Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av koagulationsfaktor VIIa-variant Marzeptacog Alfa (aktiverad) hos vuxna patienter med hemofili A och B

21 september 2021 uppdaterad av: Catalyst Biosciences

Fas 2-studie för att utvärdera farmakokinetiken, effektiviteten och säkerheten för en daglig subkutan behandlingsregimen med Marzeptacog Alfa (aktiverad) för blödningsprofylax hos vuxna patienter med hemofili A och B patienter med en hämmare

Fas 2, multicenter, öppen studie utformad för att utvärdera PK, biotillgänglighet, PD, effektivitet och säkerhet av en daglig subkutan [SC] behandlingsregim med MarzAA för blödningsprofylax hos 12 vuxna försökspersoner med hemofili A eller B med en inhibitor och historia av frekventa spontana blödningsepisoder.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Multicenter, öppen fas 2-studie för att utvärdera PK, biotillgänglighet, PD, effektivitet och säkerhet för en daglig SC-behandlingsregim med MarzAA för blödningsprofylax hos vuxna patienter med hemofili A eller B med en inhibitor. Studien kommer att inkludera och dosera, både intravenöst och subkutant, totalt 12 vuxna manliga försökspersoner med svår medfödd hemofili A eller B med en inhibitor, och historia av frekventa blödningsepisoder under de 6 månaderna före inskrivningen, enligt individens blödning och behandlingsjournaler.

När en försöksperson har registrerats i försöket kommer studien att genomföras i tre delar (som sker i följd):

Del 1a (24 timmar): enkel IV administrering av MarzAA; Del 1b (48 timmar): enkel SC-administrering av MarzAA; Del 2: Daglig SC-administration. Dosökning i del 2 kommer att inträffa om genombrottsblödning uppstår. Försökspersonerna behandlas i 50 dagar vid den slutliga dosnivån som krävs.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien
        • Hematology Center after Prof. R. Yeolyan
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien
        • JSC "K.Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery"
      • Tbilisi, Georgien
        • LTD M.Zodelava Hematology Centre
      • Tbilisi, Georgien
        • LTD Medinvest - Institute of Hematology and Transfusiology
  • Polen
      • Rzeszów, Polen
        • Gabinet Lekarski, Bartosz Korczowski
  • Ryska Federationen
      • Kemerovo, Ryska Federationen
        • Regional Clinical Hospital
      • Kirov, Ryska Federationen
        • FGU Kirov Scientific Research
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
        • Center for Hemophilia Treatment
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Haemophilia Comprehensive Care Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår medfödd hemofili A eller B med en inhibitor.
  • Historik med frekventa spontana blödningsepisoder.
  • Man, 18 år eller äldre.
  • Bekräftelse av informerat samtycke med signaturbekräftelse före eventuella rättegångsrelaterade aktiviteter.

Exklusions kriterier:

  • Får profylaxbehandling.
  • Tidigare deltagande i en klinisk prövning som utvärderar ett modifierat rFVIIa-medel.
  • Känd positiv antikropp mot FVII eller FVIIa detekterad av centrallaboratoriet vid screening.
  • Har en annan koagulationsstörning än hemofili A eller B.
  • Betydande kontraindikation för deltagande.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1a
Koagulationsfaktor VIIa-variant, 18 µg/kg intravenöst
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Engångs intravenös injektion av MarzAA, följt av en enda subkutan injektion av MarzAA, följt av daglig subkutan injektion av MarzAA i 50 dagar vid slutlig dosnivå som krävs.
Experimentell: Del 1b
Koagulationsfaktor VIIa-variant, 30 µg/kg subkutant
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Engångs intravenös injektion av MarzAA, följt av en enda subkutan injektion av MarzAA, följt av daglig subkutan injektion av MarzAA i 50 dagar vid slutlig dosnivå som krävs.
Experimentell: Del 2
Koagulationsfaktor VIIa-variant, 30, 60, 90, 120 µg/kg subkutan
Biologisk: Koagulationsfaktor VIIa-variant
Engångs intravenös injektion av MarzAA, följt av en enda subkutan injektion av MarzAA, följt av daglig subkutan injektion av MarzAA i 50 dagar vid slutlig dosnivå som krävs.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förebyggande av blödningsepisoder
Tidsram: Dag 1 av sista MarzAA-dosnivån - Dag 50
Annualiserad blödningshastighet (ABR; spontan och total) under del 2 vid den slutliga MarzAA-dosnivån jämfört med registrerad historisk ABR. Analysen av den primära effektmåttet (årlig blödningsfrekvens ABR för spontana och traumatiska blödningar) för den slutliga dosen av MarzAA som varje individ behandlades baserades på 1-provstestet jämfört med en fördefinierad frekvens som antogs för on-demand-terapi. Den senare antogs vara 12 (eller 1 blödning per månad), vilket var den lägsta ABR för varje individ enligt inklusionskriterium 2 (definierat som H0), utan maxvärde. En högre poäng tydde på ett sämre resultat. ABR är på en skala från 0 till 365, med en lägre poäng som reflekterar ett lägre antal blödningshändelser under ett år.
Dag 1 av sista MarzAA-dosnivån - Dag 50

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av genombrottsblödning
Tidsram: Från dag 5 av dosnivån tills händelsen inträffar
Förekomst av genombrottsblödningar som kräver upptrappning till högre dosnivå
Från dag 5 av dosnivån tills händelsen inträffar
Förekomst av klinisk trombotisk händelse
Tidsram: Från datum för första dos till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50
Förekomst av klinisk trombotisk händelse som inte kan tillskrivas någon annan orsak
Från datum för första dos till datum för första förekomst av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50
Koagulationsbedömning - protrombintid
Tidsram: Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), fördos till 48 timmar (del 1b) och fördos till dag 50 (del 2)
Förändring av koagulationsparameter (protrombintid [PT]) från före dos. Min-max-värden reflekterar de högsta och lägsta värdena för alla uppmätta tidpunkter.
Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), fördos till 48 timmar (del 1b) och fördos till dag 50 (del 2)
Koagulationsbedömning - aktiverad partiell tromboplastintid
Tidsram: Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), 48 timmar (del 1b), till dag 50/studieslut (del 2)
Förändring av koagulationsparameter (aktiverad partiell tromboplastintid [aPTT]) från före dos. Min-max-värden reflekterar de högsta och lägsta värdena för alla uppmätta tidpunkter.
Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), 48 timmar (del 1b), till dag 50/studieslut (del 2)
Koagulationsbedömning - Fibrinogen
Tidsram: Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), 48 timmar (del 1b) eller dag 50 (del 2).
Förändring av koagulationsparameter (fibrinogen) från före dos. Min-max-värden reflekterar de högsta och lägsta värdena för alla uppmätta tidpunkter.
Från datum för fördos till 24 timmar (del 1a), 48 timmar (del 1b) eller dag 50 (del 2).
Antal händelser av antikroppsbildning
Tidsram: Från tidpunkten för den första dosen av MarzAA till datumet för första förekomsten av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50
Förekomst av antikroppsbildning som resulterar i en minskad endogen nivå av koagulationsfaktor VII (FVII) eller Faktor VII aktiverad (FVIIa)
Från tidpunkten för den första dosen av MarzAA till datumet för första förekomsten av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50
Antal händelser av ett antikroppssvar
Tidsram: Från tidpunkten för den första dosen av MarzAA till datumet för första förekomsten av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50.
Förekomst av ett antikroppssvar mot MarzAA och om det är hämmande och korsreaktivt mot rekombinant koagulation av vildtyp FVII (wt-rFVII) eller wt-FVIIa.
Från tidpunkten för den första dosen av MarzAA till datumet för första förekomsten av klinisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50.
Trombogenicitetsbedömning
Tidsram: Från tidpunkten för fördosering av MarzAA på dag 1 till datumet för första förekomsten av trombotisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50.
Antal deltagare med kliniskt signifikanta nivåer av trombogenicitetsmarkörer (D-dimer, protrombinfragment 1+2 (F1+2) och trombin-antitrombinkomplex [TAT]), baserat på standardlaboratorietester och klinisk undersökning med specifik sökning efter ev. tecken på trombos
Från tidpunkten för fördosering av MarzAA på dag 1 till datumet för första förekomsten av trombotisk händelse, bedömd fram till behandlingsdag 50.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catalyst Biosciences

Utredare

  • Studierektor: Howard Levy, MD, PhD, MMM, Catalyst Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 mars 2019

Avslutad studie (Faktisk)

13 april 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2018

Första postat (Faktisk)

23 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 september 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 september 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MAA-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Detta är en öppen studie så varje utredare kommer att ha full tillgång till all studiepersonsdata som läggs in i databasen

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Koagulationsfaktor VIIa-variant

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera