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Estudio de la variante del factor de coagulación VIIa Marzeptacog Alfa (activado) en sujetos adultos con hemofilia A y B

21 de septiembre de 2021 actualizado por: Catalyst Biosciences

Estudio de fase 2 para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de un régimen de tratamiento subcutáneo diario con marzeptacog alfa (activado) para la profilaxis de hemorragias en sujetos adultos con hemofilia A y sujetos B con un inhibidor

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto, diseñado para evaluar la PK, la biodisponibilidad, la PD, la eficacia y la seguridad de un régimen de tratamiento subcutáneo [SC] diario con MarzAA para la profilaxis de hemorragias en 12 sujetos adultos con hemofilia A o B con un inhibidor y antecedentes de frecuentes episodios de sangrado espontáneo.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Estudio de fase 2 abierto y multicéntrico para evaluar la farmacocinética, la biodisponibilidad, la PD, la eficacia y la seguridad de un régimen de tratamiento SC diario con MarzAA para la profilaxis de hemorragias en sujetos adultos con hemofilia A o B con un inhibidor. El estudio inscribirá y dosificará, tanto por vía intravenosa como subcutánea, a un total de 12 sujetos varones adultos con hemofilia A o B congénita severa con un inhibidor, y antecedentes de episodios de sangrado frecuentes durante los 6 meses anteriores a la inscripción, según el sangrado del individuo y registros de tratamiento.

Una vez que un sujeto se inscribe en el ensayo, el estudio se llevará a cabo en tres partes (ocurriendo consecutivamente):

Parte 1a (24 horas): administración IV única de MarzAA; Parte 1b (48 horas): administración SC única de MarzAA; Parte 2: Administración SC diaria. Se producirá un aumento de la dosis en la Parte 2 si se produce un sangrado intermenstrual. Los sujetos son tratados durante 50 días con el nivel de dosis final requerido.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Federación Rusa
      • Kemerovo, Federación Rusa
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Federación Rusa
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Polonia
      • Rzeszów, Polonia
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Sudáfrica
      • Johannesburg, Sudáfrica
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hemofilia A o B congénita severa con un inhibidor.
  • Antecedentes de frecuentes episodios de sangrado espontáneo.
  • Hombre, mayor de 18 años.
  • Afirmación del consentimiento informado con confirmación de firma antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Recibir tratamiento profiláctico.
  • Participación previa en un ensayo clínico que evalúe un agente rFVIIa modificado.
  • Anticuerpo positivo conocido para FVII o FVIIa detectado por el laboratorio central en la selección.
  • Tiene un trastorno de la coagulación que no sea hemofilia A o B.
  • Contraindicación significativa para la participación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1a
Factor de coagulación VIIa variante, 18 µg/kg por vía intravenosa
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Inyección intravenosa única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea diaria de MarzAA durante 50 días al nivel de dosis final requerido.
Experimental: Parte 1b
Factor de coagulación VIIa variante, 30 µg/kg por vía subcutánea
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Inyección intravenosa única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea diaria de MarzAA durante 50 días al nivel de dosis final requerido.
Experimental: Parte 2
Factor de coagulación VIIa variante, 30, 60, 90, 120 µg/kg por vía subcutánea
Biológico: Variante del factor de coagulación VIIa
Inyección intravenosa única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea única de MarzAA, seguida de una inyección subcutánea diaria de MarzAA durante 50 días al nivel de dosis final requerido.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Éxito en la prevención de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Día 1 del nivel de dosis final de MarzAA - Día 50
Tasa de sangrado anualizado (ABR; espontáneo y total) durante la Parte 2 cuando se encuentra en el nivel de dosis final de MarzAA versus el ABR histórico registrado. El análisis del criterio principal de valoración (tasa de hemorragia ABR anualizada para hemorragias espontáneas y traumáticas) de la dosis final de MarzAA que se trató a cada sujeto se basó en la prueba de 1 muestra en comparación con una tasa predefinida asumida para la terapia a demanda. Este último se asumió como 12 (o 1 sangrado al mes), que era la ABR mínima para cada sujeto según el criterio de inclusión 2 (definido como el H0), sin valor máximo. Una puntuación más alta indicaba un peor resultado. ABR está en una escala de 0 a 365, con una puntuación más baja que refleja una menor cantidad de eventos hemorrágicos en un año.
Día 1 del nivel de dosis final de MarzAA - Día 50

