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Evaluación a largo plazo y atención de seguimiento de pacientes tratados con trasplantes de células madre

25 de abril de 2024 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Evaluación a largo plazo y atención de seguimiento de pacientes tratados con trasplantes alogénicos de células madre

Este estudio brindará evaluación de seguimiento y atención de pacientes que se hayan sometido a un trasplante alogénico (de donante) de células madre en el Centro Clínico de los NIH. Los pacientes son monitoreados por su respuesta al tratamiento, la recaída de la enfermedad y los efectos posteriores del trasplante.

Los pacientes entre 10 y 80 años de edad que recibieron un trasplante de células madre de un donante en el Centro Clínico NIH bajo un protocolo NHLBI pueden ser elegibles para este estudio. Los candidatos deben haber tenido su primer trasplante al menos 3 años antes de ingresar al estudio actual.

Los participantes generalmente son vistos en la clínica cada 12 meses para algunos o todos los siguientes procedimientos:

  • Exámenes físicos periódicos, exámenes de la vista y análisis de sangre y orina.
  • Aspiración y biopsia de médula ósea: se obtiene una muestra de médula ósea para un examen microscópico. El paciente recibe anestesia local o sedación consciente. Se adormece un área del hueso de la cadera, se inserta una aguja delgada a través de la piel hasta el hueso y se extrae una pequeña cantidad de médula.
  • Biopsia de tejido: se obtiene una pequeña muestra de tejido o tumor para examinarla al microscopio. Según el sitio de la biopsia, el tejido se puede extraer con un instrumento de "perforación" similar a un cortador de galletas, una aguja o un cuchillo. Se adormece el área y se extrae el tejido con la herramienta apropiada.
  • Pruebas de imagen para visualizar órganos, tejidos y actividad celular en tejidos específicos. Para estas pruebas, el paciente se acuesta en una mesa que se desliza dentro del escáner. Pueden incluir lo siguiente:

    1. Las exploraciones nucleares utilizan una cámara sensible para rastrear una pequeña cantidad de material radiactivo (radioisótopo) que se administra al paciente por vía oral oa través de una vena. La exploración puede mostrar áreas anormales de tejido en los huesos, el hígado, el bazo, los riñones, el cerebro, la tiroides o la columna vertebral.
    2. La resonancia magnética nuclear (RMN) utiliza un campo magnético y ondas de radio para examinar pequeñas secciones de los órganos y tejidos del cuerpo.
    3. La tomografía computarizada (TC) utiliza rayos X y se puede realizar desde diferentes ángulos para proporcionar una vista tridimensional de los tejidos y órganos.
    4. La tomografía por emisión de positrones (PET) utiliza un líquido con un radioisótopo adjunto para mostrar la actividad celular en tejidos específicos. El líquido se administra a través de una vena y viaja a las células que están más activas (como las células cancerosas), mostrando si hay un tumor en crecimiento activo.
  • Pruebas de función pulmonar (pulmón): el paciente respira en una máquina que mide el volumen de aire que la persona puede mover hacia adentro y hacia afuera de los pulmones.
  • Las pruebas de función cardíaca pueden incluir lo siguiente:

    1. El electrocardiograma (EKG) evalúa la actividad eléctrica del corazón. Los electrodos colocados en el pecho transmiten información desde el corazón a una máquina.
    2. El ecocardiograma (Echo) es una prueba de ultrasonido que usa ondas de sonido para crear una imagen del corazón y examinar la función de las cámaras y válvulas del corazón.
    3. La exploración de adquisición sincronizada múltiple (MUGA, por sus siglas en inglés) es una prueba de medicina nuclear que utiliza una pequeña cantidad de sustancia química radiactiva inyectada en una vena. Un escáner especial crea una imagen del corazón para examinar el movimiento de latido del músculo.

La recaída o progresión de la enfermedad, o los problemas relacionados con el trasplante pueden tratarse con terapia médica, de radiación o quirúrgica estándar, o se puede ofrecer a los pacientes una terapia experimental.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Si bien los pacientes que sobreviven más de tres años de SCT tienen una alta probabilidad de curarse de su enfermedad subyacente, todavía están en riesgo de varias categorías de complicaciones que podrían seguir siendo riesgos de por vida, incluida la recurrencia tardía (o persistencia continua) de la enfermedad original, efectos tardíos de la GVHD relacionada con el trasplante, la disfunción inmunitaria o las consecuencias de la quimioterapia o la radiación administradas durante el acondicionamiento del trasplante. Dado que estas complicaciones son iatrogénicas, el seguimiento a largo plazo de los pacientes con SCT es responsabilidad ética del equipo de trasplante. Además, la recopilación de datos sobre complicaciones tardías permite la evaluación prospectiva de las consecuencias a largo plazo de sobrevivir a un enfoque de tratamiento de trasplante particular (es decir, irradiación corporal total versus acondicionamiento de quimioterapia, trasplantes de células T agotados versus trasplantes de células T repletos). Este protocolo está diseñado para permitir la evaluación a largo plazo, la recopilación de datos y, cuando sea necesario, la atención médica estándar de los pacientes (y, cuando corresponda, su donante de células madre) que han recibido un alotrasplante de células madre en los protocolos del NHLBI. Esto puede incluir pacientes con estados de insuficiencia de la médula ósea, citopenias, hemoglobinopatías, tumores sólidos metastásicos o neoplasias malignas hematológicas. No se administrarán tratamientos en investigación en este protocolo. La participación no constituirá una promesa de atención médica a largo plazo en los NIH, ni proporcionará la evaluación y el tratamiento de ningún problema médico relacionado con el trasplante. Este protocolo brindará acceso a hematólogos de los NIH con experiencia en el cuidado de pacientes postrasplante que pueden ayudar a los pacientes trasplantados ya su médico local a controlar las complicaciones postrasplante. A cambio, los datos recopilados de los sujetos y sus donantes (cuando corresponda) proporcionarán a los investigadores de los NIH información valiosa y/o muestras de laboratorio con el fin de comprender mejor las consecuencias a largo plazo del trasplante de células madre e identificar las áreas que necesitan investigación futura.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

1000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Richard W Childs, M.D.
  • Número de teléfono: (301) 451-7128
  • Correo electrónico: childsr@nhlbi.nih.gov

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Kristen Gunn E Wood, R.N.
  • Número de teléfono: (301) 827-2977
  • Correo electrónico: kristen.gunn@nih.gov

Ubicaciones de estudio

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Reclutamiento
        • National Institutes of Health Clinical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes y los donantes (cuando corresponda) se incorporarán a este protocolo una vez que hayan sobrevivido un mínimo de tres años desde la fecha del trasplante.

Descripción

  • CRITERIOS DE INCLUSIÓN-RECEPTORES DE TRASPLANTE:

Pacientes que sobreviven tres años o más desde la fecha del primer trasplante de células madre que han sido tratados.

-Con un alotrasplante experimental de células madre en un protocolo NHLBI HB

O

-Con un trasplante alogénico de células madre estándar de atención en un protocolo NHLBI

O

-De manera selectiva, cuando el trasplante alogénico se realizó fuera del NIH, pero el sujeto tiene una condición especial de interés para el equipo de investigación.

Edad mayor o igual a 7 años y edad menor o igual a 80

Para adultos: Capacidad para comprender la naturaleza de investigación del estudio y dar su consentimiento informado. Para menores: Consentimiento informado por escrito de uno de los padres o tutores y asentimiento informado: El proceso se explicará al menor en un nivel de complejidad apropiado para su edad y capacidad de comprensión.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN - RECEPTORES DE TRASPLANTE DE CÉLULAS MADRE:

Ninguno, todos los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión serán elegibles

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Control de caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
1
receptores de trasplantes alogénicos de células madre
2
Donantes

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Asegure la consistencia de la atención a lo largo del tiempo para los pacientes de trasplante, de modo que los datos de resultados se puedan acumular de manera significativa.
Periodo de tiempo: En marcha
controlar los efectos tardíos del tratamiento y proporcionar o recomendar el manejo adecuado
En marcha

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Vigilar los efectos tardíos del tratamiento y proporcionar o recomendar el manejo adecuado
Periodo de tiempo: en marcha
Para recopilar datos de seguimiento a largo plazo y muestras de investigación de laboratorio en receptores de SCT para determinar los resultados de enfoques de tratamiento de trasplante particulares.
en marcha
Describir la historia natural del proceso de la enfermedad primaria. Proporcionar becas de formación en hematología y oncología.
Periodo de tiempo: en marcha
Los pacientes serán evaluados a los 4, 5 y 7 años después del trasplante, luego cada 5 años para monitorear la historia natural de su enfermedad, evaluar los efectos a largo plazo del trasplante y proporcionar o recomendar el manejo clínico adecuado.
en marcha

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Richard W Childs, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2005

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

31 de marzo de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de marzo de 2005

Publicado por primera vez (Estimado)

1 de abril de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

26 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de abril de 2024

Última verificación

29 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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