Trapianto autologo di cellule staminali per lupus eritematoso sistemico refrattario (ASSIST) (ASSIST)

Criterio di inclusione:

1. Diagnosi di LES secondo i criteri di classificazione dell'American College of Rheumatology (ACR).
2. Età compresa tra i 18 e i 60 anni compresi
3. Fornitura del consenso informato

4. Malattia attiva, refrattaria alla terapia immunosoppressiva standard definita come:

   • BILAG livello A e un punteggio SLEDAI di almeno 10, nonostante il trattamento con corticosteroidi ad alte dosi e CYC per via endovenosa pulsata a dosi di 500-1000 mg/m2 per almeno 6 mesi o micofenolato mofetile (MMF) a dosi di almeno 2 g -
   • Nefrite lupica con biopsia renale eseguita entro un anno prima dello screening che mostri glomerulonefrite classe III o IV dell'OMS
   • Malattia parenchimale del cuore o del polmone
   • Lupus neuropsichiatrico
   • Citopenia autoimmune O
   • recidiva dell'attività della malattia (definita come BILAG livello A e SLEDAI di almeno 10) entro un anno dal successo della terapia di induzione con ciclofosfamide o MMF in presenza di un'adeguata terapia di mantenimento con ciclofosfamide (almeno 500 mg/m2 al mese), micofenolato mofetile (almeno 2 g al giorno), azatioprina (almeno 1,5 mg/kg/giorno), metotrexato (almeno 15 mg alla settimana), ciclosporina (almeno 3 mg/kg/giorno) in pazienti con anticorpi anti-dsDNA persistenti

Criteri di esclusione:

1. Grave malattia concomitante o danno d'organo

   • renale: insufficienza renale con velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 40 ml/min
   • cardiaco: insufficienza cardiaca congestizia, LVEF <40% determinata dall'ecocardiogramma, aritmia incontrollata
   • polmonare: pressione arteriosa polmonare media >50mmHg, DLCO <40% del predetto
   • gastrointestinale: cirrosi epatica; SGOT, SGPT maggiore di 2 volte il limite superiore del normale, a meno che non sia dovuto a lupus attivo
2. Cancro in corso o storia di malignità entro 5 anni dallo screening
3. Donne in gravidanza o allattamento o che utilizzano metodi contraccettivi non affidabili
4. Soggetti con infezione sistemica attiva
5. Soggetti con storia di infezione virale attiva nei 6 mesi precedenti lo screening, infezione da HIV nota o epatite cronica B o epatite C
6. Storia di reazione allergica a ciclofosfamide, G-CSF o ATG
7. Uso di agenti immunosoppressori per indicazioni diverse dal LES
8. Qualsiasi comorbidità che a giudizio dello sperimentatore metterebbe a repentaglio la capacità del soggetto di tollerare la terapia