Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio per valutare la sicurezza preliminare, l'efficacia, la PK e la PD della briostatina 1 nei pazienti con malattia di Alzheimer

3 ottobre 2017 aggiornato da: Neurotrope Bioscience, Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza preliminare, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica della briostatina 1 nei pazienti con malattia di Alzheimer

Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia di un nuovo farmaco sperimentale, la briostatina 1, nei pazienti con malattia di Alzheimer (AD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è un singolo centro, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli in pazienti con AD. Ogni soggetto arruolato nello studio sarà randomizzato per ricevere una singola dose IV di 0 (placebo) o 25 μg/m2 di briostatina. Verranno arruolati nello studio un totale di 15 soggetti (5 nel braccio placebo e 10 nel braccio di trattamento). Lo studio consiste in valutazioni di screening e valutazioni di studio suddivise in due segmenti, un segmento di ricovero e un segmento ambulatoriale. Il segmento di ricovero di quattro giorni consisterà in valutazioni al basale e un'infusione endovenosa di 1 ora del farmaco in studio seguita da valutazioni a più valutazioni nelle prime 72 ore dopo la dose. Durante il segmento ambulatoriale, i pazienti saranno seguiti per eventi avversi e avranno una valutazione finale a 2 settimane dopo la dose e un follow-up telefonico sulla sicurezza di 4 settimane. Le valutazioni includeranno sicurezza, efficacia, farmacocinetica e farmacodinamica valutate dall'attività PKC

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Glendale, California, Stati Uniti, 91206
        • California Clinical Trials Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 48 anni a 83 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, età 50 - 85 anni. Le femmine sono potenziali non fertili
  • Il paziente deve avere un deficit cognitivo presente da almeno 1 anno e soddisfare i criteri diagnostici per probabile demenza da malattia di Alzheimer secondo i criteri NIA-AA o malattia di Alzheimer prodromica
  • Punteggio Mini Mental State Exam di 16-26
  • Capacità di camminare, almeno con un dispositivo di assistenza
  • Vista e udito sufficienti per soddisfare i test
  • Normale funzionamento cognitivo e sociale prima dell'insorgenza della demenza, con evidenza di sintomi progressivi da parte del paziente o dell'informatore
  • Caregiver coerente per accompagnare il paziente alle visite
  • Istruzione di base sufficiente per poter completare le valutazioni conoscitive
  • Vivere fuori da un istituto

Criteri di esclusione:

  • Demenza dovuta a qualsiasi condizione diversa dall'AD, inclusa la demenza vascolare
  • Anomalie significative di neuroimaging, precedentemente note o scoperte durante lo screening della scansione MRI,
  • Evidenza di malattia cardiovascolare, renale, epatica, gastrointestinale, neurologica o metabolica instabile clinicamente significativa negli ultimi 6 mesi
  • Uso di qualsiasi farmaco entro 14 giorni prima della randomizzazione a meno che la dose del farmaco e la condizione da trattare siano rimaste stabili per almeno 30 giorni e si prevede che rimangano stabili durante lo studio
  • Uso di prodotti del tabacco o prodotti contenenti nicotina entro 3 mesi prima del Giorno 1
  • Uso di alte dosi di vitamina E o acido valproico
  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica che possa richiedere farmaci o trattamenti chirurgici durante lo studio
  • Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi
  • Uso di un farmaco sperimentale entro 2 mesi prima della visita di screening
  • Malattia neurologica clinicamente significativa diversa dall'AD
  • Depressione maggiore, dipendenza da alcol o droghe o tendenza al suicidio
  • Episodi psicotici che hanno richiesto il ricovero in ospedale o una terapia antipsicotica per più di 2 settimane negli ultimi 10 anni, non collegati all'AD
  • Agitazione sufficiente a precludere la partecipazione a questo processo
  • Epilessia o terapia farmacologica antiepilettica
  • Test di laboratorio anormali che potrebbero indicare un'altra eziologia per la demenza;
  • Malattia medica acuta o scarsamente controllata
  • Probabilità, secondo il giudizio clinico, di essere trasferito in una casa di cura entro 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Briostatina 1
dose singola di 25 μg/m2 di briostatina, infusione endovenosa della durata di 1 ora
Droga: Briostatina 1
25 μg/m2 di briostatina 1, dose singola tramite infusione endovenosa della durata di 1 ora.
Comparatore placebo: placebo
singola dose di placebo, infusione endovenosa della durata di 1 ora
Droga: Placebo
Placebo, dose singola tramite infusione endovenosa della durata di 1 ora.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Entro 2 settimane dalla somministrazione del farmaco in studio
Valutare la sicurezza e la tollerabilità della briostatina 1 (di seguito denominata briostatina) nei pazienti con malattia di Alzheimer (AD) dopo una singola dose endovenosa (IV).
Entro 2 settimane dalla somministrazione del farmaco in studio
Efficacia preliminare di una singola dose di briostatina nel trattamento di pazienti con AD
Lasso di tempo: 48 ore dopo l'inizio dell'infusione del farmaco in studio

