Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności powtarzanego co miesiąc leczenia nerwiakowłókniaków skóry (cNF)

7 marca 2024 zaktualizowane przez: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Badanie to oceni tolerancję i skuteczność czterech zatwierdzonych przez FDA metod leczenia nerwiakowłókniakowatości skórnej typu 1. Zabiegi te to: laser 1064nm, laser 755nm oraz zastrzyki Kybella i Polidocanol. Każdy pacjent będzie miał miejsce poddawane zabiegowi i miejsce kontrolne.

Celem tego badania było zwiększenie skuteczności/redukcja guza poprzez wielokrotne wizyty terapeutyczne. Jeżeli po jednym leczeniu po trzech wizytach terapeutycznych poprawa kliniczna w zakresie wielkości guza jest minimalna lub nie występuje, pacjent otrzyma opcję leczenia krzyżowego z najskuteczniejszą z czterech terapii. Odbędą się wówczas trzy wizyty terapeutyczne połączone z leczeniem krzyżowym.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli ≥18 lat

  2. Rozpoznanie NF1 na podstawie badań genetycznych linii zarodkowej lub po spełnieniu ≥ 2 następujących kryteriów:

    • Historia rodzinna NF1
    • Sześć lub więcej jasnobrązowych plamek („cafe-au-lait”) na skórze
    • Obecność dwóch lub więcej nerwiakowłókniaków dowolnego typu lub jednego lub więcej nerwiakowłókniaków splotowatych
    • Piegi pod pachami lub w okolicy pachwiny
    • Dwa lub więcej pigmentowanych, łagodnych guzków na tęczówce oka (guzki Lischa)
    • Charakterystyczna zmiana kostna: dysplazja (nieprawidłowy wzrost) kości klinowej za okiem lub dysplazja kości długich, często w podudziu
    • Guz nerwu wzrokowego, który może zakłócać widzenie
  3. Pacjenci muszą szukać leczenia cNF
  4. Pacjenci muszą mieć ≥ 6 par cNF (3 leczone i 3 nieleczone), które są widoczne i mają wielkość od 2 do 8 mm. Muszą one znajdować się w obszarach nadających się do leczenia i nadzoru za pomocą fotografii cyfrowej
  5. cNF musi być zlokalizowany na tułowiu, ramionach lub nogach pacjenta
  6. Zdolny i chętny do przestrzegania wszystkich harmonogramów i wymagań dotyczących wizyt, leczenia i ocen
  7. Potrafi zrozumieć i wyrazić pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby, które nie mogą wyrazić świadomej zgody lub przestrzegać harmonogramu badań.
  2. Aktywne opalanie w trakcie badania.
  3. Znana alergia na kwas dezoksycholowy lub polidokanol.
  4. Kobiety w ciąży.
  5. Osoby z ostrymi chorobami zakrzepowo-zatorowymi.
  6. Osoby z zaburzeniami krwawienia lub osoby aktualnie leczone terapią przeciwpłytkową lub przeciwzakrzepową.
  7. Każdy stan, który w opinii Badacza uczyniłby niebezpiecznym (dla uczestnika lub personelu badania) leczenie uczestnika w ramach tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Zastrzyk Kybella
Kybella to sterylny 1% kwas dezoksycholowy dostępny w 2 ml jednorazowej fiolce.
Lek: Kybella
Wstrzyknięcie w skórną zmianę nerwiakowłókniakową.
Inne nazwy:
  • Dezoksycholan
Aktywny komparator: Zastrzyk Asclera
Asclera to jałowy 1% polidokanol dostępny w 2 ml jednorazowej fiolce.
Lek: Asclera
Wstrzyknięcie w skórną zmianę nerwiakowłókniakową.
Inne nazwy:
  • Polidokanol
Aktywny komparator: Laser 1064nm
Stosowanym laserem jest laser GentleMax Pro (długość fali 755/1064 nm), którego celem jest hemoglobina.
Urządzenie: Laser Nd:YAG 1064 nm
Laser impulsowy o długości fali 1064 nm do skórnej zmiany nerwiakowłókniakowej
Aktywny komparator: Laser 755nm
Stosowanym laserem jest laser GentleMax Pro (długość fali 755/1064 nm), którego celem jest hemoglobina.
Urządzenie: Laser aleksandrytowy 755 nm
Laser impulsowy o długości fali 755 nm do skórnej zmiany nerwiakowłókniakowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wynikających z leczenia [bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Ramy czasowe: 3 miesiące po leczeniu
Leczenie oparte na urządzeniach zostanie uznane za tolerowane, jeśli u <40% leczonych uczestników wystąpi zdarzenie niepożądane (AE) >2. stopnia. AE stopnia 2 definiuje się jako zdarzenie wymagające leczenia.
Ramy czasowe: 3 miesiące po leczeniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Numeryczna skala oceny (NRS-11)/zadowolenie pacjenta
Ramy czasowe: Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Pacjent ocenia stopień bólu odczuwanego przed, w trakcie i po zabiegu w skali od 0 do 10. Zadowolenie z każdej metody leczenia ocenia się w skali od 0 (bardzo niezadowolony) do 5 (bardzo zadowolony).
Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Skindeks 16
Ramy czasowe: Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Zatwierdzona miara oceniająca wpływ chorób skóry na jakość życia pacjentów w skali od 0 (nigdy się nie przejmowałem) do 5 (zawsze się niepokoiłem).
Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Wyniki zgłoszone przez pacjenta
Ramy czasowe: Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Za pomocą kwestionariuszy określimy wyniki zgłaszane przez pacjentów. Globalna ocena pacjenta: Pacjent ocenia stopień zmiany leczonych i kontrolnych cNF w skali od 1 (brak zmian) do 7 (bardzo duża poprawa).
Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Wyniki zgłoszone przez lekarza
Ramy czasowe: Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.
Za pomocą kwestionariuszy określimy wyniki zgłaszane przez klinicystów. Globalna ocena lekarza: Lekarz ocenia stopień zmiany leczonych i kontrolnych cNF w skali od 1 (brak zmian) do 7 (bardzo duża poprawa).
Wartość bazowa – 5 miesięcy i, w stosownych przypadkach, 10 miesięcy.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szybkość gojenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.
Mierzono klinicznie na podstawie fotografii wykonanej przez członka zespołu badawczego na początku leczenia, 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy po leczeniu.
Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.
wygląd cNF (objętość)
Ramy czasowe: Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.
Klinicznie ukończona fotografia 2D i 3D Cherry Imaging. Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową objętości cNF.
Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.
cNF wygląd (wzrost)
Ramy czasowe: Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.
Klinicznie ukończona fotografia 2D i 3D Cherry Imaging. Zmiana wysokości cNF w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość bazowa: 1 miesiąc, 2 miesiące, 5 miesięcy i, jeśli ma to zastosowanie, 6 miesięcy, 7 miesięcy i 10 miesięcy.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Johns Hopkins University

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2023P003620

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nerwiakowłókniakowatość 1

Badania kliniczne na Kybella

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj