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Valutazione dell'efficacia di trattamenti mensili ripetuti dei neurofibromi cutanei (cNF)

7 marzo 2024 aggiornato da: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Questo studio valuterà la tollerabilità e l'efficacia di quattro trattamenti approvati dalla FDA nei neurofibromi cutanei con neurofibromatosi di tipo 1. Questi trattamenti sono: un laser da 1064 nm, un laser da 755 nm e iniezioni di Kybella e Polidocanol. Ogni paziente avrà un trattamento e un sito di controllo.

Questo studio è progettato con l’obiettivo di migliorare l’efficacia/riduzione del tumore attraverso più visite di trattamento. Se si riscontra un miglioramento clinico minimo o nullo nelle dimensioni del tumore con un trattamento dopo tre visite di trattamento, al soggetto verrà data la possibilità di un trattamento crossover con il più efficace dei quattro trattamenti. Verranno quindi effettuate tre visite di trattamento con il trattamento crossover.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulti di età ≥18 anni

  2. Avere una diagnosi di NF1 basata su test genetici della linea germinale o soddisfacendo ≥ 2 i seguenti criteri:

    • Storia familiare di NF1
    • Sei o più macchie marrone chiaro ("cafe-au-lait") sulla pelle
    • Presenza di due o più neurofibromi di qualsiasi tipo, oppure di uno o più neurofibromi plessiformi
    • Lentiggini sotto le ascelle o nella zona inguinale
    • Due o più protuberanze pigmentate e benigne sull'iride dell'occhio (noduli di Lisch)
    • Una lesione ossea caratteristica: displasia (crescita anormale) dell'osso sfenoide dietro l'occhio o displasia delle ossa lunghe, spesso nella parte inferiore della gamba
    • Tumore sul nervo ottico che può interferire con la vista
  3. I pazienti devono cercare un trattamento per il cNF
  4. I pazienti devono avere ≥ 6 paia di cNF (3 da trattare e 3 non trattati) visibili e di dimensioni comprese tra 2 e 8 mm. Questi devono trovarsi in aree suscettibili di trattamento e sorveglianza con la fotografia digitale
  5. Il cNF deve essere localizzato sul tronco, sulle braccia o sulle gambe del paziente
  6. In grado e disposto a rispettare tutti i programmi e i requisiti di visita, trattamento e valutazione
  7. In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  1. Individui che non possono fornire il consenso informato o aderire al programma di studio.
  2. Abbronzatura attiva durante il corso dello studio.
  3. Allergia nota all'acido desossicolico o al polidocanolo.
  4. Donne incinte.
  5. Quelli con malattie tromboemboliche acute.
  6. Quelli con anomalie emorragiche o quelli che sono attualmente in trattamento con terapia antipiastrinica o anticoagulante.
  7. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe pericoloso (per il partecipante o il personale dello studio) trattare il partecipante come parte di questo studio di ricerca.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Iniezione di Kybella
Kybella è acido desossicolico sterile all'1% fornito in un flaconcino monouso da 2 ml.
Droga: Kybella
Iniezione nella lesione cutanea di neurofibromi.
Altri nomi:
  • Deossicolato
Comparatore attivo: Asclera iniezione
Asclera è un polidocanolo sterile all'1% fornito in un flaconcino monouso da 2 ml.
Droga: Asclera
Iniezione nella lesione cutanea di neurofibromi.
Altri nomi:
  • Polidocanolo
Comparatore attivo: Laser da 1064 nm
Il laser utilizzato è il laser GentleMax Pro (lunghezza d'onda 755/1064 nm) che prende di mira l'emoglobina.
Dispositivo: Laser Nd:YAG da 1064 nm
Laser pulsato ad una lunghezza d'onda di 1064 nm sulla lesione cutanea del neurofibroma
Comparatore attivo: Laser da 755 nm
Il laser utilizzato è il laser GentleMax Pro (lunghezza d'onda 755/1064 nm) che prende di mira l'emoglobina.
Dispositivo: Laser ad Alessandrite da 755 nm
Laser pulsato ad una lunghezza d'onda di 755 nm sulla lesione cutanea del neurofibroma.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Tempi: 3 mesi dopo il trattamento
Il trattamento basato sul dispositivo sarà considerato tollerabile se <40% dei partecipanti trattati presenta un evento avverso (EA) di grado > 2. Un evento avverso di grado 2 è definito come un evento che richiede un trattamento.
Tempi: 3 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di valutazione numerica (NRS-11)/Soddisfazione del paziente
Lasso di tempo: Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Il paziente valuta il grado di dolore sperimentato prima, durante e dopo i trattamenti su una scala da 0 a 10. La soddisfazione per ciascuna modalità di trattamento è valutata da 0 (molto insoddisfatto) a 5 (molto soddisfatto).
Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Skindex 16
Lasso di tempo: Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Misura validata che valuta gli effetti delle malattie della pelle sulla qualità della vita dei pazienti su una scala da 0 (mai disturbato) a 5 (sempre disturbato).
Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Risultati riferiti dal paziente
Lasso di tempo: Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Utilizzando questionari determineremo i risultati riportati dai pazienti. Valutazione globale del paziente: i pazienti valutano il grado di cambiamento dei NF trattati e di controllo su una scala da 1 (nessun cambiamento) a 7 (miglioramento molto ampio).
Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Risultati riportati dal medico
Lasso di tempo: Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.
Utilizzando questionari determineremo i risultati riportati dai medici. Valutazione globale del medico: il medico valuta il grado di cambiamento dei CNF trattati e di controllo su una scala da 1 (nessun cambiamento) a 7 (miglioramento molto ampio).
Baseline, 5 mesi e, se applicabile, 10 mesi.

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di guarigione
Lasso di tempo: Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.
Misurato clinicamente tramite fotografia completata da un membro del team di studio al basale, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi dopo il trattamento.
Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.
Aspetto del cNF (volume)
Lasso di tempo: Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.
Fotografia 2D e 3D clinicamente completata Cherry Imaging. Variazione rispetto al basale del volume dei cNF.
Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.
Aspetto del cNF (altezza)
Lasso di tempo: Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.
Fotografia 2D e 3D clinicamente completata Cherry Imaging. Variazione rispetto al basale dell'altezza dei cNF.
Baseline, 1 mese, 2 mesi, 5 mesi e, se applicabile, 6 mesi, 7 mesi e 10 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Johns Hopkins University

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

8 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2023P003620

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neurofibromatosi 1

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