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Studio con azacitidina in soggetti pediatrici con sindrome mielodisplastica avanzata di nuova diagnosi (MDS) e leucemia mielomonocitica giovanile (JMML)

9 luglio 2019 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto per valutare la farmacocinetica, la farmacodinamica, la sicurezza e l'attività dell'azacitidina e per confrontare l'azacitidina con i controlli storici in soggetti pediatrici con sindrome mielodisplastica avanzata di nuova diagnosi o leucemia mielomonocitica giovanile prima del trapianto di cellule staminali emopoietiche

Indicazione Trattamento di soggetti pediatrici con sindrome mielodisplastica avanzata di nuova diagnosi (MDS) o leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) prima del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

Obiettivi Obiettivo primario L'obiettivo primario è valutare l'effetto del trattamento sul tasso di risposta (MDS: remissione completa [CR], remissione parziale [PR] o midollare CR; JMML: remissione clinica completa [cCR] o remissione clinica parziale [cPR ]); al Ciclo 3 Giorno 28 (ogni ciclo è di 28 giorni) e per confrontare con la terapia standard utilizzando un'analisi a coppie abbinate di dati storici.

Obiettivo secondario L'obiettivo secondario è valutare ulteriormente la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) dell'azacitidina in questa popolazione di soggetti.

Disegno dello studio Si tratta di uno studio prospettico, in aperto, di fase 2 costituito da 2 bracci sperimentali paralleli, uno per ciascun gruppo di malattia: MDS e JMML. Ogni braccio è progettato sulla base del design dello studio Optimal 2 stage di Simon. La dimensione del campione è stata calcolata per consentire la valutazione del tasso di risposta a 28 giorni-ciclo 3 giorno 28 in ciascuno dei 2 gruppi di malattia. Ciascuno dei bracci sperimentali sarà anche confrontato individualmente con un braccio di controllo storico utilizzando i dati raccolti retrospettivamente dal registro del gruppo di lavoro europeo sulle MDS nell'infanzia (EWOG-MDS) mediante un'analisi delle coppie abbinate; abbinati per le caratteristiche di base del soggetto predefinite definite prima che qualsiasi risultato di questo studio fosse noto dopo la Fase 1. Se la coppia abbinata non è praticabile, verranno esplorate altre metodologie per valutare e confrontare i tassi di risposta riportati in letteratura e anche nel database del registro Venti soggetti con MDS e 35 soggetti JMML valutabili per l'endpoint primario (ovvero soggetti che ricevono almeno 1 dose di prodotto sperimentale [IP]) saranno arruolati in circa 45 centri in Europa. Ogni braccio sperimentale ha in programma 1 analisi ad interim (alla fine della Fase 1). Se, durante la valutazione della Fase 1, vengono osservati meno di 2 soggetti con CR, PR o midollo CR dopo 3 mesi di azacitidina nei primi 9 soggetti con MDS, l'arruolamento verrà interrotto. Allo stesso modo, se vengono osservati meno di 3 soggetti con cPR o cCR dopo 3 mesi di azacitidina nei primi 18 soggetti con JMML, l'arruolamento verrà interrotto.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Popolazione in studio Soggetti pediatrici di età compresa tra 1 mese e meno di 18 anni con condizioni di nuova diagnosi di sindrome mielodisplastica avanzata (MDS) o leucemia mielomonocitica giovanile (JMML).

Durata dello studio Il periodo di arruolamento durerà fino a 22 mesi con soggetti trattati per un minimo di 3 mesi e un massimo di 6 mesi, fino al trapianto o alla progressione della malattia (sulla base di una revisione centrale indipendente delle risposte). Una volta che il prodotto sperimentale (IP) è stato interrotto, i soggetti verranno seguiti per 1 anno dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale (IP). Il follow-up potrebbe non essere interrotto a causa di un nuovo trattamento antitumorale o di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT).

La fine della sperimentazione è definita come la data dell'ultima visita dell'ultimo soggetto che ha completato lo studio o la data di ricezione dell'ultimo punto dati dall'ultimo soggetto richiesto per l'analisi primaria, secondaria e/o esplorativa, come pre-specificato nel protocollo e/o nel Piano di analisi statistica (SAP), qualunque sia la data successiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung, CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants
      • Ghent, Belgio, 9000
        • University Hospital Ghent
  • Cechia
      • Prague 5, Cechia, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, DK-2100
        • Rigshospitalet
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69008
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
      • Marseille Cedex 01, Francia, 13005
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86156
        • Klinikum Augsburg
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite Berlin
      • Dresden, Germania, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Dusseldorf, Germania, 40225
        • Hematology, Oncology and clinical immunology / Heinrich-Heine-University
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt/Main
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Universitätsklinik
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University of Hamburg
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania, 7740
        • Universitätsklinikum
      • Kiel, Germania, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Germania, 80336
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinik Münster
      • Regensburg, Germania, 93049
        • Krankenhaus Barmherzige Brüder Regensburg
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitätsklinikum
  • Irlanda
      • Dublin 12, Irlanda
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Genova Quarto, Italia, 16148
        • IRCCS Gaslini Hospital
      • Monza, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Padova, Italia, 35128
        • General Hospital
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Bambin Gesù
      • Torino, Italia, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus University Medical Center
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, SE-416 85
        • Queen Silvia Childrens Hospital
      • Stockholm, Svezia, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Svizzera
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Universitäts-Kinderklinik

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Sindromi mielodisplastiche (MDS):

  1. Comprendere e fornire volontariamente il permesso (soggetti e/o quando applicabile, genitore/rappresentante legale) al modulo di consenso informato/modulo di assenso informato (ICF/IAF) prima di condurre qualsiasi valutazione/procedura relativa allo studio.
  2. In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  3. Età maschile o femminile da 1 mese a meno di 18 anni al momento del consenso informato/assenso informato.

  4. Sindromi mielodisplastiche (MDS) primarie o secondarie avanzate di nuova diagnosi, con l'ultima biopsia del sangue periferico (PB) e del midollo osseo (BM) che conferma la diagnosi entro i 14 giorni precedenti la firma del consenso informato, con uno dei seguenti:

    1. RAEB (anemia refrattaria con eccesso di blasti): dal 2% al 19% di blasti nella PB o dal 5% al ​​19% di blasti nella BM.
    2. RAEB-t (anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione): dal 20% al 29% di blasti in PB o BM.
    3. Sindromi mielodisplastiche secondarie che si presentano come leucemia mielomonocitica cronica (CMML) senza aumento dei blasti ma con anomalie cromosomiche
  5. Punteggio di gioco Lansky almeno pari a 60; o Karnofsky performance status almeno pari a 60.
  6. Aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  7. Funzione renale normale definita come inferiore o uguale a NCI CTCAE (National Cancer Institute [NCI] Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE]) v 4.0 Grado 1 (massimo 1,5 x limite superiore della norma [ULN]).
  8. Funzionalità epatica normale definita come inferiore o uguale a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (massimo 2,5 x ULN per transaminasi e bilirubina).
  9. Le donne in età fertile e i soggetti di sesso maschile che hanno raggiunto la pubertà e hanno meno di 18 anni di età devono accettare di sottoporsi a un'educazione riproduttiva approvata dal medico e discutere gli effetti collaterali del prodotto sperimentale (PI) sulla riproduzione con i genitori e/o tutore/i.

  10. Le donne in età fertile, definite come donne che hanno raggiunto il menarca e/o 8 anni o più e non sono state sottoposte a isterectomia o ovariectomia bilaterale, devono soddisfare le seguenti condizioni. (Nota: l'amenorrea dopo la terapia del cancro non esclude il potenziale fertile):

    1. Avere un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima dell'inizio dell'IP come verificato dallo sperimentatore. Accettare test di gravidanza in corso durante il corso dello studio
    2. I soggetti di sesso femminile devono, a seconda dell'età e della discrezione del medico dello studio, impegnarsi a una vera astinenza1 dal contatto eterosessuale (che deve essere rivisto su base mensile) e/o accettare l'uso di un metodo contraccettivo approvato (ad es. contraccettivo ormonale orale, iniettabile o impiantabile; legatura delle tube; dispositivo intrauterino; o partner vasectomizzato) durante l'assunzione di azacitidina; e per 3 mesi dopo l'ultima dose.

  11. I soggetti di sesso maschile devono, in base all'età e alla discrezione del medico dello studio:

    1. Accettare di utilizzare un preservativo durante il contatto sessuale con una donna incinta o una donna in età fertile (FCBP) durante la partecipazione allo studio, durante le interruzioni della dose e per almeno 3 mesi dopo l'interruzione dell'azacitidina, anche se ha subito una vasectomia con successo.

Soggetti con leucemia mielomonocitica giovanile (JMML):

  1. Comprendere e fornire volontariamente il permesso (soggetti e/o quando applicabile, genitore/rappresentante legale) all'ICF/IAF prima di condurre qualsiasi valutazione/procedura correlata allo studio.
  2. In grado di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  3. Età maschile o femminile da 1 mese a meno di 18 anni al momento del consenso informato/assenso informato.

  4. Leucemia mielomonocitica giovanile di nuova diagnosi (JMML), con PB e BM che confermano la diagnosi prima della firma del consenso informato, con uno dei seguenti

    1. mutazione somatica in PTPN11
    2. mutazione somatica in KRAS
    3. mutazione somatica in NRAS e % di HbF > 5 volte il valore normale per età
    4. diagnosi clinica di neurofibromatosi di tipo 1.
  5. Punteggio di gioco Lansky almeno pari a 60; o Karnofsky performance status almeno pari a 60.
  6. Aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  7. Funzionalità renale normale definita come inferiore o uguale a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (massimo 1,5 x ULN).
  8. Funzionalità epatica normale definita come inferiore o uguale a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (massimo 2,5 x ULN per transaminasi e bilirubina).
  9. Le donne in età fertile e i soggetti di sesso maschile che hanno raggiunto la pubertà e hanno meno di 18 anni devono accettare di sottoporsi a un'educazione riproduttiva approvata dal medico e discutere gli effetti collaterali dell'IP sulla riproduzione con i genitori e/o i tutori. .

  10. Le donne in età fertile, definite come donne che hanno raggiunto il menarca e/o 8 anni o più e non sono state sottoposte a isterectomia o ovariectomia bilaterale, devono soddisfare le seguenti condizioni.

    1. Avere un test di gravidanza su siero negativo entro 72 ore prima dell'inizio dell'IP come verificato dallo sperimentatore. Accettare test di gravidanza in corso durante il corso dello studio
    2. I soggetti di sesso femminile devono, a seconda dell'età e della discrezione del medico dello studio, impegnarsi a una vera astinenza2 dal contatto eterosessuale (che deve essere rivisto su base mensile) e/o accettare l'uso di un metodo contraccettivo approvato (ad es. contraccettivo ormonale orale, iniettabile o impiantabile; legatura delle tube; dispositivo intrauterino; o partner vasectomizzato) durante l'assunzione di azacitidina; e per 3 mesi dopo l'ultima dose.

  11. I soggetti di sesso maschile devono, in base all'età e alla discrezione del medico dello studio:

    UN. Accettare di utilizzare un preservativo durante il contatto sessuale con una donna incinta o una donna in età fertile (FCBP) durante la partecipazione allo studio, durante le interruzioni della dose e per almeno 3 mesi dopo l'interruzione dell'azacitidina, anche se ha subito una vasectomia con successo.

  12. SO2 superiore al 92% (senza apporto aggiuntivo di O2).
  13. Conta dei monociti del sangue periferico di almeno 1,0 x 109/L.
  14. Percentuale di scoppio in PB e BM inferiore al 20%.
  15. Splenomegalia.

Criteri di esclusione:

Sindromi mielodisplastiche (MDS):

  1. Qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio.
  2. Qualsiasi condizione inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio.
  3. Qualsiasi condizione che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
  4. Trattati da qualsiasi agente sperimentale in uno studio clinico entro 4 settimane prima della firma del consenso informato/assenso informato.
  5. Qualsiasi coinvolgimento del sistema nervoso centrale (SNC).
  6. Malattia extramidollare isolata.
  7. Infezione incontrollata attuale.
  8. Tossicità cardiaca (frazione di accorciamento inferiore al 28%).
  9. Trattamento concomitante con un'altra terapia antitumorale.
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Previo trattamento con un agente demetilante.
  12. Allergia all'azacitidina o al mannitolo.
  13. Qualsiasi altra disfunzione d'organo (NCI-CTCAE v 4.0 Grado 4) che interferirà con la somministrazione della terapia secondo questo protocollo.
  14. Anomalie genetiche indicative del fattore Core Binding AML; t(8;21), inv16, t(16;16) e t(15;17).
  15. Soggetti con sindromi ereditarie da insufficienza del midollo osseo (ossia, anemia di Fanconi, neutropenia grave congenita, sindrome di Shwachman-Diamond).

Leucemia mielomonocitica giovanile Soggetti:

  1. Qualsiasi condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o malattia psichiatrica che impedirebbe al soggetto di partecipare allo studio.
  2. Qualsiasi condizione inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio.
  3. Qualsiasi condizione che confonde la capacità di interpretare i dati dello studio.
  4. Trattati da qualsiasi agente sperimentale in uno studio clinico entro 4 settimane prima della firma del consenso informato/assenso informato.
  5. Qualsiasi coinvolgimento del SNC.
  6. Malattia extramidollare isolata.
  7. Infezione incontrollata attuale.
  8. Tossicità cardiaca (frazione di accorciamento inferiore al 28%).
  9. Trattamento concomitante con un'altra terapia antitumorale.
  10. Gravidanza o allattamento.
  11. Previo trattamento con un agente demetilante.
  12. Allergia all'azacitidina o al mannitolo.
  13. Qualsiasi altra disfunzione d'organo (NCI-CTCAE v 4.0 Grado 4) che interferirà con la somministrazione della terapia secondo questo protocollo.
  14. Aberrazioni molecolari della linea germinale in CBL, PTPN11, NRAS o KRAS.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Azacitidina Sindrome mielodisplastica (MDS)
Azacitidina 75 mg/m2 mediante somministrazione endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) una volta al giorno (QD) nei giorni da 1 a 7 di un ciclo di 28 giorni per un minimo di 3 cicli e un massimo di 6 cicli.
Droga: Azacitidina
Altri nomi:
  • Vidazza
Sperimentale: Azacitidina Leucemia mielomonocitica giovanile (JMML)
Azacitidina 75 mg/m2 mediante somministrazione endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) una volta al giorno (QD) nei giorni da 1 a 7 di un ciclo di 28 giorni per un minimo di 3 cicli e un massimo di 6 cicli.
Droga: Azacitidina
Altri nomi:
  • Vidazza

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta della sindrome mielodisplastica (MDS) alla fine del terzo ciclo di 28 giorni
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Definita come percentuale di soggetti con remissione completa [CR], remissione parziale [PR] o midollo CR secondo i criteri modificati descritti da Cheson 2006, adattati ai valori di riferimento pediatrici a 3 mesi (ciclo di 28 giorni). La risposta deve essere sostenuta per almeno 4 settimane nel periodo di 4 settimane precedente o successivo ai 3 mesi (ossia, sostenuta nel periodo minimo di 2 mesi fino alla fine del 3 mese o dalla fine del 3 mese alla fine del 4° mese).
Fino a 4 mesi
Tasso di risposta alla leucemia mielomonocitica giovanile (JMML) alla fine di 3 mesi
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Definito come percentuale di soggetti con remissione clinica completa sostenuta [cCR] o remissione clinica parziale [cPR] secondo i criteri di risposta JMML internazionali in Niemeyer 2014 a 3 mesi (cicli di 28 giorni). La risposta deve essere sostenuta per almeno 4 settimane nel periodo di 4 settimane precedente o successivo ai 3 mesi (ossia, sostenuta per un periodo minimo di 2 mesi fino alla fine di 3 mesi o dalla fine di 3 mesi alla fine di 4 mesi).
Fino a 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta citogenetica per MDS
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La risposta citogenetica è definita come il numero di soggetti con completa scomparsa dell'anomalia cromosomica senza comparsa di nuove anomalie diviso per il numero di soggetti all'interno della popolazione analizzata.
Fino a 6 mesi
Risposta citogenetica per soggetti JMML
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La risposta citogenetica è definita come il numero di soggetti con completa scomparsa dell'anomalia cromosomica senza comparsa di nuove anomalie diviso per il numero di soggetti all'interno della popolazione analizzata.
Fino a 6 mesi
Risposta molecolare per soggetti JMML
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La risposta molecolare è definita come il numero di soggetti con assenza di mutazioni somatiche correlate a JMML diviso per il numero di soggetti all'interno della popolazione analizzata.
Fino a 6 mesi
Durata della risposta (CR, PR o midollo CR) per i pazienti affetti da SMD
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
La durata della risposta consisterà solo nei soggetti che ottengono una risposta (CR, PR o midollo CR) ed è definita come il tempo dalla prima risposta osservata fino alla progressione della malattia o a qualsiasi causa di morte.
Fino a 30 mesi
Durata della risposta (Clinical CR o Clinical PR) per i pazienti con JMML
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
La durata della risposta consisterà solo nei soggetti che ottengono una risposta (cCR o cPR) ed è definita come il tempo dalla prima risposta osservata fino alla progressione della malattia o a qualsiasi causa di morte.
Fino a 18 mesi
Tempo di risposta (TTR) per i pazienti con SMD
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Il TTR è definito come il tempo dal giorno della prima dose dello studio fino a una risposta di CR, PR o CR midollare, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Solo i soggetti osservati con una risposta saranno inclusi nell'analisi con il TTR mediano tra i soggetti presentati.
Fino a 6 mesi
TTR di Clinical CR o Clinical PR per i pazienti con JMML
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Il tempo alla risposta (TTR) è definito come il tempo dal primo giorno di dose dello studio fino a una risposta cCR o cPR, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Solo i soggetti osservati con una risposta saranno inclusi nell'analisi con il TTR mediano tra i soggetti presentati.
Fino a 6 mesi
Tempo di progressione (TTP)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Il tempo alla progressione (TTP) è definito come il tempo dal giorno della prima dose dello studio fino alla progressione della malattia o alla morte dovuta alla progressione.
Fino a 18 mesi
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
La sopravvivenza libera da leucemia (LFS) è definita come il tempo dalla data del trapianto di CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE (HSCT) fino alla progressione della leucemia o alla morte per i soggetti che ricevono solo un HSCT. I soggetti vivi e senza leucemia al momento dell'analisi statistica saranno censurati al momento della loro ultima valutazione della malattia. I soggetti saranno inoltre censurati al momento dell'inizio di una nuova terapia antitumorale se non hanno avuto in precedenza una progressione di leucemia.
Fino a 18 mesi
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
La OS è definita come il tempo dal giorno della prima dose dello studio fino al decesso per qualsiasi causa. I soggetti vivi al momento dell'analisi saranno censurati nel momento in cui si sa che erano vivi per l'ultima volta.
Fino a 18 mesi
Stato di metilazione dell'acido desossiribonucleico in (BM)
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
I livelli di metilazione del DNA saranno valutati attraverso punti temporali mediante un test di analisi della varianza (ANOVA) a misure ripetute, consentendo in tal modo l'identificazione di possibili cambiamenti nei livelli di metilazione nel tempo per braccio di trattamento e confrontando i livelli di metilazione del DNA tra bracci di trattamento per indicazione di malattia
Fino a 18 mesi
Percentuale di soggetti sottoposti a trapianto
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Definito come la proporzione di soggetti sottoposti a HSCT durante la conduzione di questo studio rispetto al numero totale di soggetti arruolati in questo studio.
Fino a 18 mesi
È ora del primo trapianto
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
Il tempo dal giorno della prima dose dello studio fino alla data del trapianto. I soggetti che non ricevono un trapianto saranno censurati al momento dell'analisi.
Fino a 18 mesi
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 7 mesi
Tutti gli eventi avversi riportati durante la durata dello studio condotto.
Fino a 7 mesi
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; Cmax
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
Cmax è definito come la concentrazione plasmatica massima osservata
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; Tmax
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
Tmax è definito come il tempo osservato per la massima concentrazione plasmatica
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; AUCt
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'ultimo punto temporale quantificabile
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'infinito (AUC ∞)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
L'AUC ∞ è definita come l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero all'infinito
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; Tasso terminale λz
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
La costante di velocità di fase terminale è determinata dalla regressione lineare dei punti terminali della curva concentrazione-tempo log-lineare del plasma
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; emivita della fase terminale
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
L'emivita della fase terminale sarà calcolata secondo la seguente equazione: t½ = 0,693/λz
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; gioco totale (CL)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
La clearance totale è calcolata come Dose/AUC∞
Fino a 28 giorni
Parametri farmacocinetici dell'azacitidina; volume di distribuzione (Vz)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni
Il volume di distribuzione sarà calcolato secondo l'equazione: Vz = (CL)/λz
Fino a 28 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 settembre 2015

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

24 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 aprile 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2015

Primo Inserito (Stima)

19 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZA-JMML-001

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