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Studio della variante del fattore VIIa della coagulazione Marzeptacog Alfa (attivato) in soggetti adulti con emofilia A e B

21 settembre 2021 aggiornato da: Catalyst Biosciences

Studio di fase 2 per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di un regime di trattamento sottocutaneo quotidiano con Marzeptacog alfa (attivato) per la profilassi del sanguinamento in soggetti adulti con emofilia A e soggetti B con un inibitore

Studio di fase 2, multicentrico, in aperto progettato per valutare PK, biodisponibilità, PD, efficacia e sicurezza di un regime di trattamento sottocutaneo giornaliero [SC] con MarzAA per la profilassi del sanguinamento in 12 soggetti adulti con emofilia A o B con un inibitore e anamnesi di frequenti episodi di sanguinamento spontaneo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio multicentrico di fase 2 in aperto per valutare la PK, la biodisponibilità, la PD, l'efficacia e la sicurezza di un regime di trattamento giornaliero sottocutaneo con MarzAA per la profilassi del sanguinamento in soggetti adulti con emofilia A o B con un inibitore. Lo studio arruolerà e doserà, sia per via endovenosa che sottocutanea, un totale di 12 soggetti maschi adulti con emofilia congenita grave A o B con un inibitore e storia di frequenti episodi di sanguinamento durante i 6 mesi precedenti l'arruolamento, in base al sanguinamento dell'individuo e registri di trattamento.

Una volta che un soggetto è iscritto alla sperimentazione, lo studio sarà condotto in tre parti (che si verificano consecutivamente):

Parte 1a (24 ore): Singola somministrazione IV di MarzAA; Parte 1b (48 ore): Singola somministrazione SC di MarzAA; Parte 2: amministrazione SC giornaliera. Se si verifica un'emorragia da rottura, si verificherà un aumento della dose nella Parte 2. I soggetti vengono trattati per 50 giorni al livello di dose finale richiesto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Armenia
      • Yerevan, Armenia
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Federazione Russa
      • Kemerovo, Federazione Russa
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Federazione Russa
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Federazione Russa
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Georgia
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Polonia
      • Rzeszów, Polonia
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia congenita grave A o B con un inibitore.
  • Storia di frequenti episodi di sanguinamento spontaneo.
  • Maschio, di età pari o superiore a 18 anni.
  • Conferma del consenso informato con conferma della firma prima di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione.

Criteri di esclusione:

  • Ricevere un trattamento di profilassi.
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico che valuta un agente rFVIIa modificato.
  • Anticorpo positivo noto contro il FVII o il FVIIa rilevato dal laboratorio centrale durante lo screening.
  • Avere un disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A o B.
  • Controindicazione significativa alla partecipazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte 1a
Variante Fattore VIIa della coagulazione, 18 µg/kg per via endovenosa
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola iniezione endovenosa di MarzAA, seguita da singola iniezione sottocutanea di MarzAA, seguita da iniezione sottocutanea giornaliera di MarzAA per 50 giorni al livello di dose finale richiesto.
Sperimentale: Parte 1b
Variante Fattore VIIa della coagulazione, 30 µg/kg per via sottocutanea
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola iniezione endovenosa di MarzAA, seguita da singola iniezione sottocutanea di MarzAA, seguita da iniezione sottocutanea giornaliera di MarzAA per 50 giorni al livello di dose finale richiesto.
Sperimentale: Parte 2
Variante Fattore VIIa della coagulazione, 30, 60, 90, 120 µg/kg per via sottocutanea
Biologico: Variante del fattore VIIa della coagulazione
Singola iniezione endovenosa di MarzAA, seguita da singola iniezione sottocutanea di MarzAA, seguita da iniezione sottocutanea giornaliera di MarzAA per 50 giorni al livello di dose finale richiesto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Successo nella prevenzione degli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Giorno 1 del livello di dose finale di MarzAA - Giorno 50
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR; spontaneo e totale) durante la Parte 2 al livello di dose finale di MarzAA rispetto all'ABR storico registrato. L'analisi dell'endpoint primario (tasso di sanguinamento annualizzato ABR per sanguinamenti spontanei e traumatici) della dose finale di MarzAA trattata da ciascun soggetto si è basata sul test di 1 campione rispetto a un tasso predefinito assunto per la terapia al bisogno. Quest'ultimo è stato assunto pari a 12 (o 1 sanguinamento al mese), che rappresentava l'ABR minimo per ciascun soggetto secondo il criterio di inclusione 2 (definito come H0), senza alcun valore massimo. Un punteggio più alto indicava un risultato peggiore. L'ABR è su una scala da 0 a 365, con un punteggio inferiore che riflette un numero inferiore di eventi emorragici in un anno.
Giorno 1 del livello di dose finale di MarzAA - Giorno 50

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento di emorragia da rottura
Lasso di tempo: Dal giorno 5 del livello di dose fino al verificarsi dell'evento
Occorrenza di emorragie da rottura che richiedono l'escalation a un livello di dose più elevato
Dal giorno 5 del livello di dose fino al verificarsi dell'evento
Occorrenza di eventi trombotici clinici
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento
Insorgenza di evento trombotico clinico non attribuibile ad altra causa
Dalla data della prima dose fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento
Valutazione della coagulazione - Tempo di protrombina
Lasso di tempo: Dalla data della pre-dose a 24 ore (Parte 1a), dalla pre-dose a 48 ore (Parte 1b) e dalla pre-dose al Giorno 50 (Parte 2)
Variazione del parametro della coagulazione (tempo di protrombina [PT]) rispetto alla pre-dose. I valori min-max riflettono i valori più alti e più bassi per tutti i punti temporali misurati.
Dalla data della pre-dose a 24 ore (Parte 1a), dalla pre-dose a 48 ore (Parte 1b) e dalla pre-dose al Giorno 50 (Parte 2)
Valutazione della coagulazione - Tempo di tromboplastina parziale attivata
Lasso di tempo: Dalla data di pre-dose a 24 ore (Parte 1a), 48 ore (Parte 1b), al giorno 50/fine dello studio (Parte 2)
Modifica del parametro della coagulazione (tempo di tromboplastina parziale attivata [aPTT]) rispetto alla pre-dose. I valori min-max riflettono i valori più alti e più bassi per tutti i punti temporali misurati.
Dalla data di pre-dose a 24 ore (Parte 1a), 48 ore (Parte 1b), al giorno 50/fine dello studio (Parte 2)
Valutazione della coagulazione - Fibrinogeno
Lasso di tempo: Dalla data di pre-dose a 24 ore (Parte 1a), 48 ore (Parte 1b) o al Giorno 50 (Parte 2).
Variazione del parametro della coagulazione (fibrinogeno) rispetto alla pre-dose. I valori min-max riflettono i valori più alti e più bassi per tutti i punti temporali misurati.
Dalla data di pre-dose a 24 ore (Parte 1a), 48 ore (Parte 1b) o al Giorno 50 (Parte 2).
Numero di eventi di formazione di anticorpi
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose di MarzAA fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento
Presenza di formazione di anticorpi con conseguente diminuzione del livello endogeno del Fattore VII della coagulazione (FVII) o del Fattore VII attivato (FVIIa)
Dal momento della prima dose di MarzAA fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento
Numero di eventi di una risposta anticorpale
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose di MarzAA fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento.
Presenza di una risposta anticorpale a MarzAA e se è inibitoria e cross-reattiva al FVII della coagulazione ricombinante wild-type (wt-rFVII) o wt-FVIIa.
Dal momento della prima dose di MarzAA fino alla data della prima occorrenza dell'evento clinico, valutato fino al giorno 50 del trattamento.
Valutazione della trombogenicità
Lasso di tempo: Dal momento della pre-dose di MarzAA al giorno 1 fino alla data della prima occorrenza dell'evento trombotico, valutato fino al giorno 50 del trattamento.
Numero di partecipanti con livelli clinicamente significativi di marcatori di trombogenicità (D-dimero, frammento di protrombina 1+2 (F1+2) e complesso trombina-antitrombina [TAT]), sulla base di test di laboratorio standard ed esame clinico con una ricerca specifica per qualsiasi segni di trombosi
Dal momento della pre-dose di MarzAA al giorno 1 fino alla data della prima occorrenza dell'evento trombotico, valutato fino al giorno 50 del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Investigatori

  • Direttore dello studio: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

13 aprile 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

23 gennaio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 settembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 settembre 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MAA-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Questo è uno studio in aperto, quindi ogni ricercatore avrà pieno accesso a tutti i dati del soggetto dello studio inseriti nel database

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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