Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DaxibotulinumtoxinA egyszeri injekciós kezelése izolált nyaki disztóniában (ASPEN-1) szenvedő felnőtteknél (ASPEN-1)

2022. november 29. frissítette: Revance Therapeutics, Inc.

3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat a DaxibotulinumtoxinA egyszeri injekciós kezelésének hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére izolált nyaki disztóniában (ASPEN-1) szenvedő felnőtteknél

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat két adag daxibotulinumtoxinA (DAXI) injekcióhoz (nagy dózisú; alacsony dózisú, izolált (elsődleges) nyaki dystóniában (CD) szenvedő felnőtt alanyokon. ).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Körülbelül 300 alanyt, akiket az Egyesült Államokban (USA), Kanadában és Európában körülbelül 80 tanulmányi központból vettek fel, véletlenszerűen besorolnak a DAXI nagy dózisú injekciós, a DAXI az alacsony dózisú injekciós csoportba, illetve a placebo csoportba. Az alanyokat a kezelési központ és a korábbi botulinum neurotoxin (BoNT) kezelés alapján osztályozzák.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

301

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, 6020
        • Medical University Innsbruck
      • Wien, Ausztria, 1090
        • Universitaetsklinik fuer Neurologie
  • Csehország
      • Olomouc, Csehország, 779 00
        • Fakultni nemocnice Olomouc, Neurologicka klinika
      • Ostrava-Poruba, Csehország, 70852
        • Fakultní nemocnice Ostrava, Neurologická klinika
      • Pardubice, Csehország, 53203
        • Lekarna Pardubicke nemocnice
      • Praha, Csehország, 12821
        • Neurologicka klinika 1. LF UK a VFN v Praze
      • Rychnov Nad Kněžnou, Csehország, 51601
        • Vestra Clinics s.r.o.
  • Egyesült Királyság
      • Exeter, Egyesült Királyság, EX25DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation Trust Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L97LJ
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Salford, Egyesült Királyság, M55AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85018
        • Hope Research Institute
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258-4581
        • Movement Disorders Center of Arizona
    • California
      • Fountain Valley, California, Egyesült Államok, 92708
        • The Parkinsons and Movement Disorder Institute
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine
      • Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
        • Loma Linda University
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Pasadena, California, Egyesült Államok, 91101
        • Care Access Research
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95816
        • Sutter Institute for Medical Research
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Connecticut
      • Danbury, Connecticut, Egyesült Államok, 06810
        • Associated Neurologist, P.C.
      • Stamford, Connecticut, Egyesült Államok, 06905
        • New England Institute for Clinical Research
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Doral, Florida, Egyesült Államok, 33172
        • Design Neuroscience Center
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
      • Hollywood, Florida, Egyesült Államok, 33024
        • Infinity Clinical Research
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • University of Florida Health Science Center Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33713-8844
        • Suncoast Neuroscience Associates
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33613
        • USF Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Egyesült Államok, 66211-1358
        • Kansas Institute of Reseach
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48824
        • Michigan State University
      • Farmington, Michigan, Egyesült Államok, 48334
        • Quest Research Institute
      • West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63105
        • St Louis University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Movement Disorders Center
      • Rochester, New York, Egyesült Államok, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Wake Forest Health Sciences
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • University of Pennsylvania, Department of Neurology
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
      • Port Royal, South Carolina, Egyesült Államok, 29935
        • Coastal Neurology
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 37232
        • Texas Neurology. P.A.
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
      • Round Rock, Texas, Egyesült Államok, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Egyesült Államok, 05401
        • University of Vermont Medical Center
  • Franciaország
      • Bron, Franciaország, 69500
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Grenoble cedex 09, Franciaország, 38043
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Franciaország, 59037
        • Hôpital Roger Salengro - CHRU de Lille
      • Nimes cedex 09, Franciaország, 30029
        • CHU Caremeau, Service de Neurologie
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Lengyelország
      • Gdansk, Lengyelország, 80462
        • Szpital sw. Wojciecha Podmiot Leczniczy Copernicus Sp. Z o.o.
      • Krakow, Lengyelország, 30539
        • Marta Dagmara BANACH Marta Banach Specjalistyczny Gabinet Neurologiczny
      • Kraków, Lengyelország, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii
      • Olsztyn, Lengyelország, 10-561
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie
      • Warsaw, Lengyelország, 01868
        • Centrum Medyczne Pratia Warszawa
      • Warszaw, Lengyelország, 03-242
        • Mazowiecki Szpital Bródnowski Sp. z o.o.
  • Németország
      • Berlin, Németország, 10627
        • Praxis fuer Neurologie im Bismark Karrée
      • Duesseldorf, Németország, 40225
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf
      • Hannover, Németország, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Muenchen, Németország, 81675
        • Klinikum rechts der Isar der TUM
      • Troisdorf, Németország, 53844
        • GFO Kliniken Troisdorf, Betriebsstätte St. Johannes Sieglar
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország, 08041
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Burgos, Spanyolország, 09006
        • Hospital Universitario Burgos
      • Madrid, Spanyolország, 28006
        • Hospital Universitario De La Princesa

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Felnőttek, 18-80 éves korig
  • Megfelel az izolált CD diagnosztikai kritériumainak (idiopátiás; a fej, a nyak, a váll területére lokalizálódó disztóniás tünetek) legalább közepes súlyossággal az alapvonalon (1. nap), amelyet legalább 20-as TWSTRS-összpontszámként határoznak meg, és legalább 15 pontot a TWSTRS-Súlyosság alskálát, legalább 3-at a TWSTRS-Fájdalom alskálán és legalább 1-et a TWSTRS-Fájdalom alskálán

Kizárási kritériumok:

  • Nyaki dystonia mögöttes etiológiának tulajdonítható (pl. traumás torticollis vagy tardív torticollis)
  • Domináns retrocollis vagy anterocollis CD
  • Jelentős dystonia más testterületeken, vagy jelenleg BoNT-vel kezelik dystónia miatt olyan területeken, amelyek nem az izolált CD-vel kapcsolatosak.
  • Súlyos dysphagia (a dysphagia súlyossági skáláján 3. vagy 4. fokozat) a szűréskor vagy a kiindulási állapotban (a vizsgálati kezelés előtt)
  • Bármilyen neuromuszkuláris neurológiai állapot, amely az alanyt fokozott megbetegedési kockázatnak teheti ki a BoNT-nek való kitettség miatt, beleértve a perifériás motoros neuropátiás betegségeket (pl. amiotrófiás laterális szklerózis és motoros neuropátia, valamint a neuromuszkuláris junkciós rendellenességek, mint például a Lambert-Eaton szindróma és a myasthenia gravis)
  • Korábbi kezelés bármely BoNT termékkel bármilyen állapot esetén a szűrést megelőző 14 héten belül
  • A típusú botulinum neurotoxin (BoNTA), a vizsgált daxibotulinumtoxinA kivételével, olyan kezelésben részesült alanyok, akiknél a legutóbbi BoNTA-injekcióra szuboptimális vagy semmilyen kezelésre nem reagáltak a vizsgáló meghatározása szerint, vagy a kórtörténetben a BoNTA-ra adott elsődleges vagy másodlagos nem reagáltak injekciók, amelyekről ismert, hogy semlegesítő antitesteket tartalmaznak a BoNTA ellen; vagy a kórelőzményében B típusú botulinum toxin (rimabotulinumtoxinB [Myobloc/Neurobloc]) injekciót kapott CD miatt a BoNTA-ra adott válasz hiánya vagy szuboptimális válasza miatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Placebo csoport
Biológiai: Placebo
A placebo egy steril, liofilizált termék, amely inaktív összetevőket tartalmaz neurotoxin nélkül, amelyet steril, nem tartósított 0,9%-os nátrium-klorid oldattal kell feloldani.
Kísérleti: DAXI alacsony dózisú injekcióhoz
Alacsony dózisú csoport
Biológiai: DaxibotulinumtoxinA injekcióhoz
A DaxibotulinumtoxinA injekciós célra egy steril, fehér vagy törtfehér liofilizált termék, amely a hatóanyagot, a daxibotulinumtoxinA-t és inaktív összetevőket tartalmazza, amelyeket steril, nem tartósított, 0,9%-os nátrium-klorid oldatos sóoldattal kell feloldani.
Kísérleti: DAXI nagy dózisú injekcióhoz
Nagy dózisú csoport
Biológiai: DaxibotulinumtoxinA injekcióhoz
A DaxibotulinumtoxinA injekciós célra egy steril, fehér vagy törtfehér liofilizált termék, amely a hatóanyagot, a daxibotulinumtoxinA-t és inaktív összetevőket tartalmazza, amelyeket steril, nem tartósított, 0,9%-os nátrium-klorid oldatos sóoldattal kell feloldani.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási Toronto Western Spasmodic Torticollis értékelési skála (TWSTRS) összpontszámához képest
Időkeret: 4. és 6. hét
A TWSTRS-t a cervicalis dystonia súlyosságának és kezelésének sikerességének értékelésére használják. A 4. és 6. héten a TWSTRS összpontszám kiindulási értékhez viszonyított változásának átlagát határozzák meg. A TWSTRS-összes pontszám minimális pontszáma 0, maximális pontszáma 85, ahol a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jelentenek. 3 alskála összegzéséből áll: a Torticollis súlyossági skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 35), a fogyatékossági skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 30) és a fájdalom skála (minimális pontszám 0, maximális pontszám 20).
4. és 6. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonal TWSTRS összpontszámához képest
Időkeret: Akár 36 hétig
Változás az alapvonalhoz képest a TWSTRS összpontszámában (az összes kezelés utáni időpontban)
Akár 36 hétig
A hatás időtartama
Időkeret: Akár 36 hétig
A hatás időtartama a cél TWSTRS pontszám alapján
Akár 36 hétig
A betegek globális benyomása a változásról (PGIC) javítása
Időkeret: 4. vagy 6. hét
A válaszadók százalékos aránya a 4. vagy 6. héten
4. vagy 6. hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása (biztonság)
Időkeret: Akár 36 hétig
A nemkívánatos események és súlyos nemkívánatos események értékelése a vizsgálat során.
Akár 36 hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a TWSTRS alskála pontszámaiban
Időkeret: Akár 36 hétig
Változás az alapvonalhoz képest a TWSTRS alskála pontszámokban (TWSTRS-súlyosság, TWSTRS-fogyatékosság és TWSTRS-fájdalom) (minden kezelés utáni időpont)
Akár 36 hétig
A változás klinikai globális benyomása (CGIC)
Időkeret: Akár 36 hétig
CGIC minden kezelés utáni időpontban
Akár 36 hétig
Beteg globális benyomása a változásról (PGIC)
Időkeret: Akár 36 hétig
PGIC minden kezelés utáni időpontban
Akár 36 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Revance Therapeutics, Inc.

Együttműködők

Syneos Health

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. június 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. december 3.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. június 16.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. július 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 23.

Első közzététel (Tényleges)

2018. augusztus 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 29.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1720302

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Nyaki disztónia

Klinikai vizsgálatok a DaxibotulinumtoxinA injekcióhoz

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel