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ARALAST NP Alpha-1 Lung Density Studio sulla broncopneumopatia cronica ostruttiva-enfisema (BPCO-E)

10 settembre 2020 aggiornato da: Shire

Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia di ARALAST NP 60 mg/kg e 120 mg/kg per la terapia di aumento dell'inibitore della proteinasi alfa-1 (A1PI) in soggetti con deficit di A1PI e broncopneumopatia cronica ostruttiva Malattia-enfisema (BPCO-E)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia della terapia di potenziamento con ARALAST NP A1PI 120 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) di peso corporeo (PC)/settimana rispetto a un comparatore esterno con placebo sulla perdita di tessuto polmonare enfisematoso misurata dalla variazione della densità polmonare nei partecipanti con deficit di A1PI e BPCO-E.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Adulti di età compresa tra 18 e 65 anni al momento dello screening
  • Diagnosi di carenza di A1PI con livello plasmatico endogeno di A1PI inferiore a (<) 11 micromoli (μM) (< 0598 milligrammi per millilitro [mg/mL]) dopo un periodo minimo di washout di 4 settimane dall'ultima dose precedente della terapia di aumento dell'A1PI Lo screening del livello plasmatico di A1PI può essere ripetuto se un partecipante è determinato ad avere un valore di esclusione che potrebbe essere dovuto a un fallimento inadeguato della terapia di aumento I partecipanti idonei per l'arruolamento includono nuova diagnosi, non trattati in precedenza, attualmente trattati e attualmente non in trattamento ma hanno ricevuto un trattamento in passato
  • I partecipanti devono avere un genotipo A1PI documentato e, in caso contrario, la genotipizzazione A1PI verrà offerta al momento dello screening Lo scopo della genotipizzazione è solo per l'analisi di sottogruppi dei risultati dello studio
  • BPCO-E clinicamente evidente (secondo i criteri GOLD (2020) per la diagnosi, Stadio I-III) (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [BPCO]) al momento dello screening definito come segue: Volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1 ) è maggiore o uguale a (>o=) 35% e minore o uguale a (<o=) 70% previsto
  • Se trattati con qualsiasi farmaco respiratorio inclusi broncodilatatori per via inalatoria, corticosteroidi per via inalatoria o corticosteroidi sistemici (ad esempio [es] prednisone <o= 10 milligrammi al giorno [mg/giorno] o suo equivalente), le dosi dei farmaci dovrebbero essere rimaste stabili per almeno 28 giorni prima dello screening
  • Nessuna anomalia clinicamente significativa (diversa da enfisema, bronchite o bronchiectasie) rilevata mediante TC del torace al momento dello screening
  • Maschi e femmine non gravide, non in allattamento il cui test di gravidanza di screening è negativo e disponibile e in grado di impiegare metodi contraccettivi adeguati ritenuti affidabili dallo sperimentatore per la durata dello studio
  • Disponibilità e capacità di astenersi dal fumare (comprese le sigarette elettroniche e lo svapo di qualsiasi altra sostanza) per la durata dello studio
  • Disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo e in grado di fornire volontariamente scritto, firmato e datato (personalmente o tramite un rappresentante legalmente autorizzato) un consenso informato a partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Malattia nota in corso o storia di malattia clinicamente significativa diversa dalle malattie respiratorie o epatiche secondarie all'AATD
  • In caso di malattia da corona virus (COVID)-19, infezione del tratto respiratorio inferiore (LRTI) e/o esacerbazione acuta della BPCO al momento dello screening. Il partecipante può essere nuovamente sottoposto a screening dopo la risoluzione clinica di COVID-19, LRTI e/o esacerbazione acuta della BPCO e dopo essere rimasto stabile per almeno 6 settimane dopo la risoluzione
  • Scompenso cardiaco congestizio e/o cuore polmonare clinicamente significativo in corso o con storia clinicamente significativa con sintomi di Classe III/IV della New York Heart Association (NYHA)
  • Ha ricevuto un trapianto di organi, è stato sottoposto a chirurgia polmonare importante (p. es., chirurgia per la riduzione del volume polmonare o chirurgia per lobectomia) o è attualmente in lista d'attesa per il trapianto
  • Anamnesi nota di neoplasia in corso (diversa da carcinoma a cellule basali o a cellule squamose adeguatamente trattato della pelle o carcinoma in situ della cervice o carcinoma prostatico stabile che non richiede trattamento)
  • Attuale fumatore attivo (comprese le sigarette elettroniche o lo svapo, la nicotina o qualsiasi altra sostanza). Un partecipante con una precedente storia di fumo deve aver smesso di fumare attivamente almeno 6 mesi prima dello screening. I partecipanti con un test nicotina/cotinina positivo a causa della terapia sostitutiva della nicotina (p. es., cerotti, gomma da masticare) o tabacco da fiuto sono idonei
  • Ricezione di una terapia a lungo termine (> 28 giorni) di corticosteroidi parenterali o corticosteroidi orali a dosi superiori a 10 mg/die di prednisone o suo equivalente
  • Ricezione di supplementazione cronica di ossigeno 24 ore su 24 (diversa da una riacutizzazione della BPCO acuta, o ossigeno supplementare con pressione positiva continua delle vie aeree [CPAP] o pressione positiva delle vie aeree a due livelli [BiPAP] per insufficienza respiratoria acuta)
  • Deficit selettivo noto di immunoglobulina A (IgA) (livello di IgA < 7 milligrammi per decilitro [mg/dL] allo screening) con anticorpi anti-IgA e una storia di reazione di ipersensibilità
  • Storia nota di ipersensibilità a seguito di infusioni di immunoglobuline umane, albumina umana, sangue o componenti del sangue
  • Presenza di anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening che, a giudizio dello sperimentatore, avrebbero un impatto sulla sicurezza del partecipante, se arruolato nello studio
  • Presenza di uno qualsiasi dei seguenti elementi che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzerebbe la sicurezza o la conformità del partecipante o confonderebbe i risultati dello studio, inclusa una malattia medica, psichiatrica o cognitiva clinicamente significativa nota, è un consumatore ricreativo di droghe/alcol o ha qualsiasi altra condizione medica incontrollata (p. es., angina instabile, attacco ischemico transitorio, ipertensione incontrollata)
  • Esposizione nota a un altro IP entro 28 giorni prima dell'arruolamento o è prevista la partecipazione a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio
  • Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore
  • Se di sesso femminile, il partecipante è in stato di gravidanza o allattamento al momento dell'iscrizione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARALAST NP 120 mg/kg
I partecipanti riceveranno 120 mg/kg di peso corporeo di ARALAST NP per infusione endovenosa (IV) una volta alla settimana per un totale di 104 settimane che verranno confrontate con un braccio placebo esterno.
Biologico: ARALAST NP
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere ARALAST NP 60 o 120 mg/kg di peso corporeo/settimana di infusione IV per un totale di 104 settimane.
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883
Sperimentale: ARALAST NP 60 mg/kg
I partecipanti riceveranno 60 mg/kg di peso corporeo di infusione di ARALAST NP IV una volta alla settimana per un totale di 104 settimane che verranno confrontate con un braccio placebo esterno.
Biologico: ARALAST NP
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere ARALAST NP 60 o 120 mg/kg di peso corporeo/settimana di infusione IV per un totale di 104 settimane.
Altri nomi:
  • Inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuale della variazione della densità polmonare regolata fisiologicamente
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 104
Il tasso annuale della variazione della densità polmonare regolata fisiologicamente sarà misurato come 15° percentile delle misurazioni della densità polmonare (PD15) come valutato mediante densitometria con tomografia computerizzata (TC) alla capacità polmonare totale (TLC). La densità polmonare CT al 15° percentile (PD15) è la soglia al di sotto della quale il 15% (%) dei voxel ha densità inferiori e viene utilizzata come parametro per stimare il tasso di declino della densità polmonare. Il tasso annuale della variazione della densità polmonare regolata fisiologicamente sarà testato in una sequenza di confronto fissa 1. Gruppo ARALAST NP 120 mg/kg peso corporeo/settimana rispetto a (vs) gruppo placebo esterno, 2. Gruppo ARALAST NP 120 mg/kg peso corporeo/settimana rispetto a 60 mg/kg peso corporeo/settimana, 3. Gruppo ARALAST NP 60 mg/kg peso corporeo/settimana rispetto a gruppo placebo esterno.
Basale, fino alla settimana 104

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di riacutizzazioni moderate o gravi della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO)
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 104
Le riacutizzazioni della BPCO sono definite come un peggioramento acuto dei sintomi respiratori che comporta una terapia aggiuntiva e saranno valutate in base alla classificazione nei criteri GOLD (2020) come segue: Moderate (trattate con broncodilatatori a breve durata d'azione [SABD] più antibiotici e/o corticosteroidi orali ) e Grave (necessari ricoveri o visita al pronto soccorso).
Basale, fino alla settimana 104
Tasso annuale di variazione del volume espiratorio forzato post-broncodilatatore in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 104
Verrà valutato il tasso annuale di variazione del FEV1 post-broncodilatatore.
Basale, fino alla settimana 104
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino alla settimana 105)
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo IP o medicinale. Un TEAE è definito come qualsiasi evento che emerga o si manifesti all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un IP o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiori in intensità o frequenza a seguito dell'esposizione all'IP o al medicinale. I TEAE includeranno eventi avversi gravi (SAE) correlati, reazioni avverse sospette più reazioni avverse di interesse, eventi avversi temporalmente associati (AE) con insorgenza durante l'infusione o entro 24 ore dalla fine dell'infusione IP e eventi avversi che comportano modifiche a dose di infusione.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino alla settimana 105)
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi anti-A1PI dopo il trattamento con ARALAST NP
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino alla settimana 105)
Verrà valutato il numero di partecipanti che svilupperanno anticorpi anti-A1PI in seguito al trattamento con ARALAST NP.
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino alla fine dello studio (fino alla settimana 105)
Livello plasmatico minimo di A1PI antigenico e funzionale per ARALAST NP a ciascun livello di dose
Lasso di tempo: Pre-dose, settimane 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105
Verrà valutato il livello plasmatico minimo di A1PI antigenico e funzionale per ARALAST NP a ciascun livello di dose (ARALAST NP 60 mg/kg peso corporeo/settimana, ARALAST NP 120 mg/kg peso corporeo/settimana).
Pre-dose, settimane 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

8 marzo 2021

Completamento primario (Anticipato)

12 settembre 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

12 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

19 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-883-3001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Shire fornisce l'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi. Questi DPI verranno forniti dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti nella sezione Condivisione dei dati di www.shiretrials.com sito web. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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