Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Exenatide una volta alla settimana negli adolescenti con diabete di tipo 2

Questo studio parallelo di fase 3, in doppio cieco (periodo di valutazione controllato), randomizzato, multicentrico, controllato con placebo è progettato per esaminare l'efficacia e la sicurezza di EQW rispetto al placebo (PBO) negli adolescenti con diabete di tipo 2 per 24 settimane. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di EQW (come monoterapia e terapia aggiuntiva agli agenti antidiabetici orali e/o all'insulina). Almeno il 40% e non più del 60% dei pazienti randomizzati deve essere di sesso femminile. Almeno il 40% dei pazienti dovrebbe essere reclutato da aree con etnia e stile di vita simili a quelli degli stati membri dell'Unione Europea. La sicurezza e l'efficacia a lungo termine di EQW saranno successivamente monitorate per 28 settimane nel periodo di estensione non controllato in aperto (fino alla settimana 52). Lo studio terminerà alla Visita 11 (Settimana 62/Termine dello studio) che sarà una visita di follow-up che avrà luogo 10 settimane dopo l'ultima somministrazione della dose alla Visita 10 (Settimana 52). Questo studio sarà condotto su 77 pazienti con diabete di tipo 2 trattati con dieta ed esercizio fisico da soli o in combinazione con una dose stabile di agenti antidiabetici orali e/o insulina per almeno 2 mesi prima dello screening. Durante il periodo di valutazione controllata, circa 77 pazienti saranno assegnati in modo casuale in un rapporto 5:2 a EQW 2 mg (Gruppo A) o PBO (Gruppo B), per ottenere almeno 70 pazienti valutabili: almeno 50 pazienti nel gruppo exenatide e almeno 20 pazienti nel gruppo PBO. Dopo il periodo di valutazione controllata di 24 settimane, i pazienti assegnati al trattamento EQW 2 mg (Gruppo A) continueranno a essere trattati con EQW 2 mg durante il periodo di estensione (fino alla settimana 52). I pazienti randomizzati a PBO (gruppo B) riceveranno EQW 2 mg a partire dall'inizio del periodo di estensione, dalla settimana 25 alla settimana 52. Oltre a ricevere i farmaci in studio, tutti i pazienti parteciperanno a un programma di intervento sullo stile di vita che comprende modifiche alla dieta e all'attività fisica a seguito della firma del consenso informato e dei moduli di assenso (Visita 1 [Settimana -2]) fino alla fine del periodo di estensione (Settimana 52). Dopo la Visita 11 (Settimana 62/Termine dello studio), i pazienti il ​​cui aumento in altezza è di almeno 5 mm tra la Visita 8 (Settimana 28) e la Visita 11 (Settimana 62/Termine dello studio) parteciperanno a un periodo di follow-up sulla sicurezza a lungo termine. I pazienti che interrompono il farmaco in studio prima della Visita 11 (Settimana 62/Interruzione dello studio) parteciperanno anche al Periodo di follow-up di sicurezza esteso, a meno che non presentino un aumento di statura inferiore a 5 mm in un intervallo di 6 mesi durante le visite presso il sito dello studio prima all'interruzione del farmaco in studio. I pazienti che non hanno valutazioni dell'altezza durante le visite al sito dello studio per un intervallo di 6 mesi prima dell'interruzione del farmaco in studio entreranno nel periodo di follow-up di sicurezza esteso. Il periodo di follow-up di sicurezza esteso continuerà per un massimo di 3 anni o fino a quando la differenza tra due visite a intervalli di 6 mesi sarà inferiore a un aumento di 5 mm (a seconda di quale evento si verifichi per primo). Nessun farmaco in studio verrà somministrato durante il periodo di follow-up di sicurezza esteso. Saranno raccolti campioni di sangue per le misurazioni di laboratorio della calcitonina e dell'antigene carcinoembrionale (CEA).