Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Beoordeling van de werkzaamheid van herhaalde, maandelijkse behandelingen van cutane neurofibromen (cNF's)

7 maart 2024 bijgewerkt door: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Deze studie zal de verdraagbaarheid en effectiviteit evalueren van vier door de FDA goedgekeurde behandelingen bij neurofibromatose type 1 cutane neurofibromen. Deze behandelingen zijn: een 1064 nm laser, een 755 nm laser en Kybella- en Polidocanol-injecties. Elke patiënt krijgt een behandelings- en een controleplaats.

Deze studie is ontworpen met als doel verbeterde werkzaamheid/tumorreductie via meerdere behandelbezoeken. Als er na drie behandelingsbezoeken met één behandeling minimale tot geen klinische verbetering in de tumorgrootte optreedt, krijgt de patiënt de mogelijkheid tot een cross-overbehandeling met de meest effectieve van de vier behandelingen. Er vinden dan drie behandelbezoeken met de cross-overbehandeling plaats.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassene ≥18 jaar

  2. Een diagnose van NF1 hebben op basis van kiembaangenetisch testen of door aan ≥ 2 van de volgende criteria te voldoen:

    • Familiegeschiedenis van NF1
    • Zes of meer lichtbruine ("cafe-au-lait") vlekken op de huid
    • Aanwezigheid van twee of meer neurofibromen van welk type dan ook, of een of meer plexiforme neurofibromen
    • Sproeten onder de armen of in de liesstreek
    • Twee of meer gepigmenteerde, goedaardige bultjes op de iris van het oog (Lisch-knobbeltjes)
    • Een kenmerkende benige laesie: dysplasie (abnormale groei) van het wiggenbeen achter het oog, of dysplasie van lange botten, vaak in het onderbeen
    • Tumor op de oogzenuw die het gezichtsvermogen kan verstoren
  3. Patiënten moeten een behandeling voor cNF zoeken
  4. Patiënten moeten ≥ 6 gepaarde cNF hebben (3 te behandelen en 3 onbehandeld) die zichtbaar zijn en tussen 2 en 8 mm groot zijn. Deze moeten zich bevinden in gebieden die vatbaar zijn voor behandeling en toezicht met digitale fotografie
  5. cNF moet zich op de romp, armen of benen van de patiënt bevinden
  6. In staat en bereid om te voldoen aan alle bezoek-, behandelings- en evaluatieschema's en vereisten
  7. In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven

Uitsluitingscriteria:

  1. Individuen die geen geïnformeerde toestemming kunnen geven of zich niet aan het studieschema kunnen houden.
  2. Actief bruinen tijdens de studie.
  3. Bekende allergie voor deoxycholzuur of polidocanol.
  4. Vrouwen die zwanger zijn.
  5. Degenen met acute trombo-embolische ziekten.
  6. Degenen met bloedingsafwijkingen of degenen die momenteel worden behandeld met bloedplaatjesaggregatieremmers of antistollingstherapie.
  7. Elke omstandigheid die het naar de mening van de onderzoeker onveilig zou maken (voor de deelnemer of het onderzoekspersoneel) om de deelnemer te behandelen als onderdeel van dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Kybella-injectie
Kybella is steriel 1% deoxycholzuur, geleverd in een injectieflacon van 2 ml voor eenmalig gebruik.
Geneesmiddel: Kybella
Injectie in de cutane Neurofibromen-laesie.
Andere namen:
  • Deoxycholaat
Actieve vergelijker: Asclera-injectie
Asclera is een steriele 1% polidocanol, geleverd in een injectieflacon van 2 ml voor eenmalig gebruik.
Geneesmiddel: Asclera
Injectie in de cutane Neurofibromen-laesie.
Andere namen:
  • Polidocanol
Actieve vergelijker: 1064nm-laser
De gebruikte laser is de GentleMax Pro-laser (755/1064 nm golflengte) die zich op hemoglobine richt.
Apparaat: 1064nm Nd:YAG-laser
Pulslaser met een golflengte van 1064 nm op de cutane Neurofibromas-laesie
Actieve vergelijker: 755nm-laser
De gebruikte laser is de GentleMax Pro-laser (755/1064 nm golflengte) die zich op hemoglobine richt.
Apparaat: 755nm Alexandrietlaser
Pulslaser met een golflengte van 755 nm op de cutane Neurofibromas-laesie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandelingsgerelateerde bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Tijdsbestek: 3 maanden na de behandeling
Behandeling op basis van een apparaat wordt als aanvaardbaar beschouwd als <40% van de behandelde deelnemers een bijwerking (AE) van >graad 2 heeft. Een graad 2 AE wordt gedefinieerd als een gebeurtenis die behandeling vereist.
Tijdsbestek: 3 maanden na de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Numerieke beoordelingsschaal (NRS-11)/patiënttevredenheid
Tijdsspanne: Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
De patiënt beoordeelt de mate van pijn die vóór, tijdens en na de behandeling wordt ervaren op een schaal van 0-10. De tevredenheid over elke behandelmodaliteit wordt beoordeeld van 0 (zeer ontevreden) tot 5 (zeer tevreden).
Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Huidindex 16
Tijdsspanne: Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Gevalideerde maatstaf voor het beoordelen van de effecten van huidziekten op de levenskwaliteit van patiënten op een schaal van 0 (nooit last gehad) tot 5 (altijd last gehad).
Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Door de patiënt gerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Met behulp van vragenlijsten bepalen we de gerapporteerde uitkomsten van de patiënten. Globale beoordeling van de patiënt: De patiënt beoordeelt de mate van verandering van behandelde en controle-cNF's op een schaal van 1 (geen verandering) tot 7 (zeer grote verbetering).
Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Door de arts gerapporteerde resultaten
Tijdsspanne: Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.
Met behulp van vragenlijsten zullen we de door de artsen gerapporteerde uitkomsten bepalen. Globale beoordeling door arts: De arts beoordeelt de mate van verandering van behandelde en controle-cNF's op een schaal van 1 (geen verandering) tot 7 (zeer grote verbetering).
Basislijn, 5 maanden en indien van toepassing, 10 maanden.

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Snelheid van genezing
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.
Klinisch gemeten via fotografie, uitgevoerd door een lid van het onderzoeksteam bij aanvang, 1 maand, 2 maand, 5 maanden en, indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden na de behandeling.
Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.
cNF-uiterlijk (volume)
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.
Klinisch voltooide 2D- en 3D-fotografie Cherry Imaging. Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het volume van cNF's.
Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.
cNF-uiterlijk (hoogte)
Tijdsspanne: Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.
Klinisch voltooide 2D- en 3D-fotografie Cherry Imaging. Verandering ten opzichte van de basislijn in de hoogte van cNF's.
Basislijn, 1 maand, 2 maanden, 5 maanden en indien van toepassing, 6 maanden, 7 maanden en 10 maanden.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

Johns Hopkins University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 februari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2023P003620

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Neurofibromatose 1

Klinische onderzoeken op Kybella

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Paraguay

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren