rHGH e permeabilità intestinale nell'insufficienza intestinale (rHGH)
Influenza dell'ormone della crescita umano ricombinante sulla permeabilità intestinale e sul danno epatico nei pazienti con insufficienza intestinale che ricevono nutrizione parenterale (Progetto Serono)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota in aperto a cui parteciperà un campione di convenienza di 20 soggetti per un massimo di 26 mesi.
Alla visita di riferimento, i soggetti firmeranno un modulo di consenso dopo aver risposto a tutte le loro domande. Verrà fissato un appuntamento per il ricovero presso il Centro di ricerca clinica generale (GCRC). Ai soggetti verranno fornite istruzioni per compilare un diario alimentare di 7 giorni la settimana prima dell'appuntamento con il ricovero. In questo diario, ai soggetti verrà chiesto di registrare i tipi e le quantità di cibo che ingeriscono in un periodo di 7 giorni. Ciò consentirà ai ricercatori di rivedere l'assunzione di cibo dei soggetti prima del test di permeabilità allo zucchero. Sebbene ogni soggetto serva da controllo proprio, queste informazioni possono essere utili in caso di revisione delle variazioni di permeabilità tra i soggetti.
Per valutare i potenziali effetti epatoprotettivi del miglioramento della funzione della barriera intestinale, gli esami del sangue che valutano il danno e la funzionalità epatica (ad es. ALT, AST, bilirubina totale, ALP, GGT). Questi laboratori fanno parte del follow-up standard di cura del soggetto, pertanto il personale dello studio estrarrà questi dati dalla cartella clinica del soggetto. Il test di permeabilità allo zucchero richiede un digiuno notturno di 8 ore, seguito dall'ingestione di 4 capsule di sucralosio (250 mg per capsula), 2,0 grammi di mannitolo, 7,5 grammi di lattulosio e 40 grammi di saccarosio in 150 ml di acqua. Nelle successive 5 ore, viene raccolta l'urina. La permeabilità intestinale è quantificata come il rapporto urinario di lattulosio, mannitolo e sucralosio. Dopo che la raccolta delle urine è completa, i soggetti inizieranno i loro 28 giorni di somministrazione di Zorbtive®.
Tutte le valutazioni (diario alimentare del soggetto, analisi del sangue e test di permeabilità allo zucchero) verranno ripetute 28 giorni dopo, entro 72 ore dalla ricezione della dose finale di Zorbtive®. L'analisi del sangue prelevata fa parte del follow-up standard di cura del soggetto, pertanto il personale dello studio estrarrà questi dati dalla cartella clinica del soggetto.
Dopo il completamento delle visite di studio presso il GCRC, il personale dello studio otterrà i risultati dei test di funzionalità/lesione epatica [(ALT), (AST), bilirubina, fosfatasi alcalina (ALK o ALP), (GGT)] dalla cartella clinica di ciascuna routine esame clinico dal mese 3 al mese 24, dopo il trattamento di 28 giorni con la terapia Zorbtive®. Questi laboratori fanno parte del follow-up standard di cura del soggetto, pertanto il personale dello studio estrarrà questi dati dalla cartella clinica del soggetto. Ai soggetti non verrà chiesto di tornare per visite di studio separate.
Poiché l'epitelio intestinale viene completamente ricostituito ogni 7 giorni circa, si prevede che le potenziali influenze dell'rHGH sulla funzione di barriera e sul relativo danno epatico saranno realizzate entro la fine del periodo di studio di 28 giorni. Verrà osservata la durata a lungo termine di qualsiasi cambiamento osservato dopo 28 giorni, ma probabilmente richiederà ulteriori studi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I soggetti devono avere un'età compresa tra i 18 e gli 80 anni
- I soggetti possono essere maschi o femmine
- I soggetti devono avere la sindrome dell'intestino corto con <200 cm di intestino tenue funzionale o avere una grave disfunzione dell'intestino tenue che richieda la somministrazione regolare (almeno due volte alla settimana) di nutrizione parenterale totale (TPN) e/o fluidi EV.
- I soggetti devono essere stati dipendenti da TPN o fluidi EV per 1 anno o dovrebbero essere dipendenti da TPN o fluidi IV per almeno 1 anno.
- I soggetti devono essere pazienti visitati nella clinica per insufficienza intestinale nordoccidentale
- I soggetti devono essere disposti a trascorrere una notte nel Centro di ricerca clinica
- I soggetti devono essere in grado di leggere, comprendere ed essere in grado di firmare il consenso informato specifico dello studio
Criteri di esclusione:
- I soggetti devono avere un'età maggiore o uguale a 18 anni, ma inferiore o uguale a 80 anni
- Infezioni che richiedono terapia antibiotica entro una settimana dall'inizio dello studio
- I soggetti non devono avere evidenza di un tumore maligno in corso per due anni
- I soggetti non devono avere una storia di uso di antibiotici entro una settimana dall'inizio dello studio. I soggetti possono iscriversi allo studio purché la Visita 1 sia trascorsa almeno una settimana dall'ultima dose di antibiotici.
- - Soggetti che hanno evidenza di malattia critica acuta a causa di complicazioni a seguito di interventi chirurgici a cuore aperto o addominali, traumi accidentali multipli o insufficienza respiratoria acuta
- Soggetti con malattia epatica nota, sierologia positiva per virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
- Soggetti che non vogliono astenersi dall'alcol 7 giorni prima e durante i 28 giorni di terapia con Zorbtive®, fino al completamento della Visita 2
- Soggetti con una nota sensibilità all'alcool benzilico
- Soggetti con una nota sensibilità all'ormone della crescita
- Soggetti di sesso femminile che non sono in grado o non vogliono utilizzare metodi di controllo delle nascite efficaci e accettabili durante lo studio e fino a 6 mesi dopo aver completato il trattamento con la terapia Zorbtive
- Soggetto di sesso femminile con test di gravidanza positivo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: I pazienti acconsentono allo studio rHGH
I pazienti acconsentono a ricevere l'ormone della crescita (rHGH) per la loro sindrome dell'intestino corto.
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Ai pazienti viene somministrata somatropina (ormone della crescita) per la loro sindrome dell'intestino corto per 28 giorni a una dose di 0,1 mg/kg per via sottocutanea al giorno fino a un massimo di 8 mg al giorno.
Altri nomi:
Ai soggetti viene chiesto di compilare un diario alimentare di sette giorni la settimana prima dell'appuntamento con il ricovero, prima di ricevere il trattamento con rHGH per la sindrome dell'intestino corto.
Ai soggetti verrà chiesto di ripetere l'uso di un diario alimentare dopo aver completato la somministrazione dell'ormone della crescita.
Vengono eseguiti esami del sangue (standard di cura) per valutare i potenziali effetti epatoprotettivi del miglioramento della funzione di barriera intestinale su coloro che ricevono l'ormone della crescita umano per la sindrome dell'intestino corto.
Per protocollo clinico per testare la funzionalità epatica, ad es.
alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST), fosfatasi alcalina (ALP), gamma-glutamil transpeptidasi (GGT), bilirubina totale).
Viene eseguito un esame emocromocitometrico completo (CBC) con piastrine (PLTS) e conta bianca differenziale (WBC con diff) per verificare la presenza di anemia e infezione.
Questi test verranno eseguiti al basale (prima del digiuno) e ripetuti nuovamente il 28° giorno (ultima dose) dell'ormone della crescita.
Il sangue viene prelevato anche durante la visita clinica nei prossimi due anni (circa ogni due mesi).
Otto ore di digiuno notturno prima di ricevere sucralosio, mannitolo, lattulosio e saccarosio.
Questo viene fatto al basale (primo giorno) e ripetuto di nuovo dopo l'ultima dose di ormone della crescita e prima dei test di permeabilità allo zucchero nelle urine.
Al soggetto verranno somministrate 4 capsule di sucralosio (250 mg per capsula), 2,0 grammi di mannitolo, 7,5 grammi di lattulosio e 40 grammi di saccarosio in 150 ml di acqua.
Questo verrà somministrato il secondo giorno dello studio dopo un digiuno notturno di 8 ore e ripetuto entro 72 ore dall'ultima dose di ormone della crescita.
L'urina verrà raccolta per le cinque ore successive dopo che al soggetto è stata somministrata una combinazione di sucralosio, mannitolo, lattulosio e saccarosio per completare il test di permeabilità allo zucchero intestinale osservando il rapporto urinario tra lattulosio e mannitolo (rapporto L/M).
I test includono l'analisi delle urine (UA) e l'azoto ureico nel sangue (BUN)/creatinina (Cr).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Identificare i cambiamenti della permeabilità dell'intestino tenue nei pazienti con sindrome dell'intestino corto dopo la somministrazione dell'ormone della crescita umano ricombinante (Zorbtive®).
Lasso di tempo: (Visita 1) Dal basale a (Visita 2) 28-31 giorni dopo il basale
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I cambiamenti di permeabilità saranno identificati nei pazienti con sindrome dell'intestino corto valutando la concentrazione di lattulosio, mannitolo e sucralosio dalla Visita 1 alla Visita 2. Una diminuzione della concentrazione di sucralosio nelle urine indica che Zorbtive può potenzialmente migliorare la funzione di barriera intestinale.
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(Visita 1) Dal basale a (Visita 2) 28-31 giorni dopo il basale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare gli enzimi epatici nei pazienti con sindrome dell'intestino corto dipendenti dalla nutrizione parenterale totale (TPN) prima e dopo la somministrazione di Zorbtive®.
Lasso di tempo: (Visita 1) Basale, (Visita 2) 28-31 giorni dopo il basale, quindi alle visite cliniche di follow-up regolarmente programmate per due anni dal Mese 3 al Mese 24
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Dopo il completamento della Visita 2, il personale dello studio otterrà i risultati dei test di funzionalità/lesione epatica (ALT, Aspartato transaminasi (AST), bilirubina, fosfatasi alcalina (ALK o ALP), GGT) dalla cartella clinica di ciascun esame clinico di routine dal mese 3 fino al mese 24.
I risultati che mostrano una riduzione del danno epatico (ALT, AST, bilirubina, fosfato alcalino (ALK o ALP), GGT) mostreranno che la somministrazione di Zorbtive ha migliorato la permeabilità intestinale e migliorato la funzionalità epatica.
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(Visita 1) Basale, (Visita 2) 28-31 giorni dopo il basale, quindi alle visite cliniche di follow-up regolarmente programmate per due anni dal Mese 3 al Mese 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Jonathan Fryer, MD, Northwestern Memorial Hospital, Northwestern University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STU00012123 0208-007
- CNV0050754 (Altro identificatore: Internal Tracking Sponsor Contract ID)
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