Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo emapalumabu w pierwotnej limfohistiocytozie hemofagocytarnej

5 marca 2024 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie mające na celu zwiększenie dostępu do emapalumabu, przeciwciała monoklonalnego przeciwko interferonowi gamma (anty-IFNγ), oraz ocena jego skuteczności, bezpieczeństwa, wpływu na jakość życia i odległe wyniki u dzieci Pacjenci z pierwotną limfohistiocytozą hemofagocytarną

Celem pracy jest poszerzenie wiedzy na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania emapalumabu (wcześniej znanego jako NI-0501) w leczeniu chorych na pierwotną limfohistiocytozę hemofagocytarną (HLH), ze szczególnym uwzględnieniem oceny odległych wyników leczenia i jakości życia . Emapalumab może być podawany jako terapia pierwszego rzutu pacjentom nieleczonym wcześniej zgodnie z obecnym standardem opieki lub może być podawany pacjentom, którzy nie tolerują lub nie tolerują dostępnego standardu opieki.

Emapalumab należy podawać do momentu rozpoczęcia kondycjonowania, z przewidywanym czasem trwania od minimum 4 do około 12 tygodni i nieprzekraczającym 6 miesięcy.

Po zakończeniu leczenia pacjenci będą kontynuować udział w badaniu w celu długoterminowej obserwacji do 1 roku po HSCT lub ostatnim wlewie emapalumabu (jeśli HSCT nie zostanie wykonany).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Universitario Niño Jesus
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, QC H3T 1C5
        • Hopital Ste-Justine Research Center
      • Toronto, Kanada, ON M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada, V6H 3V4
        • Children's and Women's Health Centre of British Columbia
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Medical Center- University of Freiburg
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Alfred I. duPont Hospital for Children - Nemours Center for Cancer and Blood Disorders - Division of Pediatric Hematology Oncology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute (DFCI)
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health Helen Devos Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital - Feigin Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwajcaria
      • Zürich, Szwajcaria, CH-8032
        • University Children's Hospital Zurich
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 14186
        • Karolinska University Hospital Huddinge
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Monza, Włochy, 20900
        • Fondazione MBBM, Ospedale San Gerardo
      • Rome, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Włochy, 37126
        • Ospedale della Donna e del Bambino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z pierwotnym HLH z czynną chorobą.
  • Pacjenci wcześniej nieleczeni lub pacjenci, którzy otrzymywali już konwencjonalną terapię HLH, ale nie powiodło się lub nie mogą tolerować obecnego standardu opieki.
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub jego ustawowego przedstawiciela.
  • Poradnik dotyczący antykoncepcji

Kryteria wyłączenia:

  • Rozpoznanie wtórnego HLH w następstwie potwierdzonej choroby reumatycznej, metabolicznej lub nowotworowej.
  • Aktywne infekcje Mycobacteria, Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter lub Leishmania.
  • Dowody utajonej gruźlicy.
  • Obecność złośliwości.
  • Współistniejąca choroba lub wada rozwojowa poważnie wpływająca na układ sercowo-naczyniowy, płuca, ośrodkowy układ nerwowy (OUN), wątrobę lub czynność nerek, która w opinii badacza może znacząco wpłynąć na prawdopodobieństwo odpowiedzi na leczenie i/lub ocenę bezpieczeństwa stosowania emapalumabu i/lub skuteczność
  • Historia nadwrażliwości lub alergii na którykolwiek składnik schematu badania
  • Otrzymanie szczepionki BCG w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Otrzymanie żywej lub atenuowanej żywej szczepionki (innej niż BCG) w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Emapalumab
Lek: Emapalumab
Emapalumab będzie podawany we wlewie dożylnym dwa razy w tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź w 8. tygodniu lub po zakończeniu leczenia (jeśli wcześniej)
Ramy czasowe: Do tygodnia 8
Ogólny odsetek odpowiedzi (ORR) pacjentów, u których uzyskano całkowitą lub częściową odpowiedź lub poprawę HLH w 8. tygodniu lub w EOT (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej).
Do tygodnia 8

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź na początku kondycjonowania
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Liczba pacjentów, u których uzyskano całkowitą lub częściową odpowiedź lub poprawę HLH na początku kondycjonowania (lub na ostatnim wlewie emapalumabu, jeśli nie wykonano HSCT).
Do 6 miesięcy
Czas na odpowiedź
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Czas do pierwszej odpowiedzi w dowolnym momencie badania.
Do 18 miesięcy
Liczba pacjentów poddawanych HSCT
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Liczba pacjentów, którzy mogą przejść do HSCT, gdy zostanie to uznane za wskazane.
Do 18 miesięcy
Całkowite przeżycie na koniec badania
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Liczba pacjentów, którzy przeżyli do końca badania.
Do 18 miesięcy
Całkowite przeżycie po HSCT
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do HSCT lub od rozpoczęcia leczenia do 1 roku po EOT w przypadku pacjenta, który nie przeszedł HSCT
Liczba pacjentów, którzy przeżyli HSCT.
Od rozpoczęcia leczenia do HSCT lub od rozpoczęcia leczenia do 1 roku po EOT w przypadku pacjenta, który nie przeszedł HSCT
Całkowite przeżycie pacjentów poddawanych HSCT
Ramy czasowe: Do 1 roku po HSCT
Liczba pacjentów, którzy przeżyli po HSCT.
Do 1 roku po HSCT
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: Do 1 roku po HSCT
Liczba pacjentów, u których przeżycie było wolne od zdarzeń, których czas trwania zdefiniowano jako czas od HSCT do daty (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej): śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, niepowodzenia przeszczepu lub reaktywacji HLH.
Do 1 roku po HSCT
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi, tj. utrzymanie odpowiedzi uzyskanej w dowolnym momencie badania (z czasem cenzurowania na początku kondycjonowania w przypadku pacjentów, u których nie wystąpiło zdarzenie) obliczony tylko dla pacjentów wykazujących potwierdzoną ogólną odpowiedź. Podsumowanie według liczby pacjentów doświadczających każdej kategorii czasu trwania odpowiedzi.
Do 18 miesięcy
Liczba pacjentów zmniejszających dawkę glikokortykosteroidów o 50% lub więcej w stosunku do dawki początkowej podczas leczenia emapalumabem
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Liczba pacjentów, u których podczas leczenia emapalumabem udało się zmniejszyć dawkę glikokortykosteroidów o 50% lub więcej w stosunku do dawki początkowej.
Do 6 miesięcy
Jakość życia oceniana za pomocą PedsQL™, Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego™
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Ocena jakości życia za pomocą „Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego” PedsQL. W PedsQL zastosowano 100-punktową skalę od 0 do 100, przy czym wyższe wartości wskazują na lepszą jakość życia.
Do 6 miesięcy
Jakość życia oceniana za pomocą Skali Doświadczeń Behawioralnych, Afektywnych i Somatycznych (BASES)
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy

Ocena jakości życia za pomocą kwestionariusza BASES, który jest walidowanym kwestionariuszem składającym się z 38 pozycji; w odniesieniu do drugorzędowego punktu końcowego stosowana jest zredukowana, niewalidowana, 22-elementowa wersja kwestionariusza o charakterze eksploracyjnym.

Wyniki podskal obliczono przy użyciu 5-punktowej skali Likerta od 1 do 5 dla wszystkich pytań. Wyniki wszystkich pytań w każdej podskali zsumowano i podzielono przez liczbę pacjentów w populacji analizowanej, aby uzyskać średni wynik. Wyniki podskal obliczono dla następujących dziedzin:

  • Dyskomfort fizyczny (5 pytań, „1” = najlepsza odpowiedź, całkowity zakres 5–25)
  • Współpraca/Zgodność (5 pytań, „1” = najlepsza odpowiedź, całkowity zakres 5–25)
  • Nastrój/Zachowanie (7 pytań, „5” = najlepsza odpowiedź, całkowity zakres 7–35)
  • Jakość interakcji (3 pytania, „1” = najlepsza odpowiedź, całkowity zakres 3–15)
  • Aktywność/Sen (2 pytania, „5” = najlepsza odpowiedź w odniesieniu do poziomu aktywności pacjenta i „1” = najlepsza odpowiedź w odniesieniu do snu pacjenta, łączny zakres 2–10)
Do 6 miesięcy
Częstość występowania, ciężkość, związek przyczynowy i skutki działań niepożądanych (poważnych i innych niż poważne)
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy
Występowanie zdarzeń niepożądanych. SAE = poważne zdarzenie niepożądane; TEAE = zdarzenie niepożądane występujące podczas leczenia
Do 18 miesięcy
Ewolucja zmian parametrów laboratoryjnych od wartości wyjściowych do EOT/tydzień 8
Ramy czasowe: Do 8. tygodnia lub do zakończenia leczenia, jeśli przed 8. tygodniem.

Zgłasza się liczbę pacjentów, u których wystąpiły zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w następujących istotnych parametrach laboratoryjnych:

  • Biochemia: ferrytyna glukozowa, białko C-reaktywne (CRP), czynność wątroby (fosfataza alkaliczna [ALP], aminotransferaza alaninowa [ALT], aminotransferaza asparaginianowa [AST], gammaglutamylotransferaza [γGT], dehydrogenaza mleczanowa [LDH], bilirubina, nerki funkcyjną (albumina, kreatynina, mocznik, azot mocznikowy), trójglicerydy
  • Pełna morfologia krwi: bazofile, bazofile/leukocyty, eozynofile, eozynofile/leukocyty, hematokryt, hemoglobina, duże niewybarwione komórki, limfocyty, limfocyty/leukocyty, monocyty, monocyty/leukocyty, forma pasma neutrofili, forma pasma neutrofili/leukocyty, płytki krwi, erytrocyty, leukocyty
  • Testy krzepnięcia (czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji [aPTT], stosunek aPTT, czas protrombinowy, międzynarodowy współczynnik znormalizowany protrombiny [INR]), D-dimer, fibrynogen
Do 8. tygodnia lub do zakończenia leczenia, jeśli przed 8. tygodniem.
Liczba pacjentów, którzy przerwali leczenie emapalumabem
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy
Liczba pacjentów, którzy przerwali leczenie emapalumabem ze względów bezpieczeństwa.
Do 6 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenia emapalumabu w surowicy
Ramy czasowe: Do tygodnia 8, z danymi przedstawionymi na początku badania i EOT/T8
Aby określić profil PK emapalumabu, stężenie emapalumabu w surowicy będzie mierzone w funkcji czasu.
Do tygodnia 8, z danymi przedstawionymi na początku badania i EOT/T8
Zmiana parametrów farmakodynamicznych
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy z danymi przedstawionymi na poziomie wyjściowym i EOT/W8
Poziomy (w ng/l) całkowitego IFNγ (interferonu gamma), markery jego neutralizacji (CXCL9 i CXCL10) oraz sCD25.
Do 18 miesięcy z danymi przedstawionymi na poziomie wyjściowym i EOT/W8
Liczba pacjentów, którzy wykazali obecność krążących przeciwciał przeciwko emapalumabowi w celu określenia immunogenności
Ramy czasowe: Do 1 roku obserwacji po zakończeniu leczenia, z ocenami przy pierwszej dawce emapalumabu, 4., 8. tygodniu, EOT i po leczeniu w 100. dniu oraz podczas wizyty kontrolnej po 1 roku, z danymi przedstawionymi w 21. dniu badania i EOT/ Tydzień 8.
Na obecność krążących przeciwciał przeciwko emapalumabowi wywnioskowano na podstawie dodatnich wyników oznaczania przeciwciał przeciwlekowych (ADA).
Do 1 roku obserwacji po zakończeniu leczenia, z ocenami przy pierwszej dawce emapalumabu, 4., 8. tygodniu, EOT i po leczeniu w 100. dniu oraz podczas wizyty kontrolnej po 1 roku, z danymi przedstawionymi w 21. dniu badania i EOT/ Tydzień 8.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 października 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NI-0501-09

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna limfohistiocytoza hemofagocytarna

Badania kliniczne na Emapalumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj