Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie koagulačního faktoru VIIa varianty Marzeptacog Alfa (aktivovaný) u dospělých pacientů s hemofilií A a B

21. září 2021 aktualizováno: Catalyst Biosciences

Studie fáze 2 k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti denního subkutánního léčebného režimu s marzeptacogem Alfa (aktivovaným) pro profylaxi krvácení u dospělých pacientů s hemofilií A a B s inhibitorem

Fáze 2, multicentrická, otevřená studie navržená pro hodnocení farmakokinetiky, biologické dostupnosti, PD, účinnosti a bezpečnosti denního subkutánního [SC] léčebného režimu s MarzAA pro profylaxi krvácení u 12 dospělých subjektů s hemofilií A nebo B s inhibitorem a anamnéza častých epizod spontánního krvácení.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení PK, biologické dostupnosti, PD, účinnosti a bezpečnosti denního SC léčebného režimu s MarzAA pro profylaxi krvácení u dospělých pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitorem. Do studie bude zařazeno a podáváno intravenózně i subkutánně celkem 12 dospělých mužů s těžkou kongenitální hemofilií A nebo B s inhibitorem a anamnézou častých krvácivých epizod během 6 měsíců před zařazením, podle krvácení a záznamy o léčbě.

Jakmile je subjekt zařazen do studie, bude studie provedena ve třech částech (probíhajících po sobě):

Část 1a (24 hodin): Jednorázové IV podání MarzAA; Část 1b (48 hodin): Jedno SC podání MarzAA; Část 2: Denní administrace SC. Ke zvýšení dávky v části 2 dojde, pokud dojde ke krvácení z průniku. Subjekty jsou léčeny po dobu 50 dnů při konečné požadované hladině dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Gruzie
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Gruzie
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre
  • Polsko
      • Rzeszów, Polsko
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Ruská Federace
      • Kemerovo, Ruská Federace
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Ruská Federace
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • Center for Hemophilia Treatment

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká vrozená hemofilie A nebo B s inhibitorem.
  • Anamnéza častých epizod spontánního krvácení.
  • Muž, věk 18 let nebo starší.
  • Potvrzení informovaného souhlasu s potvrzením podpisu před jakoukoli činností související se studiem.

Kritéria vyloučení:

  • Přijímání profylaktické léčby.
  • Předchozí účast v klinické studii hodnotící modifikovanou látku rFVIIa.
  • Známá pozitivní protilátka proti FVII nebo FVIIa zjištěná centrální laboratoří při screeningu.
  • Máte jinou poruchu koagulace než hemofilii A nebo B.
  • Významná kontraindikace účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1a
Varianta koagulačního faktoru VIIa, 18 µg/kg intravenózní cestou
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jedna intravenózní injekce MarzAA, následovaná jednou subkutánní injekcí MarzAA, následovaná denní subkutánní injekcí MarzAA po dobu 50 dnů v požadované konečné dávce.
Experimentální: Část 1b
Varianta koagulačního faktoru VIIa, 30 µg/kg subkutánně
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jedna intravenózní injekce MarzAA, následovaná jednou subkutánní injekcí MarzAA, následovaná denní subkutánní injekcí MarzAA po dobu 50 dnů v požadované konečné dávce.
Experimentální: Část 2
Varianta koagulačního faktoru VIIa, 30, 60, 90, 120 µg/kg subkutánní cestou
Biologický: Varianta koagulačního faktoru VIIa
Jedna intravenózní injekce MarzAA, následovaná jednou subkutánní injekcí MarzAA, následovaná denní subkutánní injekcí MarzAA po dobu 50 dnů v požadované konečné dávce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úspěšná prevence epizody krvácení
Časové okno: Den 1 konečné úrovně dávky MarzAA – den 50
Anualizovaná míra krvácení (ABR; spontánní a celková) během části 2, když je na konečné úrovni dávky MarzAA oproti zaznamenané historické ABR. Analýza primárního koncového bodu (anualizovaná míra krvácení ABR pro spontánní a traumatická krvácení) konečné dávky MarzAA, kterou každý subjekt léčil, byla založena na testu s 1 vzorkem ve srovnání s předem definovanou rychlostí předpokládanou pro terapii na vyžádání. Posledně jmenované bylo předpokládáno 12 (nebo 1 krvácení za měsíc), což bylo minimální ABR pro každého subjektu podle zařazovacího kritéria 2 (definovaného jako H0), bez maximální hodnoty. Vyšší skóre znamenalo horší výsledek. ABR je na stupnici od 0 do 365, přičemž nižší skóre odráží nižší počet krvácivých příhod za rok.
Den 1 konečné úrovně dávky MarzAA – den 50

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt průlomového krvácení
Časové okno: Od 5. dne úrovně dávky do výskytu události
Výskyt průlomového krvácení vyžadující eskalaci na vyšší úroveň dávky
Od 5. dne úrovně dávky do výskytu události
Výskyt klinické trombotické příhody
Časové okno: Od data první dávky do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby
Výskyt klinické trombotické příhody, kterou nelze přičíst jiné příčině
Od data první dávky do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby
Hodnocení koagulace – protrombinový čas
Časové okno: Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), před podáním dávky do 48 hodin (část 1b) a před podáním dávky do 50. dne (část 2)
Změna parametru koagulace (protrombinový čas [PT]) oproti stavu před podáním dávky. Min-max hodnoty odrážejí nejvyšší a nejnižší hodnoty pro všechny měřené časové body.
Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), před podáním dávky do 48 hodin (část 1b) a před podáním dávky do 50. dne (část 2)
Hodnocení koagulace – aktivovaný parciální tromboplastinový čas
Časové okno: Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), 48 hodin (část 1b) do dne 50/konce studie (část 2)
Změna parametru koagulace (aktivovaný parciální tromboplastinový čas [aPTT]) oproti stavu před podáním dávky. Min-max hodnoty odrážejí nejvyšší a nejnižší hodnoty pro všechny měřené časové body.
Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), 48 hodin (část 1b) do dne 50/konce studie (část 2)
Hodnocení koagulace - fibrinogen
Časové okno: Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), 48 hodin (část 1b) nebo dne 50 (část 2).
Změna parametru koagulace (fibrinogen) oproti stavu před podáním dávky. Min-max hodnoty odrážejí nejvyšší a nejnižší hodnoty pro všechny měřené časové body.
Od data před podáním dávky do 24 hodin (část 1a), 48 hodin (část 1b) nebo dne 50 (část 2).
Počet událostí tvorby protilátek
Časové okno: Od doby první dávky MarzAA do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby
Výskyt tvorby protilátek vedoucí ke snížení endogenní hladiny koagulačního faktoru VII (FVII) nebo aktivovaného faktoru VII (FVIIa)
Od doby první dávky MarzAA do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby
Počet událostí protilátkové odpovědi
Časové okno: Od doby první dávky MarzAA do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby.
Výskyt protilátkové odpovědi na MarzAA a zda je inhibiční a zkříženě reaktivní vůči divokému typu rekombinantního koagulačního FVII (wt-rFVII) nebo wt-FVIIa.
Od doby první dávky MarzAA do data prvního výskytu klinické příhody, hodnocené až do 50. dne léčby.
Hodnocení trombogenity
Časové okno: Od doby před podáním dávky MarzAA v den 1 do data prvního výskytu trombotické příhody, hodnocené až do dne 50 léčby.
Počet účastníků s klinicky významnými hladinami markerů trombogenity (D-dimer, protrombinový fragment 1+2 (F1+2) a trombin-antitrombinový komplex [TAT]), na základě standardních laboratorních testů a klinického vyšetření se specifickým vyhledáváním jakékoli známky trombózy
Od doby před podáním dávky MarzAA v den 1 do data prvního výskytu trombotické příhody, hodnocené až do dne 50 léčby.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catalyst Biosciences

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

13. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. září 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. září 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MAA-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Jedná se o otevřenou studii, takže každý zkoušející bude mít plný přístup ke všem údajům o subjektech studie, která jsou vložena do databáze

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Klinické studie na Varianta koagulačního faktoru VIIa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit