此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

肌营养不良症的生物标志物开发

2023年10月4日 更新者：Thurman Wheeler, M.D、Massachusetts General Hospital
目前测量对肌营养不良症新疗法的反应的方法包括检查称为活组织检查的小块肌肉组织。 研究人员有兴趣找到减少肌肉活检需求的侵入性较小的方法。 这项研究的目的是通过使用称为超声波和电阻抗肌动描记术的测试检查尿液样本和血液样本以及手臂和腿部的一些肌肉，了解检测和测量肌肉营养不良活动和严重程度的可能性；这两项测试都是无痛且非侵入性的。 从这项研究中收集的信息可能有助于评估、预防、诊断、治疗和提高对人类肌肉疾病的认识。

研究概览

地位

招聘中

条件

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

465

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 招聘中
        • Brigham and Women's Hospital
        • 首席研究员：
          • Anthony Amato, MD
        • 接触：
      • Boston、Massachusetts、美国、02129
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thurman M. Wheeler, MD
        • 副研究员：
          • Paloma Gonzalez-Perez, MD, PhD
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • 主动，不招人
        • Boston Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • 招聘中
        • Wake Forest University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Araya Puwanant, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • University of Pittsburgh
        • 接触：
          • Kerry M. Oddis, RN, CCRC
          • 电话号码：412-692-4918
          • 邮箱：kmoddis@upmc.edu
        • 首席研究员：
          • Paula R. Clemens, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

是的

取样方法

非概率样本

研究人群

5 岁及以上患有 1 型强直性肌营养不良症 (DM1)、2 型强直性肌营养不良症 (DM2)、杜兴氏肌营养不良症 (DMD)、贝克尔肌营养不良症 (BMD) 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的男性和女性通过基因测试得到证实或通过临床病史和检查被邀请参加。 此外，还邀请18岁及以上的男性和女性健康志愿者参加。

描述

纳入标准：

  • 根据基因检测和/或临床标准患有 DM1 或 DM2 的受试者（一些基因检测呈阳性的受试者可能没有症状，而其他表现出典型临床特征的受试者可能拒绝进行基因检测）。 对照非 DM 受试者在历史上未知是否患有 DM 或任何其他肌营养不良症，并且可能没有进行基因检测。
  • 能够提供知情同意或同意参与研究。
  • 单一生物流体收集的人口统计学特征：5 岁及以上的男性和女性。
  • 系列生物体液和肌肉功能测试的人口统计学特征：14 岁及以上患有 DM1 的男性和女性。
  • 生物流体和肌肉活检的人口统计学特征：男性和女性，年龄在 18-65 岁之间。

单一生物流体收集、超声和肌造影的人口统计学特征：年龄在 14 岁及以上的男性和女性。

排除标准：

  • 以下任何一项的病史。 免疫抑制状态；凝血病;预先存在的肝脏或肾脏疾病；记录为 HIV 阳性；记录为乙型和/或丙型肝炎阳性。
  • 药物和其他药物。 抽血或活检前 7 天内使用过抗血小板药物；在抽血或活检前 60 天内使用过抗凝剂；活检外科医生认为会干扰术后伤口护理的药物或酒精使用或依赖。
  • 其他。 受试者不能或不愿意给予书面知情同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
单一生物流体采集
我们将要求符合条件的志愿者提供一份尿样并进行一次抽血。
系列生物体液和肌肉功能测试
我们将要求符合条件的志愿者提供尿液样本、血液样本，并在两年内每六个月进行一次标准肌肉功能测试，并在两年内每年进行一次肺功能测试和心电图检查。
体液和肌肉组织活检
我们会要求符合条件的志愿者提供尿液样本并进行一次肌肉活检。
超声和肌电图测试
我们将要求符合条件的志愿者提供一次尿样、一次抽血，并进行一次超声和电阻抗肌电图检查。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
生物体液中的细胞外 RNA
大体时间：6年
将评估肌营养不良症组的细胞外 RNA 生物标志物，并将其与对照组的细胞外 RNA 含量进行比较。 统计分析将用于评估这些标记物的敏感性和特异性，作为疾病活动和严重程度的测量，基于肌肉力量、心电图参数、肺功能测试参数、使用定量超声和电阻抗肌力描记术的肌肉组织成分和肌肉的临床测量组织标本。
6年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Massachusetts General Hospital

合作者

University of Pittsburgh
Boston Children's Hospital
Brigham and Women's Hospital
Wake Forest University

调查人员

  • 首席研究员：Thurman M. Wheeler, MD、Massachusetts General Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年2月20日

初级完成 (估计的)

2026年6月1日

研究完成 (估计的)

2027年6月1日

研究注册日期

首次提交

2021年8月16日

首先提交符合 QC 标准的

2021年8月20日

首次发布 (实际的)

2021年8月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月4日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2014P001727

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

杜氏肌营养不良症的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Bangladesh

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