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Uno studio su Balovaptan negli adulti con disturbo dello spettro autistico con un'estensione in aperto di 2 anni

26 ottobre 2021 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e sulla sicurezza di balovaptan negli adulti con disturbo dello spettro autistico con un'estensione in aperto di 2 anni

Questo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di 10 mg di somministrazione orale di balovaptan una volta al giorno (QD) rispetto al placebo corrispondente negli adulti (dai 18 anni in su) con disturbo dello spettro autistico (ASD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
322

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • Okanagan Clinical Trials
    • Ontario
      • East York, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital; Autism Research Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • University of Western Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hopital Charles Perrens; Centre de Ressources Autisme Aquitaine
      • LYON Cedex, Francia, 69003
        • Hospices Civils de Lyon; Centre d'Investigation Clinique Pédiatrique
      • Sotteville Les Rouen, Francia, 76300
        • Centre hospitalier du Rouvray; CRAHN Centre de Ressources Autisme Haute-Normandie
  • Italia
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento
      • Piacenza, Lombardia, Italia, 29121
        • AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10138
        • ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italia, 95123
        • A.O.U. Policlinico - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • Western General Hospital; Wellcome Trust CRF
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital; Clinical Research Facility
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Kings College Hospital; Kings Clinical Research Facility
      • London, Regno Unito, W1G 9JF
        • RE:Cognition Health; RE:Cognition Health
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Sevicio de Psiquiatría
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Servicio de Psiquiatria del niño y del adolescente
      • Valladolid, Spagna, 47012
        • Hospital Universitario Rio Hortega; Departamento de Psiquiatria
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spagna, 08221
        • Hospital Mutua de Terrassa; Departamento de Psiquiatria
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Stati Uniti, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
        • Woodland Research Northwest, LLC
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California , Los Angeles (UCLA); Child, Adolescent Psychiatry
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80910
        • MCB Clinical Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519-1124
        • Yale University / Yale-New Haven Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • APG- Advanced Psychiatric Group
      • Palmetto Bay, Florida, Stati Uniti, 33157
        • IMIC Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Uni of Chicago; Centre For Advanced Medicine
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Stati Uniti, 70601
        • Lake Charles Clinical Trials, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63132
        • Millennium Psychiatric Associates, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Center for Autism and the Developing Brain
      • Orangeburg, New York, Stati Uniti, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73116
        • Cutting Edge Research Group
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15203
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center; Department of Psychiatry
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin, PC
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Utah
      • Orem, Utah, Stati Uniti, 84058
        • Aspen Clinical Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Stati Uniti, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto soddisfa i criteri DSM-5 per ASD per una diagnosi di autismo ed è confermato utilizzando i criteri ADOS-2
  • SRS-2, versione proxy, punteggio t totale >=66 allo screening
  • Un punteggio QI a fondo scala >=70 sul WASI®-II
  • Il soggetto ha un partner di studio appropriato, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • Per le donne in età fertile: consenso a mantenere l'astinenza o utilizzare un metodo contraccettivo con un tasso di fallimento <1% all'anno durante il periodo di trattamento e per almeno 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  • Trattamento con farmaci consentiti (a una dose stabile per 12 settimane prima dello screening) e regimi di terapia comportamentale (regimi stabili per 6 settimane prima dello screening), con l'intento che tali trattamenti rimangano stabili per tutto lo studio e senza cambiamenti attesi prima della settimana 24 visita

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento al seno o intenzione di rimanere incinta durante lo studio
  • - Precedente inizio di un cambiamento nuovo o importante nell'intervento psicosociale entro 6 settimane prima dello screening
  • Disturbi affettivi o psicotici clinicamente significativi instabili o non controllati e/o disturbi neurologici che possono interferire con la valutazione degli endpoint di sicurezza o efficacia
  • Disturbi da uso di sostanze negli ultimi 12 mesi
  • Rischio significativo di comportamento suicidario, secondo il parere dell'investigatore
  • Epilessia o disturbo convulsivo considerato non ben controllato negli ultimi 6 mesi o cambiamenti nella terapia anticonvulsivante negli ultimi 6 mesi
  • Diagnosi clinica della neuropatia periferica
  • Negli ultimi 2 anni, malattia cardiovascolare instabile o clinicamente significativa
  • Ipertensione incontrollata
  • Episodio sincopale inspiegabile negli ultimi 12 mesi
  • Elevazione confermata sopra il limite superiore della norma di CK-MB, troponina cardiaca T ad alta sensibilità, troponina cardiaca I e/o peptide natriuretico pro B di tipo N-terminale
  • Risultati sierologici positivi per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) o il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) 1 o 2
  • Storia di coagulopatie, disturbi emorragici, discrasie ematiche, neoplasie ematologiche, mielosoppressione (inclusa quella iatrogena) o evento di sanguinamento maggiore in corso
  • Malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con, o il cui trattamento potrebbe interferire con, la conduzione dello studio, o ciò che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio inaccettabile per il soggetto in questo studio
  • Anomalia clinicamente significativa confermata nei parametri di ematologia
  • Anomalia clinicamente significativa confermata nei parametri di chimica clinica, coagulazione o analisi delle urine
  • Storia medica di malignità, se non considerata curata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
I partecipanti riceveranno un placebo corrispondente.
Sperimentale: Balovaptan
Droga: Balovaptan
I partecipanti riceveranno 10 mg di somministrazione orale di balovaptan una volta al giorno (QD).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nel punteggio Vineland Adaptive Behavior Scale (Vineland-II) Two-domain Composite (2DC).
Lasso di tempo: Settimana 24
Il punteggio Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) è definito come media del punteggio standard del dominio di comunicazione e del punteggio standard del dominio di socializzazione. Se manca uno dei 2 punteggi standard del dominio individuale, il punteggio 2DC non viene calcolato. Vineland™-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie e il comportamento disadattivo di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio verrà somministrato al partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto al basale alla settimana 12 nel punteggio Vineland-II 2DC
Lasso di tempo: Settimana 12
Il punteggio Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) è definito come media del punteggio standard del dominio di comunicazione e del punteggio standard del dominio di socializzazione. Se manca uno dei 2 punteggi standard del dominio individuale, il punteggio 2DC non viene calcolato. Vineland™-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie e il comportamento disadattivo di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio verrà somministrato al partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
Settimana 12
Variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 nell'inventario Pediatric Quality of Life (PedsQL) Generic Core Scales, versione 4.0, sui punteggi di riepilogo e totali
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Inventario sulla qualità della vita pediatrica PedsQL™4.0 La valutazione della scala di base generica consiste in un questionario di 23 elementi che comprende 4 domini della scala di base: funzionamento fisico (8 elementi); Funzionamento emotivo (5 articoli); Funzionamento sociale (5 articoli); e il funzionamento della scuola (5 articoli). Gli elementi sono valutati su una scala di risposta di tipo Likert a 5 punti (0=mai un problema; 1=quasi mai un problema; 2=a volte un problema; 3=spesso un problema; e 4=quasi sempre un problema). Una volta valutati, gli elementi verranno contrassegnati in modo inverso e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), in modo che i punteggi più alti indichino una migliore qualità correlata alla salute di vita.
Settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 nel punteggio standard composito del comportamento adattivo di Vineland-II
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Il Vineland-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie (solo nei bambini fino a 6 anni) e il comportamento disadattivo (non valutato in questo studio) di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio (ovvero un'intervista semi-strutturata) verrà somministrato a un partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi dei domini saranno ottenuti per i singoli domini di socializzazione, comunicazione, abilità di vita quotidiana e abilità motorie (solo fino a 6 anni) e utilizzati per calcolare il punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland-II. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore. Presentate solo statistiche descrittive al posto della stima pianificata a causa dell'interruzione anticipata dello studio per futilità.
Settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 e 24 nel punteggio standard del dominio di socializzazione Vineland-II
Lasso di tempo: Basale, settimane 12 e 24

Il Vineland-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie (solo nei bambini fino a 6 anni) e il comportamento disadattivo (non valutato in questo studio) di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio (ovvero un'intervista semi-strutturata) verrà somministrato a un partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi dei domini saranno ottenuti per i singoli domini di socializzazione, comunicazione, abilità di vita quotidiana e abilità motorie (solo fino a 6 anni) e utilizzati per calcolare il punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland-II. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.

Presentate solo statistiche descrittive al posto della stima pianificata a causa dell'interruzione anticipata dello studio per futilità.
Basale, settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 nel punteggio standard del dominio di comunicazione Vineland-II
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Il Vineland-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie (solo nei bambini fino a 6 anni) e il comportamento disadattivo (non valutato in questo studio) di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio (ovvero un'intervista semi-strutturata) verrà somministrato a un partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi dei domini saranno ottenuti per i singoli domini di socializzazione, comunicazione, abilità di vita quotidiana e abilità motorie (solo fino a 6 anni) e utilizzati per calcolare il punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland-II. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.
Settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 nel punteggio standard del dominio delle abilità di vita quotidiana di Vineland-II
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24

Il Vineland-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie (solo nei bambini fino a 6 anni) e il comportamento disadattivo (non valutato in questo studio) di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio (ovvero un'intervista semi-strutturata) verrà somministrato a un partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi dei domini saranno ottenuti per i singoli domini di socializzazione, comunicazione, abilità di vita quotidiana e abilità motorie (solo fino a 6 anni) e utilizzati per calcolare il punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland-II. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore.

Presentate solo statistiche descrittive al posto della stima pianificata a causa dell'interruzione anticipata dello studio per futilità.
Settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale della gravità delle impressioni cliniche misurata dalla gravità delle impressioni cliniche globali (CGI-S)
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Il CGI-S riflette l'impressione del valutatore dell'attuale gravità dell'autismo del soggetto su una scala a 7 punti che va da nessun sintomo (1) a sintomi molto gravi (7). Le variazioni del punteggio CGI-S sono state calcolate come aumento o diminuzione dei punteggi CGI-S assoluti tra il basale e le settimane 12 e 24. Percentuale di partecipanti segnalati per ogni variazione del punteggio rispetto al basale.
Settimane 12 e 24
Miglioramenti nelle impressioni cliniche, misurati dal miglioramento delle impressioni cliniche globali (CGI-I)
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
Si tratta di una scala Likert a 7 punti che valuta il miglioramento delle condizioni del paziente. I punteggi vanno dal peggior punteggio di 7 (Molto molto peggio) al miglior punteggio di 1 (Molto molto migliorato). I punteggi più bassi sono migliori su questa scala e indicano un miglioramento maggiore. Percentuale di partecipanti riportati per ogni punteggio.
Settimane 12 e 24
Variazione rispetto al basale alle settimane 12 e 24 nei punteggi totali e di dominio della Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A)
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24
L'HAM-A è un'intervista di 14 item, somministrata al valutatore, che valuta la gravità dei sintomi di ansia negli ultimi 7 giorni. Sette item valutano l'ansia psichica e sette valutano l'ansia somatica. Ogni item utilizza una scala di risposta alla gravità dei sintomi a 5 punti, che va da nessuno (0) a molto grave (4). Viene calcolato un punteggio totale che va da 0 a 56; punteggi più alti sono indicativi di ansia più grave.
Settimane 12 e 24
Proporzione di soggetti con un miglioramento >=6 punti nel punteggio Vineland-II 2DC
Lasso di tempo: Settimane 12 e 24

Il Vineland-II è uno strumento che misura la comunicazione, le capacità di vita quotidiana, la socializzazione, le capacità motorie (solo nei bambini fino a 6 anni) e il comportamento disadattivo (non valutato in questo studio) di individui con disabilità dello sviluppo. Il modulo di intervista del sondaggio (ovvero un'intervista semi-strutturata) verrà somministrato a un partner di studio affidabile di un soggetto in questo studio, durante il quale il valutatore o il medico chiederà al partner di studio domande aperte relative alle attività e al comportamento del soggetto. I punteggi dei domini saranno ottenuti per i singoli domini di socializzazione, comunicazione, abilità di vita quotidiana e abilità motorie (solo fino a 6 anni) e utilizzati per calcolare il punteggio composito del comportamento adattivo di Vineland-II. I punteggi standardizzati sulla gamma composita del comportamento adattivo vanno da 20 a 160 con punteggi più alti che indicano un funzionamento migliore

Tutti i partecipanti che hanno un miglioramento di almeno 6 punti sono inclusi nella soglia di punteggio >=6
Settimane 12 e 24
Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Settimana 24 e fino a circa 2 anni

Secondo le linee guida ICH per la buona pratica clinica, un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto di indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, indipendentemente dall'attribuzione causale.

Il periodo di trattamento in cieco è continuato per 24 settimane, il periodo di trattamento di estensione in aperto (OLE) è continuato fino a 2 anni. Lo studio è stato interrotto prematuramente, pertanto non ha raggiunto la data di fine prevista.
Settimana 24 e fino a circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 agosto 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
4 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 aprile 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 ottobre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 ottobre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WN39434

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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