Studio di coorte sulla terapia immunosoppressiva sistemica per le malattie dell'occhio (SITE).

SFONDO:

Le malattie infiammatorie oculari, tra cui l'uveite, la sclerite e il pemfigoide delle membrane mucose, sono le principali malattie oculari accecanti. Per alcuni pazienti, la terapia con corticosteroidi è insufficiente per controllare la malattia infiammatoria oculare, tanto che è necessaria una terapia immunosoppressiva. La terapia immunosoppressiva per le malattie degli occhi ha più comunemente impiegato terapie con antimetaboliti, inibitori delle cellule T e/o agenti alchilanti. È stato suggerito, sulla base di studi su pazienti con gravi malattie immunologiche sistemiche o altre malattie sistemiche, che tali trattamenti possono comportare un aumento del rischio di cancro e altre morbilità a lungo termine. In questi studi, è stato difficile determinare se l'eccesso di rischio derivasse dalle malattie sistemiche sottostanti o dal trattamento.

OBIETTIVI:

Lo studio di coorte Systemic Immunosuppressive Therapy for Eye Diseases (SITE) valuterà direttamente se la terapia immunosoppressiva per le malattie infiammatorie oculari è associata a un eccesso di rischio di mortalità e di cancro. Lo studio dovrebbe generare informazioni critiche per decidere se la terapia immunosoppressiva sia giustificata per tali pazienti e se alcuni agenti immunosoppressivi debbano essere evitati. Inoltre, lo studio valuterà la frequenza delle complicanze a breve termine con tale terapia ei benefici oculari della terapia.

METODI:

Lo studio SITE avrà un classico disegno di coorte retrospettivo. Verrà costruito un database attraverso una revisione delle cartelle cliniche dei pazienti visti qui nella clinica Uveitis del NEI dal 1977 e in altri 3 siti. I pazienti esposti a terapie immunosoppressive saranno confrontati con due gruppi: 1) uno standard esterno, la popolazione generale degli Stati Uniti; e 2) un gruppo di confronto interno, pazienti con le stesse malattie infiammatorie oculari che non hanno ricevuto immunosoppressione. Circa 10.000-15.000 pazienti verranno raccolti da quattro centri che hanno aperto la strada all'uso della terapia immunosoppressiva per le malattie degli occhi, a partire da 19-29 anni fa. I pazienti che hanno ricevuto una terapia immunosoppressiva per le malattie degli occhi e i pazienti con la stessa diagnosi di infiammazione oculare che non l'hanno ricevuta saranno identificati dalle revisioni dei grafici. Coloro che successivamente sono deceduti saranno identificati attraverso una ricerca del National Death Index e/o del Social Security Death Index.

Oltre alla mortalità complessiva, verrà valutata la mortalità per causa specifica, ottenuta dalla codifica del certificato di morte. I dati raccolti qui al NIH saranno confrontati con il National Death Index separatamente dai dati degli altri centri, tramite una query diretta dal nostro centro. I dati estratti senza identificatori diversi dal numero dello studio e dai codici delle lettere che non potrebbero essere utilizzati per identificare i soggetti da chiunque al di fuori della LI verranno inviati al database centrale. Gli esiti di mortalità, mortalità per causa specifica e incidenza del cancro saranno analizzati utilizzando un approccio di incidenza relativa. Sarà inoltre valutata la descrizione delle complicanze a breve termine dell'immunosoppressione e degli effetti benefici dell'immunosoppressione sulle patologie oculari. Il presidente di questo studio è John Kempen del Wilmer Eye Institute della Johns Hopkins School of Medicine. Saremo un centro partecipante.