Valutazione a lungo termine e follow-up dei pazienti trattati con trapianti di cellule staminali

Questo studio fornirà la valutazione e la cura del follow-up dei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali allogeniche (donatore) presso il Centro clinico NIH. I pazienti vengono monitorati per la loro risposta al trattamento, alla ricaduta della malattia e agli effetti successivi del trapianto.

I pazienti di età compresa tra 10 e 80 anni che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali da donatore presso il Centro clinico NIH nell'ambito di un protocollo NHLBI possono essere ammissibili a questo studio. I candidati devono aver avuto il loro primo trapianto almeno 3 anni prima di entrare nello studio in corso.

I partecipanti sono generalmente visti in clinica ogni 12 mesi per alcune o tutte le seguenti procedure:

• Esami fisici periodici, visite oculistiche e analisi del sangue e delle urine.
• Aspirazione e biopsia del midollo osseo: viene prelevato un campione di midollo osseo per l'esame microscopico. Al paziente viene somministrata anestesia locale o sedazione cosciente. Un'area dell'osso iliaco viene intorpidita, un ago sottile viene inserito attraverso la pelle nell'osso e viene prelevata una piccola quantità di midollo.
• Biopsia tissutale: si ottiene un piccolo pezzo di tessuto o tumore per l'esame microscopico. A seconda del sito della biopsia, il tessuto può essere rimosso utilizzando uno strumento "punzone" simile a un tagliabiscotti, un ago o un coltello. L'area è intorpidita e il tessuto viene rimosso con lo strumento appropriato.

• Test di imaging per visualizzare organi, tessuti e attività cellulare in tessuti specifici. Per questi test, il paziente giace su un tavolo che scorre nello scanner. Possono includere quanto segue:

  1. Le scansioni nucleari utilizzano una fotocamera sensibile per tracciare una piccola quantità di materiale radioattivo (radioisotopo) che viene somministrato al paziente per via orale o attraverso una vena. La scansione può mostrare aree anormali di tessuto nelle ossa, nel fegato, nella milza, nei reni, nel cervello, nella tiroide o nella colonna vertebrale.
  2. La risonanza magnetica (MRI) utilizza un campo magnetico e onde radio per esaminare piccole sezioni di organi e tessuti del corpo.
  3. La tomografia computerizzata (TC) utilizza i raggi X e può essere eseguita da diverse angolazioni per fornire una visione tridimensionale di tessuti e organi.
  4. La tomografia ad emissione di positroni (PET) utilizza un fluido a cui è attaccato un radioisotopo per mostrare l'attività cellulare in tessuti specifici. Il fluido viene somministrato attraverso una vena e viaggia verso le cellule più attive (come le cellule tumorali), mostrando se c'è un tumore in crescita attiva.
• Test di funzionalità polmonare (polmonare): il paziente respira in una macchina che misura il volume d'aria che la persona può entrare e uscire dai polmoni.

• I test di funzionalità cardiaca possono includere quanto segue:

  1. L'elettrocardiogramma (ECG) valuta l'attività elettrica del cuore. Gli elettrodi posizionati sul torace trasmettono le informazioni dal cuore a una macchina.
  2. L'ecocardiogramma (Echo) è un test a ultrasuoni che utilizza le onde sonore per creare un'immagine del cuore ed esaminare la funzione delle camere cardiache e delle valvole.
  3. La scansione di acquisizione multipla (MUGA) è un test di medicina nucleare che utilizza una piccola quantità di sostanza chimica radioattiva iniettata in una vena. Uno scanner speciale crea un'immagine del cuore per esaminare il movimento del battito del muscolo.

La recidiva o la progressione della malattia o i problemi correlati al trapianto possono essere trattati con terapia medica, radioterapica o chirurgica standard oppure ai pazienti può essere offerta una terapia sperimentale.