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Ocurrencia de sangrado intermenstrual
Periodo de tiempo: Desde el Día 5 del nivel de dosis hasta la ocurrencia del evento
Ocurrencia de hemorragias intermenstruales que requieren escalar a un nivel de dosis más alto
Desde el Día 5 del nivel de dosis hasta la ocurrencia del evento
Ocurrencia de evento trombótico clínico
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento
Ocurrencia de evento trombótico clínico no atribuible a otra causa
Desde la fecha de la primera dosis hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento
Evaluación de la coagulación - Tiempo de protrombina
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la dosis previa hasta las 24 horas (Parte 1a), la dosis previa hasta las 48 horas (Parte 1b) y la dosis previa hasta el Día 50 (Parte 2)
Cambio en el parámetro de coagulación (tiempo de protrombina [TP]) desde antes de la dosis. Los valores mínimos y máximos reflejan los valores más altos y más bajos para todos los puntos de tiempo medidos.
Desde la fecha de la dosis previa hasta las 24 horas (Parte 1a), la dosis previa hasta las 48 horas (Parte 1b) y la dosis previa hasta el Día 50 (Parte 2)
Evaluación de la coagulación - Tiempo de tromboplastina parcial activada
Periodo de tiempo: Desde la fecha de pre-dosis hasta 24 horas (Parte 1a), 48 horas (Parte 1b), hasta el Día 50/fin del estudio (Parte 2)
Cambio en el parámetro de coagulación (tiempo de tromboplastina parcial activada [aPTT]) desde antes de la dosis. Los valores mínimos y máximos reflejan los valores más altos y más bajos para todos los puntos de tiempo medidos.
Desde la fecha de pre-dosis hasta 24 horas (Parte 1a), 48 horas (Parte 1b), hasta el Día 50/fin del estudio (Parte 2)
Evaluación de la coagulación: fibrinógeno
Periodo de tiempo: Desde la fecha de pre-dosis hasta 24 horas (Parte 1a), 48 horas (Parte 1b) o Día 50 (Parte 2).
Cambio en el parámetro de coagulación (fibrinógeno) desde antes de la dosis. Los valores mínimos y máximos reflejan los valores más altos y más bajos para todos los puntos de tiempo medidos.
Desde la fecha de pre-dosis hasta 24 horas (Parte 1a), 48 horas (Parte 1b) o Día 50 (Parte 2).
Número de eventos de formación de anticuerpos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis de MarzAA hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento
Ocurrencia de formación de anticuerpos que resulta en una disminución del nivel endógeno del Factor VII de coagulación (FVII) o del Factor VII activado (FVIIa)
Desde el momento de la primera dosis de MarzAA hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento
Número de eventos de una respuesta de anticuerpos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis de MarzAA hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento.
Ocurrencia de una respuesta de anticuerpos a MarzAA y si es inhibitoria y con reactividad cruzada con el FVII de coagulación recombinante de tipo salvaje (wt-rFVII) o wt-FVIIa.
Desde el momento de la primera dosis de MarzAA hasta la fecha de la primera aparición del evento clínico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento.
Evaluación de trombogenicidad
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosis previa de MarzAA en el Día 1 hasta la fecha de la primera aparición del evento trombótico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento.
Número de participantes con niveles clínicamente significativos de marcadores de trombogenicidad (dímero D, fragmento de protrombina 1+2 (F1+2) y complejo de trombina-antitrombina [TAT]), según pruebas de laboratorio estándar y exámenes clínicos con una búsqueda específica de cualquier signos de trombosis
Desde el momento de la dosis previa de MarzAA en el Día 1 hasta la fecha de la primera aparición del evento trombótico, evaluado hasta el Día 50 de tratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Catalyst Biosciences

Investigadores

  • Director de estudio: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

15 de marzo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

13 de abril de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

23 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de septiembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de septiembre de 2021

Última verificación

1 de junio de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MAA-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Descripción del plan IPD

Este es un estudio de etiqueta abierta, por lo que cada investigador tendrá acceso completo a todos los datos de los sujetos del estudio que se ingresan en la base de datos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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