Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus emapalumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi primaarisessa hemofagosyyttisessä lymfohistiosytoosissa

tiistai 5. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum

Avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus emapalumabin, gamma-interferonivasta-aineen (anti-IFNy) monoklonaalisen vasta-aineen saatavuuden laajentamiseksi ja sen tehon, turvallisuuden, vaikutusten elämänlaatuun ja pitkän aikavälin tuloksien arvioimiseksi lastenhoidossa Potilaat, joilla on primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on laajentaa tietoa emapalumabin (aiemmin nimellä NI-0501) tehosta ja turvallisuudesta primaarisen hemofagosyyttisen lymfohistiosytoosin (HLH) potilaiden hoidossa kiinnittäen erityistä huomiota pitkän aikavälin tulosten ja elämänlaadun arviointeihin. . Emapalumabia voidaan antaa ensilinjan hoitona potilaille, joita ei ole aiemmin hoidettu nykyisellä hoitotasolla, tai sitä voidaan antaa potilaille, jotka ovat joko epäonnistuneet tai jotka eivät ole voineet sietää saatavilla olevaa hoitotasoa.

Emapalumabia tulee antaa kuntoutuksen alkamiseen asti, ja sen arvioitu kesto vaihtelee vähintään 4 viikosta noin 12 viikkoon ja enintään 6 kuukautta.

Hoidon päätyttyä potilaat jatkavat tutkimuksessa pitkäaikaista seurantaa varten vuoden ajan joko HSCT- tai viimeisimmän emapalumabi-infuusion jälkeen (jos HSCT:tä ei suoriteta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesús
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Monza, Italia, 20900
        • Fondazione MBBM, Ospedale San Gerardo
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italia, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, QC H3T 1C5
        • Hopital Ste-Justine Research Center
      • Toronto, Kanada, ON M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 14186
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Medical Center- University of Freiburg
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Eppendorf
  • Sveitsi
      • Zürich, Sveitsi, CH-8032
        • University Children's Hospital Zurich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Nemours Center for Cancer and Blood Disorders - Division of Pediatric Hematology Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital - Feigin Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ensisijaiset HLH-potilaat, joilla on aktiivinen sairaus.
  • Potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tai potilaat, jotka ovat jo saaneet tavanomaista HLH-hoitoa, mutta jotka eivät ole saaneet tai eivät voi sietää nykyistä hoitotasoa.
  • Potilaan tai potilaan laillisesti valtuutetun edustajan allekirjoittama tietoinen suostumus.
  • Ohjeita ehkäisyyn

Poissulkemiskriteerit:

  • Todistetun reumaattisen, metabolisen tai kasvainsairauden aiheuttaman sekundaarisen HLH:n diagnoosi.
  • Aktiiviset mykobakteeri-, Histoplasma Capsulatum-, Shigella-, Salmonella-, Campylobacter- tai Leishmania-infektiot.
  • Todisteet piilevasta tuberkuloosista.
  • Pahanlaatuisuuden esiintyminen.
  • Samanaikainen sairaus tai epämuodostuma, joka vaikuttaa vakavasti sydän- ja verisuonijärjestelmään, keuhkoihin, keskushermostoon (CNS), maksan tai munuaisten toimintaan ja joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa merkittävästi todennäköisyyteen saada hoitovastetta ja/tai arvioimaan emapalumabin turvallisuutta ja/tai tehokkuus
  • Aiempi yliherkkyys tai allergia jollekin tutkimusohjelman komponentille
  • BCG-rokotteen vastaanotto 12 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Elävän tai heikennetyn elävän (muu kuin BCG) rokotteen vastaanottaminen 6 viikon sisällä ennen seulontaa
  • Raskaana olevat tai imettävät naispotilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Emapalumabi
Lääke: Emapalumabi
Emapalumabi annetaan suonensisäisenä infuusiona kahdesti viikossa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvaste viikolla 8 tai hoidon lopussa (jos aikaisemmin)
Aikaikkuna: Jopa viikko 8
Kokonaisvasteprosentti (ORR) potilailla, jotka saavuttavat joko täydellisen tai osittaisen vasteen tai HLH:n paranemisen viikolla 8 tai EOT:lla (sen mukaan, kumpi tapahtuu aikaisemmin).
Jopa viikko 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yleinen vastaus hoidon alussa
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka saavuttivat joko täydellisen tai osittaisen vasteen tai HLH:n parantumisen, kun hoito aloitetaan (tai viimein emapalumabi-infuusion aikana, jos HSCT:tä ei suoriteta).
Jopa 6 kuukautta
Aika vastata
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Aika ensimmäiseen vastaukseen milloin tahansa tutkimuksen aikana.
Jopa 18 kuukautta
HSCT:hen siirtyvien potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka pystyvät jatkamaan HSCT:tä, kun katsotaan tarpeelliseksi.
Jopa 18 kuukautta
Yleinen selviytyminen opintojen lopussa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Tutkimuksen loppuun asti elossa olevien potilaiden lukumäärä.
Jopa 18 kuukautta
Yleinen selviytyminen HSCT:lle
Aikaikkuna: Hoidon alusta HSCT:hen tai hoidon alusta 1 vuoden ajan EOT:n jälkeen potilaalle, jolle ei ole tehty HSCT:tä
HSCT:stä elossa olevien potilaiden lukumäärä.
Hoidon alusta HSCT:hen tai hoidon alusta 1 vuoden ajan EOT:n jälkeen potilaalle, jolle ei ole tehty HSCT:tä
HSCT:tä saaneiden potilaiden kokonaiseloonjääminen
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi HSCT:n jälkeen
HSCT:n jälkeen elossa olevien potilaiden lukumäärä.
Jopa 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Tapahtumaton Survival
Aikaikkuna: Jopa 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Potilaiden lukumäärä, jotka kokivat tapahtumattoman eloonjäämisen, jonka kesto määriteltiin ajalle HSCT:stä päivämäärään (sen mukaan, kumpi tulee ensin): kuolema mistä tahansa syystä, siirteen vajaatoiminta tai HLH:n uudelleenaktivoituminen.
Jopa 1 vuosi HSCT:n jälkeen
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Vasteen kesto, ts. milloin tahansa tutkimuksen aikana saavutetun vasteen ylläpito (sensuroimalla aikaa kuntoutuksen alkaessa potilaille, joilla ei ole tapahtumaa), lasketaan vain potilaille, joilla on vahvistettu kokonaisvaste. Yhteenveto kunkin vasteen keston luokan kokeneiden potilaiden lukumäärästä.
Jopa 18 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, jotka vähentävät glukokortikoidien määrää 50 % tai enemmän perusannoksesta emapalumabihoidon aikana
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, jotka pystyvät vähentämään glukokortikoidien määrää 50 % tai enemmän lähtötason annoksesta emapalumabihoidon aikana.
Jopa 6 kuukautta
Elämänlaatua arvioi PedsQL™, Pediatric Quality of Life Inventory™
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Elämänlaadun arviointi PedsQL:n "Pediatric Quality of Life Inventory" avulla. PedsQL käyttää 100 pisteen asteikkoa 0–100, ja korkeammat arvot osoittavat parempaa elämänlaatua.
Jopa 6 kuukautta
Elämänlaatua arvioitu käyttäytymis-, affektiivisten ja somaattisten kokemusten asteikolla (BASES)
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta

Elämänlaadun arviointi BASES-kyselylomakkeella, joka on validoitu 38 kohdan kyselylomake; kyselylomakkeen supistettua validoimatonta 22 kohdan versiota käytetään tutkivassa luonteessa toissijaisen päätepisteen osalta.

Kaikkien kysymysten ala-asteikon pisteet laskettiin 5-pisteisellä Likert-asteikolla 1-5. Jokaisen ala-asteikon kaikkien kysymysten pisteet laskettiin yhteen ja jaettiin potilaiden lukumäärällä analyysipopulaatiossa keskimääräisen pistemäärän saavuttamiseksi. Alaasteikkopisteet laskettiin seuraaville verkkotunnuksille:

  • Fyysinen epämukavuus (5 kysymystä, '1' = paras vastaus, kokonaisarvo 5-25)
  • Yhteistyö/vaatimustenmukaisuus (5 kysymystä, '1' = paras vastaus, kokonaisarvo 5-25)
  • Mieliala/käyttäytyminen (7 kysymystä, '5' = paras vastaus, kokonaisarvo 7-35)
  • Vuorovaikutusten laatu (3 kysymystä, '1' = paras vastaus, kokonaisarvo 3-15)
  • Aktiivisuus/uni (2 kysymystä, "5" = paras vaste potilaan aktiivisuustasolle ja "1" = paras vaste potilaan unelle, kokonaisarvo 2-10)
Jopa 6 kuukautta
AE (vakavat ja ei-vakavat) ilmaantuvuus, vakavuus, syy-yhteys ja seuraukset
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus. SAE = vakava haittatapahtuma; TEAE = hoidon aiheuttama haittatapahtuma
Jopa 18 kuukautta
Laboratorioparametrien evoluutio muuttuu lähtötasosta EOT:ksi / viikko 8
Aikaikkuna: Viikolle 8 tai hoidon loppuun, jos ennen viikkoa 8.

Raportoidaan sellaisten potilaiden lukumäärä, jotka kokevat muutoksia lähtötasosta seuraavissa asiaankuuluvissa laboratorioparametreissa:

  • Biokemia: glukoosiferritiini, C-reaktiivinen proteiini (CRP), maksan toiminta (alkalinen fosfataasi [ALP], alaniiniaminotransferaasi [ALT], aspartaattiaminotransferaasi [AST], gammaglutamyylitransferaasi [γGT], laktaattidehydrogenaasi [LDH], munuaisten bilirubiini funktio (albumiini, kreatiniini, urea, urea typpi), triglyseridit
  • Täydellinen verenkuva: basofiilit, basofiilit/leukosyytit, eosinofiilit, eosinofiilit/leukosyytit, hematokriitti, hemoglobiini, suuret värjäytymättömät solut, lymfosyytit, lymfosyytit/leukosyytit, monosyytit, monosyytit/leukosyytit, neutrofiilien vyöhykemuoto, neutrofiilien vyöhykemuoto, neutrofiilien muoto/leukosyytit, leukosyytit
  • Koagulaatiotestit (aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika [aPTT], aPTT-suhde, protrombiiniaika, protrombiinin kansainvälinen normalisoitu suhde [INR]), D-dimeeri, fibrinogeeni
Viikolle 8 tai hoidon loppuun, jos ennen viikkoa 8.
Emapalumabihoidon lopettaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, jotka lopettivat emapalumabihoidon turvallisuussyistä.
Jopa 6 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Emapalumabin seerumipitoisuudet
Aikaikkuna: Viikolle 8 asti, tiedot esitetään lähtötilanteessa ja EOT/W8
Seerumin emapalumabin pitoisuus mitataan ajan funktiona emapalumabin PK-profiilin määrittämiseksi.
Viikolle 8 asti, tiedot esitetään lähtötilanteessa ja EOT/W8
Muutos farmakodynaamisissa parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta perustilanteessa ja EOT/W8:ssa esitetyillä tiedoilla
Kokonais-IFNy:n (gamma-interferoni) tasot (ng/l), sen neutraloinnin markkerit (CXCL9 ja CXCL10) ja sCD25.
Jopa 18 kuukautta perustilanteessa ja EOT/W8:ssa esitetyillä tiedoilla
Niiden potilaiden lukumäärä, jotka osoittivat kiertäviä vasta-aineita emapalumabia vastaan ​​immunogeenisyyden määrittämiseksi
Aikaikkuna: Enintään 1 vuoden seuranta hoidon päättymisen jälkeen arvioinnit ensimmäisellä emapalumabiannoksella, viikolla 4, viikolla 8, EOT ja hoidon jälkeen päivänä 100 ja yhden vuoden seurantakäynnillä. Tiedot esitettiin tutkimuspäivänä 21 ja EOT/ Viikko 8.
Verenkierrossa olevien emapalumabivasta-aineiden esiintyminen pääteltiin positiivisten tulosten perusteella anti-drug vasta-aineista (ADA).
Enintään 1 vuoden seuranta hoidon päättymisen jälkeen arvioinnit ensimmäisellä emapalumabiannoksella, viikolla 4, viikolla 8, EOT ja hoidon jälkeen päivänä 100 ja yhden vuoden seurantakäynnillä. Tiedot esitettiin tutkimuspäivänä 21 ja EOT/ Viikko 8.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Swedish Orphan Biovitrum

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 18. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 5. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 12. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NI-0501-09

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi

Kliiniset tutkimukset Emapalumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa