Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A bőr neurofibrómák (cNF) ismételt, havi kezelésének hatékonyságának értékelése

2024. március 7. frissítette: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Ez a tanulmány négy, az FDA által jóváhagyott kezelés tolerálhatóságát és hatékonyságát fogja értékelni az 1-es típusú neurofibromatosis bőr neurofibrómáiban. Ezek a kezelések a következők: 1064 nm-es lézer, 755 nm-es lézer, valamint Kybella és Polidocanol injekciók. Minden betegnek lesz egy kezelési és kontrollhelye.

Ezt a vizsgálatot azzal a céllal tervezték, hogy több kezelési látogatáson keresztül javítsák a hatékonyságot/tumorcsökkentést. Ha a tumor méretében minimális vagy semmilyen klinikai javulás nem következik be egy kezeléssel három kezelési látogatás után, az alany lehetőséget kap a keresztezett kezelésre a négy kezelés közül a leghatékonyabb kezeléssel. Ezután három kezelési látogatásra kerül sor a crossover kezeléssel.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Felnőtt ≥18 éves

  2. Az NF1 diagnózisa csíravonal genetikai vizsgálat alapján vagy legalább 2 következő kritérium teljesítésével:

    • Az NF1 családtörténete
    • Hat vagy több világosbarna ("cafe-au-lait") folt a bőrön
    • Bármilyen típusú két vagy több neurofibroma, vagy egy vagy több plexiform neurofibroma jelenléte
    • Szeplők a karok alatt vagy az ágyék területén
    • Két vagy több pigmentált, jóindulatú dudor a szem íriszén (Lisch csomók)
    • Jellegzetes csontsérülés: a szem mögötti sphenoid csont diszpláziája (rendellenes növekedése) vagy hosszú csontok diszpláziája, gyakran a lábszárban
    • A látóideg daganata, amely zavarhatja a látást
  3. A betegeknek cNF miatt kell kezelést kérniük
  4. A betegeknek ≥ 6 páros cNF-el kell rendelkezniük (3 kezelendő és 3 kezeletlen), amelyek láthatók és 2-8 mm közötti méretűek. Ezeknek olyan területeken kell lenniük, amelyek alkalmasak a digitális fényképezéssel történő kezelésre és felügyeletre
  5. A cNF-nek a beteg törzsén, karján vagy lábán kell elhelyezkednie
  6. Képes és hajlandó betartani az összes látogatási, kezelési és értékelési ütemtervet és követelményt
  7. Képes megérteni és írásos beleegyező nyilatkozatot adni

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan személyek, akik nem tudnak tájékozott beleegyezést adni, vagy nem tudják betartani a tanulmányi ütemtervet.
  2. Aktív barnulás a vizsgálat során.
  3. Ismert allergia dezoxikólsavra vagy polidokanolra.
  4. Terhes nők.
  5. Akut thromboemboliás betegségben szenvedők.
  6. Azok, akiknek vérzési rendellenességei vannak, vagy akik jelenleg vérlemezke- vagy véralvadásgátló kezelésben részesülnek.
  7. Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint nem biztonságossá tenné (a résztvevő vagy a vizsgálati személyzet számára), hogy a résztvevőt jelen kutatás részeként kezeljék.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Kybella injekció
A Kybella egy steril 1%-os dezoxikólsav 2 ml-es egyszer használatos injekciós üvegben.
Drog: Kybella
Injekció a bőr Neurofibromas léziójába.
Más nevek:
  • Dezoxikolát
Aktív összehasonlító: Asclera injekció
Az Asclera steril 1%-os polidokanol 2 ml-es egyszer használatos injekciós üvegben.
Drog: Asclera
Injekció a bőr Neurofibromas léziójába.
Más nevek:
  • Polidocanol
Aktív összehasonlító: 1064 nm-es lézer
A használt lézer a GentleMax Pro lézer (755/1064 nm hullámhossz), amely a hemoglobint célozza meg.
Eszköz: 1064nm Nd:YAG lézer
Impulzuslézer 1064 nm hullámhosszon a bőr neurofibromas léziójához
Aktív összehasonlító: 755 nm-es lézer
A használt lézer a GentleMax Pro lézer (755/1064 nm hullámhossz), amely a hemoglobint célozza meg.
Eszköz: 755 nm-es Alexandrit lézer
Impulzuslézer 755 nm hullámhosszon a bőr Neurofibromas léziójához.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: Időkeret: 3 hónappal a kezelés után
Az eszközalapú kezelés akkor tekinthető tolerálhatónak, ha a kezelt résztvevők <40%-a > 2. fokozatú nemkívánatos eseményt (AE) észlel. A 2. fokozatú AE kezelést igénylő eseménynek minősül.
Időkeret: 3 hónappal a kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Numerikus értékelési skála (NRS-11)/beteg-elégedettség
Időkeret: Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
A betegek a kezelések előtt, alatt és után tapasztalt fájdalom mértékét 0-10-ig terjedő skálán értékelik. Az egyes kezelési módokkal való elégedettséget 0-tól (nagyon elégedetlen) 5-ig (nagyon elégedett) értékelik.
Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
Skindex 16
Időkeret: Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
Validált mérőszám, amely a bőrbetegségeknek a betegek életminőségére gyakorolt ​​hatását értékeli 0-tól (soha nem zavarta) 5-ig (mindig zavart) skálán.
Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
A betegek által jelentett eredmények
Időkeret: Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
Kérdőívek segítségével meghatározzuk a betegek által jelentett eredményeket. Beteg általános értékelése: A betegek a kezelt és a kontroll cNF-ek változásának mértékét értékelik egy 1-től (nincs változás) 7-ig (nagyon nagy javulás) terjedő skálán.
Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
A klinikus jelentett eredményeket
Időkeret: Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.
Kérdőívek segítségével határozzuk meg a klinikusok által jelentett eredményeket. Orvosi általános értékelés: A klinikus a kezelt és a kontroll cNF-ek változásának mértékét egy 1-től (nincs változás) 7-ig (nagyon nagy javulás) terjedő skálán értékeli.
Alapállapot, 5 hónap és adott esetben 10 hónap.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A gyógyulás sebessége
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.
Klinikailag mért fényképezéssel, amelyet a vizsgálati csoport egyik tagja készített a kiinduláskor, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap a kezelés után.
Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.
cNF megjelenés (térfogat)
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.
Klinikailag befejezett 2D és 3D fényképezés Cherry Imaging. Változás az alapvonalhoz képest a cNF-ek térfogatában.
Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.
cNF megjelenés (magasság)
Időkeret: Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.
Klinikailag befejezett 2D és 3D fényképezés Cherry Imaging. Változás az alapvonalhoz képest a cNF-ek magasságában.
Kiindulási állapot, 1 hónap, 2 hónap, 5 hónap és adott esetben 6 hónap, 7 hónap és 10 hónap.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Massachusetts General Hospital

Együttműködők

Johns Hopkins University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. június 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 7.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 7.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023P003620

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Neurofibromatosis 1

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Tanzania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel