Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia e sicurezza di BCX7353 per prevenire attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (APeX-1)

3 marzo 2021 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di BCX7353 come trattamento preventivo per ridurre la frequenza degli attacchi in soggetti con angioedema ereditario

Questo studio in 3 parti valuterà la sicurezza e l'efficacia di un trattamento orale, BCX7353, nella prevenzione degli attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (HAE). Nella Parte 1 dello studio, i soggetti idonei saranno randomizzati a ricevere BCX7353 orale o placebo per 4 settimane. Supponendo che la Parte 1 abbia completato con successo, ulteriori soggetti saranno randomizzati nella Parte 2 a una delle 2 dosi inferiori di BCX7353 o placebo. La parte 3 arruolerà ulteriori soggetti in una delle tre dosi di BCX7353 o placebo. Lo studio confronterà il numero di attacchi acuti in ciascun gruppo di trattamento, nonché una serie di altri risultati clinici e farmacologici, e la sicurezza e la tollerabilità di ciascuna dose di BCX7353 rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
      • Campbelltown, Australia
  • Austria
      • Graz, Austria
      • Vienna, Austria
  • Canada
      • Quebec City, Canada
      • Toronto, Canada
  • Danimarca
      • Odense, Danimarca
  • Germania
      • Berlin, Germania
      • Frankfurt, Germania
      • Ulm, Germania
  • Italia
      • Milano, Italia
      • Padova, Italia
      • Salerno, Italia
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
  • Regno Unito
      • Brimingham, Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
      • London, Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
      • Madrid, Spagna
      • Sevilla, Spagna
  • Svizzera
      • Zürich, Svizzera
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Una diagnosi clinica di HAE di tipo I o II
  • Attacchi HAE documentati entro un periodo di calendario definito
  • Accesso ai farmaci per attacchi acuti
  • Le donne sessualmente attive in età fertile e gli uomini sessualmente attivi devono utilizzare una contraccezione efficace

Criteri chiave di esclusione:

  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Qualsiasi condizione clinica o anamnesi che possa interferire con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Uso di C1INH, androgeni o acido tranexamico per la profilassi degli attacchi di HAE
  • Storia o attuale abuso di alcol o droghe
  • Infezione da epatite B, epatite C o HIV
  • - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci attualmente o negli ultimi 30 giorni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Parte 1: BCX7353 350 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 350 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
SPERIMENTALE: Parti 2 e 3: BCX7353 250 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 250 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
SPERIMENTALE: Parti 2 e 3: BCX7353 125 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 125 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica
PLACEBO_COMPARATORE: Parti 1, 2 e 3: Placebo
Capsule di placebo, somministrate una volta al giorno per 28 giorni
Droga: Placebo
SPERIMENTALE: Parte 3: BCX7353 62,5 mg una volta al giorno
BCX7353 capsule, dose da 62,5 mg somministrata una volta al giorno per 28 giorni
Droga: BCX7353
Inibitore della callicreina plasmatica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi HAE confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
L'efficacia è stata valutata dal numero di attacchi di angioedema acuto. Per garantire che siano state utilizzate valutazioni coerenti e obiettive nell'accettare i dati sugli attacchi segnalati dal soggetto, un gruppo di medici esperti nel trattamento dei pazienti affetti da HAE ha giudicato tutti gli attacchi segnalati dal soggetto prima della loro inclusione nelle analisi di efficacia primaria.
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Proporzione di soggetti che erano liberi da attacchi di HAE durante l'intero periodo di somministrazione
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Valutazione della percentuale di soggetti che non hanno avuto attacchi di HAE durante l'intero periodo di somministrazione
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di HAE addominale confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato gli attacchi confermati in base alla posizione anatomica; gli attacchi di HAE addominale includevano qualsiasi sintomo addominale (es. gonfiore allo stomaco/intestino o qualsiasi sintomo di nausea, vomito o dolore addominale)
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Numero di attacchi HAE periferici confermati
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato gli attacchi confermati in base alla posizione anatomica; gli attacchi periferici includevano solo quelli con sintomi periferici (es. gonfiore periferico o eritema marginato).
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Attacchi di HAE che richiedono un trattamento
Lasso di tempo: I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Un endpoint secondario prespecificato ha analizzato il numero di attacchi che richiedono un trattamento con farmaci per l'HAE acuto (Berinert, Firazyr, Cinryze o Ruconest)
I ricercatori hanno raccolto dati dai diari dei pazienti dal primo giorno di somministrazione fino al giorno 29 o all'ultimo giorno di somministrazione +24 ore (il periodo di somministrazione effettivo).
Attività della malattia HAE - Punteggio di attività dell'angioedema modificato
Lasso di tempo: Periodo di trattamento di 28 giorni + 1 giorno
Attività della malattia (es. gravità della malattia) è stata valutata utilizzando un Angioedema Activity Score (AAS) modificato. L'endpoint rilevante per questo studio era il punteggio totale AAS modificato, definito come la somma dei punteggi individuali per 4 domini AAS (attività quotidiane, aspetto, disagio fisico e gravità complessiva) per tutti gli attacchi segnalati dal soggetto durante il periodo di trattamento. I punteggi dei domini individuali erano basati sulle risposte alle domande, ciascuna delle quali aveva 4 possibili risposte con punteggio 0-3 (0 - nessun impatto; 1-3 - livelli di impatto crescenti). Il punteggio AAS modificato totale per attacco potrebbe variare da 0 a 12; punteggi più bassi e punteggi più alti rappresentano rispettivamente attività della malattia più basse e più alte. Tuttavia, il punteggio AAS modificato totale complessivo riportato per questo studio includeva i punteggi totali per tutti gli attacchi segnalati dal soggetto, pertanto il limite superiore dell'intervallo era specifico per soggetto. L'analisi statistica dei punteggi AAS modificati totali per il periodo di trattamento è presentata di seguito.
Periodo di trattamento di 28 giorni + 1 giorno
Angioedema Qualità della vita (AE-QoL)
Lasso di tempo: L'AE-QoL completato dal soggetto è stato somministrato al basale (giorno 1) e al giorno 29
La qualità della vita (QoL) specifica per l'angioedema ereditario (HAE) è stata valutata al basale e al giorno 29 mediante un questionario (es. AE-QoL) composto da 17 domande che abbracciavano 4 domini (funzionamento, affaticamento/umore, paura/vergogna e alimentazione). Ogni domanda AE-QoL aveva 5 opzioni di risposta (punteggio 1-5), con punteggi più bassi e più alti che indicavano rispettivamente un impatto minore e più negativo. I punteggi per soggetto per ciascun dominio sono stati calcolati utilizzando l'algoritmo di punteggio appropriato applicato ai punteggi di risposta alla domanda per ciascun dominio. I punteggi totali per soggetto (inclusi tutti e 4 i domini) sono stati calcolati in modo simile utilizzando i punteggi delle risposte alle domande per tutte le 17 domande. I risultati dell'algoritmo di punteggio sono stati normalizzati su una scala che va da 0 (impatto negativo minore) a 100 (impatto negativo maggiore). L'analisi statistica della variazione del punteggio totale AE-QoL dal basale al giorno 29 è presentata di seguito.
L'AE-QoL completato dal soggetto è stato somministrato al basale (giorno 1) e al giorno 29
DASS (Depressione, ansia e scale di stress)
Lasso di tempo: Il DASS è stato somministrato al basale (giorno 1), giorno 14 e giorno 29.
La Depression, Anxiety & Stress Scale (DASS) è stata utilizzata per misurare gli stati emotivi negativi di depressione, ansia e stress. Questa valutazione si basava su un questionario DASS somministrato al basale, giorno 14 e giorno 29. Il questionario consisteva in 3 scale DASS (depressione, ansia e stress) contenenti 14 item ciascuna su una scala da 0 a 3 (0, non mi riguardava affatto; 1, mi applicava in una certa misura/alcune volte; 2, applicato a me in misura considerevole/una buona parte del tempo; 3, applicato a me molto o la maggior parte del tempo). I punteggi per soggetto per le scale di depressione, ansia e stress sono stati ottenuti sommando i punteggi per gli elementi del questionario appropriati per la rispettiva categoria. I punteggi DASS totali sono stati quindi ricavati come somma delle 3 scale individuali e variavano da 0 a 126. Punteggi totali più alti e più bassi sono associati rispettivamente a un impatto negativo maggiore e minore. L'analisi statistica della variazione totale del punteggio DASS dal basale al giorno 29 è presentata di seguito.
Il DASS è stato somministrato al basale (giorno 1), giorno 14 e giorno 29.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Emel Aygören-Pürsün, MD, University Hospital Frankfurt Goethe University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2016

Primo Inserito (STIMA)

18 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 marzo 2021

Ultimo verificato

1 marzo 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Cameroon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi