Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A CHILD-próba: Hipoplasztikus bal szív szindróma vizsgálat. (CHILD)

2023. augusztus 11. frissítette: University of Miami

Autológ szív őssejt-injekció hypoplasiás bal szív szindrómában szenvedő betegeknél: nyílt kísérleti vizsgálat.

Ennek a kísérleti tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az autológ c-kit+ sejtek intramyocardialis injekciójának megvalósíthatóságát és biztonságosságát a II. stádiumú BDCPA-műtét során, és megfigyelje a klinikai kimenetelre gyakorolt ​​hatásokat, beleértve a jobb kamrai szívizom működését, a tricuspidalis regurgitáció súlyosságát és a súlyos káros hatások előfordulását. események, ismételt kórházi kezelések, egészségi állapot változásai, transzplantáció szükségessége vagy halálozás.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

32

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Toborzás
        • Emory University Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Michael Davis, PhD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Toborzás
        • University of Maryland - Division of Cardiac Surgery
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Kristopher Deatrick
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Richard Ohye, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A vizsgálatba való bevonáshoz az alanyoknak meg kell felelniük az összes felvételi feltételnek:

    1. Hipoplasztikus bal szív szindrómában szenvedő alanyok (minden típus), akiknél I. stádiumú Norwood-műtétre van szükség.

      Kizárási kritériumok:

  • A jelentkezőket kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi feltételek bármelyike ​​teljesül:

