MCW Alpha/Beta Deplezione di cellule T e B con dosaggio mirato di ATG

Criterio di inclusione:

1. Età del paziente < 25 anni. Entrambi i sessi e tutte le razze ammissibili.

2. Idoneità alla malattia

   • Leucemia mieloide acuta, primaria o secondaria - Stato della malattia: MRD negativo (flusso MRD ≤ 0,1%)
   • Mielodisplasia
   • Leucemia linfoblastica acuta - Stato della malattia: MRD negativo
   • Leucemia mieloide cronica - Stato della malattia: fase cronica, fase accelerata o crisi blastica ora in seconda fase cronica
   • Lignaggio misto o leucemia acuta bifenotipica - Stato della malattia: MRD negativo
   • Linfoma linfoblastico - Stato di malattia: in remissione
   • Linfoma/leucemia di Burkitt - Stato di malattia: in remissione
   • Linfoma dopo recidiva - Stato di malattia: in remissione
   • Altre malattie ematologiche maligne in remissione (da approvare da PI)
3. Karnofsky Performance Status ≥ 60% per pazienti di età pari o superiore a 16 anni e Lansky Play Score ≥ 60 per pazienti di età inferiore a 16 anni (Appendice 1)
4. Valutazione dello stato degli organi secondo MCW BMT SOP
5. Criteri di malattia infettiva: nessuna infezione attiva non trattata. I pazienti con possibili infezioni fungine devono aver ricevuto almeno 2 settimane di antibiotici antifungini appropriati ed essere asintomatici.
6. Consenso firmato dal genitore/tutore o in grado di dare il consenso se ≥18 anni.
7. Test di gravidanza negativo per pazienti potenzialmente fertili
8. Le pazienti sessualmente attive potenzialmente fertili devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata (diaframma, pillola anticoncezionale, iniezioni, dispositivo intrauterino [IUD], sterilizzazione chirurgica, impianti sottocutanei o astinenza, ecc.) per tutta la durata del trattamento. Gli uomini sessualmente attivi devono accettare di usare contraccettivi di barriera per tutta la durata del trattamento.

Idoneità del donatore:

1. Il donatore non imparentato soddisfa i criteri per la donazione del National Marrow Donor Program
2. Test per malattie infettive
3. Le procedure MCW BMT si applicano per determinare l'ammissibilità del donatore, compreso lo screening del donatore e il test per gli agenti e le malattie trasmissibili pertinenti.
4. Solo le cellule staminali del sangue periferico saranno utilizzate per la fonte di cellule staminali in questo studio, pertanto il donatore deve essere disposto a sottoporsi alla mobilizzazione del G-CSF e all'aferesi delle cellule staminali. Corrispondenza dei donatori. Tipizzazione ad alta risoluzione in tutti i loci da eseguire.

5. Donatore indipendente:

   UN. È richiesta la tipizzazione HLA di almeno 10 alleli. Il donatore deve essere abbinato a 9/10 o 10/10 alleli (HLA A, B, C, DRB1, DQB1). Donatore e centro di raccolta disposti a sottoporsi a mobilizzazione e aferesi

6. Donatore correlato aploidentico:

   1. Genitore aploidentico o altro donatore imparentato: livello di corrispondenza minimo aploidentico completo (almeno 5/10; alleli HLA A, B, C, DRB1, DQB1), ma utilizzo di donatori aploidentici con corrispondenze extra (ad es. 6, 7 o 8/10 ) incoraggiato.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti che non soddisfano i criteri di malattia, organo o infezione.
2. Nessun donatore idoneo
3. Le pazienti in gravidanza o in allattamento non sono ammissibili in quanto molti dei farmaci utilizzati in questo protocollo potrebbero essere dannosi per i bambini non ancora nati e i neonati
4. Ricezione concomitante di chemioterapia, radioterapia; immunoterapia o altra terapia antitumorale per il trattamento di malattie diverse da quelle specificate nel protocollo. La terapia di mantenimento o altra terapia post-HCT può essere presa in considerazione dopo aver discusso con il PI dello studio.
5. Partecipazione a uno studio concomitante di fase 1 o 2 che prevede il trattamento della malattia
6. Malignità attiva diversa dalla malattia ammissibile specificata nel protocollo. I pazienti con precedente tumore maligno possono essere ammissibili fintanto che almeno 1 anno dopo il trattamento per quel tumore maligno.