La prova di rilevamento e intervento del virus del diabete (DiViDInt)

Se il trattamento antivirale è efficace nell'arrestare la progressione della malattia, sarà di grande beneficio per i pazienti partecipanti. Il mantenimento o addirittura un aumento della massa di cellule beta dovuto alla rigenerazione porterà a una migliore produzione endogena di insulina e darà un decorso più lieve della malattia con un migliore controllo glicemico. Ciò migliorerà in modo sostanziale la prognosi a lungo termine con complicanze vascolari meno gravi a lungo termine. Alcuni pazienti possono avere una remissione quasi completa ed essere in grado di interrompere il trattamento con insulina. Se il trattamento antivirale è efficace, aggiungerebbe la prova al concetto che il diabete di tipo 1 nella sua origine è una malattia virale. Questa sarebbe un'importante pietra miliare nella ricerca medica e una svolta nella comprensione dell'eziopatogenesi delle malattie autoimmuni. Può promuovere lo sviluppo di vaccini per prevenire la malattia. Il T1D sembra più aggressivo nei bambini che negli adulti e la funzione delle cellule beta diminuisce rapidamente rispetto agli adulti. Di conseguenza, l'effetto del trattamento antivirale sarà potenzialmente più significativo nei bambini che negli adulti. I bambini hanno HbA1c più elevato che aumenta il rischio di complicanze. Pertanto, il T1D è una malattia più aggressiva nei bambini che negli adulti e quindi è importante fare questo studio nei bambini. I prodotti farmaceutici sono solitamente studiati in diversi intervalli di età, comunemente 1-6 anni, 6-12 anni e 12-15 anni. Per motivi di sicurezza e semplicità, gli investigatori vogliono iniziare con i due gruppi più anziani. Gli investigatori tratteranno i partecipanti con due farmaci antivirali (Pleconaril e ribavirina) o placebo in uno studio a gruppi paralleli in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo. Il pleconaril è stato precedentemente somministrato in dosi di 5-10 mg/kg x 2-3 in studi clinici nei bambini, raggiungendo così livelli sierici sufficientemente elevati per uccidere la maggior parte dei virus. Gli investigatori, a causa del lungo periodo di trattamento, hanno ridotto le dosi a 5 mg/kg x 2. La ribavirina verrà somministrata in dosaggi secondo il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP). Gli investigatori hanno scelto di somministrare il medicinale sperimentale (IMP) come soluzione orale in quanto ciò renderà più facile somministrare il farmaco in base al peso.