Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie med azacitidin hos pediatriska patienter med nyligen diagnostiserat avancerad myelodysplastiskt syndrom (MDS) och juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)

9 juli 2019 uppdaterad av: Celgene

En fas 2, multicenter, öppen studie för att utvärdera farmakokinetiken, farmakodynamiken, säkerheten och aktiviteten av azacitidin och för att jämföra azacitidin med historiska kontroller hos pediatriska patienter med nyligen diagnostiserat avancerad myelodysplastiskt syndrom eller juvenil myelomonocytisk leukemi Stegcelltransplantation före hematopoie

Indikation Behandling av pediatriska patienter med nyligen diagnostiserat avancerad myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) före hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Mål Primärt mål Det primära målet är att bedöma behandlingens effekt på svarsfrekvensen (MDS: antingen fullständig remission [CR], partiell remission [PR] eller märg CR; JMML: antingen klinisk fullständig remission [cCR] eller klinisk partiell remission [cPR] ]); vid cykel 3 dag 28 (varje cykel är 28 dagar) och att jämföra med standardterapi med hjälp av en matchad paranalys av historiska data.

Sekundärt mål Det sekundära målet är att ytterligare utvärdera säkerhet, effekt, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för azacitidin i denna patientpopulation.

Studiedesign Detta är en prospektiv, öppen fas 2-studie bestående av 2 parallella experimentella armar, en för varje sjukdomsgrupp: MDS och JMML. Varje arm är designad utifrån Simons Optimal 2-stegs studiedesign. Provstorleken har beräknats för att möjliggöra utvärdering av svarsfrekvensen vid 28 dagars cykel 3 dag 28 i var och en av de två sjukdomsgrupperna. Var och en av de experimentella armarna kommer också att jämföras individuellt med en historisk kontrollarm med hjälp av data som insamlats retrospektivt från registret European Working Group of MDS in childhood (EWOG-MDS) med hjälp av en matchad paranalys; matchas för fördefinierade ämnesbaslinjeegenskaper definierade innan några resultat från denna studie är kända efter steg 1. Om matchat par inte är genomförbart kommer andra metoder att undersökas för att utvärdera och jämföra svarsfrekvenser som rapporterats i litteraturen och även i registerdatabasen. undersökningsprodukt [IP]) kommer att registreras vid cirka 45 centra i Europa. Varje experimentarm har en interimsanalys planerad (i slutet av steg 1). Om under utvärderingen i steg 1 färre än 2 försökspersoner observeras med CR, PR eller märg CR efter 3 månader med azacitidin hos de första 9 försökspersonerna med MDS, kommer inskrivningen att stoppas. På liknande sätt, om mindre än 3 försökspersoner observeras med en HLR eller cCR efter 3 månaders azacitidin hos de första 18 försökspersonerna med JMML, kommer inskrivningen att stoppas.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studiepopulation Pediatriska försökspersoner i åldern 1 månad till yngre än 18 år med nyligen diagnostiserade tillstånd av avancerad myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML).

Studiens längd Inskrivningsperioden kommer att pågå i upp till 22 månader med försökspersoner som behandlas i minst 3 månader och högst 6 månader, fram till transplantation eller sjukdomsprogression (baserat på en oberoende central granskning av svar). När prövningsprodukten (IP) har avbrutits, kommer försökspersonerna att följas i 1 år efter den sista dosen av prövningsprodukten (IP). Uppföljningen får inte avbrytas på grund av ny cancerbehandling eller hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).

Slutet på försöket definieras som antingen datumet för det sista besöket av den sista försökspersonen för att slutföra studien, eller datumet för mottagandet av den sista datapunkten från den sista försökspersonen som krävs för primär, sekundär och/eller explorativ analys, enligt förhandsspecificerat i protokollet och/eller den statistiska analysplanen (SAP), beroende på vilket som är det senare datumet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

28

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69008
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
      • Marseille Cedex 01, Frankrike, 13005
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75935
        • Hopital Robert Debre
  • Irland
      • Dublin 12, Irland
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Genova Quarto, Italien, 16148
        • IRCCS Gaslini Hospital
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Padova, Italien, 35128
        • General Hospital
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Bambin Gesù
      • Torino, Italien, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GJ
        • Erasmus University Medical Center
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universitäts-Kinderklinik
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Storbritannien
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, SE-416 85
        • Queen Silvia Childrens Hospital
      • Stockholm, Sverige, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tjeckien
      • Prague 5, Tjeckien, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Klinikum Augsburg
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Berlin
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Hematology, Oncology and clinical immunology / Heinrich-Heine-University
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt/Main
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinik
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 7740
        • Universitätsklinikum
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinik Münster
      • Regensburg, Tyskland, 93049
        • Krankenhaus Barmherzige Brüder Regensburg
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung, CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 månad till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Myelodysplastiska syndrom (MDS):

  1. Förstå och frivilligt ge tillstånd (subjekt och/eller i tillämpliga fall, förälders/juridiska ombud) till formuläret för informerat samtycke/formuläret för informerat samtycke (ICF/IAF) innan några studierelaterade bedömningar/procedurer genomförs.
  2. Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
  3. Man eller kvinna i åldern 1 månad till mindre än 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke/informerat samtycke.

  4. Nydiagnostiserade avancerade primära eller sekundära myelodysplastiska syndrom (MDS), med senaste biopsi av perifert blod (PB) och benmärg (BM) som bekräftar diagnosen inom 14 dagar före undertecknandet av informerat samtycke, med något av följande:

    1. RAEB (Refraktär anemi med överskott av blaster): 2 % till 19 % blaster i PB eller 5 % till 19 % blaster i BM.
    2. RAEB-t (Refraktär anemi med överskott av blaster i transformation): 20 % till 29 % av blaster i PB eller BM.
    3. Sekundära myelodysplastiska syndrom som visar sig som kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML) utan ökning av blaster men med kromosomavvikelse
  5. Lansky spela poäng minst lika med 60; eller Karnofskys prestandastatus som är minst lika med 60.
  6. Förväntad livslängd på minst 3 månader.
  7. Normal njurfunktion definierad som mindre än eller lika med NCI CTCAE (National Cancer Institute [NCI] Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE]) v 4.0 Grad 1 (max 1,5 x Upper Limit of Normal [ULN]).
  8. Normal leverfunktion definierad som mindre än eller lika med NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (max 2,5 x ULN för transaminaser och bilirubin).
  9. Kvinnor i fertil ålder och manliga försökspersoner som har nått puberteten och är yngre än 18 år måste gå med på att genomgå en läkares godkänd reproduktionsutbildning och diskutera biverkningarna av undersökningsprodukten (IP) på reproduktion med föräldrar och/eller föräldrar. målsman(ar).

  10. Kvinnor i fertil ålder, definierade som kvinnor som har uppnått menarche och/eller 8 år eller äldre och inte har genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, måste uppfylla följande villkor nedan. (Obs: Amenorré efter cancerbehandling utesluter inte fertilitet):

    1. Ta ett negativt serumgraviditetstest inom 72 timmar före start av IP som verifierats av utredaren. Gå med på pågående graviditetstest under studiens gång
    2. Kvinnliga försökspersoner måste, beroende på ålder och undersökningsläkarens bedömning, antingen förbinda sig till sann avhållsamhet1 från heterosexuell kontakt (som måste ses över varje månad) och/eller samtycka till användningen av godkänd preventivmetod (t.ex. orala, injicerbara eller implanterbara hormonella preventivmedel; tubal ligering; spiral; eller vasektomiserad partner) under tiden på azacitidin; och i 3 månader efter den sista dosen.

  11. Manliga försökspersoner måste, beroende på ålder och bedömning av studieläkaren:

    1. Gå med på att använda kondom under sexuell kontakt med en gravid kvinna eller en kvinna i fertil ålder (FCBP) när du deltar i studien, under dosavbrott och i minst 3 månader efter utsättning av azacitidin, även om han har genomgått en framgångsrik vasektomi.

Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML):

  1. Förstå och frivilligt ge tillstånd (subjekt och/eller i tillämpliga fall, föräldrars/juridiska företrädare) till ICF/IAF innan några studierelaterade bedömningar/procedurer genomförs.
  2. Kunna följa studiebesöksschemat och andra protokollkrav.
  3. Man eller kvinna i åldern 1 månad till mindre än 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke/informerat samtycke.

  4. Nydiagnostiserad juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML), med PB och BM som bekräftar diagnosen före undertecknandet av informerat samtycke, med något av följande

    1. somatisk mutation i PTPN11
    2. somatisk mutation i KRAS
    3. somatisk mutation i NRAS och HbF % > 5x normalvärde för ålder
    4. klinisk diagnos av neurofibromatos typ 1.
  5. Lansky spela poäng minst lika med 60; eller Karnofskys prestandastatus som är minst lika med 60.
  6. Förväntad livslängd på minst 3 månader.
  7. Normal njurfunktion definierad som mindre än eller lika med NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (max 1,5 x ULN).
  8. Normal leverfunktion definierad som mindre än eller lika med NCI CTCAE v 4.0 Grad 1 (max 2,5 x ULN för transaminaser och bilirubin).
  9. Kvinnor i fertil ålder och manliga försökspersoner som har nått puberteten och är yngre än 18 år måste gå med på att genomgå en läkares godkänd reproduktionsutbildning och diskutera biverkningarna av IP på reproduktion med föräldrar och/eller vårdnadshavare. .

  10. Kvinnor i fertil ålder, definierade som kvinnor som har uppnått menarche och/eller 8 år eller äldre och inte har genomgått en hysterektomi eller bilateral ooforektomi, måste uppfylla följande villkor nedan.

    1. Ta ett negativt serumgraviditetstest inom 72 timmar före start av IP som verifierats av utredaren. Gå med på pågående graviditetstest under studiens gång
    2. Kvinnliga försökspersoner måste, beroende på ålder och studieläkares bedömning, antingen förbinda sig till sann avhållsamhet2 från heterosexuell kontakt (som måste ses över varje månad) och/eller samtycka till användningen av godkänd preventivmetod (t.ex. orala, injicerbara eller implanterbara hormonella preventivmedel; tubal ligering; spiral; eller vasektomiserad partner) under tiden på azacitidin; och i 3 månader efter den sista dosen.

  11. Manliga försökspersoner måste, beroende på ålder och bedömning av studieläkaren:

    a. Gå med på att använda kondom under sexuell kontakt med en gravid kvinna eller en kvinna i fertil ålder (FCBP) när du deltar i studien, under dosavbrott och i minst 3 månader efter utsättning av azacitidin, även om han har genomgått en framgångsrik vasektomi.

  12. SO2 större än 92 % (utan ytterligare tillförsel av O2).
  13. Monocytantal i perifert blod på minst 1,0 x 109/L.
  14. Sprängprocent i PB och BM mindre än 20 %.
  15. Splenomegali.

Exklusions kriterier:

Myelodysplastiska syndrom (MDS):

  1. Alla betydande medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien.
  2. Alla tillstånd inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien.
  3. Alla tillstånd som förvirrar förmågan att tolka data från studien.
  4. Behandlas av något prövningsmedel i en klinisk studie inom 4 veckor före undertecknandet av informerat samtycke/informerat samtycke.
  5. Alla inblandning i centrala nervsystemet (CNS).
  6. Isolerad extramedullär sjukdom.
  7. Aktuell okontrollerad infektion.
  8. Hjärttoxicitet (förkortningsfraktion under 28%).
  9. Samtidig behandling med annan cancerbehandling.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tidigare behandling med ett demetyleringsmedel.
  12. Allergi mot azacitidin eller mannitol.
  13. Alla andra organdysfunktioner (NCI-CTCAE v 4.0 Grad 4) som kommer att störa administreringen av behandlingen enligt detta protokoll.
  14. Genetiska abnormiteter som tyder på Core Binding factor AML; t(8;21), inv16, t(16;16) och t(15;17).
  15. Patienter med ärftliga BM-sviktsyndrom (dvs Fanconis anemi, medfödd svår neutropeni, Shwachman-Diamonds syndrom).

Juvenil myelomonocytisk leukemi:

  1. Alla betydande medicinska tillstånd, laboratorieavvikelser eller psykiatrisk sjukdom som skulle hindra försökspersonen från att delta i studien.
  2. Alla tillstånd inklusive förekomsten av laboratorieavvikelser som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk om han/hon skulle delta i studien.
  3. Alla tillstånd som förvirrar förmågan att tolka data från studien.
  4. Behandlas av något prövningsmedel i en klinisk studie inom 4 veckor före undertecknandet av informerat samtycke/informerat samtycke.
  5. Eventuell CNS-inblandning.
  6. Isolerad extramedullär sjukdom.
  7. Aktuell okontrollerad infektion.
  8. Hjärttoxicitet (förkortningsfraktion under 28%).
  9. Samtidig behandling med annan cancerbehandling.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tidigare behandling med ett demetyleringsmedel.
  12. Allergi mot azacitidin eller mannitol.
  13. Alla andra organdysfunktioner (NCI-CTCAE v 4.0 Grad 4) som kommer att störa administreringen av behandlingen enligt detta protokoll.
  14. Könslinjemolekylära aberrationer i CBL, PTPN11, NRAS eller KRAS.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Azacitidin myelodysplastiskt syndrom (MDS)
Azacitidin 75 mg/m2 genom intravenös (IV) eller subkutan (SC) administrering en gång dagligen (QD) på dag 1 till 7 i en 28-dagarscykel i minst 3 cykler och högst 6 cykler.
Läkemedel: Azacitidin
Andra namn:
  • Vidaza
Experimentell: Azacitidin juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML)
Azacitidin 75 mg/m2 genom intravenös (IV) eller subkutan (SC) administrering en gång dagligen (QD) på dag 1 till 7 i en 28-dagarscykel i minst 3 cykler och högst 6 cykler.
Läkemedel: Azacitidin
Andra namn:
  • Vidaza

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens för myelodysplastiskt syndrom (MDS) i slutet av den tredje 28-dagarscykeln
Tidsram: Upp till 4 månader
Definierat som andelen försökspersoner med fullständig remission [CR], partiell remission [PR] eller märg CR enligt modifierade kriterier som beskrivs av Cheson 2006, anpassade till pediatriska referensvärden efter 3 månader (28 dagars cykel). Svaret måste bibehållas i minst 4 veckor, antingen under 4-veckorsperioden före eller efter 3 månader (dvs. bibehållas under perioden minst 2 månader till slutet av 3 månader, eller slutet av 3 månader till slutet av 4:e månaden).
Upp till 4 månader
Juvenil myelomonocytisk leukemi (JMML) svarsfrekvens i slutet av 3 månader
Tidsram: Upp till 4 månader
Definierat som andelen patienter med ihållande klinisk fullständig remission [cCR] eller klinisk partiell remission [cPR] enligt de internationella JMML-svarskriterierna i Niemeyer 2014 efter 3 månader (28 dagars cykler). Svaret måste bibehållas i minst 4 veckor, antingen under 4-veckorsperioden före eller efter 3 månader (dvs. bibehållas under perioden minst 2 månader till slutet av 3 månader, eller slutet av 3 månader till slutet av 4 månader).
Upp till 4 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Cytogenetisk respons för MDS
Tidsram: Upp till 6 månader
Cytogenetisk respons definieras som antalet försökspersoner med fullständigt försvinnande av kromosomavvikelsen utan uppkomst av nya delat med antalet försökspersoner inom analyspopulationen.
Upp till 6 månader
Cytogenetisk respons för JMML-ämnen
Tidsram: Upp till 6 månader
Cytogenetisk respons definieras som antalet försökspersoner med fullständigt försvinnande av kromosomavvikelsen utan uppkomst av nya delat med antalet försökspersoner inom analyspopulationen.
Upp till 6 månader
Molecular Response för JMML-ämnen
Tidsram: Upp till 6 månader
Molekylärt svar definieras som antalet försökspersoner med frånvaro av somatiska mutationer relaterade till JMML dividerat med antalet försökspersoner inom analyspopulationen.
Upp till 6 månader
Duration of Response (CR, PR eller marrow CR) för MDS-patienter
Tidsram: Upp till 30 månader
Varaktigheten av svaret kommer att bestå av endast de försökspersoner som uppnår ett svar (CR, PR eller märg CR) och definieras som tiden från det första observerade svaret tills antingen sjukdomsprogression eller någon dödsorsak.
Upp till 30 månader
Duration of Response (Clinical CR eller Clinical PR) för JMML-patienter
Tidsram: Upp till 18 månader
Varaktigheten av svaret kommer att bestå av endast de försökspersoner som uppnår ett svar (cCR eller cPR) och definieras som tiden från det första observerade svaret tills antingen sjukdomsprogression eller någon dödsorsak.
Upp till 18 månader
Time to Response (TTR) för MDS-patienter
Tidsram: Upp till 6 månader
TTR definieras som tiden från första studiedosdagen tills ett svar av CR, PR eller märg CR, beroende på vilket som inträffar först. Endast ämnen som observerats med ett svar kommer att inkluderas i analysen med median-TTR för de ämnen som presenteras.
Upp till 6 månader
TTR för Clinical CR eller Clinical PR för JMML-patienter
Tidsram: Upp till 6 månader
Time to Response (TTR) definieras som tiden från första studiedosdagen tills ett svar cCR eller cPR, beroende på vilket som inträffar först. Endast ämnen som observerats med ett svar kommer att inkluderas i analysen med median-TTR för de ämnen som presenteras.
Upp till 6 månader
Time to Progression (TTP)
Tidsram: Upp till 18 månader
Tid till progression (TTP) definieras som tiden från första studiedosdagen tills antingen sjukdomsprogression eller död på grund av progression.
Upp till 18 månader
Leukemifri överlevnad (LFS)
Tidsram: Upp till 18 månader
Leukemifri överlevnad (LFS) definieras som tiden från datumet för hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT) tills leukemiprogression eller död endast för patienter som får en HSCT. Försökspersoner som lever och är leukemifria vid tidpunkten för den statistiska analysen kommer att censureras vid tidpunkten för deras senaste sjukdomsbedömning. Försökspersoner kommer också att censureras vid tidpunkten för start av en ny cancerbehandling om de inte tidigare haft en leukemiprogression.
Upp till 18 månader
Total överlevnad (OS)
Tidsram: Upp till 18 månader
OS definieras som tiden från första studiedosdagen tills döden av någon orsak. Ämnen som levde vid analystillfället kommer att censureras vid den tidpunkt då de senast var kända för att vara vid liv.
Upp till 18 månader
Deoxiribonukleinsyrametyleringsstatus i (BM)
Tidsram: Upp till 18 månader
DNA-metyleringsnivåer kommer att bedömas över tidpunkter med hjälp av ett variansanalys med upprepade mått (ANOVA) vilket möjliggör identifiering av möjliga förändringar i metyleringsnivåer över tid av behandlingsarm samt jämföra DNA-metyleringsnivåer mellan behandlingsarmarna per sjukdomsindikation
Upp till 18 månader
Andel av försökspersoner som genomgår HSCT
Tidsram: Upp till 18 månader
Definierat som andelen försökspersoner som genomgår HSCT under genomförandet av denna studie över det totala antalet försökspersoner som är inskrivna i denna studie.
Upp till 18 månader
Dags för första HSCT
Tidsram: Upp till 18 månader
Tiden från första studiedosdagen till HSCT-datum. Försökspersoner som inte får en HSCT kommer att censureras vid tidpunkten för analysen.
Upp till 18 månader
Biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 7 månader
Alla rapporterade biverkningar under studiens genomförande.
Upp till 7 månader
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; Cmax
Tidsram: Upp till 28 dagar
Cmax definieras som den observerade maximala plasmakoncentrationen
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; Tmax
Tidsram: Upp till 28 dagar
Tmax definieras som den observerade tiden till maximal plasmakoncentration
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; AUCt
Tidsram: Upp till 28 dagar
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tidpunkt noll till sista kvantifierbara tidpunkt
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; area under plasmakoncentration-tidkurvan från tid noll till oändlighet (AUC ∞)
Tidsram: Upp till 28 dagar
AUC ∞ definieras som area under plasmakoncentration-tidkurvan från tid noll till oändlighet
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; Terminalhastighet λz
Tidsram: Upp till 28 dagar
Den terminala fashastighetskonstanten bestäms av linjär regression av slutpunkterna för den log-linjära plasmakoncentration-tid-kurvan
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; terminal fas halveringstid
Tidsram: Upp till 28 dagar
Halveringstiden för terminalfasen beräknas enligt följande ekvation: t½ = 0,693/λz
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; total clearance (CL)
Tidsram: Upp till 28 dagar
Det totala clearance beräknas som Dos/AUC∞
Upp till 28 dagar
Farmakokinetiska parametrar för azacitidin; distributionsvolym (Vz)
Tidsram: Upp till 28 dagar
Distributionsvolymen kommer att beräknas enligt ekvationen: Vz = (CL)/λz
Upp till 28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Celgene

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 september 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

28 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

24 maj 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 april 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2015

Första postat (Uppskatta)

19 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

11 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AZA-JMML-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Leukemi, myelomonocytisk, juvenil

Kliniska prövningar på Azacitidin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera