Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Biomarker fejlesztés izomdisztrófiákhoz

2023. október 4. frissítette: Thurman Wheeler, M.D, Massachusetts General Hospital
Az izomdisztrófiák új kezelési módjaira adott válasz mérésének jelenlegi módszerei kis izomszövetdarabok, úgynevezett biopsziák vizsgálatát foglalják magukban. A kutatókat olyan kevésbé invazív módszerek megtalálása érdekli, amelyek csökkentik az izombiopsziák szükségességét. A kutatás célja az izomdisztrófiák aktivitásának és súlyosságának kimutatási és mérési lehetőségeinek megismerése vizeletminta és vérminta, valamint a karok és lábak egyes izmainak vizsgálatával ultrahang és elektromos impedancia miográfia nevű tesztek segítségével; mindkét teszt fájdalommentes és nem invazív. A tanulmányból összegyűjtött információk segíthetnek az emberi izombetegségek értékelésében, megelőzésében, diagnosztizálásában, kezelésében és jobb megértésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

465

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Toborzás
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Anthony Amato, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Thurman M. Wheeler, MD
        • Alkutató:
          • Paloma Gonzalez-Perez, MD, PhD
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Aktív, nem toborzó
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Toborzás
        • Wake Forest University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Araya Puwanant, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Paula R. Clemens, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

5 éves és idősebb férfiak és nőstények 1-es típusú myotóniás dystrophiában (DM1), 2-es típusú myotonic dystrophiában (DM2), Duchenne-izomdystrophiában (DMD), Becker-izomdystrophiában (BMD) és facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD), amelyet genetikai vizsgálat igazolt vagy klinikai kórtörténet és vizsgálat alapján meghívást kapnak a részvételre. Ezen kívül 18 éves vagy annál idősebb, egészséges férfi és női önkénteseket is várnak a részvételre.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai vizsgálatok és/vagy klinikai kritériumok alapján DM1-es vagy DM2-es alanyok (egyes pozitív genetikai teszttel rendelkező alanyok tünetmentesek lehetnek, míg más alanyok, akik jellegzetes klinikai jellemzőket mutatnak, elutasították a genetikai vizsgálat elvégzését). A nem DM kontroll alanyok előzményei alapján nem ismert, hogy DM-ben vagy bármilyen más izomdisztrófiában szenvedtek volna, és előfordulhat, hogy nem végeztek genetikai vizsgálatot.
  • Képes tájékozott beleegyezést vagy hozzájárulást adni a vizsgálatban való részvételhez.
  • Az egyszeri biofluid gyűjtés demográfiai jellemzői: 5 éves és idősebb férfiak és nőstények.
  • Demográfiai jellemzők sorozatos biofluid- és izomfunkciós vizsgálatokhoz: DM1-es 14 éves és idősebb férfiak és nők.
  • A biofluid és izombiopszia demográfiai jellemzői: Férfiak és nők, 18-65 év.

Demográfiai jellemzők az egyszeri biofluid gyűjtéshez, ultrahanghoz és miográfiai vizsgálatokhoz: 14 éves és idősebb férfiak és nők.

Kizárási kritériumok:

  • Az alábbiak bármelyikének kórtörténete. Immunszuppresszió állapota; koagulopátia; már meglévő máj- vagy vesebetegség; dokumentált HIV-pozitív; dokumentált hepatitis B és/vagy C pozitív.
  • Gyógyszerek és egyéb gyógyszerek. Thrombocyta-aggregáció gátló gyógyszerek alkalmazása a vérvétel vagy biopszia előtt 7 napon belül; véralvadásgátló szerek alkalmazása a vérvételt vagy biopsziát megelőző 60 napon belül; aktív kábítószer- vagy alkoholfogyasztás vagy függőség, amely a biopsziás sebész véleménye szerint zavarná a műtét utáni sebellátást.
  • Egyéb. Az alany képtelensége vagy nem hajlandó írásos beleegyezését adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Egységes biofluid gyűjtés
Megkérjük a jogosult önkénteseket, hogy adjanak egyetlen vizeletmintát, és egyszeri vérvételen esnek át.
Sorozatos biofluid és izomfunkció vizsgálat
Felkérjük a jogosult önkénteseket, hogy két éven keresztül félévente egyszer adjanak vizeletmintát, vérmintát, és vegyenek részt normál izomfunkciós teszteken, két éven keresztül évente egyszer tüdőfunkciós vizsgálaton és elektrokardiogramon.
Biofluid és izomszövet biopszia
Megkérjük a jogosult önkénteseket, hogy adjanak vizeletmintát, és egyszer végezzenek izombiopsziát.
Ultrahang és miográfia vizsgálat
Megkérjük a jogosult önkénteseket, hogy adjanak egyszeri vizeletmintát, egyszeri vérvételt, és egyszer végezzenek ultrahangos és elektromos impedancia-miográfiás vizsgálatokat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Extracelluláris RNS biofluidokban
Időkeret: 6 év
Az extracelluláris RNS biomarkereket az izomdisztrófiás csoportokban értékeljük, és összehasonlítjuk a kontrollcsoportok extracelluláris RNS-tartalmával. Statisztikai elemzést fognak használni ezen markerek érzékenységének és specifitásának értékelésére, mint a betegség aktivitásának és súlyosságának mérésére az izomerő klinikai mérésein, az elektrokardiogram paraméterein, a tüdőfunkciós vizsgálati paramétereken, az izomszövet-összetételen kvantitatív ultrahanggal és elektromos impedancia-miográfiával, valamint izomvizsgálattal. szövetminták.
6 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

University of Pittsburgh
Boston Children's Hospital
Brigham and Women's Hospital
Wake Forest University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Thurman M. Wheeler, MD, Massachusetts General Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. február 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. augusztus 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. augusztus 20.

Első közzététel (Tényleges)

2021. augusztus 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 4.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2014P001727

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel