Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Slutlig höjd hos patienter med CAH

2 mars 2020 uppdaterad av: Mohammed Kamel El-Desouky Ashour, Ain Shams University

Slutlig höjd hos patienter med medfödd binjurehyperplasi

Medfödd binjurehyperplasi (CAH) är den vanligaste ärftliga sjukdomen i binjuren hos barn. Tillväxten påverkas vanligtvis hos CAH-patienter antingen på grund av själva sjukdomen eller behandlingskonsekvenser.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Detaljerad beskrivning

CAH omfattar en grupp autosomala recessiva störningar orsakade av brist på ett av fem enzymer som behövs för syntesen av kortisol, vilket leder till defekt i kortisolsyntesen med eller utan aldosteronbrist och en ökning av produktionen av adrenokortikotropt hormon genom negativ feedback.

Den vanligaste formen är 21-hydroxylasbrist (21OHD), som utgör mer än 90 % av fallen.

I klassisk CAH har 75% av patienterna saltförlusten (SW) och 25% har fenotypen icke-saltförsvinnande (NSW). Det finns inga kliniska tecken vid födseln hos manliga spädbarn och hos kvinnliga patienter, CAH misstänks strax efter födsel om det finns genital tvetydighet, allt från lätt klitromegali till fullständig maskulinisering med acceleration av tillväxt och pubertetsutveckling.

Den icke-klassiska (sen debuterande) formen av CAH är en mindre allvarlig form av 21OHD och diagnostiseras senare i livet.

Slutlig höjd hos patienter med tidigt och sent debut har rapporterats som minskad (Hauffa et al, 1997). Detta kan tillskrivas androgenöverskott eller behandling med steroider. Androgenöverskott kan förekomma i alla åldrar vilket leder till accelererad tillväxt, tidig epifysstängning och försämrad slutlig vuxenhöjd.

Trots att alla former av CAH skiljer sig åt i sin grad av enzymbrist, representerar de alla en terapeutisk utmaning för pediatriska endokrinologer som försöker optimera tillväxten.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

30

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter som har en dokumenterad historia av klassisk CAH.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som har en dokumenterad historia av klassisk CAH.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med icke klassisk CAH.
  • Patienter som behandlas med tillväxthormon.
  • Kronisk användning av läkemedel som inte är relaterade till CAH som kan påverka tillväxten som immunsuppressiva läkemedel som azatioprin och läkemedel som påverkar frisättningen av tillväxthormon som oktreotid, pegvisomant, bromokriptin och kabergolin.
  • Andra kroniska sjukdomar som kan påverka tillväxten som hjärtsjukdomar, inflammatoriska tarmsjukdomar och njursjukdomar.
  • Andra orsaker till binjurebarksvikt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Retrospektiv

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Slutlig höjd hos patienter med medfödd binjurehyperplasi
Tidsram: Baslinje
Målhöjd (TH) kommer att beräknas med formeln: [moderns höjd + faderns höjd - 13 cm för flickor och + 13 cm för pojkar]/2
Baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ain Shams University

Utredare

  • Huvudutredare: Rana Ahmed, Ain shams university

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

11 mars 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

11 augusti 2020

Avslutad studie (Förväntat)

11 september 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2020

Första postat (Faktisk)

3 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 mars 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 mars 2020

Senast verifierad

1 mars 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAH

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd binjurehyperplasi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera