Tanulmány a BCMA által irányított CAR-T-sejtek kezeléséről r/r myeloma multiplexben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Önkéntesként részt vett ebben a vizsgálatban, és aláírta a beleegyezését.
2. 18-70 éves korig, férfi vagy nő.
3. Teljesítse a myeloma multiplex diagnosztizálására vonatkozó nemzetközileg elfogadott kritériumokat (IMWG diagnosztikai kritériumok 2014).

4. Kiújult vagy refrakter myeloma multiplexben szenvedő betegek, akik megfelelnek az alábbi feltételek legalább egyikének:

   • Az alanyoknak legalább két terápiás sémát kell kapniuk (beleértve a proteaszóma inhibitor vagy immunmodulátor terápiát, a betegség előrehaladását vagy az utolsó terápia utáni visszaesését).
   • Az alanyok csak egy terápiás rendet kaptak, de a vizsgálók úgy ítélik meg, hogy a betegeknek kielégítetlen kezelési szükségleteik vannak, vagy nem részesülhetnek a jelenlegi kezelési lehetőségekből.

5. Az alanyoknak egy vagy több mérhető myeloma multiplex elváltozása van, és az alábbi feltételek egyikét kell tartalmaznia:

   • Szérum M fehérje ≥1 g/dl (10 g/l)
   • Vizelet M fehérje ≥200 mg/24 óra
   • Szérummentes könnyű lánc (sFLC): κ/λ arány abnormális és ≥10 mg/dl
6. A csontvelő-minta BCMA-pozitívnak bizonyult áramlási citometriával vagy patológiai vizsgálattal.
7. Legalább 2 héttel a monoklonális antitest-terápia után a CAR T-sejt-terápia előtt.
8. Az ECOG pontszáma 0-1.
9. Normál szív diasztolés funkció, bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 50% (echocardiographiával kimutatva), nincs súlyos aritmia.
10. Nincsenek aktív tüdőfertőzések, a tüdő normális működése és az oxigénszaturáció ≥ 92% a szoba levegőjén.
11. A leukaferézisnek nincs ellenjavallata.
12. Várható túlélés > 12 hét.
13. Fogamzóképes korú női alanyok szérum- vagy vizelet terhességi tesztjének negatívnak kell lennie a sejtterápia előtt 7 napig, és minden alanynak bele kell egyeznie a hatékony fogamzásgátló intézkedések megtételébe a vizsgálat során.

Kizárási kritériumok:

1. Volt már korábban allergiája a sejttermékekre.
2. Bármilyen ilyen laboratóriumi vizsgálat: beleértve, de nem kizárólagosan, a szérum összbilirubint ≧1,5 mg/dl, szérum ALT, AST≧2,5 × ULN, szérum kreatinin ≧ 2,0 mg/dl, Hb (hemoglobin) <80g/l, neutrofilek <1000/mm^3, vérlemezkeszám ≦50000/mm^3 vagy vérlemezkeszám transzfúzióval fenntartva.
3. Az alábbi klinikailag jelentős szív- és érrendszeri betegségekben szenvedő alanyok.
4. Az anamnézisben előfordult craniocerebrális trauma, tudatzavar, epilepszia, súlyos agyi ischaemia vagy vérzéses betegség.
5. Használjon bármilyen véralvadásgátlót (az aszpirin kivételével).
6. A daganat progressziója vagy a gerincvelő kompressziója miatt sürgős kezelést igénylő betegek.
7. Központi idegrendszeri metasztázisban vagy a központi idegrendszer érintettségének tüneteiben szenvedő betegek.
8. A vizsgálók úgy ítélik meg, hogy az alany kockázatának növekedése vagy a vizsgálat eredményeibe való beavatkozás.
9. Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció után.
10. Plazmasejtes leukémia.
11. Egy héttel a leukaferézis előtt és egy héttel a CART sejtinfúzió előtt több mint 5 mg/nap prednizonnal (vagy azonos mennyiségű egyéb kortikoszteroiddal) kezelve.
12. Bármilyen autoimmun betegségben vagy bármilyen immunhiányos betegségben vagy más betegségben szenvedő alanyok, akiknek immunszuppresszív terápiára van szükségük.
13. Kontrollálatlan aktív fertőzés.
14. Előzetes kezelés CAR T terápiával vagy bármilyen más genetikailag módosított T sejt terápiával.
15. Élő vakcina beoltása a beiratkozás előtt négy héten belül.
16. Hepatitis B vagy hepatitis C vírusfertőzés (beleértve a hordozókat), szifilisz, valamint szerzett, veleszületett immunhiányos betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a HIV-fertőzötteket.
17. Volt már alkoholizmusa, kábítószer-függősége és mentális betegsége.
18. Három hónapon belül részt vett bármely más klinikai vizsgálatban.
19. A nyomozók úgy vélik, hogy vannak más körülmények is, amelyek nem alkalmasak a tárgyalásra.