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Estudio con azacitidina en sujetos pediátricos con síndrome mielodisplásico avanzado (MDS) y leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) recién diagnosticados

9 de julio de 2019 actualizado por: Celgene

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 2 para evaluar la farmacocinética, la farmacodinámica, la seguridad y la actividad de la azacitidina y para comparar la azacitidina con controles históricos en sujetos pediátricos con síndrome mielodisplásico avanzado recién diagnosticado o leucemia mielomonocítica juvenil antes del trasplante de células madre hematopoyéticas

Indicación Tratamiento de sujetos pediátricos con síndrome mielodisplásico avanzado (MDS) o leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) recién diagnosticados antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).

Objetivos Objetivo principal El objetivo principal es evaluar el efecto del tratamiento en la tasa de respuesta (MDS: ya sea remisión completa [RC], remisión parcial [PR] o CR de la médula ósea; JMML: ya sea remisión clínica completa [cCR] o remisión clínica parcial [cPR ]); en el Día 28 del Ciclo 3 (cada ciclo es de 28 días) y para comparar con la terapia estándar utilizando un análisis de pares emparejados de datos históricos.

Objetivo secundario El objetivo secundario es evaluar más a fondo la seguridad, la eficacia, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de la azacitidina en esta población de sujetos.

Diseño del estudio Este es un estudio de Fase 2 prospectivo, abierto, que consta de 2 brazos experimentales paralelos, uno para cada grupo de enfermedades: SMD y LMMJ. Cada brazo está diseñado en base al diseño de estudio de 2 etapas Optimal de Simon. El tamaño de la muestra se calculó para permitir la evaluación de la tasa de respuesta a los 28 días del Ciclo 3 Día 28 en cada uno de los 2 grupos de enfermedades. Cada uno de los brazos experimentales también se comparará individualmente con un brazo de control histórico utilizando datos recopilados retrospectivamente del registro del Grupo de trabajo europeo de MDS en la infancia (EWOG-MDS) mediante un análisis de pares emparejados; emparejado para las características de referencia del sujeto predefinidas definidas antes de que se conozcan los resultados de este estudio después de la Etapa 1. Si el par emparejado no es viable, se explorarán otras metodologías para evaluar y comparar las tasas de respuesta informadas en la literatura y también en la base de datos del registro Veinte sujetos con SMD y 35 sujetos con JMML evaluables para el criterio principal de valoración (es decir, sujetos que reciben al menos 1 dosis de producto en investigación [PI]) se inscribirá en aproximadamente 45 centros en Europa. Cada brazo experimental tiene planificado 1 análisis intermedio (al final de la Etapa 1). Si, durante la evaluación de la Etapa 1, se observan menos de 2 sujetos con RC, PR o CR de médula ósea después de 3 meses de azacitidina en los primeros 9 sujetos con SMD, se detendrá la inscripción. De manera similar, si se observan menos de 3 sujetos con cPR o cCR después de 3 meses de azacitidina en los primeros 18 sujetos con LMMJ, se interrumpirá la inscripción.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Población del estudio Sujetos pediátricos de 1 mes a menos de 18 años con condiciones recién diagnosticadas de síndrome mielodisplásico avanzado (MDS) o leucemia mielomonocítica juvenil (JMML).

Duración del estudio El período de inscripción tendrá una duración de hasta 22 meses y los sujetos serán tratados durante un mínimo de 3 meses y un máximo de 6 meses, hasta el trasplante o la progresión de la enfermedad (según una revisión central independiente de las respuestas). Una vez que se haya discontinuado el producto en investigación (IP), los sujetos serán seguidos durante 1 año después de la última dosis del producto en investigación (IP). El seguimiento no puede terminar debido a un nuevo tratamiento contra el cáncer o un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).

El final del ensayo se define como la fecha de la última visita del último sujeto para completar el estudio, o la fecha de recepción del último punto de datos del último sujeto que se requiere para el análisis primario, secundario y/o exploratorio. como se especifica previamente en el protocolo y/o el Plan de Análisis Estadístico (SAP), cualquiera que sea la fecha posterior.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

28

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Augsburg, Alemania, 86156
        • Klinikum Augsburg
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charite Berlin
      • Dresden, Alemania, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Dusseldorf, Alemania, 40225
        • Hematology, Oncology and clinical immunology / Heinrich-Heine-University
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt/Main
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitätsklinik
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • University of Hamburg
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemania, 7740
        • Universitätsklinikum
      • Kiel, Alemania, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Alemania, 80336
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
      • Münster, Alemania, 48149
        • Universitätsklinik Münster
      • Regensburg, Alemania, 93049
        • Krankenhaus Barmherzige Brüder Regensburg
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitätsklinikum
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung, CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • University Hospital Ghent
  • Chequia
      • Prague 5, Chequia, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, DK-2100
        • Rigshospitalet
  • España
      • Barcelona, España, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, España, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, España, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69008
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
      • Marseille Cedex 01, Francia, 13005
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Paris, Francia, 75935
        • Hôpital Robert Debré
  • Irlanda
      • Dublin 12, Irlanda
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Genova Quarto, Italia, 16148
        • IRCCS Gaslini Hospital
      • Monza, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Padova, Italia, 35128
        • General Hospital
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Bambin Gesù
      • Torino, Italia, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
        • Erasmus University Medical Center
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Suecia
      • Gothenburg, Suecia, SE-416 85
        • Queen Silvia Childrens Hospital
      • Stockholm, Suecia, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Suiza
      • Zurich, Suiza, 8032
        • Universitäts-Kinderklinik

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Síndromes mielodisplásicos (SMD):

  1. Comprender y dar voluntariamente permiso (sujetos y/o cuando corresponda, padre/representante legal) al formulario de consentimiento informado/formulario de asentimiento informado (ICF/IAF) antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.
  2. Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
  3. Hombre o mujer de 1 mes a menos de 18 años en el momento del consentimiento informado/asentimiento informado.

  4. Síndromes mielodisplásicos (MDS) primarios o secundarios avanzados recién diagnosticados, con la última biopsia de sangre periférica (PB) y médula ósea (BM) que confirme el diagnóstico dentro de los 14 días anteriores a la firma del consentimiento informado, con uno de los siguientes:

    1. RAEB (Anemia refractaria con exceso de blastos): 2% a 19% blastos en PB o 5% a 19% blastos en BM.
    2. RAEB-t (Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación): 20% a 29% de blastos en PB o BM.
    3. Síndromes mielodisplásicos secundarios que se presentan como leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) sin aumento de blastos pero con anomalías cromosómicas
  5. Puntuación de juego de Lansky al menos igual a 60; o estado funcional de Karnofsky al menos igual a 60.
  6. Esperanza de vida de al menos 3 meses.
  7. Función renal normal definida como menor o igual a NCI CTCAE (Criterios de terminología común para eventos adversos [CTCAE] del Instituto Nacional del Cáncer [NCI]) v 4.0 Grado 1 (máximo 1.5 x Límite superior de lo normal [LSN]).
  8. Función hepática normal definida como inferior o igual a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (máximo 2.5 x LSN para transaminasas y bilirrubina).
  9. Las mujeres en edad fértil y los sujetos masculinos que han llegado a la pubertad y son menores de 18 años deben aceptar recibir educación reproductiva aprobada por un médico y discutir los efectos secundarios del Producto en investigación (PI) en la reproducción con los padres y/o tutor(es).

  10. Las mujeres en edad fértil, definidas como mujeres que han alcanzado la menarquia y/o tienen 8 años o más y no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral, deben cumplir con las siguientes condiciones. (Nota: la amenorrea después de la terapia contra el cáncer no descarta la posibilidad de tener hijos):

    1. Tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas anteriores al inicio de IP según lo verificado por el investigador. Estar de acuerdo con las pruebas de embarazo continuas durante el curso del estudio.
    2. Las mujeres deben, según corresponda a la edad y al criterio del médico del estudio, comprometerse a una verdadera abstinencia1 del contacto heterosexual (que debe revisarse mensualmente) y/o aceptar el uso de un método anticonceptivo aprobado (p. anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantables; ligadura de trompas; dispositivo intrauterino; o pareja vasectomizada) mientras toma azacitidina; y durante los 3 meses siguientes a la última dosis.

  11. Los sujetos masculinos deben, según corresponda a la edad y al criterio del médico del estudio:

    1. Acepte usar un condón durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una mujer en edad fértil (FCBP) mientras participa en el estudio, durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 3 meses después de la interrupción de la azacitidina, incluso si se ha sometido a una vasectomía exitosa.

Sujetos con leucemia mielomonocítica juvenil (JMML):

  1. Comprender y otorgar voluntariamente permiso (sujetos y/o, cuando corresponda, padre/representante legal) al ICF/IAF antes de realizar cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.
  2. Capaz de cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo.
  3. Hombre o mujer de 1 mes a menos de 18 años en el momento del consentimiento informado/asentimiento informado.

  4. Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) recién diagnosticada, con PB y BM que confirman el diagnóstico antes de la firma del consentimiento informado, con uno de los siguientes

    1. mutación somática en PTPN11
    2. mutación somática en KRAS
    3. mutación somática en NRAS y HbF % > 5x valor normal para la edad
    4. diagnóstico clínico de neurofibromatosis tipo 1.
  5. Puntuación de juego de Lansky al menos igual a 60; o estado funcional de Karnofsky al menos igual a 60.
  6. Esperanza de vida de al menos 3 meses.
  7. Función renal normal definida como menor o igual a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (máximo 1.5 x LSN).
  8. Función hepática normal definida como inferior o igual a NCI CTCAE v 4.0 Grado 1 (máximo 2.5 x LSN para transaminasas y bilirrubina).
  9. Las mujeres en edad fértil y los sujetos masculinos que han llegado a la pubertad y son menores de 18 años deben aceptar recibir educación reproductiva aprobada por un médico y discutir los efectos secundarios de la PI en la reproducción con los padres y/o tutores. .

  10. Las mujeres en edad fértil, definidas como mujeres que han alcanzado la menarquia y/o tienen 8 años o más y no se han sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral, deben cumplir con las siguientes condiciones.

    1. Tener una prueba de embarazo en suero negativa dentro de las 72 horas anteriores al inicio de IP según lo verificado por el investigador. Estar de acuerdo con las pruebas de embarazo continuas durante el curso del estudio.
    2. Las mujeres deben, según corresponda a la edad y al criterio del médico del estudio, comprometerse a una verdadera abstinencia2 del contacto heterosexual (que debe revisarse mensualmente) y/o aceptar el uso de un método anticonceptivo aprobado (p. anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantables; ligadura de trompas; dispositivo intrauterino; o pareja vasectomizada) mientras toma azacitidina; y durante los 3 meses siguientes a la última dosis.

  11. Los sujetos masculinos deben, según corresponda a la edad y al criterio del médico del estudio:

    a. Acepte usar un condón durante el contacto sexual con una mujer embarazada o una mujer en edad fértil (FCBP) mientras participa en el estudio, durante las interrupciones de la dosis y durante al menos 3 meses después de la interrupción de la azacitidina, incluso si se ha sometido a una vasectomía exitosa.

  12. SO2 superior al 92% (sin aporte adicional de O2).
  13. Recuento de monocitos en sangre periférica de al menos 1,0 x 109/L.
  14. Porcentaje de explosión en PB y BM inferior al 20%.
  15. Esplenomegalia.

Criterio de exclusión:

Síndromes mielodisplásicos (SMD):

  1. Cualquier condición médica significativa, anomalía de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto participe en el estudio.
  2. Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
  3. Cualquier condición que confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
  4. Tratado por cualquier agente en investigación en un estudio clínico dentro de las 4 semanas anteriores a la firma del consentimiento informado/asentimiento informado.
  5. Cualquier afectación del sistema nervioso central (SNC).
  6. Enfermedad extramedular aislada.
  7. Infección actual no controlada.
  8. Toxicidad cardíaca (fracción de acortamiento por debajo del 28%).
  9. Tratamiento concurrente con otra terapia contra el cáncer.
  10. Embarazo o lactancia.
  11. Tratamiento previo con un agente desmetilante.
  12. Alergia a la azacitidina o al manitol.
  13. Cualquier otra disfunción orgánica (NCI-CTCAE v 4.0 Grado 4) que interfiera con la administración de la terapia de acuerdo con este protocolo.
  14. Anomalías genéticas indicativas de AML con factor de unión al núcleo; t(8;21), inv16, t(16;16) y t(15;17).
  15. Sujetos con síndromes de falla de BM hereditarios (es decir, anemia de Fanconi, neutropenia severa congénita, síndrome de Shwachman-Diamond).

Sujetos de leucemia mielomonocítica juvenil:

  1. Cualquier condición médica significativa, anomalía de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impida que el sujeto participe en el estudio.
  2. Cualquier condición, incluida la presencia de anomalías de laboratorio, que coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
  3. Cualquier condición que confunda la capacidad de interpretar los datos del estudio.
  4. Tratado por cualquier agente en investigación en un estudio clínico dentro de las 4 semanas anteriores a la firma del consentimiento informado/asentimiento informado.
  5. Cualquier afectación del SNC.
  6. Enfermedad extramedular aislada.
  7. Infección actual no controlada.
  8. Toxicidad cardíaca (fracción de acortamiento por debajo del 28%).
  9. Tratamiento concurrente con otra terapia contra el cáncer.
  10. Embarazo o lactancia.
  11. Tratamiento previo con un agente desmetilante.
  12. Alergia a la azacitidina o al manitol.
  13. Cualquier otra disfunción orgánica (NCI-CTCAE v 4.0 Grado 4) que interfiera con la administración de la terapia de acuerdo con este protocolo.
  14. Aberraciones moleculares de la línea germinal en CBL, PTPN11, NRAS o KRAS.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: NO_ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Síndrome mielodisplásico de azacitidina (SMD)
Azacitidina 75 mg/m2 por administración intravenosa (IV) o subcutánea (SC) una vez al día (QD) en los días 1 a 7 de un ciclo de 28 días durante un mínimo de 3 ciclos y un máximo de 6 ciclos.
Droga: Azacitidina
Otros nombres:
  • Vidaza
Experimental: Azacitidina Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
Azacitidina 75 mg/m2 por administración intravenosa (IV) o subcutánea (SC) una vez al día (QD) en los días 1 a 7 de un ciclo de 28 días durante un mínimo de 3 ciclos y un máximo de 6 ciclos.
Droga: Azacitidina
Otros nombres:
  • Vidaza

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta del síndrome mielodisplásico (SMD) al final del tercer ciclo de 28 días
Periodo de tiempo: Hasta 4 Meses
Definido como la proporción de sujetos con remisión completa [RC], remisión parcial [RP] o CR medular según los criterios modificados descritos por Cheson 2006, adaptados a los valores de referencia pediátricos a los tres meses (ciclo de 28 días). La respuesta debe mantenerse durante al menos 4 semanas, ya sea en el período de 4 semanas anterior o posterior a los 3 meses (es decir, sostenida durante el período mínimo de 2 meses hasta el final de los 3 meses, o desde el final de los 3 meses hasta el final del 4.° mes).
Hasta 4 Meses
Tasa de respuesta de la leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) al final de los 3 meses
Periodo de tiempo: Hasta 4 Meses
Definido como la proporción de sujetos con remisión clínica completa sostenida [cCR] o remisión clínica parcial [cPR] según los criterios de respuesta de la JMML internacional en Niemeyer 2014 a los 3 meses (ciclos de 28 días). La respuesta debe mantenerse durante al menos 4 semanas, ya sea en el período de 4 semanas anterior o posterior a los 3 meses (es decir, sostenida durante el período mínimo de 2 meses hasta el final de los 3 meses, o desde el final de los 3 meses hasta el final de los 4 meses).
Hasta 4 Meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta citogenética para SMD
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
La respuesta citogenética se define como el número de sujetos con desaparición completa de la anomalía cromosómica sin aparición de otras nuevas dividido por el número de sujetos dentro de la población de análisis.
Hasta 6 meses
Respuesta citogenética para sujetos con JMML
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
La respuesta citogenética se define como el número de sujetos con desaparición completa de la anomalía cromosómica sin aparición de otras nuevas dividido por el número de sujetos dentro de la población de análisis.
Hasta 6 meses
Respuesta molecular para sujetos con JMML
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
La respuesta molecular se define como el número de sujetos con ausencia de mutaciones somáticas relacionadas con la JMML dividido por el número de sujetos dentro de la población de análisis.
Hasta 6 meses
Duración de la respuesta (RC, PR o CR de la médula) para pacientes con SMD
Periodo de tiempo: Hasta 30 meses
La duración de la respuesta consistirá en que solo los sujetos logren una respuesta (RC, PR o CR de médula) y se define como el tiempo desde la primera respuesta observada hasta la progresión de la enfermedad o cualquier causa de muerte.
Hasta 30 meses
Duración de la respuesta (CR clínica o PR clínica) para pacientes con JMML
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
La duración de la respuesta consistirá en que solo los sujetos logren una respuesta (cCR o cPR) y se define como el tiempo desde la primera respuesta observada hasta la progresión de la enfermedad o cualquier causa de muerte.
Hasta 18 meses
Tiempo de respuesta (TTR) para pacientes con SMD
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
TTR se define como el tiempo desde el día de la primera dosis del estudio hasta una respuesta de RC, PR o CR de la médula, lo que ocurra primero. Solo los sujetos observados con una respuesta se incluirán en el análisis con la mediana de TTR entre los sujetos presentados.
Hasta 6 meses
TTR de CR clínica o PR clínica para pacientes con JMML
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
El tiempo de respuesta (TTR) se define como el tiempo desde el día de la primera dosis del estudio hasta una respuesta cCR o cPR, lo que ocurra primero. Solo los sujetos observados con una respuesta se incluirán en el análisis con la mediana de TTR entre los sujetos presentados.
Hasta 6 meses
Tiempo hasta la progresión (TTP)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
El tiempo hasta la progresión (TTP) se define como el tiempo desde el día de la primera dosis del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte debido a la progresión.
Hasta 18 meses
Supervivencia libre de leucemia (LFS)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
La supervivencia libre de leucemia (LFS, por sus siglas en inglés) se define como el tiempo desde la fecha del trasplante de CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS (HSCT, por sus siglas en inglés) hasta la progresión de la leucemia o la muerte para los sujetos que reciben solo un HSCT. Los sujetos vivos y sin leucemia en el momento del análisis estadístico serán censurados en el momento de su última evaluación de la enfermedad. Los sujetos también serán censurados en el momento de iniciar una nueva terapia anticancerígena si no han tenido previamente una progresión de la leucemia.
Hasta 18 meses
Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
La OS se define como el tiempo desde el día de la primera dosis del estudio hasta la muerte por cualquier causa. Los sujetos vivos en el momento del análisis serán censurados en el momento en que se supo por última vez que estaban vivos.
Hasta 18 meses
Estado de metilación del ácido desoxirribonucleico en (BM)
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Los niveles de metilación del ADN se evaluarán a lo largo de los puntos de tiempo mediante una prueba de análisis de varianza (ANOVA) de medidas repetidas, lo que permitirá identificar posibles cambios en los niveles de metilación a lo largo del tiempo por brazo de tratamiento, así como comparar los niveles de metilación del ADN entre los brazos de tratamiento por indicación de enfermedad.
Hasta 18 meses
Porcentaje de sujetos sometidos a TCMH
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
Definido como la proporción de sujetos sometidos a HSCT durante la realización de este estudio sobre el número total de sujetos inscritos en este estudio.
Hasta 18 meses
Tiempo hasta el primer TCMH
Periodo de tiempo: Hasta 18 meses
El tiempo desde el día de la primera dosis del estudio hasta la fecha del HSCT. Los sujetos que no reciban un HSCT serán censurados en el momento del análisis.
Hasta 18 meses
Eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 7 meses
Todos los eventos adversos informados durante la duración de la realización del estudio.
Hasta 7 meses
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; Cmáx
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
Cmax se define como la concentración plasmática máxima observada
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; Tmáx
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
Tmax se define como el tiempo observado hasta la concentración plasmática máxima
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; ABCt
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el último punto de tiempo cuantificable
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito (AUC ∞)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
El AUC ∞ se define como el área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta el infinito
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; Tasa terminal λz
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
La constante de velocidad de la fase terminal se determina mediante la regresión lineal de los puntos terminales de la curva log-lineal de concentración plasmática-tiempo
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; vida media de la fase terminal
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
La vida media de la fase terminal se calculará según la siguiente ecuación: t½ = 0,693/λz
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; aclaramiento total (CL)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
El aclaramiento total se calcula como Dosis/AUC∞
Hasta 28 días
Parámetros farmacocinéticos de azacitidina; volumen de distribución (Vz)
Periodo de tiempo: Hasta 28 días
El volumen de distribución se calculará según la ecuación: Vz = (CL)/λz
Hasta 28 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Celgene

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de septiembre de 2015

Finalización primaria (Actual)

28 de febrero de 2018

Finalización del estudio (Actual)

24 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de abril de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de julio de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de julio de 2019

Última verificación

1 de julio de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AZA-JMML-001

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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