    1. Az I. szakaszú Norwood-műtéten átesett alanyok, akik nem rendelkeznek HLHS-sel.
    2. Olyan alanyok, akiknek mechanikus keringési támogatásra van szükségük közvetlenül a II. stádiumú BDCPA műtét előtt (5 napon belül).
    3. Szülő vagy gyám nem hajlandó vagy nem tud megfelelni a szükséges nyomon követés(ek)nek.
    4. Az anya szérumpozitív HIV 1/2-re, hepatitis BsAg-re vagy virémiás hepatitis C-re és Treponema pallidumra.
    5. Azok az alanyok, akik a vizsgáló(k) véleménye szerint nem alkalmasak a vizsgálatba való bevonásra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Nyílt címkés C-kit+ cellák A csoport
Az A csoport egy nyílt kezelési csoport, amely meghatározza a biztonságot és a megvalósíthatóságot. Az ebbe a csoportba beiratkozott résztvevők korábban gyűjtött c-kit+ sejteket kapnak a II. szakaszú BDCPA-műtét során. Az összegyűjtött c-kit+ sejteket közvetlenül intramyocardialisan injektálják a jobb kamrába.
Biológiai: c-kit+ sejtek
Az autológ c-kit+ sejteket a résztvevő jobb pitvari szövetéből gyűjtik be, amelyet a résztvevő SOC Norwood Operationjéből nyernek. A gyűjtött c-kit+ sejteket, amelyek összesen legfeljebb 12 500 sejtet/kg-ot tartalmaznak, 6-10 intramyocardialis injekcióval juttatják be, körülbelül 100 ul-es injekciónként, körülbelül 0,6 ml össztérfogatban.
Más nevek:
  • Autológ c-kit-pozitív sejtek (c-kit+ sejtek)
Aktív összehasonlító: C-kit+ sejtek B csoport
A B csoport kezelési csoportjába véletlenszerűen besorolt ​​résztvevők a II. stádiumú BDCPA-műtét során korábban begyűjtött c-kit+ sejteket kapnak. Az összegyűjtött c-kit+ sejteket közvetlenül intramyocardialisan injektálják a jobb kamrába.
Biológiai: c-kit+ sejtek
Az autológ c-kit+ sejteket a résztvevő jobb pitvari szövetéből gyűjtik be, amelyet a résztvevő SOC Norwood Operationjéből nyernek. A gyűjtött c-kit+ sejteket, amelyek összesen legfeljebb 12 500 sejtet/kg-ot tartalmaznak, 6-10 intramyocardialis injekcióval juttatják be, körülbelül 100 ul-es injekciónként, körülbelül 0,6 ml össztérfogatban.
Más nevek:
  • Autológ c-kit-pozitív sejtek (c-kit+ sejtek)
Nincs beavatkozás: Nincs beavatkozási csoport
A B csoportba véletlenszerűen besorolt ​​résztvevők csak a standard ellátás (SOC) II. fázisú BDCPA-műtétjüket kapják, az összegyűjtött c-kit+ sejtek injekciója nélkül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel kapcsolatos súlyos szívelégtelenségi események előfordulásának száma
Időkeret: 30 nap
A biztonságot a kezeléssel összefüggő súlyos szívműködési zavarok (MACE) előfordulási gyakoriságaként kell megadni. A MACE az alábbiak bármelyikeként definiálható: 30 másodpercnél hosszabb tartós/tünetekkel járó, beavatkozást igénylő kamrai tachycardia, kardiogén sokk, nem tervezett kardiovaszkuláris műtét az injekció beadásának helyén fellépő vérzés miatt, új permanens pacemaker szükségessége, stroke vagy CT-vel meghatározott agyi embólia. szkennelés és halál. A MACE-t a kezelőorvos értékeli, és a mellékhatások közös terminológiai kritériumai (CTCAE) 5-ös verziója alapján értékeli.
30 nap
C-kit+ termékek száma
Időkeret: 1. nap
A megvalósíthatóságot a legyártható és az alanyoknak szállítható c-kit+ termékek számaként kell megadni
1. nap
A mágneses rezonancia képalkotáson (MRI) végzett résztvevők száma
Időkeret: 12 hónap
A megvalósíthatóságot az alapvonal, a 6 hónapos és a 12 hónapos követési MRI-t elvégző résztvevők száma jelenti.
12 hónap
Változás a jobb kamra működésében
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A hatékonyságot a jobb kamra funkciójában bekövetkezett változásként jelentik, százalékban kifejezve, és sorozatos echokardiográfiával és MRI-vizsgálattal mérik.
Alapállapot, 12 hónap
A jobb kamra vég-diasztolés térfogatának változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A hatékonyságot a jobb kamra végdiasztolés értékének ml-ben mért változásaként jelentik, és sorozatos echokardiogrammal és MRI-vizsgálattal mérik.
Alapállapot, 12 hónap
A jobb kamra vég-szisztolés térfogatának változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A hatékonyságot a jobb kamra vég-szisztolés térfogatának mm-ben mért változásaként jelentik, és sorozatos echokardiogrammal és MRI-vizsgálattal mérik.
Alapállapot, 12 hónap
Változás a tricuspidalis regurgitációban
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A hatékonyságot a tricuspidalis regurgitáció változásaként jelentik, m/s-ban értékelve, és sorozatos echokardiogrammal és MRI-vizsgálattal mérik.
Alapállapot, 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A súlyos nemkívánatos események előfordulásának száma
Időkeret: Akár 12 hónapig
A következők előfordulása a BDCPA/GLENN eljárás után, beleértve: Minden okú halálozás; Szív- és érrendszeri mortalitás; Transzplantáció szükségessége; Kórházi ellátás szívelégtelenség miatt; Szív- és érrendszeri megbetegedések, beleértve a stroke-ot vagy a szívelégtelenséget vagy a tartós/tünetekkel járó aritmiákat.
Akár 12 hónapig
A szomatikus növekedési sebesség változása
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A szomatikus növekedési sebesség változásait súly, magasság és fejkörfogat alapján értékelik az SPI után 12 hónapon keresztül.
Alapállapot, 12 hónap
Változás a kisgyermekek életminőségéről szóló felmérésben (ITQOL)
Időkeret: Alapállapot, 12 hónap
A csecsemők kisgyermekek életminőségének változását (ITQOL) egy 9-es skálán mérik, amely 47 elemből áll, amely a gyermek általános egészségi állapotát, fizikai képességeit, általános növekedését és fejlődését, kényelmetlenségét/fájdalmát, hangulatát és általános viselkedését méri. Az összpontszám 0 és 100 között mozog, a magasabb pontszám jobb életminőséget jelez.
Alapállapot, 12 hónap
A halálozás előfordulása vagy az átültetés szükségessége
Időkeret: Akár 12 hónapig
A II. stádiumú BDCPA-műtét utáni mortalitás vagy transzplantációs igény előfordulását jelenteni kell
Akár 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Miami

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kristopher Deatrick, MD, University of Maryland
  • Kutatásvezető: Richard Ohye, MD, Michigan Medicine Congenital Heart Center/C.S. Mott Children's Hospital
  • Kutatásvezető: William Mahle, MD, Emory University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. október 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 19.

Első közzététel (Tényleges)

2018. január 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 11.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20190743

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a c-kit+ sejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel