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Studio clinico di trasferimento genico per la malattia di Krabbe (RESKUE)

25 aprile 2024 aggiornato da: Forge Biologics, Inc

Uno studio clinico di fase 1/2 sul trasferimento genico per via endovenosa con un vettore AAVrh10 che esprime GALC in soggetti Krabbe sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (RESKUE)

Questo è uno studio di aumento della dose non in cieco e non randomizzato di AAVrh10 per via endovenosa dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) in cui i soggetti riceveranno un trapianto standard di cellule ematopoietiche per la malattia di Krabbe, seguito da una singola infusione di una terapia genica virale adeno-associata Prodotto. Verranno utilizzati soggetti di storia naturale estesi per il confronto come gruppo di controllo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County (CHOC)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Hospitals - Michigan Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 4 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di malattia di Krabbe infantile, caratterizzata dai seguenti criteri descritti di seguito:

    • Livelli di attività della galattocerebrosidasi (GALC) nei leucociti compatibili con la diagnosi della malattia di Krabbe secondo il laboratorio che ha rilasciato i risultati; E ALMENO UNO DEI SEGUENTI:
    • Psicosina elevata predittiva di malattia infantile ≥ 9,0 nmol/L; O
    • Risultati di imaging o neurofisiologici coerenti con la malattia di Krabbe (CSF, MRI, NCV, ABR); O
    • Due mutazioni GALC patogene previste.
  2. Età al momento dello screening: da 1 giorno a 12 mesi
  3. Il partecipante è stato ritenuto idoneo per il trattamento con HSCT (standard di cura) o si trova entro due settimane dall'infusione di HSC
  4. I genitori o il tutore legale del partecipante acconsentono a partecipare allo studio e forniscono il consenso informato secondo le linee guida dell'IRB prima che venga eseguita qualsiasi procedura di studio
  5. Genitore/i e/o tutore legale in grado di rispettare il protocollo clinico

  6. Il partecipante deve avere un'adeguata funzionalità degli organi al momento dello screening misurata da:

    • Creatinina ≤ 1,5 volte il limite superiore del normale appropriato per l'età e clearance della creatinina ≥ 60 mL/min/1,73 m2
    • Transaminasi epatiche (ALT/AST) ≤ 2 volte il limite superiore normale correlato all'età
    • Frazione di eiezione > 50% mediante ecocardiogramma o altro studio appropriato senza evidenza di ipertensione polmonare.
    • Test di valutazione polmonare che dimostrano un pulsossimetro a riposo > 92% in aria ambiente
    • Test di coagulazione entro il 110% dei range normali per età. (PT/INR e PTT)

Criteri di esclusione:

  1. Storia di precedente trattamento con un prodotto di terapia genica
  2. Presenza di una grave anomalia congenita che colpisce il sistema neurologico
  3. Presenza di qualsiasi deficit neurocognitivo o danno cerebrale non attribuibile alla malattia di Krabbe
  4. Aspirazione attiva
  5. Segni di infezione attiva o malattia da citomegalovirus, adenovirus o altri virus
  6. HIV positivo
  7. Infezione batterica o fungina incontrollata e progressiva.
  8. Presenza di qualsiasi controindicazione per la risonanza magnetica
  9. Uso di qualsiasi prodotto sperimentale prima dell'arruolamento nello studio o dell'attuale arruolamento in un altro studio che comporta interventi clinici
  10. Qualsiasi altra condizione medica, grave malattia intercorrente o circostanza attenuante che, a giudizio del PI, precluderebbe la partecipazione allo studio
  11. Malattia veno-occlusiva (VOD) in corso determinata mediante ecografia epatica (ascite moderata e flusso venoso portale statico o retrogrado) il giorno prima dell'infusione di FBX-101.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 - FBX-101 a basso dosaggio (alias AAVrh.10-GALC)
I partecipanti riceveranno una singola infusione alla dose più bassa (N=3 partecipanti)
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC
Sperimentale: Coorte 2 - FBX-101 ad alto dosaggio (alias AAVrh.10-GALC)
I partecipanti riceveranno una singola infusione alla dose più alta (N = 3 partecipanti)
Biologico: FBX-101
Un vettore di trasferimento genico del virus adeno-associato con deficit di replicazione che esprime il cDNA della galattocerebrosidasi umana (GALC) verrà somministrato una volta attraverso un catetere venoso inserito in una vena dell'arto periferico.
Altri nomi:
  • AAVrh.10-hGALC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza valutata in base all'incidenza e alla gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi attribuiti a FBX-101.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi
Sicurezza valutata dall'incidente dell'attecchimento HSCT.
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia valutata in base al miglioramento della probabilità di raggiungere una posizione seduta indipendente rispetto ai pazienti non trattati o a quelli sottoposti solo a HSCT.
Lasso di tempo: 12 mesi e 24 mesi
12 mesi e 24 mesi
Efficacia valutata mediante il miglioramento della funzione motoria generale misurata mediante Peabody Developmental Motor Scale 2nd Edition (PDMS-2) al di sopra di un'età funzionale equivalente di 12 mesi rispetto ai pazienti non trattati o a quelli sottoposti solo a HSCT
Lasso di tempo: 24 mesi
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Forge Biologics, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 novembre 2021

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 dicembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 dicembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FBX-101-RESKUE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non è previsto alcun piano per la condivisione dei dati

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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