Studio di una formulazione cristallina a rilascio prolungato dell'ormone della crescita umano ricombinante (ALTU-238) in adulti con deficit di ormone della crescita per determinare la farmacocinetica, la farmacodinamica e la sicurezza dei farmaci

Criterio di inclusione:

• Uomini e donne di età compresa tra 18 e 60 anni con deficit di ormone della crescita con lesione strutturale ipotalamica e/o ipofisaria o GHD idiopatico di lunga data

• Deficit dell'ormone della crescita come determinato dai test ipofisari negli ultimi cinque anni da uno dei due seguenti test:

  1. Ipoglicemia da insulina (glucosio < 50 mg/dL) con GH massimo < 5 ng/mL (5 µg/L) mediante test radioimmunologico o < 2,5 µg/L, se misurato mediante test immunoradiometrico
  2. Infusioni di arginina-GHRH con GH massimo < 5 ng/mL (5 µg/L) o < 2,5 µg/L, se misurato mediante test immunoradiometrico
• Le donne devono essere in età non fertile (isterectomia, legatura delle tube o IUD sono accettabili) durante i tre mesi precedenti l'ingresso nello studio, o post-menopausa (nessuna mestruazione per un anno o più), o da sei a dodici mesi senza mestruazioni e livelli di β-estradiolo < 20 pg/mL
• L'uso di glucocorticoidi è consentito a condizione che il soggetto abbia assunto dosi sostitutive fisiologiche (<7,5 mg di prednisone o equivalenti/die) per almeno 3 mesi
• Tiroxina libera (T4) entro il range normale allo screening. Se il soggetto sta ricevendo una terapia sostitutiva con ormone tiroideo, la dose deve essere stabile per almeno 6 settimane prima dello screening
• Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto
• BMI 20 - 36 kg/m2

Criteri di esclusione:

• Qualsiasi malattia clinicamente significativa precedente o in corso che, a parere dello sperimentatore, potrebbe impedire al soggetto di completare lo studio
• - Qualsiasi storia di cancro negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma cutaneo squamoso e basocellulare con remissione documentata di 6 mesi. I soggetti con una storia più recente di carcinoma cervicale in situ trattato con successo non saranno esclusi a condizione che vi sia una remissione documentata di 12 mesi
• BMI <20 o >36 kg/m2
• Qualsiasi reazione allergica o anomala all'ormone della crescita umano
• Incapacità del soggetto di interrompere l'uso del trattamento con ormone della crescita umano regolarmente prescritto da sei settimane prima del Giorno -1 fino al completamento dello studio
• Creatinina sierica > 1,4 mg/dL
• Ipocalcemia o ipercalcemia da qualsiasi causa
• Iperparatiroidismo, osteomalacia o qualsiasi altro disturbo che possa influenzare l'osso e i marcatori ossei compreso l'uso di bifosfonati o altri farmaci per l'osteoporosi
• Partecipazione a un altro studio clinico 30 giorni prima dello screening
• Dimostrata incapacità di rispettare i requisiti del protocollo (ad es. atteggiamento non collaborativo, impossibilità di tornare per le visite di follow-up, anamnesi di non conformità medica e/o scarsa probabilità di completare lo studio)
• Donazione di sangue entro 56 giorni dalla visita di screening
• Donazione di plasma entro sette giorni dalla visita di screening
• Test di gravidanza siero positivo
• Donne in età fertile
• Abuso di alcol; essere determinato dal ricercatore principale
• Abuso di prescrizione o droghe illecite; essere determinato dal ricercatore principale