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Studie der Gerinnungsfaktor-VIIa-Variante Marzeptacog Alfa (aktiviert) bei erwachsenen Probanden mit Hämophilie A und B

21. September 2021 aktualisiert von: Catalyst Biosciences

Phase-2-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit eines täglichen subkutanen Behandlungsschemas mit Marzeptacog Alfa (aktiviert) zur Blutungsprophylaxe bei erwachsenen Probanden mit Hämophilie A und B mit einem Inhibitor

Multizentrische, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der PK, Bioverfügbarkeit, PD, Wirksamkeit und Sicherheit eines täglichen subkutanen [SC]-Behandlungsschemas mit MarzAA zur Blutungsprophylaxe bei 12 erwachsenen Probanden mit Hämophilie A oder B mit einem Inhibitor und Geschichte von häufigen spontanen Blutungsepisoden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Multizentrische, offene Phase-2-Studie zur Bewertung der PK, Bioverfügbarkeit, PD, Wirksamkeit und Sicherheit eines täglichen SC-Behandlungsschemas mit MarzAA zur Blutungsprophylaxe bei erwachsenen Probanden mit Hämophilie A oder B mit einem Inhibitor. In die Studie werden insgesamt 12 erwachsene männliche Probanden mit schwerer angeborener Hämophilie A oder B mit einem Inhibitor und einer Vorgeschichte häufiger Blutungsepisoden in den 6 Monaten vor der Aufnahme entsprechend der Blutung und der Person aufgenommen und dosiert, sowohl intravenös als auch subkutan Behandlungsunterlagen.

Sobald ein Proband in die Studie aufgenommen wurde, wird die Studie in drei Teilen durchgeführt (die nacheinander stattfinden):

Teil 1a (24 Stunden): Einmalige intravenöse Gabe von MarzAA; Teil 1b (48 Stunden): Einzelne SC-Verabreichung von MarzAA; Teil 2: Tägliche SC-Verabreichung. Eine Dosiseskalation in Teil 2 erfolgt, wenn Durchbruchblutungen auftreten. Die Probanden werden 50 Tage lang mit der erforderlichen Enddosis behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Polen
      • Rzeszów, Polen
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Russische Föderation
      • Kemerovo, Russische Föderation
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Russische Föderation
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Russische Föderation
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere angeborene Hämophilie A oder B mit einem Inhibitor.
  • Geschichte von häufigen spontanen Blutungsepisoden.
  • Männlich, 18 Jahre oder älter.
  • Bestätigung der Einverständniserklärung mit Unterschriftsbestätigung vor allen studienbezogenen Aktivitäten.

Ausschlusskriterien:

  • Prophylaxebehandlung erhalten.
  • Frühere Teilnahme an einer klinischen Studie zur Bewertung eines modifizierten rFVIIa-Wirkstoffs.
  • Bekannter positiver Antikörper gegen FVII oder FVIIa, der vom Zentrallabor beim Screening nachgewiesen wurde.
  • eine andere Gerinnungsstörung als Hämophilie A oder B haben.
  • Signifikante Kontraindikation für die Teilnahme.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1a
Variante des Gerinnungsfaktors VIIa, 18 µg/kg intravenös
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Injektion von MarzAA, gefolgt von einer einzelnen subkutanen Injektion von MarzAA, gefolgt von einer täglichen subkutanen Injektion von MarzAA über 50 Tage in der erforderlichen Enddosis.
Experimental: Teil 1b
Gerinnungsfaktor VIIa-Variante, 30 µg/kg durch subkutane Verabreichung
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Injektion von MarzAA, gefolgt von einer einzelnen subkutanen Injektion von MarzAA, gefolgt von einer täglichen subkutanen Injektion von MarzAA über 50 Tage in der erforderlichen Enddosis.
Experimental: Teil 2
Variante des Gerinnungsfaktors VIIa, 30, 60, 90, 120 µg/kg subkutan
Biologisch: Gerinnungsfaktor VIIa-Variante
Einmalige intravenöse Injektion von MarzAA, gefolgt von einer einzelnen subkutanen Injektion von MarzAA, gefolgt von einer täglichen subkutanen Injektion von MarzAA über 50 Tage in der erforderlichen Enddosis.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erfolg bei der Prävention von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Tag 1 der letzten MarzAA-Dosisstufe – Tag 50
Annualisierte Blutungsrate (ABR; spontan und gesamt) während Teil 2 bei der letzten MarzAA-Dosis im Vergleich zu den aufgezeichneten historischen ABR. Die Analyse des primären Endpunkts (annualisierte Blutungsrate ABR für spontane und traumatische Blutungen) der letzten Dosis von MarzAA, mit der jeder Patient behandelt wurde, basierte auf dem 1-Stichproben-Test im Vergleich zu einer vordefinierten Rate, die für die Bedarfstherapie angenommen wurde. Letzterer wurde mit 12 (oder 1 Blutung pro Monat) angenommen, was die minimale ABR für jeden Probanden gemäß Einschlusskriterium 2 (definiert als H0) ohne Maximalwert war. Eine höhere Punktzahl zeigte ein schlechteres Ergebnis an. Die ABR liegt auf einer Skala von 0 bis 365, wobei ein niedrigerer Wert eine geringere Anzahl von Blutungsereignissen in einem Jahr widerspiegelt.
Tag 1 der letzten MarzAA-Dosisstufe – Tag 50

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von Durchbruchblutungen
Zeitfenster: Ab Tag 5 der Dosisstufe bis zum Auftreten des Ereignisses
Auftreten von Durchbruchblutungen, die eine Eskalation auf eine höhere Dosisstufe erfordern
Ab Tag 5 der Dosisstufe bis zum Auftreten des Ereignisses
Auftreten eines klinischen thrombotischen Ereignisses
Zeitfenster: Vom Datum der ersten Dosis bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50
Auftreten eines klinischen thrombotischen Ereignisses, das nicht auf eine andere Ursache zurückzuführen ist
Vom Datum der ersten Dosis bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50
Gerinnungsbewertung - Prothrombinzeit
Zeitfenster: Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), vor der Dosis bis 48 Stunden (Teil 1b) und vor der Dosis bis Tag 50 (Teil 2)
Veränderung des Gerinnungsparameters (Prothrombinzeit [PT]) gegenüber der Vorgabe. Min-Max-Werte spiegeln die höchsten und niedrigsten Werte für alle gemessenen Zeitpunkte wider.
Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), vor der Dosis bis 48 Stunden (Teil 1b) und vor der Dosis bis Tag 50 (Teil 2)
Gerinnungsbewertung – Aktivierte partielle Thromboplastinzeit
Zeitfenster: Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), 48 Stunden (Teil 1b) bis Tag 50/Ende der Studie (Teil 2)
Veränderung des Gerinnungsparameters (aktivierte partielle Thromboplastinzeit [aPTT]) gegenüber der Vorgabe. Min-Max-Werte spiegeln die höchsten und niedrigsten Werte für alle gemessenen Zeitpunkte wider.
Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), 48 Stunden (Teil 1b) bis Tag 50/Ende der Studie (Teil 2)
Gerinnungsbewertung – Fibrinogen
Zeitfenster: Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), 48 Stunden (Teil 1b) oder Tag 50 (Teil 2).
Änderung des Gerinnungsparameters (Fibrinogen) gegenüber der Vordosis. Min-Max-Werte spiegeln die höchsten und niedrigsten Werte für alle gemessenen Zeitpunkte wider.
Vom Datum der Vordosis bis 24 Stunden (Teil 1a), 48 Stunden (Teil 1b) oder Tag 50 (Teil 2).
Anzahl der Ereignisse der Antikörperbildung
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Dosis von MarzAA bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50
Auftreten von Antikörperbildung, die zu einem verringerten endogenen Spiegel von Gerinnungsfaktor VII (FVII) oder aktiviertem Faktor VII (FVIIa) führt
Vom Zeitpunkt der ersten Dosis von MarzAA bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50
Anzahl der Ereignisse einer Antikörperantwort
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Dosis von MarzAA bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50.
Auftreten einer Antikörperantwort auf MarzAA und ob es inhibitorisch und kreuzreaktiv zu Wildtyp-rekombinantem Gerinnungs-FVII (wt-rFVII) oder wt-FVIIa ist.
Vom Zeitpunkt der ersten Dosis von MarzAA bis zum Datum des ersten Auftretens des klinischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50.
Thrombogenitätsbewertung
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Vordosierung von MarzAA an Tag 1 bis zum Datum des ersten Auftretens des thrombotischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Spiegeln von Thrombogenitätsmarkern (D-Dimer, Prothrombinfragment 1+2 (F1+2) und Thrombin-Antithrombin-Komplex [TAT]), basierend auf Standardlabortests und klinischer Untersuchung mit einer spezifischen Suche nach irgendwelchen Anzeichen einer Thrombose
Vom Zeitpunkt der Vordosierung von MarzAA an Tag 1 bis zum Datum des ersten Auftretens des thrombotischen Ereignisses, bewertet bis zum Behandlungstag 50.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Ermittler

  • Studienleiter: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. April 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Januar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. September 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. September 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MAA-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Dies ist eine Open-Label-Studie, sodass jeder Prüfer vollen Zugriff auf alle Daten der Studienteilnehmer hat, die in die Datenbank eingegeben werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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