Estensione dello studio HGT-SAN-055 Valutazione della somministrazione di rhHNS in pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Criteri di inclusione: i pazienti devono soddisfare tutti i seguenti criteri per essere considerati idonei per l'arruolamento:

1. Il paziente deve aver completato lo studio HGT SAN 055 e, secondo l'opinione dello sperimentatore, non presenta problemi medici o di sicurezza che ne controindicano la partecipazione.
2. Il paziente, il/i genitore/i del paziente o il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i ha volontariamente firmato un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board/Comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il paziente, il paziente , i genitori del paziente o il consenso del rappresentante legalmente autorizzato e il consenso del paziente, a seconda dei casi, devono essere ottenuti prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
3. Il paziente ha ricevuto almeno 5 delle 6 infusioni pianificate di rhHNS nello studio HGT-SAN-055.
4. I pazienti devono essere stabili dal punto di vista medico, secondo l'opinione dello sperimentatore, per soddisfare i requisiti del protocollo, inclusi viaggi, valutazioni e intervento chirurgico IDDD (se necessario ai fini della sostituzione), senza gravare eccessivamente sulla famiglia del paziente/paziente.

Criteri di esclusione:

I soggetti saranno esclusi dallo studio se vi è evidenza di uno dei seguenti criteri allo screening o in qualsiasi momento durante lo studio:

1. Il paziente ha manifestato una reazione avversa al farmaco in studio nello studio HGT-SAN-55 che controindica un ulteriore trattamento con rhHNS.
2. Il paziente ha una nota ipersensibilità al principio attivo o a qualsiasi eccipiente nel prodotto farmaceutico rhHNS.
3. - Il paziente ha una significativa compromissione del sistema nervoso centrale (SNC) non correlata a MPS IIIA o disturbi comportamentali che potrebbero confondere l'integrità scientifica o l'interpretazione delle valutazioni dello studio, come determinato dallo sperimentatore.
4. Il paziente ha significativi problemi comportamentali correlati alla MPS IIIA, come determinato dallo sperimentatore, che precluderebbe l'esecuzione delle procedure di test neurocognitivi e di sviluppo dello studio.
5. La paziente è incinta, sta allattando o è una paziente di sesso femminile in età fertile, che non vuole o non può rispettare l'uso di un metodo di controllo delle nascite accettabile, come preservativi, metodo di barriera, contraccezione orale, ecc.
6. Il paziente presenta ipersensibilità nota o sospetta all'anestesia o si ritiene che abbia un rischio inaccettabilmente elevato di anestesia a causa della compromissione delle vie aeree o di altre condizioni.
7. Il paziente ha una storia di disturbo convulsivo scarsamente controllato.
8. Il paziente sta attualmente ricevendo farmaci psicotropi o altri farmaci che, secondo l'investigatore, potrebbero confondere sostanzialmente i risultati del test e la cui dose e regime non possono essere mantenuti costanti durante lo studio.
9. Il paziente non può sostenere l'assenza da aspirina, farmaci non steroidei o farmaci che influenzano la coagulazione del sangue entro 1 settimana prima di una procedura correlata allo studio pertinente (ad esempio, reimpianto del dispositivo se applicabile), o ha ingerito tali farmaci entro 1 settimana prima qualsiasi procedura in cui qualsiasi cambiamento nell'attività di coagulazione sarebbe deleterio.
10. Il paziente ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale (diverso da rhHNS) inteso come trattamento per MPS IIIA nei 30 giorni precedenti o durante lo studio, o è attualmente arruolato in un altro studio che coinvolge un farmaco o dispositivo sperimentale (screening attraverso contatto di follow-up per la sicurezza).
11. Il paziente ha ricevuto una cellula staminale ematopoietica o un trapianto di midollo osseo.