원발성 Haemophagocytic Lymphohistiocytosis에서 Emapalumab의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2024년 3월 5일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
항-인터페론 감마(항-IFNγ) 단클론 항체인 Emapalumab에 대한 접근을 확대하고 소아과에서 효능, 안전성, 삶의 질에 미치는 영향 및 장기 결과를 평가하기 위한 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구 원발성 혈구탐식성 림프조직구증가증 환자
이 연구의 목적은 장기 결과 및 삶의 질 평가에 특별히 중점을 두고 원발성 혈구포식성 림프조직구증(HLH) 환자의 치료제로서 에마팔루맙(이전에는 NI-0501로 알려짐)의 효능 및 안전성에 대한 지식을 확장하는 것입니다. . 에마팔루맙은 이전에 현재 표준 치료로 치료받지 않은 환자에게 1차 요법으로 투여할 수 있거나, 가용한 표준 치료에 실패했거나 견딜 수 없는 환자에게 투여할 수 있습니다.
에마팔루맙은 컨디셔닝이 시작될 때까지 투여해야 하며 예상 기간은 최소 4주에서 약 12주까지 6개월을 초과하지 않습니다.
치료 완료 후 환자는 조혈모세포이식 또는 마지막 에마팔루맙 주입(조혈모세포이식을 시행하지 않은 경우) 후 1년까지 장기 추적을 위해 연구에 계속 참여하게 됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
35
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Freiburg, 독일, 79106
- Medical Center- University of Freiburg
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitätsklinikum Eppendorf
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- Alfred I. duPont Hospital for Children - Nemours Center for Cancer and Blood Disorders - Division of Pediatric Hematology Oncology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Hospital - Feigin Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Seattle Children's Hospital
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Stockholm, 스웨덴, 14186
- Karolinska University Hospital Huddinge
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Zürich, 스위스, CH-8032
- University Children's Hospital Zurich
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Universitario Niño Jesus
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds Children's Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Genova, 이탈리아, 16147
- Istituto Giannina Gaslini
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Monza, 이탈리아, 20900
- Fondazione MBBM, Ospedale San Gerardo
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Rome, 이탈리아, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Verona, 이탈리아, 37126
- Ospedale della Donna e del Bambino
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Montréal, 캐나다, QC H3T 1C5
- Hopital Ste-Justine Research Center
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Toronto, 캐나다, ON M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Vancouver, 캐나다, V6H 3V4
- Children's and Women's Health Centre of British Columbia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 활성 질환이 있는 1차 HLH 환자.
- 치료 경험이 없는 환자 또는 이미 HLH 기존 요법을 받았지만 현재 표준 치료를 견디지 못하거나 견딜 수 없는 환자.
- 환자 또는 환자의 법적 권한을 위임받은 대리인이 서명한 정보에 입각한 동의서.
- 피임에 대한 안내
제외 기준:
- 입증된 류마티스, 대사 또는 신생물성 질환으로 인한 이차 HLH 진단.
- 활성 Mycobacteria, Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter 또는 Leishmania 감염.
- 잠복결핵의 증거.
- 악성의 존재.
- 심혈관, 폐, 중추신경계(CNS), 간 또는 신장 기능에 심각하게 영향을 미치는 병발 질환 또는 기형, 연구자의 의견으로는 치료에 대한 반응 가능성 및/또는 에마팔루맙 안전성 평가 및/또는 효능
- 연구 요법의 구성 요소에 대한 과민성 또는 알레르기 병력
- 스크리닝 전 12주 이내에 BCG 백신을 받은 자
- 스크리닝 전 6주 이내에 생백신 또는 약독화 생백신(BCG 제외)의 수령
- 임신 또는 수유중인 여성 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에마팔루맙
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에마팔루맙은 매주 2회 정맥주사로 투여된다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차 또는 치료 종료 시 전반적인 반응(이른 경우)
기간: 8주차까지
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8주차 또는 EOT(둘 중 먼저 발생하는 시점)에 완전 또는 부분 반응 또는 HLH 개선을 달성한 환자의 전체 반응률(ORR).
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8주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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컨디셔닝 시작 시 전체 응답
기간: 최대 6개월
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컨디셔닝 시작 시(또는 HSCT를 수행하지 않는 경우 마지막 에마팔루맙 주입 시) 완전 또는 부분 반응 또는 HLH 개선을 달성한 환자 수.
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최대 6개월
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응답 시간
기간: 최대 18개월
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연구 중 언제든지 첫 반응까지의 시간.
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최대 18개월
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조혈모세포이식을 진행하는 환자 수
기간: 최대 18개월
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지시된 것으로 간주될 때 조혈모세포이식을 진행할 수 있는 환자의 수.
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최대 18개월
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연구 종료 시 전체 생존율
기간: 최대 18개월
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연구가 끝날 때까지 생존한 환자의 수.
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최대 18개월
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HSCT의 전체 생존율
기간: 치료 시작부터 HSCT까지 또는 HSCT를 받지 않은 환자의 경우 치료 시작부터 EOT 후 1년까지
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HSCT에서 생존한 환자 수.
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치료 시작부터 HSCT까지 또는 HSCT를 받지 않은 환자의 경우 치료 시작부터 EOT 후 1년까지
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HSCT를 받은 환자의 전체 생존율
기간: HSCT 후 최대 1년
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HSCT 이후 생존한 환자 수.
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HSCT 후 최대 1년
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이벤트 없는 생존
기간: HSCT 후 최대 1년
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무사고 생존 기간을 경험한 환자 수는 HSCT부터 모든 원인으로 인한 사망, 이식 실패 또는 HLH 재활성화까지(둘 중 먼저 발생하는 날짜)로 정의됩니다.
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HSCT 후 최대 1년
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응답 기간
기간: 최대 18개월
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반응 기간, 즉 연구 중 언제든지 달성된 반응의 유지(사건이 없는 환자의 경우 조건화 시작 시 검열 시간 포함)는 확인된 전체 반응을 보이는 환자에 대해서만 계산됩니다.
각 범주의 반응 기간을 경험한 환자 수를 요약합니다.
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최대 18개월
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Emapalumab 치료 중 글루코코르티코이드를 기준 용량의 50% 이상 감량한 환자 수
기간: 최대 6개월
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에마팔루맙 치료 기간 동안 글루코코르티코이드를 기준 용량의 50% 이상 줄일 수 있는 환자 수.
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최대 6개월
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PedsQL™, 소아 삶의 질 인벤토리™를 통해 평가된 삶의 질
기간: 최대 6개월
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PedsQL "소아 삶의 질 인벤토리"를 사용한 삶의 질 평가.
PedsQL은 0에서 100까지의 100점 척도를 사용하며, 값이 높을수록 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
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최대 6개월
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행동, 정서 및 신체 경험 척도(BASES)를 통해 평가된 삶의 질
기간: 최대 6개월
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검증된 38개 항목 설문지인 BASES 설문지를 활용하여 삶의 질을 평가합니다. 검증되지 않은 축소된 22개 항목 버전의 설문지는 2차 평가변수에 대한 탐색적 성격으로 사용됩니다. 하위 척도 점수는 모든 질문에 대해 1부터 5까지의 5점 Likert 척도를 사용하여 계산되었습니다. 각 하위 척도의 모든 질문에 대한 점수를 합산하고 분석 모집단의 환자 수로 나누어 평균 점수에 도달했습니다. 하위 척도 점수는 다음 영역에 대해 계산되었습니다.
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최대 6개월
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AE의 발생률, 심각도, 인과관계 및 결과(심각한 및 심각하지 않은)
기간: 최대 18개월
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부작용 발생률.
SAE = 심각한 부작용; TEAE = 치료로 인한 부작용
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최대 18개월
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기준선에서 EOT/주 8까지 실험실 매개변수 변화의 진화
기간: 8주차까지 또는 8주차 이전인 경우 치료 종료.
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다음과 같은 관련 실험실 매개변수에서 기준선으로부터의 변화를 경험하는 환자의 수가 보고됩니다.
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8주차까지 또는 8주차 이전인 경우 치료 종료.
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Emapalumab 치료를 중단한 환자 수
기간: 최대 6개월
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안전상의 이유로 에마팔루맙 치료를 중단한 환자 수.
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최대 6개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Emapalumab의 혈청 농도
기간: 최대 8주차(기준선 및 EOT/W8에 데이터 표시)
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에마팔루맙의 혈청 농도를 시간의 함수로 측정하여 에마팔루맙 PK 프로필을 결정합니다.
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최대 8주차(기준선 및 EOT/W8에 데이터 표시)
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약력학적 매개변수의 변화
기간: 기준선 및 EOT/W8에 제시된 데이터 포함 최대 18개월
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총 IFNγ(인터페론 감마), 중화 지표(CXCL9 및 CXCL10) 및 sCD25의 수준(ng/L).
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기준선 및 EOT/W8에 제시된 데이터 포함 최대 18개월
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면역원성을 결정하기 위해 에마팔루맙에 대한 순환 항체의 존재를 입증한 환자 수
기간: 에마팔루맙의 첫 번째 투여, 4주차, 8주차, EOT 및 100일차 치료 후 및 1년 추적 방문 시 평가를 통해 치료 종료 후 최대 1년의 추적관찰, 연구 21일차 및 EOT/ 8주차.
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에마팔루맙에 대한 순환 항체의 존재는 항약물 항체(ADA)에 대한 양성 결과로 추론되었습니다.
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에마팔루맙의 첫 번째 투여, 4주차, 8주차, EOT 및 100일차 치료 후 및 1년 추적 방문 시 평가를 통해 치료 종료 후 최대 1년의 추적관찰, 연구 21일차 및 EOT/ 8주차.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 6일
기본 완료 (실제)
2021년 8월 18일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 10월 12일
처음 게시됨 (실제)
2017년 10월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NI-0501-09
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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원발성 혈구탐식 림프조직구증에 대한 임상 시험
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Cairo University아직 모집하지 않음
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Capital Medical University완전한Transradial Approach, Primary PCI, ST-segment Elevation 심근경색증중국
에마팔루맙에 대한 임상 시험
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NYU Langone Health아직 모집하지 않음다발성 골수종 | Large B-cell Lymphoma (LBCL)미국
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M.D. Anderson Cancer CenterSobi, Inc.모병
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University of MiamiSwedish Orphan Biovitrum AB아직 모집하지 않음간질성 폐질환 | 피부근염 | 결합조직질환에 의한 간질성 폐질환 (질환) | 무근육염성 피부근염 | 근육병을 동반한 피부근염 | 호흡기 침범을 동반한 피부근염 | 장기 침범을 동반한 피부근염미국
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