A cochlearis implantátummal rendelkező betegek és a génterápiában részesülő DFNB9-es betegek beszédészlelésének összehasonlító elemzése
2024. március 25. frissítette: Eye & ENT Hospital of Fudan University
A cochlearis beültetett betegek és a génterápiában részesülő DFNB9-betegek beszédészlelésének összehasonlító elemzése: Prospektív, nem véletlenszerű kohorsz vizsgálat
Ennek a prospektív kohorsz-tanulmánynak a célja, hogy feltárja a cochlearis implantátum vagy génterápia után a betegek többdimenziós észlelési szintjének trendjeit és különbségeit, valamint átfogóan felmérje a génterápia hatékonyságát a veleszületett süketség kezelésére, így referenciaként szolgálva egy átfogó posztoperatív kezelés elkészítéséhez. génterápiás betegek rehabilitációs protokollja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Részletes leírás
A cochleáris implantátummal kezelt betegek beszédérzékelése javult csendes környezetben a műtét után, de zeneérzékelésük és zajos beszédészlelésük még mindig nem kielégítő. A génterápia a veleszületett halláskárosodás újszerű és ígéretes kezelése a természetes hallásérzet helyreállítása érdekében. A veleszületett süketségben szenvedő betegeknél ez idáig nem végeztek vizsgálatot a hangok észlelésére és megértésére vonatkozó képességükről, mint például a beszédészlelés a zajban, a zene és az irányérzékelés, miután a génterápia következtében helyreállt a hallás. Ezenkívül a két kezelés közötti különbség a posztoperatív észlelési szintek között ismeretlen marad.
Ezért a kutatók egy prospektív, nem randomizált, egyközpontú kohorsz vizsgálatot terveztek. Az intervenciós módszer alapján a veleszületett siket betegeket két csoportra osztják: a cochlearis implantátum csoportra és a génterápiás csoportra. Jelen tanulmányban a két csoport teljes körű értékelésére kerül sor. Az akkumulátor magában foglalja a halló beszéd észlelését, a megismerést, a pszichológiai állapotot és a hallókéreg fejlődését. Összehasonlító elemzést végeznek a két csoport közötti többdimenziós különbségek vizsgálatára, rávilágítva a génterápia és a veleszületett süketségben szenvedő betegek cochleáris implantátumainak eltérő eredményeire.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
57
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- Telefonszám: +86 21 6437 7134
- E-mail: yilai_shu@fudan.edu.cn
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200031
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
-
Kapcsolatba lépni:
- Yilai Shu, M.D. & Ph.D.
- Telefonszám: +86 21 6437 7134
- E-mail: yilai_shu@fudan.edu.cn
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A génterápiás csoportba a beiratkozások száma várhatóan 15, a cochlearis implantátumosoké pedig 30 lesz a két csoport 1:2 párosítása szerint.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A veleszületett halláskárosodásban szenvedő, ≥65 dB hallásküszöbű betegek génterápiát vagy cochleáris implantátum műtétet kapnak.
- Életkor 1 és 18 év között, nemtől függetlenül.
- A mandarin kínai anyanyelvként.
- A résztvevőknek és gondviselőiknek a tárgyalás előtt tájékozott beleegyezést kell adniuk, önkéntesen alá kell írniuk egy írásos beleegyezési űrlapot, és vállalniuk kell, hogy meghatározott időpontokban nyomon követik.
- Képes hatékonyan kommunikálni a gondnok segítségével a kutatókkal, hajlandó együttműködni és megfelelni a kutatók követelményeinek.
- A résztvevő gyámjainak helyesen kell érteniük a tárgyalást, és megfelelő elvárásai vannak a lehetséges előnyökkel kapcsolatban.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb otológiai rendellenességek jelenléte, amelyek befolyásolhatják a műtéti eredményt vagy a vizsgálati végpontok értelmezését, mint például a vesztibuláris-cochlearis idegrendszeri rendellenességek, akut/krónikus középfülgyulladás, Meniere-kór és a középső/belső fül diszplázia vagy a CT/MRI-vizsgálatokon feltárt fejlődési rendellenességek 3 hónap stb.
- Egyéb súlyos veleszületett betegségek jelenléte.
- Súlyos szisztémás betegségek jelenléte vagy akut kezdetű betegségek, mint például tüdőtuberkulózis, aktív hepatitis B vagy C fertőzés, aktív herpes zoster fertőzés, hasnyálmirigy-gyulladás, veseelégtelenség stb.
- Alacsony immunitású, immunhiányos vagy szervátültetési kórtörténetben szenvedő egyének.
- Olyan személyek, akiknek kórtörténetében neurológiai vagy mentális rendellenességek, például epilepszia vagy demencia szerepel.
- Sebész, aneszteziológus vagy kijelölt személyzet által felmért műtétre vagy érzéstelenítésre ellenjavallattal rendelkező betegek, például szív- és érrendszeri vagy agyi érrendszeri események az elmúlt 6 hónapban, allergia a tervezett gyógyszerekre stb.
- Minden egyéb olyan körülmény, amely esetén a vizsgálók úgy ítélik meg, hogy az alany nem alkalmas a klinikai vizsgálatban való részvételre.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Génterápiás csoport
A tanulmány olyan génterápiás betegeket von majd be, akiknél egyértelműen autoszomális recesszív süketség 9 (DFNB9) diagnosztizálták.
|
|
Cochleáris implantátum csoport
A tanulmányba veleszületett süketségben szenvedő cochleáris implantátummal rendelkező betegeket vonnak be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Értelmes Auditív Integrációs Skála (MAIS)/Csecsemő-kisgyermek Értelmes Auditív Integrációs Skála (IT-MAIS): a MAIS (≥3 éves)/IT-MAIS (0-3 éves korig) egy hallásérzékelési teszt, amelynek összpontszáma 40 pont.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb a hallás képessége.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
A hallási teljesítmény kategóriái (CAP): a CAP egy auditív észlelési teszt, összesen 8-as szinttel.
Minél magasabb a szint, annál jobb a hallásképesség.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Beszédérthetőségi minősítés (SIR): a SIR egy beszédészlelési teszt, összesen 5-ös szinttel.
Minél magasabb a szint, annál jobb a hallásképesség.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
A beszédskála értelmes használata (MUSS): a MUSS egy beszédészlelési teszt, összesen 50 ponttal.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb a hallás képessége.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Beszéd-, térbeli és egyéb hallásminőségi skála szülőknek (SSQ-P): az SSQ-P egy auditív beszéd- és hanghelyészlelési teszt, összesen 10 ponttal.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb az auditív beszéd és a hang helymeghatározási képessége.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Mandarin Speech Perception (MSP): az MSP egy beszédteszt szoftver, amely magában foglalja az egyszótagos, a kétszótagos és a mondatfelismerés észlelési tesztjeit csendes és zajos környezetben.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb a hallási beszédképesség.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Auditív beszédészlelés
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Az Angel Test: az Angel Test egy beszédteszt szoftver, amely magában foglalja a környezeti hangteszt észlelési tesztjét, a végső felismerési tesztet, a kezdeti felismerési tesztet és a lexikális hangvizsgálatot csendes környezetben.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb a hallási beszédképesség.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kognitív funkció
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Griffiths Fejlesztési Skála (GDS)/Wechsler Intelligence Scale for Children, 4e (WISC-IV): a GDS (0-6 évesek)/WISC-IV (7-16 évesek) egy kognitív funkcióteszt.
Minél magasabb a pontszám, annál jobb a kognitív funkció.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Hallókéreg fejlődése
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Elektroencefalogram (EEG): az EEG egy non-invazív agyi képalkotó módszer, amely agytérképeket használ a hallás- és beszédkéreg változásainak felmérésére.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Hallókéreg fejlődése
Időkeret: Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
Funkcionális közeli infravörös spektroszkópia (fNIRS): az fNIRS egy nem invazív agyi képalkotó módszer, amely agytérképeket használ a hallás- és beszédkéreg változásainak felmérésére.
|
Műtét előtt, 13. hét, 26. hét és 52. hét
|
|
Pszichológiai állapot
Időkeret: Műtét előtt, 26. hét és 52. hét
|
Erősségek és nehézségek kérdőíve (SDQ): az SDQ egy pszichológiai állapotteszt, összesen 25 ponttal.
Minél alacsonyabb a pontszám, annál jobb a pszichológiai állapot.
|
Műtét előtt, 26. hét és 52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Yilai Shu, M.D. & Ph.D., Eye & ENT Hospital of Fudan University
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2024. április 3.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. október 3.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 22.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 25.
Első közzététel (Tényleges)
2024. február 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 25.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2023185-1
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .