Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie med azacitidin hos pediatriske personer med nylig diagnostisert avansert myelodysplastisk syndrom (MDS) og juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)

9. juli 2019 oppdatert av: Celgene

En fase 2, multisenter, åpen studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og aktiviteten til azacitidin og for å sammenligne azacitidin med historiske kontroller hos pediatriske personer med nylig diagnostisert avansert myelodysplastisk syndrom eller juvenil myelomonocytisk leukemi før hematopoie.

Indikasjon Behandling av pediatriske personer med nylig diagnostisert avansert myelodysplastisk syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) før hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).

Mål Primært mål Hovedmålet er å vurdere behandlingseffekten på responsrate (MDS: enten fullstendig remisjon [CR], partiell remisjon [PR], eller marg CR; JMML: enten klinisk fullstendig remisjon [cCR] eller klinisk delvis remisjon [cPR] ]); ved syklus 3 dag 28 (hver syklus er 28 dager) og for å sammenligne med standardbehandling ved å bruke en matchet paranalyse av historiske data.

Sekundært mål Det sekundære målet er å ytterligere evaluere sikkerhet, effekt, farmakokinetikk (PK) og farmakodynamikk (PD) til azacitidin i denne pasientpopulasjonen.

Studiedesign Dette er en prospektiv, åpen fase 2-studie bestående av 2 parallelle eksperimentelle armer, en for hver sykdomsgruppe: MDS og JMML. Hver arm er designet basert på Simons Optimal 2-trinns studiedesign. Prøvestørrelsen er beregnet for å tillate evaluering av responsraten ved 28 dagers syklus 3 dag 28 i hver av de 2 sykdomsgruppene. Hver av de eksperimentelle armene vil også individuelt bli sammenlignet med en historisk kontrollarm ved hjelp av data som retrospektivt er samlet inn fra European Working Group of MDS in childhood (EWOG-MDS)-registeret ved hjelp av en matchet-par-analyse; matchet for forhåndsdefinerte grunnlinjekarakteristika for faget definert før noen resultater fra denne studien er kjent etter trinn 1. Hvis matchet par ikke er levedyktig, vil andre metoder bli utforsket for å evaluere og sammenligne responsrater rapportert i litteraturen og også i registerdatabasen. undersøkelsesprodukt [IP]) vil bli registrert ved omtrent 45 sentre i Europa. Hver eksperimentell arm har 1 interimanalyse planlagt (på slutten av trinn 1). Hvis mindre enn 2 forsøkspersoner blir observert med CR, PR eller marg CR i løpet av trinn 1-evaluering etter 3 måneder med azacitidin hos de første 9 individene med MDS, vil registreringen bli stoppet. Tilsvarende, hvis mindre enn 3 individer observeres med en cPR eller cCR etter 3 måneder med azacitidin hos de første 18 individene med JMML, vil registreringen bli stoppet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiepopulasjon Pediatriske personer i alderen 1 måned til under 18 år med nylig diagnostiserte tilstander med avansert myelodysplastisk syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML).

Studielengde Påmeldingsperioden vil vare i opptil 22 måneder med forsøkspersoner som behandles i minimum 3 måneder og maksimalt 6 måneder, frem til transplantasjon eller sykdomsprogresjon (basert på en uavhengig sentral gjennomgang av svar). Når undersøkelsesproduktet (IP) er avbrutt, vil forsøkspersonene følges i 1 år etter siste dose undersøkelsesproduktet (IP). Oppfølgingen kan ikke avsluttes på grunn av ny kreftbehandling eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT).

Slutt på prøven er definert som enten datoen for det siste besøket til det siste forsøkspersonen for å fullføre studien, eller datoen for mottak av det siste datapunktet fra det siste forsøkspersonen som kreves for primær, sekundær og/eller utforskende analyse, som forhåndsspesifisert i protokollen og/eller Statistical Analysis Plan (SAP), avhengig av hva som er den siste datoen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants
      • Ghent, Belgia, 9000
        • University Hospital Ghent
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
      • Marseille Cedex 01, Frankrike, 13005
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hôpital Robert Debré
  • Irland
      • Dublin 12, Irland
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Genova Quarto, Italia, 16148
        • IRCCS Gaslini Hospital
      • Monza, Italia, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Padova, Italia, 35128
        • General Hospital
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italia, 00165
        • Ospedale Bambin Gesù
      • Torino, Italia, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Erasmus University Medical Center
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spania, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Sveits
      • Zurich, Sveits, 8032
        • Universitäts-Kinderklinik
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, SE-416 85
        • Queen Silvia Childrens Hospital
      • Stockholm, Sverige, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tsjekkia
      • Prague 5, Tsjekkia, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Klinikum Augsburg
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Berlin
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Hematology, Oncology and clinical immunology / Heinrich-Heine-University
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt/Main
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinik
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 7740
        • Universitätsklinikum
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinik Münster
      • Regensburg, Tyskland, 93049
        • Krankenhaus Barmherzige Brüder Regensburg
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung, CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Myelodysplastiske syndromer (MDS):

  1. Forstå og frivillig gi tillatelse (emner og/eller når det er aktuelt, foreldre/juridisk representant) til skjemaet for informert samtykke/skjemaet for informert samtykke (ICF/IAF) før du utfører noen studierelaterte vurderinger/prosedyrer.
  2. Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  3. Mann eller kvinne i alderen 1 måned til under 18 år på tidspunktet for informert samtykke/informert samtykke.

  4. Nydiagnostisert avansert primære eller sekundære myelodysplastiske syndromer (MDS), med siste perifert blod (PB) og benmarg (BM) biopsi som bekrefter diagnosen innen 14 dager før informert samtykke signatur, med ett av følgende:

    1. RAEB (Ildfast anemi med overflødig blaster): 2 % til 19 % blaster i PB eller 5 % til 19 % blaster i BM.
    2. RAEB-t (Ildfast anemi med overskudd av blaster i transformasjon): 20 % til 29 % av blaster i PB eller BM.
    3. Sekundære myelodysplastiske syndromer som viser seg som kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) uten økning i blaster, men med kromosomavvik
  5. Lansky spillescore minst lik 60; eller Karnofsky ytelsesstatus minst lik 60.
  6. Forventet levetid på minst 3 måneder.
  7. Normal nyrefunksjon definert som mindre enn eller lik NCI CTCAE (National Cancer Institute [NCI] Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE]) v 4.0 Grad 1 (maksimum 1,5 x øvre normalgrense [ULN]).
  8. Normal leverfunksjon definert som mindre enn eller lik NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (maksimalt 2,5 x ULN for transaminaser og bilirubin).
  9. Kvinner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner som har nådd puberteten og er yngre enn 18 år må godta å gjennomgå legegodkjent reproduksjonsutdanning og diskutere bivirkningene av undersøkelsesproduktet (IP) på reproduksjon med foreldre og/eller foreldre. voktere).

  10. Kvinner i fertil alder, definert som kvinner som har oppnådd menarche og/eller 8 år eller eldre og ikke har gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, må oppfylle følgende betingelser nedenfor. (Merk: Amenoré etter kreftbehandling utelukker ikke fruktbarhet):

    1. Ta en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før oppstart av IP som bekreftet av etterforskeren. Godta pågående graviditetstesting i løpet av studiet
    2. Kvinnelige forsøkspersoner må, alt etter alder og studielegens skjønn, enten forplikte seg til ekte avholdenhet1 fra heteroseksuell kontakt (som må vurderes på månedlig basis) og/eller godta bruken av godkjent prevensjonsmetode (f.eks. orale, injiserbare eller implanterbare hormonelle prevensjonsmidler; tubal ligering; intrauterin enhet; eller vasektomisert partner) mens du er på azacitidin; og i 3 måneder etter siste dose.

  11. Mannlige forsøkspersoner må, alt etter alder og studielegens skjønn:

    1. Godta å bruke kondom under seksuell kontakt med en gravid kvinne eller en kvinne i fertil alder (FCBP) mens du deltar i studien, under doseavbrudd og i minst 3 måneder etter seponering av azacitidin, selv om han har gjennomgått en vellykket vasektomi.

Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML):

  1. Forstå og frivillig gi tillatelse (emner og/eller når det er aktuelt, foreldre/juridisk representant) til ICF/IAF før du utfører noen studierelaterte vurderinger/prosedyrer.
  2. Kunne overholde studiebesøksplanen og andre protokollkrav.
  3. Mann eller kvinne i alderen 1 måned til under 18 år på tidspunktet for informert samtykke/informert samtykke.

  4. Nydiagnostisert juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), med PB og BM som bekrefter diagnosen før informert samtykke signatur, med ett av følgende

    1. somatisk mutasjon i PTPN11
    2. somatisk mutasjon i KRAS
    3. somatisk mutasjon i NRAS og HbF % > 5x normalverdi for alder
    4. klinisk diagnose av nevrofibromatose type 1.
  5. Lansky spillescore minst lik 60; eller Karnofsky ytelsesstatus minst lik 60.
  6. Forventet levetid på minst 3 måneder.
  7. Normal nyrefunksjon definert som mindre enn eller lik NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (maksimum 1,5 x ULN).
  8. Normal leverfunksjon definert som mindre enn eller lik NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (maksimalt 2,5 x ULN for transaminaser og bilirubin).
  9. Kvinner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner som har nådd puberteten og er yngre enn 18 år, må godta å gjennomgå legegodkjent reproduksjonsutdanning og diskutere bivirkningene av IP på reproduksjon med foreldre og/eller verge(r) .

  10. Kvinner i fertil alder, definert som kvinner som har oppnådd menarche og/eller 8 år eller eldre og ikke har gjennomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, må oppfylle følgende betingelser nedenfor.

    1. Ta en negativ serumgraviditetstest innen 72 timer før oppstart av IP som bekreftet av etterforskeren. Godta pågående graviditetstesting i løpet av studiet
    2. Kvinnelige forsøkspersoner må, alt etter alder og studielegens skjønn, enten forplikte seg til ekte avholdenhet2 fra heteroseksuell kontakt (som må vurderes på månedlig basis) og/eller godta bruken av godkjent prevensjonsmetode (f.eks. orale, injiserbare eller implanterbare hormonelle prevensjonsmidler; tubal ligering; intrauterin enhet; eller vasektomisert partner) mens du er på azacitidin; og i 3 måneder etter siste dose.

  11. Mannlige forsøkspersoner må, alt etter alder og studielegens skjønn:

    en. Godta å bruke kondom under seksuell kontakt med en gravid kvinne eller en kvinne i fertil alder (FCBP) mens du deltar i studien, under doseavbrudd og i minst 3 måneder etter seponering av azacitidin, selv om han har gjennomgått en vellykket vasektomi.

  12. SO2 større enn 92 % (uten ekstra tilførsel av O2).
  13. Perifert blodmonocyttall på minst 1,0 x 109/L.
  14. Sprengningsprosent i PB og BM mindre enn 20 %.
  15. Splenomegali.

Ekskluderingskriterier:

Myelodysplastiske syndromer (MDS):

  1. Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien.
  2. Enhver tilstand inkludert tilstedeværelse av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien.
  3. Enhver tilstand som forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
  4. Behandlet av ethvert undersøkelsesmiddel i en klinisk studie innen 4 uker før signering av informert samtykke/informert samtykke.
  5. Enhver involvering av sentralnervesystemet (CNS).
  6. Isolert ekstramedullær sykdom.
  7. Nåværende ukontrollert infeksjon.
  8. Hjertetoksisitet (forkortende fraksjon under 28%).
  9. Samtidig behandling med annen kreftbehandling.
  10. Graviditet eller amming.
  11. Tidligere behandling med et demetyleringsmiddel.
  12. Allergi mot azacitidin eller mannitol.
  13. Enhver annen organdysfunksjon (NCI-CTCAE v 4.0 grad 4) som vil forstyrre administreringen av behandlingen i henhold til denne protokollen.
  14. Genetiske abnormiteter som indikerer kjernebindingsfaktor AML; t(8;21), inv16, t(16;16) og t(15;17).
  15. Personer med arvelige BM-sviktsyndromer (dvs. Fanconis anemi, medfødt alvorlig nøytropeni, Shwachman-Diamond syndrom).

Juvenil myelomonocytisk leukemi:

  1. Enhver betydelig medisinsk tilstand, laboratorieavvik eller psykiatrisk sykdom som ville hindre forsøkspersonen fra å delta i studien.
  2. Enhver tilstand inkludert tilstedeværelse av laboratorieavvik, som setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko hvis han/hun skulle delta i studien.
  3. Enhver tilstand som forstyrrer evnen til å tolke data fra studien.
  4. Behandlet av ethvert undersøkelsesmiddel i en klinisk studie innen 4 uker før signering av informert samtykke/informert samtykke.
  5. Eventuell CNS-engasjement.
  6. Isolert ekstramedullær sykdom.
  7. Nåværende ukontrollert infeksjon.
  8. Hjertetoksisitet (forkortende fraksjon under 28%).
  9. Samtidig behandling med annen kreftbehandling.
  10. Graviditet eller amming.
  11. Tidligere behandling med et demetyleringsmiddel.
  12. Allergi mot azacitidin eller mannitol.
  13. Enhver annen organdysfunksjon (NCI-CTCAE v 4.0 grad 4) som vil forstyrre administreringen av behandlingen i henhold til denne protokollen.
  14. Kimlinjemolekylære aberrasjoner i CBL, PTPN11, NRAS eller KRAS.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Azacitidin myelodysplastisk syndrom (MDS)
Azacitidin 75 mg/m2 ved intravenøs (IV) eller subkutan (SC) administrering én gang daglig (QD) på dag 1 til 7 av en 28-dagers syklus i minimum 3 sykluser og maksimalt 6 sykluser.
Legemiddel: Azacitidin
Andre navn:
  • Vidaza
Eksperimentell: Azacitidin juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)
Azacitidin 75 mg/m2 ved intravenøs (IV) eller subkutan (SC) administrering én gang daglig (QD) på dag 1 til 7 av en 28-dagers syklus i minimum 3 sykluser og maksimalt 6 sykluser.
Legemiddel: Azacitidin
Andre navn:
  • Vidaza

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Myelodysplastisk syndrom (MDS) responsrate ved slutten av tredje 28-dagers syklus
Tidsramme: Opptil 4 måneder
Definert som andel av forsøkspersoner med fullstendig remisjon [CR], delvis remisjon [PR] eller marg CR i henhold til modifiserte kriterier beskrevet av Cheson 2006, tilpasset pediatriske referanseverdier ved 3 måneder (28 dagers syklus). Responsen må opprettholdes i minst 4 uker, enten i 4-ukers perioden før eller etter 3 måneder (dvs. opprettholdes over perioden minimum 2 måneder til slutten av 3 måneder, eller slutten av 3 måneder til slutten av 4. måned).
Opptil 4 måneder
Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) responsrate ved slutten av 3 måneder
Tidsramme: Opptil 4 måneder
Definert som andel av personer med vedvarende klinisk fullstendig remisjon [cCR] eller klinisk delvis remisjon [cPR] i henhold til de internasjonale JMML-responskriteriene i Niemeyer 2014 etter 3 måneder (28 dagers sykluser). Responsen må opprettholdes i minst 4 uker, enten i 4-ukers perioden før eller etter 3 måneder (dvs. opprettholdes over perioden minimum 2 måneder til slutten av 3 måneder, eller slutten av 3 måneder til slutten av 4 måneder).
Opptil 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cytogenetisk respons for MDS
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Cytogenetisk respons er definert som antall forsøkspersoner med fullstendig forsvinning av kromosomavviket uten tilsynekomst av nye delt på antall individer i analysepopulasjonen.
Opptil 6 måneder
Cytogenetisk respons for JMML-personer
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Cytogenetisk respons er definert som antall forsøkspersoner med fullstendig forsvinning av kromosomavviket uten tilsynekomst av nye delt på antall individer i analysepopulasjonen.
Opptil 6 måneder
Molekylær respons for JMML-fag
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Molekylær respons er definert som antall individer med fravær av somatiske mutasjoner relatert til JMML delt på antall individer i analysepopulasjonen.
Opptil 6 måneder
Varighet av respons (CR, PR eller marg CR) for MDS-pasienter
Tidsramme: Opptil 30 måneder
Varighet av respons vil kun bestå av at forsøkspersonene oppnår en respons (CR, PR eller marg-CR) og er definert som tiden fra første observert respons til enten sykdomsprogresjon eller dødsårsak.
Opptil 30 måneder
Varighet av respons (klinisk CR eller klinisk PR) for JMML-pasienter
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Varighet av respons vil kun bestå av at forsøkspersonene oppnår en respons (cCR eller cPR) og er definert som tiden fra første observert respons til enten sykdomsprogresjon eller dødsårsak.
Inntil 18 måneder
Time to Response (TTR) for MDS-pasienter
Tidsramme: Opptil 6 måneder
TTR er definert som tiden fra første studiedosedag til en respons av CR, PR eller marg-CR, avhengig av hva som inntreffer først. Kun individer observert med respons vil bli inkludert i analysen med median TTR på tvers av emnene som presenteres.
Opptil 6 måneder
TTR for Clinical CR eller Clinical PR for JMML-pasienter
Tidsramme: Opptil 6 måneder
Tid til respons (TTR) er definert som tiden fra første studiedosedag til en respons cCR eller cPR, avhengig av hva som inntreffer først. Kun individer observert med respons vil bli inkludert i analysen med median TTR på tvers av emnene som presenteres.
Opptil 6 måneder
Tid til progresjon (TTP)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Tid til progresjon (TTP) er definert som tiden fra første studiedosedag til enten sykdomsprogresjon eller død på grunn av progresjon.
Inntil 18 måneder
Leukemifri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Leukemifri overlevelse (LFS) er definert som tiden fra datoen for HEMATOPOIETISK STAMCELL-transplantasjon (HSCT) til leukemiprogresjon eller død for individer som kun får en HSCT. Forsøkspersoner som er i live og leukemifrie på tidspunktet for den statistiske analysen vil bli sensurert på tidspunktet for deres siste sykdomsvurdering. Forsøkspersoner vil også bli sensurert ved oppstart av ny kreftbehandling dersom de ikke tidligere har hatt en leukemiprogresjon.
Inntil 18 måneder
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
OS er definert som tiden fra første studiedosedag til død uansett årsak. Emner som levde på analysetidspunktet vil bli sensurert på det tidspunktet de sist var kjent for å være i live.
Inntil 18 måneder
Deoksyribonukleinsyre-metyleringsstatus i (BM)
Tidsramme: Inntil 18 måneder
DNA-metyleringsnivåer vil bli vurdert på tvers av tidspunkter ved hjelp av en variansanalyse med gjentatte mål (ANOVA) som muliggjør identifisering av mulige endringer i metyleringsnivåer over tid av behandlingsarm, samt sammenligning av DNA-metyleringsnivåer mellom behandlingsarmer per sykdomsindikasjon
Inntil 18 måneder
Prosentandel av fag som gjennomgår HSCT
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Definert som andelen av personer som gjennomgikk HSCT under gjennomføringen av denne studien, over det totale antallet personer som er registrert i denne studien.
Inntil 18 måneder
Tid for første HSCT
Tidsramme: Inntil 18 måneder
Tiden fra første studiedosedag til HSCT-dato. Emner som ikke mottar en HSCT vil bli sensurert på tidspunktet for analysen.
Inntil 18 måneder
Uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 7 måneder
Alle rapporterte uønskede hendelser i løpet av studiegjennomføringen.
Inntil 7 måneder
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; Cmax
Tidsramme: Opptil 28 dager
Cmax er definert som den observerte maksimale plasmakonsentrasjonen
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; Tmax
Tidsramme: Opptil 28 dager
Tmax er definert som observert tid til maksimal plasmakonsentrasjon
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; AUCt
Tidsramme: Opptil 28 dager
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til siste kvantifiserbare tidspunkt
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig (AUC ∞)
Tidsramme: Opptil 28 dager
AUC ∞ er definert som arealet under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til uendelig
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; Terminal Rate λz
Tidsramme: Opptil 28 dager
Terminalfasehastighetskonstanten bestemmes ved lineær regresjon av terminalpunktene til den log-lineære plasmakonsentrasjon-tid-kurven
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; terminal fase halveringstid
Tidsramme: Opptil 28 dager
Terminalfasehalveringstiden vil bli beregnet i henhold til følgende ligning: t½ = 0,693/λz
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; total klaring (CL)
Tidsramme: Opptil 28 dager
Den totale clearance beregnes som Dose/AUC∞
Opptil 28 dager
Farmakokinetiske parametere for azacitidin; distribusjonsvolum (Vz)
Tidsramme: Opptil 28 dager
Distribusjonsvolumet vil bli beregnet i henhold til ligningen: Vz = (CL)/λz
Opptil 28 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celgene

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2015

Primær fullføring (Faktiske)

28. februar 2018

Studiet fullført (Faktiske)

24. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. april 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2015

Først lagt ut (Anslag)

19. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZA-JMML-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Leukemi, myelomonocytisk, juvenil

Kliniske studier på Azacitidin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kenya

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere