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Sottostudio non interventistico di ALX-HPP-502 per valutare la storia naturale dei pazienti con HPP ad esordio giovanile che hanno servito come controlli storici in ENB-006-09

11 marzo 2019 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Un sottostudio non interventistico a centro singolo di ALX-HPP-502 per valutare i dati di storia naturale funzionale di pazienti con controlli storici giovanili in ENB-006-09

Lo scopo di questo studio è quello di caratterizzare la storia naturale dell'HPP in pazienti con HPP ad esordio giovanile che hanno servito come controlli storici in ENB-006-09.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'ipofosfatasia (HPP) è una malattia metabolica genetica, estremamente rara e pericolosa per la vita, caratterizzata da una mineralizzazione ossea difettosa e da un'alterata regolazione del fosfato e del calcio che può portare a danni progressivi a più organi vitali, tra cui distruzione e deformità delle ossa, profonda debolezza muscolare , convulsioni, funzionalità renale compromessa e insufficienza respiratoria. Non ci sono trattamenti modificanti la malattia approvati per i pazienti con questa malattia. Sono inoltre disponibili dati limitati sul decorso naturale di questa malattia nel tempo, in particolare nei pazienti con forma ad esordio giovanile.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

6

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il paziente ha un HPP giovanile ed è stato selezionato come controllo storico per lo studio ENB-006-09.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso/assenso informato documentato prima della raccolta video e dell'estrazione dei dati.
  • Consenso/assenso informato documentato nello studio ALX-HPP-502.
  • Pazienti con HPP ad esordio giovanile ed è stato selezionato come controllo storico per lo Studio ENB-006-09.
  • Pazienti con almeno 2 video di mobilità di base registrati in 2 diverse visite cliniche quando il paziente aveva un'età compresa tra ≥5 e ≤15 anni

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Solo caso retrospettivo
Biologico: Solo caso retrospettivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottotest dell'andatura per la valutazione della mobilità orientata alle prestazioni modificato (MPOMA-G) - Modifica dal basale all'ultimo test generale
Lasso di tempo: Il primo punteggio MPOMA-G disponibile che è stato valutato nel periodo dei pazienti di età compresa tra 5 e 15 anni inclusi.
L'MPOMA-G è una valutazione a 5 componenti che viene utilizzata per valutare le prestazioni dell'andatura. Il primo componente ha 4 sottocomponenti. Per 2 componenti e 2 sottocomponenti, vengono assegnati punteggi di 0 o 1 mentre i punteggi di 0, 1 o 2 sono assegnati al resto dei 2 componenti e 2 sottocomponenti in base al tipo di modello di deambulazione osservato. Il punteggio totale massimo di 12 punti = nessuna menomazione e 0 punti = peggior menomazione.
Il primo punteggio MPOMA-G disponibile che è stato valutato nel periodo dei pazienti di età compresa tra 5 e 15 anni inclusi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sottotest dell'andatura per la valutazione della mobilità orientata alle prestazioni (POMA-G) - Modifica dal basale all'ultimo test complessivo
Lasso di tempo: Il primo punteggio MPOMA-G disponibile che è stato valutato nel periodo dei pazienti di età compresa tra 5 e 15 anni inclusi.
Il POMA-G è una valutazione a 7 componenti che viene utilizzata per valutare le prestazioni dell'andatura. Il secondo componente ha 4 sottocomponenti. I punteggi di 0, 1 o 2 sono assegnati a 2 componenti mentre i punteggi di 0 o 1 sono assegnati al resto dei 4 componenti e 4 sottocomponenti in base al tipo di modello di deambulazione osservato. Il punteggio totale massimo di 12 punti = nessuna menomazione e 0 punti = peggior menomazione.
Il primo punteggio MPOMA-G disponibile che è stato valutato nel periodo dei pazienti di età compresa tra 5 e 15 anni inclusi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

10 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX-HPP-502s

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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