Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

CAH-ban szenvedő betegek végső magassága

2020. március 2. frissítette: Mohammed Kamel El-Desouky Ashour, Ain Shams University

Végső testmagasság veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő betegeknél

A veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) a leggyakoribb öröklődő mellékvese-rendellenesség gyermekeknél. A CAH-betegek növekedését általában maga a betegség vagy a kezelés következményei befolyásolják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Részletes leírás

A CAH az autoszomális recesszív rendellenességek egy csoportját foglalja magában, amelyet a kortizol szintéziséhez szükséges öt enzim egyikének hiánya okoz, ami a kortizol szintézis hibájához vezet aldoszteronhiánnyal vagy anélkül, és negatív visszacsatoláson keresztül fokozza az adrenokortikotrop hormon termelését.

A leggyakoribb formája a 21-hidroxiláz-hiány (21OHD), amely az esetek több mint 90%-át teszi ki.

A klasszikus CAH-ban a betegek 75%-a sópazarló (SW) és 25%-a nem sópazarló fenotípusú (NSW). Férfi csecsemőknél és nőbetegeknél nincsenek születéskor klinikai tünetek, a CAH gyanúja röviddel azután jelentkezik. születés, ha a nemi szervek kétértelműsége van, az enyhe clitromegaliától a teljes maszkulinizációig, a növekedés felgyorsulásával és a pubertás fejlődésével.

A CAH nem klasszikus (késői megjelenésű) formája a 21OHD kevésbé súlyos formája, és később diagnosztizálják.

A korai és késői kezdetű betegek végső testmagasságáról számoltak be (Hauffa és mtsai, 1997). Ez az androgéntöbbletnek vagy a szteroidos kezelésnek tulajdonítható. Az androgéntöbblet bármely életkorban előfordulhat, ami felgyorsult növekedéshez, korai epifízis záródáshoz és a felnőtt végső magasságának veszélyeztetéséhez vezethet.

Annak ellenére, hogy a CAH minden formája különbözik az enzimhiány mértékében, mindegyik terápiás kihívást jelent a növekedés optimalizálására törekvő gyermekendokrinológusok számára.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

30

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Olyan betegek, akiknek dokumentált anamnézisében klasszikus CAH szerepel.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek dokumentált anamnézisében klasszikus CAH szerepel.

Kizárási kritériumok:

  • Nem klasszikus CAH-ban szenvedő betegek.
  • Növekedési hormonnal kezelt betegek.
  • A növekedést befolyásoló, a CAH-tól független gyógyszerek, például immunszuppresszív szerek, például az azatioprin és a növekedési hormon felszabadulását befolyásoló gyógyszerek, például oktreotid, pegvisomant, bromokriptin és kabergolin, krónikus használata.
  • Egyéb krónikus betegségek, amelyek befolyásolhatják a növekedést, például szívbetegség, gyulladásos bélbetegség és vesebetegség.
  • A mellékvese-elégtelenség egyéb okai.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Visszatekintő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Végső testmagasság veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő betegeknél
Időkeret: Alapvonal
A célmagasság (TH) a következő képlet alapján kerül kiszámításra: [anyai magasság + apai magasság - 13 cm lányoknál és + 13 cm fiúknál]/2
Alapvonal

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rana Ahmed, Ain shams university

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2020. március 11.

Elsődleges befejezés (Várható)

2020. augusztus 11.

A tanulmány befejezése (Várható)

2020. szeptember 11.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. március 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 2.

Utolsó ellenőrzés

2020. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett mellékvese hiperplázia

Iratkozz fel