Hopkins Verbal Learning Test - Revised (HVLT-R) richiamo ritardato; cambiamento rispetto al basale. HVLT consiste in un elenco di parole di 12 voci tratte da 3 categorie semantiche, presentate in 3 prove di apprendimento. Intervallo di punteggio = 0-12. Più basso è il numero, più compromessa.

Richiamo della figura della batteria ripetibile di valutazioni per lo stato neuropsicologico (RBANS); cambiamento rispetto al basale. Intervallo di punteggio totale: 0-20. Ad ogni porzione del disegno viene attribuito 1 punto per correttezza e completezza e 1 punto per il corretto posizionamento rispetto al resto del disegno. I punteggi di estrazione e posizionamento vengono sommati per il totale dell'elemento. Per ottenere il punteggio totale del subtest, i punteggi di disegno e posizionamento vengono sommati per ciascun elemento. Più basso è il numero, più compromessa.
48 ore dopo l'inizio dell'infusione del farmaco in studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia preliminare di una singola dose di briostatina nel trattamento di pazienti con AD
Lasso di tempo: Punti temporali specificati entro 2 settimane dopo l'infusione del farmaco in studio

HVLT-R (Hopkins Verbal Learning Test-Revised™) richiamo ritardato (variazione rispetto al basale). Un elenco di parole di 12 voci: 3 prove di apprendimento. Intervallo di punteggio = 0-12. Più basso è il numero, più compromessa.

Richiamo della figura della batteria ripetibile di valutazioni per lo stato neuropsicologico (RBANS); cambiamento rispetto al basale. Intervallo di punteggio: 0-20. Più basso è il numero, più compromessa. Codifica del simbolo della cifra (osservato), intervallo di punteggio: 0-125. Più basso è il numero, più compromessa.

Valutazione della demenza clinica - Somma delle scatole (CDR-SB, osservata). Somma dei 6 domini indagati (Memoria, Orientamento, Giudizio e Problem Solving, Community Affairs, Casa e Hobby, Personal Care). Ogni intervallo di subtest è 0-3; La somma di tutti e 6 i punteggi dei sottotest fornisce il punteggio CDR-SB totale (intervallo= 0-18). Più alto è il numero, più compromessa.

Mini Mental State Exam, versione 2 (MMSE-2), cambiamento rispetto al basale. L'MMSE-2 misura gli aspetti della cognizione su una scala da 0 a 30. Punteggi più bassi indicano un maggiore deterioramento cognitivo.
Punti temporali specificati entro 2 settimane dopo l'infusione del farmaco in studio

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici della briostatina.
Lasso di tempo: Concentrazione plasmatica di briostatina prima della dose e a 15 min, 30 min, 1 ora, 1,5 ore, 2 ore, 3 ore e 6 ore dopo la dose.
Valutazione preliminare di farmacocinetica e farmacodinamica (Cmax, Tmax, AUClast).
Concentrazione plasmatica di briostatina prima della dose e a 15 min, 30 min, 1 ora, 1,5 ore, 2 ore, 3 ore e 6 ore dopo la dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neurotrope Bioscience, Inc.

Collaboratori

Blanchette Rockefeller Neurosciences Insitute

Investigatori

  • Investigatore principale: Hakop Gevorkyan, MD, MBA, California Clinical Trials Medical Group

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 luglio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2014

Primo Inserito (Stima)

21 agosto 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 novembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTRP101-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Briostatina 1

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Moldova

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi