Efficacia e sicurezza di Roxadustat per il trattamento dell'anemia nei partecipanti con sindrome mielodisplastica a basso rischio con basso onere trasfusionale di globuli rossi
28 febbraio 2024 aggiornato da: FibroGen
Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che indaga l'efficacia e la sicurezza di Roxadustat (FG-4592) per il trattamento dell'anemia in pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio (MDS) con basso carico di trasfusioni di globuli rossi (RBC) (LTB)
Lo scopo di questo studio è determinare se FG-4592 è sicuro ed efficace nel trattamento dell'anemia nei partecipanti con MDS a basso rischio e basso carico di trasfusioni di globuli rossi.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio include un lead in aperto, un componente in doppio cieco e un componente ad alta eritropoietina in aperto.
È previsto un periodo di screening fino a 42 giorni seguito da un periodo di trattamento di 52 settimane e una valutazione di fine trattamento di 4 settimane.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
184
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Investigational Site
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Investigational Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Investigational Site
-
-
Saint Albans
-
Victoria Park, Saint Albans, Australia, 3021
- Investigational Site
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australia, 7000
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Brussels, Belgio
- Investigational Site
-
Yvoir, Belgio, 5530
- Investigational Site
-
-
Antwerpen
-
Wilrijk, Antwerpen, Belgio, 2610
- Investigational Site
-
-
Brussels Capital Region
-
Bruxelles, Brussels Capital Region, Belgio, 1200
- Investigational Site
-
-
Limburg
-
Hasselt, Limburg, Belgio, 3500
- Investigational Site
-
-
West-Vlaanderen
-
Brugge, West-Vlaanderen, Belgio, 8000
- Investigational Site
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6E 1M7
- Investigational Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5W9
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
- Investigational Site
-
-
Incheon Gwang'yeogsi
-
Incheon, Incheon Gwang'yeogsi, Corea, Repubblica di, 21565
- Investigational Site
-
-
Incheon Gwangyeogsi
-
Incheon, Incheon Gwangyeogsi, Corea, Repubblica di, 21565
- Investigational Site
-
-
Jeonranamdo
-
Hwasun, Jeonranamdo, Corea, Repubblica di, 58128
- Investigational Site
-
-
Seoul Teugbyeolsi
-
Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corea, Repubblica di, 06351
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Odense, Danimarca, 5000
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Kaluga, Federazione Russa, 248007
- Investigational Site
-
Moscow, Federazione Russa, 111123
- Investigational Site
-
Moscow, Federazione Russa, 123182
- Investigational Site
-
Moscow, Federazione Russa, 129110
- Investigational Site
-
Omsk, Federazione Russa, 644013
- Investigational Site
-
Saint Petersburg, Federazione Russa, 191024
- Investigational Site
-
Saint Petersburg, Federazione Russa, 197089
- Investigational Site
-
Saint Petersburg, Federazione Russa, 197341
- Investigational Site
-
St. Petersburg, Federazione Russa, 197022
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Francia
- Investigational Site
-
Tours, Francia, 37044
- Investigational Site
-
-
Alpes-Maritimes
-
Nice, Alpes-Maritimes, Francia, 06200
- Investigational Site
-
-
Isère
-
Grenoble, Isère, Francia, 38043
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Germania, 40225
- Investigational Site
-
Düsseldorf, Germania, 40479
- Investigational Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
- Investigational Site
-
-
Bayern
-
Munchen, Bayern, Germania, 81675
- Investigational Site
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Münster, Nordrhein-Westfalen, Germania, 48149
- Investigational Site
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Germania, 01307
- Investigational Site
-
Leipzig, Sachsen, Germania, 04103
- Investigational Site
-
-
-
-
Tamil Nadu
-
Vellore, Tamil Nadu, India, 632 004
- Investigational Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, India, 700014
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israele, 3436212
- Investigational Site
-
Ramat Gan, Israele, 5265601
- Investigational Site
-
Tel Aviv, Israele, 49372
- Investigational Site
-
Tel HaShomer, Israele
- Investigational Site
-
-
HaMerkaz
-
Kfar Saba, HaMerkaz, Israele, 4428164
- Investigational Site
-
Zerifin, HaMerkaz, Israele, 70300
- Investigational Site
-
-
HaZafon
-
Nahariya, HaZafon, Israele, 22100
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Italia, 15121
- Investigational Site
-
Bologna, Italia, 40138
- Investigational Site
-
Firenze, Italia, 50134
- Investigational Site
-
Genova, Italia, 16132
- Investigational Site
-
Lecce, Italia, 73100
- Investigational Site
-
Milano, Italia, 20089
- Investigational Site
-
Reggio Calabria, Italia, 89124
- Investigational Site
-
Rimini, Italia
- Investigational Site
-
Roma, Italia, 00133
- Investigational Site
-
Terni, Italia, 5100
- Investigational Site
-
Torino, Italia
- Investigational Site
-
Varese, Italia, 21100
- Investigational Site
-
-
Lombardia
-
Monza, Lombardia, Italia, 20900
- Investigational Site
-
-
Ravenna
-
Meldola, Ravenna, Italia, 47014
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Bialystok, Polonia, 15-732
- Investigational Site
-
Bydgoszcz, Polonia, 85-168
- Investigational Site
-
Krakow, Polonia, 31-513
- Investigational Site
-
Pila, Polonia, 64-920
- Investigational Site
-
Skorzewo, Polonia, 60-185
- Investigational Site
-
Slupsk, Polonia, 76-200
- Investigational Site
-
Warszawa, Polonia, 02-172
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Harrow, Regno Unito, HA1 3UJ
- Investigational Site
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- Investigational Site
-
Manchester, Regno Unito, M20 4BX
- Investigational Site
-
-
Lincolnshire
-
Boston, Lincolnshire, Regno Unito, PE21 9QS
- Investigational Site
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spagna, 08041
- Investigational Site
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Investigational Site
-
Barcelona, Spagna, 08908
- Investigational Site
-
Madrid, Spagna, 28034
- Investigational Site
-
Madrid, Spagna, 28050
- Investigational Site
-
Madrid, Spagna, 28007
- Investigational Site
-
Salamanca, Spagna, 37007
- Investigational Site
-
Sevilla, Spagna, 41009
- Investigational Site
-
Sevilla, Spagna, 41013
- Investigational Site
-
Valencia, Spagna, 46026
- Investigational Site
-
-
Barcelona
-
Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
- Investigational Site
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Spagna, 08003
- Investigational Site
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
- Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Bakersfield, California, Stati Uniti, 93309
- Investigational Site
-
Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90212
- Investigational Site
-
Burbank, California, Stati Uniti, 90212
- Investigational Site
-
Encino, California, Stati Uniti, 91436
- Investigational Site
-
Laguna Hills, California, Stati Uniti, 92653
- Investigational Site
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 91326
- Investigational Site
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Investigational Site
-
Oceanside, California, Stati Uniti, 92056
- Investigational Site
-
Pasadena, California, Stati Uniti, 91105
- Investigational Site
-
Santa Maria, California, Stati Uniti, 93454
- Investigational Site
-
Torrance, California, Stati Uniti, 90505
- Investigational Site
-
Valencia, California, Stati Uniti, 91355
- Investigational Site
-
Ventura, California, Stati Uniti, 93003
- Investigational Site
-
Westlake Village, California, Stati Uniti, 91361
- Investigational Site
-
Whittier, California, Stati Uniti, 90603
- Investigational Site
-
-
Colorado
-
Grand Junction, Colorado, Stati Uniti, 81501
- Investigational Site
-
-
Florida
-
Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 33028
- Investigational Site
-
Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Investiational Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Investgational site
-
Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
- Investigational Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Investigational Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
- Investigational Site
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44111
- Investigational Site
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Investigational Site
-
Mayfield Heights, Ohio, Stati Uniti, 44124
- Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19106
- Investigational Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29414
- Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Investigational Site
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
- Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tacchino, 6500
- Investigational Site
-
Dikimevi, Tacchino, 06590
- Investigational Site
-
Izmir, Tacchino, 35340
- Investigational Site
-
Izmir, Tacchino, 59100
- Investigational Site
-
Kayseri, Tacchino, 38039
- Investigational Site
-
Tekirdag, Tacchino, 59100
- Investigational Site
-
Yenisehir, Tacchino, 33110
- Investigational Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Diagnosi di SMD primaria classificata dall'International Prognostic Scoring System - Revised (IPSS-R) come rischio molto basso, basso o intermedio con <5% di blasti del midollo osseo. Non esiste un tempo minimo dalla diagnosi alla registrazione/randomizzazione se non per consentire una corretta classificazione IPSS-R (entro 16 settimane prima della randomizzazione) e per mostrare la dipendenza dalle trasfusioni per i partecipanti in entrambe le parti dello studio.
- Trasfusione di RBC di 2-4 unità di PRBC durante le 8 settimane precedenti la registrazione/randomizzazione o 1 PRBC in due periodi consecutivi di 8 settimane entro le 16 settimane precedenti la registrazione/la randomizzazione. Solo per i partecipanti Lead-in in aperto, il requisito per dimostrare la dipendenza da trasfusioni può essere soddisfatto anche da un ricercatore principale che avvia questo particolare partecipante alla trasfusione di globuli rossi durante il periodo di screening.
- Nessuna restrizione sull'uso precedente di eritropoietine ricombinanti o analoghi (agenti stimolanti l'eritropoiesi [ESA]), eccetto nessun uso di ESA entro 8 settimane prima della registrazione/randomizzazione del giorno 1.
- Emoglobina (Hb) ≤10,0 grammi/decilitro (g/dL) durante lo screening
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2 allo screening
Criteri chiave di esclusione:
- Diagnosi di SMD secondaria associata a precedente chemioterapia, radioterapia estesa (>25% della riserva di midollo osseo) e/o altra significativa esposizione chimica o alle radiazioni
- Mielofibrosi significativa (>2+ fibrosi)
- MDS associata ad anomalia citogenetica 5q(del).
- Monitorare il livello sierico di eritropoietina > 400 milli-unità internazionali (mIU)/millilitro (mL) • Anemia clinicamente significativa, come determinato dallo sperimentatore, dovuta a eziologie diverse da MDS come carenza di ferro, carenza di vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o anemia o emorragia o anemia ereditaria come l'anemia falciforme o la talassemia.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Roxadustat
In aperto, lead-in: i partecipanti riceveranno dosi crescenti sequenziali di roxadustat (1,5 milligrammi/chilogrammi [mg/kg], 2,0 mg/kg e 2,5 mg/kg), tre volte a settimana (TIW) in base al loro peso effettivo a la visita di randomizzazione per identificare la dose iniziale per il periodo in doppio cieco. Doppio cieco: i partecipanti riceveranno roxadustat 2,5 mg/kg TIW in base al loro peso corporeo per una durata di 52 settimane. In aperto: i partecipanti con livelli sierici elevati di eritropoietina (>400 milliunità internazionali [mIU]/millilitro [mL] mIU/mL) riceveranno roxadustat 2,5 mg/kg TIW in base al loro peso corporeo per una durata di 52 settimane. |
Compresse orali
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Doppio cieco: i partecipanti riceveranno un placebo corrispondente a roxadustat per una durata di 52 settimane.
|
Compresse orali
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Percentuale di partecipanti che raggiungono l'indipendenza dalla trasfusione (TI) ≥56 giorni consecutivi nelle prime 28 settimane di trattamento
Lasso di tempo: 28 settimane
|
28 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Percentuale di partecipanti che raggiungono TI ≥56 giorni consecutivi in qualsiasi momento durante lo studio
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
|
Settimane 28 e 52
|
|
Percentuale di partecipanti che ottengono una riduzione ≥50% rispetto al basale del numero di trasfusioni di globuli rossi nell'arco di 8 settimane
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
|
Settimane 28 e 52
|
|
Numero cumulativo di partecipanti-esposizione-settimana di TI
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
|
Settimane 28 e 52
|
|
Numero di pacchetti di pacchetti di globuli rossi (pRBC) trasfusi rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
|
Settimane 28 e 52
|
|
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto TI per > 20 settimane (140 giorni)
Lasso di tempo: Settimane 28 e 52
|
Settimane 28 e 52
|
|
Variazione media rispetto al basale nella funzione fisica misurata dal sistema informativo di misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
|
Variazione media rispetto al basale nel punteggio di fatica PROMIS
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
|
Variazione media rispetto al basale in EuroQol Punteggio di valutazione del questionario sulla salute a cinque livelli (EQ-5D-5L) sulla qualità della vita a cinque dimensioni
Lasso di tempo: Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
Basale, settimane 9, 17, 28, 52 e 56
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 settembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
9 marzo 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
22 giugno 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
22 agosto 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 agosto 2017
Primo Inserito (Effettivo)
28 agosto 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
1 marzo 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
28 febbraio 2024
Ultimo verificato
1 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FGCL-4592-082
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .