Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a risdiplam hatékonyságát és biztonságosságát értékelő, gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermek betegeknél, akiknél a génterápia után fennsík vagy funkciócsökkenés tapasztalható (HINALEA 2)

2024. április 25. frissítette: Hoffmann-La Roche

IV. fázisú nyílt vizsgálat, amely a risdiplam hatékonyságát és biztonságosságát értékeli olyan gerincvelői izomsorvadásban szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akiknél fennsíkot vagy funkciócsökkenést tapasztaltak a génterápia után

Ez egy nyílt elrendezésű, egykarú, többközpontú klinikai vizsgálat a beadott risdiplam hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére olyan SMA-ban és 2 SMN2 kópiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél, akik korábban onasemnogén abeparvovecet kaptak, és funkciójukban fennsíkot vagy hanyatlást tapasztaltak. A résztvevők 2 év alatti gyermekek, akiknél genetikailag SMA-t diagnosztizáltak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72103
        • Toborzás
        • University of Arkansas for Medical Sciences

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 2 évesnél fiatalabb a beleegyezés időpontjában
  • Az 5q-autoszomális recesszív SMA megerősített diagnózisa
  • Két SMN2 génmásolat megerősített jelenléte
  • Az onasemnogén abeparvovec tünet előtti vagy utószimptomatikus beadása
  • A beiratkozás előtt legalább 3 hónappal onasemnogene abeparvovec-et kapott SMA-ra
  • A vizsgáló véleménye szerint a génterápia utáni (6 hónapos vagy rövidebb időtartamú) funkció fennsíkját vagy hanyatlását mutatta ki, amelyet a funkciók 2 egyedi időpontja dokumentált, a következőképpen: nyelés ÉS egy további funkció/képesség (légzési). , motoros funkció, egyéb) megfelelő elvárás szerint.

Kizárási kritériumok:

  • Kezelés vizsgálati terápiával a vizsgálati kezelés megkezdése előtt
  • Az onasemnogene abeparvovec felírási információi alapján bármilyen megoldatlan, standard ellátási laboratóriumi eltérés
  • SMN2-célzó antiszensz oligonukleotid vagy SMN2 splicing módosító egyidejű vagy korábbi beadása akár klinikai vizsgálatban, akár orvosi ellátás részeként
  • Invazív lélegeztetést vagy tracheostomiát igényel
  • Etetőcső megléte és/vagy 0 OrSAT-pontszám
  • Kórházi ápolás tüdőesemény miatt az elmúlt 2 hónapon belül, vagy bármilyen tervezett kórházi kezelés a szűrés időpontjában
  • Bármilyen súlyos betegség, amely kórházi kezelést igényel a szűrővizsgálatot megelőző 1 hónapon belül, vagy bármilyen lázas betegség a szűrést megelőző 1 héten belül és az első adag beadásáig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Risdiplam
A résztvevők 72 héten keresztül (kezelési időszak) naponta egyszer kapnak risdiplamot szájon át. A kezelési időszakot egy 1 éves kezelési meghosszabbítási időszak követi, összesen 120 hétig (körülbelül 2,5 évig) minden egyes résztvevő esetében.
Drog: risdiplam
A résztvevők risdiplamot kapnak szájon át a jelenleg jóváhagyott dózisban. Az adagot a testsúlyhoz és az életkorhoz kell igazítani.
Más nevek:
  • RO7034067

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a csecsemők és kisgyermekek fejlődésének Bayley-skálájának nyers pontszámában – Harmadik kiadás (BSID-III) bruttó motoros pontszám 72 hetes Risdiplam-kezelés után
Időkeret: Alapállapot, 72. hét
Alapállapot, 72. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos eseményekkel részt vevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 120 hétig
Akár 120 hétig
Súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Akár 120 hétig
Akár 120 hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a kezelést nemkívánatos események miatt abbahagyták
Időkeret: Akár 120 hétig
Akár 120 hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a bulbar/nyelési funkció értékelésében, az Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) által mérve a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
A nyelési funkció értékelésének változása a gyermekgyógyászati ​​funkcionális orális beviteli skála (p-FOIS) szerint a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek bruttó motoros indexe 80 és 109 között van a Peabody Fejlődési Motoros Skála, harmadik kiadás (PDMS-3) szerint mérve a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek a finommotoros indexe 80-109 között van a PDMS-3-mal mérve a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
Változás az Egészségügyi Világszervezet (WHO) motoros mérföldkövében a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő múlásával
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
A résztvevők százalékos aránya a normál testtömeg-életkor tartomány 3. százalékán belül 72 hetes Risdiplam-kezelés után és időn túl
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
A résztvevők százalékos aránya a normál tartomány 3. százalékán belüli hosszúság/magasság-életkor tekintetében a 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő elteltével
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
A résztvevők százalékos aránya a normál testtömeg-hossz/magasság 3. százalékán belül 72 hetes Risdiplam-kezelés után és az idő elteltével
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig
Légzőszervi kórházi kezelések száma a 72 hetes Risdiplam-kezelés alatt és az idő alatt
Időkeret: Akár 120 hétig
Akár 120 hétig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél javult vagy nem változott a légúti betegség a változás klinikai globális benyomása (CGI-C) alapján
Időkeret: A légúti események szerint a 10. és a 20. napon az esemény után (a 120. hétig)
A légúti események szerint a 10. és a 20. napon az esemény után (a 120. hétig)
Változás a kiindulási értékhez képest a BSID-III bruttó motoros pontszám nyers pontszámában az idő múlásával Risdiplam-kezelés alatt
Időkeret: Az alaphelyzettől a 120. hétig
Az alaphelyzettől a 120. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Hoffmann-La Roche

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. május 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. január 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. március 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. május 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BN44621
  • 2023-505161-81-00 (Registry Identifier: EU CT number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Ez a klinikai vizsgálat egy ritka genetikai betegség kezelését értékeli a résztvevők kis csoportjában. A résztvevők magánéletének/bizalmasságának védelme és fenntartása érdekében nem tervezünk adatokat megosztani.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Izomsorvadás, gerinc

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malawi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel