Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse med azacitidin hos pædiatriske forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret avanceret myelodysplastisk syndrom (MDS) og juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML)

9. juli 2019 opdateret af: Celgene

En fase 2, multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af azacitidins farmakokinetik, farmakodynamik, sikkerhed og aktivitet og til at sammenligne azacitidin med historiske kontroller hos pædiatriske forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret avanceret myelodysplastisk syndrom eller juvenil myelomonocytisk leukæmi før hæmatopoie.

Indikation Behandling af pædiatriske forsøgspersoner med nyligt diagnosticeret avanceret myelodysplastisk syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) før hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Mål Primært mål Det primære mål er at vurdere behandlingens effekt på responsrate (MDS: enten fuldstændig remission [CR], partiel remission [PR], eller marv CR; JMML: enten klinisk fuldstændig remission [cCR] eller klinisk delvis remission [cPR] ]); ved cyklus 3 dag 28 (hver cyklus er 28 dage) og at sammenligne med standardterapi ved hjælp af en matchet-par analyse af historiske data.

Sekundært mål Det sekundære mål er yderligere at evaluere sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af azacitidin i denne patientpopulation.

Studiedesign Dette er et prospektivt, åbent fase 2-studie bestående af 2 parallelle eksperimentelle arme, en for hver sygdomsgruppe: MDS og JMML. Hver arm er designet baseret på Simons Optimal 2-trins studiedesign. Prøvestørrelsen er blevet beregnet for at muliggøre evaluering af responsraten ved 28 dages cyklus 3 dag 28 i hver af de 2 sygdomsgrupper. Hver af de eksperimentelle arme vil også individuelt blive sammenlignet med en historisk kontrolarm ved hjælp af data, der retrospektivt er indsamlet fra European Working Group of MDS in childhood (EWOG-MDS) registret ved hjælp af en matchet-par analyse; matchet for foruddefinerede emnebaseline-karakteristika defineret før nogen resultater fra denne undersøgelse er kendt efter trin 1. Hvis matchet par ikke er levedygtigt, vil andre metoder blive undersøgt for at evaluere og sammenligne responsrater rapporteret i litteraturen og også i registerdatabasen. undersøgelsesprodukt [IP]) vil blive tilmeldt ca. 45 centre i Europa. Hver forsøgsarm har 1 interim analyse planlagt (ved slutningen af ​​trin 1). Hvis der under trin 1-evalueringen observeres mindre end 2 forsøgspersoner med en CR-, PR- eller marv-CR efter 3 måneders azacitidin hos de første 9 forsøgspersoner med MDS, vil tilmeldingen blive stoppet. Tilsvarende, hvis mindre end 3 forsøgspersoner observeres med en cPR eller cCR efter 3 måneders azacitidin i de første 18 forsøgspersoner med JMML, vil tilmeldingen blive stoppet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsespopulation Pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 måned til under 18 år med nydiagnosticerede tilstande med avanceret myelodysplastisk syndrom (MDS) eller juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML).

Studielængde Tilmeldingsperioden vil vare i op til 22 måneder med forsøgspersoner, der behandles i minimum 3 måneder og højst 6 måneder, indtil transplantation eller sygdomsprogression (baseret på en uafhængig central gennemgang af svar). Når forsøgsproduktet (IP) er afbrudt, vil forsøgspersonerne følges i 1 år efter den sidste dosis af forsøgsproduktet (IP). Opfølgningen kan ikke afsluttes på grund af ny kræftbehandling eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Afslutningen af ​​forsøget er defineret som enten datoen for det sidste besøg af den sidste forsøgsperson for at fuldføre undersøgelsen, eller datoen for modtagelse af det sidste datapunkt fra det sidste forsøgsperson, der kræves til primær, sekundær og/eller eksplorativ analyse, som forudspecificeret i protokollen og/eller den statistiske analyseplan (SAP), alt efter hvad der er den senere dato.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hopital Universitaire des Enfants
      • Ghent, Belgien, 9000
        • University Hospital Ghent
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69008
        • Centre Hospitalier Universitaire Lyon
      • Marseille Cedex 01, Frankrig, 13005
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
      • Paris, Frankrig, 75935
        • Hôpital Robert Debré
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus University Medical Center
  • Irland
      • Dublin 12, Irland
        • Our Lady's Hospital for Sick Children
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Policlinico Sant'Orsola-Malpighi
      • Genova Quarto, Italien, 16148
        • IRCCS Gaslini Hospital
      • Monza, Italien, 20900
        • Azienda Ospedaliera San Gerardo
      • Padova, Italien, 35128
        • General Hospital
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Bambin Gesù
      • Torino, Italien, 10126
        • Regina Margherita Children's Hospital
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz, 8032
        • Universitäts-Kinderklinik
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Universitario Virgen de La Arrixaca
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, SE-416 85
        • Queen Silvia Childrens Hospital
      • Stockholm, Sverige, SE-171 76
        • Karolinska University Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague 5, Tjekkiet, 150 06
        • University Hospital Motol
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86156
        • Klinikum Augsburg
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite Berlin
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Hematology, Oncology and clinical immunology / Heinrich-Heine-University
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt/Main
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinik
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University of Hamburg
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland, 7740
        • Universitätsklinikum
      • Kiel, Tyskland, 24105
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein
      • Munchen, Tyskland, 80336
        • Klinikum der Universitaet Muenchen
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinik Münster
      • Regensburg, Tyskland, 93049
        • Krankenhaus Barmherzige Brüder Regensburg
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitätsklinikum
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • St. Anna Kinderkrebsforschung, CHILDREN'S CANCER RESEARCH INSTITUTE

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Myelodysplastiske syndromer (MDS):

  1. Forstå og frivilligt give tilladelse (emner og/eller, når det er relevant, forældre/juridisk repræsentant) til formularen med informeret samtykke/formularen til informeret samtykke (ICF/IAF), før der udføres undersøgelsesrelaterede vurderinger/procedurer.
  2. I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  3. Mand eller kvinde i alderen 1 måned til under 18 år på tidspunktet for informeret samtykke/informeret samtykke.

  4. Nydiagnosticeret avanceret primære eller sekundære myelodysplastiske syndromer (MDS), med seneste perifer blod (PB) og knoglemarv (BM) biopsi, der bekræfter diagnosen inden for de 14 dage forud for underskrift af informeret samtykke, med en af ​​følgende:

    1. RAEB (Ildfast anæmi med overskydende blaster): 2% til 19% blaster i PB eller 5% til 19% blaster i BM.
    2. RAEB-t (Ildfast anæmi med overskydende blaster i transformation): 20% til 29% af blaster i PB eller BM.
    3. Sekundære myelodysplastiske syndromer, der viser sig som kronisk myelomonocytisk leukæmi (CMML) uden stigning i blaster, men med kromosomal abnormitet
  5. Lansky spillescore mindst lig med 60; eller Karnofsky præstationsstatus mindst lig med 60.
  6. Forventet levetid på mindst 3 måneder.
  7. Normal nyrefunktion defineret som mindre end eller lig med NCI CTCAE (National Cancer Institute [NCI] Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE]) v 4.0 Grade 1 (maksimalt 1,5 x Upper Limit of Normal [ULN]).
  8. Normal leverfunktion defineret som mindre end eller lig med NCI CTCAE v 4.0 Grade 1 (maksimalt 2,5 x ULN for transaminaser og bilirubin).
  9. Kvinder i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, der har nået puberteten og er yngre end 18 år, skal acceptere at gennemgå lægegodkendt reproduktionsuddannelse og diskutere bivirkningerne af undersøgelsesproduktet (IP) på reproduktion med forældre og/eller værge(r).

  10. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som kvinder, der har opnået menarche og/eller 8 år eller ældre og ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral oophorektomi, skal opfylde følgende betingelser nedenfor. (Bemærk: Amenoré efter kræftbehandling udelukker ikke frugtbarhed):

    1. Få en negativ serumgraviditetstest inden for 72 timer før start IP som bekræftet af investigator. Accepter igangværende graviditetstest i løbet af undersøgelsen
    2. Kvindelige forsøgspersoner skal, alt efter alder og undersøgelseslægens skøn, enten forpligte sig til ægte afholdenhed1 fra heteroseksuel kontakt (som skal gennemgås på månedlig basis) og/eller acceptere brugen af ​​godkendt præventionsmetode (f. orale, injicerbare eller implanterbare hormonelle præventionsmidler; tubal ligering; intra-uterin enhed; eller vasektomiseret partner), mens han er på azacitidin; og i 3 måneder efter den sidste dosis.

  11. Mandlige forsøgspersoner skal, alt efter alder og undersøgelseslægens skøn:

    1. Accepter at bruge kondom under seksuel kontakt med en gravid kvinde eller en kvinde i den fødedygtige alder (FCBP), mens du deltager i undersøgelsen, under dosisafbrydelser og i mindst 3 måneder efter seponering af azacitidin, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi.

Juvenile myelomonocytisk leukæmipatienter (JMML):

  1. Forstå og frivilligt give tilladelse (emner og/eller, når det er relevant, forældre/juridisk repræsentant) til ICF/IAF, inden der udføres undersøgelsesrelaterede vurderinger/procedurer.
  2. I stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  3. Mand eller kvinde i alderen 1 måned til under 18 år på tidspunktet for informeret samtykke/informeret samtykke.

  4. Nydiagnosticeret juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML), med PB og BM, der bekræfter diagnosen før underskrift af informeret samtykke, med en af ​​følgende

    1. somatisk mutation i PTPN11
    2. somatisk mutation i KRAS
    3. somatisk mutation i NRAS og HbF % > 5x normal værdi for alder
    4. klinisk diagnose af neurofibromatose type 1.
  5. Lansky spillescore mindst lig med 60; eller Karnofsky præstationsstatus mindst lig med 60.
  6. Forventet levetid på mindst 3 måneder.
  7. Normal nyrefunktion defineret som mindre end eller lig med NCI CTCAE v 4.0 Grade 1 (maksimum 1,5 x ULN).
  8. Normal leverfunktion defineret som mindre end eller lig med NCI CTCAE v 4.0 Grade 1 (maksimalt 2,5 x ULN for transaminaser og bilirubin).
  9. Kvinder i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, der har nået puberteten og er yngre end 18 år, skal acceptere at gennemgå lægegodkendt reproduktionsuddannelse og diskutere bivirkningerne af IP på reproduktion med forældre og/eller værge(r) .

  10. Kvinder i den fødedygtige alder, defineret som kvinder, der har opnået menarche og/eller 8 år eller ældre og ikke har gennemgået en hysterektomi eller bilateral oophorektomi, skal opfylde følgende betingelser nedenfor.

    1. Få en negativ serumgraviditetstest inden for 72 timer før start IP som bekræftet af investigator. Accepter igangværende graviditetstest i løbet af undersøgelsen
    2. Kvindelige forsøgspersoner skal, alt efter alder og undersøgelseslægens skøn, enten forpligte sig til ægte afholdenhed2 fra heteroseksuel kontakt (som skal gennemgås på månedsbasis) og/eller acceptere brugen af ​​godkendt præventionsmetode (f. orale, injicerbare eller implanterbare hormonelle præventionsmidler; tubal ligering; intra-uterin enhed; eller vasektomiseret partner), mens han er på azacitidin; og i 3 måneder efter den sidste dosis.

  11. Mandlige forsøgspersoner skal, alt efter alder og undersøgelseslægens skøn:

    en. Accepter at bruge kondom under seksuel kontakt med en gravid kvinde eller en kvinde i den fødedygtige alder (FCBP), mens du deltager i undersøgelsen, under dosisafbrydelser og i mindst 3 måneder efter seponering af azacitidin, selvom han har gennemgået en vellykket vasektomi.

  12. SO2 større end 92 % (uden yderligere tilførsel af O2).
  13. Monocyttal i perifert blod på mindst 1,0 x 109/L.
  14. Sprængningsprocent i PB og BM mindre end 20%.
  15. Splenomegali.

Ekskluderingskriterier:

Myelodysplastiske syndromer (MDS):

  1. Enhver væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen.
  2. Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen.
  3. Enhver tilstand, der forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
  4. Behandlet af ethvert forsøgsmiddel i en klinisk undersøgelse inden for 4 uger før underskrivelse af informeret samtykke/informeret samtykke.
  5. Enhver involvering af centralnervesystemet (CNS).
  6. Isoleret ekstramedullær sygdom.
  7. Aktuel ukontrolleret infektion.
  8. Hjertetoksicitet (forkortende fraktion under 28%).
  9. Samtidig behandling med anden kræftbehandling.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Forudgående behandling med et demethyleringsmiddel.
  12. Allergi over for azacitidin eller mannitol.
  13. Enhver anden organdysfunktion (NCI-CTCAE v 4.0 Grade 4), som vil interferere med administrationen af ​​behandlingen i henhold til denne protokol.
  14. Genetiske abnormiteter, der indikerer kernebindingsfaktor AML; t(8;21), inv16, t(16;16) og t(15;17).
  15. Personer med arvelige BM-svigtsyndromer (dvs. Fanconis anæmi, medfødt svær neutropeni, Shwachman-Diamond syndrom).

Juvenil myelomonocytisk leukæmi emner:

  1. Enhver væsentlig medicinsk tilstand, laboratorieabnormitet eller psykiatrisk sygdom, der ville forhindre forsøgspersonen i at deltage i undersøgelsen.
  2. Enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen.
  3. Enhver tilstand, der forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen.
  4. Behandlet af ethvert forsøgsmiddel i en klinisk undersøgelse inden for 4 uger før underskrivelse af informeret samtykke/informeret samtykke.
  5. Enhver CNS involvering.
  6. Isoleret ekstramedullær sygdom.
  7. Aktuel ukontrolleret infektion.
  8. Hjertetoksicitet (forkortende fraktion under 28%).
  9. Samtidig behandling med anden kræftbehandling.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Forudgående behandling med et demethyleringsmiddel.
  12. Allergi over for azacitidin eller mannitol.
  13. Enhver anden organdysfunktion (NCI-CTCAE v 4.0 Grade 4), som vil interferere med administrationen af ​​behandlingen i henhold til denne protokol.
  14. Kimline molekylære aberrationer i CBL, PTPN11, NRAS eller KRAS.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Azacitidin myelodysplastisk syndrom (MDS)
Azacitidin 75 mg/m2 ved intravenøs (IV) eller subkutan (SC) administration én gang dagligt (QD) på dag 1 til 7 i en 28-dages cyklus i minimum 3 cyklusser og maksimalt 6 cyklusser.
Medicin: Azacitidin
Andre navne:
  • Vidaza
Eksperimentel: Azacitidin juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML)
Azacitidin 75 mg/m2 ved intravenøs (IV) eller subkutan (SC) administration én gang dagligt (QD) på dag 1 til 7 i en 28-dages cyklus i minimum 3 cyklusser og maksimalt 6 cyklusser.
Medicin: Azacitidin
Andre navne:
  • Vidaza

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Myelodysplastisk syndrom (MDS) responsrate ved slutningen af ​​tredje 28-dages cyklus
Tidsramme: Op til 4 måneder
Defineret som andelen af ​​forsøgspersoner med fuldstændig remission [CR], delvis remission [PR] eller marv CR i henhold til modificerede kriterier beskrevet af Cheson 2006, tilpasset til pædiatriske referenceværdier efter 3 måneder (28 dages cyklus). Responsen skal opretholdes i mindst 4 uger enten i 4-ugers periode forud for eller efterfølgende 3 måneder (dvs. vedvarende over perioden minimum 2 måneder til slutningen af ​​3 måneder, eller slutningen af ​​3 måneder til slutningen af ​​4. måned).
Op til 4 måneder
Juvenil myelomonocytisk leukæmi (JMML) responsrate ved udgangen af ​​3 måneder
Tidsramme: Op til 4 måneder
Defineret som andelen af ​​forsøgspersoner med vedvarende klinisk fuldstændig remission [cCR] eller klinisk delvis remission [cPR] i henhold til de internationale JMML-responskriterier i Niemeyer 2014 efter 3 måneder (28 dages cyklusser). Responsen skal opretholdes i mindst 4 uger enten i 4-ugers periode forud for eller efterfølgende 3 måneder (dvs. vedvarende over perioden minimum 2 måneder til slutningen af ​​3 måneder, eller slutningen af ​​3 måneder til slutningen af ​​4 måneder).
Op til 4 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cytogenetisk respons for MDS
Tidsramme: Op til 6 måneder
Cytogenetisk respons er defineret som antallet af forsøgspersoner med fuldstændig forsvinden af ​​den kromosomale abnormitet uden fremkomst af nye divideret med antallet af forsøgspersoner i analysepopulationen.
Op til 6 måneder
Cytogenetisk respons for JMML-personer
Tidsramme: Op til 6 måneder
Cytogenetisk respons er defineret som antallet af forsøgspersoner med fuldstændig forsvinden af ​​den kromosomale abnormitet uden fremkomst af nye divideret med antallet af forsøgspersoner i analysepopulationen.
Op til 6 måneder
Molekylær respons for JMML-fag
Tidsramme: Op til 6 måneder
Molekylær respons er defineret som antallet af forsøgspersoner med fravær af somatiske mutationer relateret til JMML divideret med antallet af forsøgspersoner i analysepopulationen.
Op til 6 måneder
Varighed af respons (CR, PR eller marrow CR) for MDS-patienter
Tidsramme: Op til 30 måneder
Varigheden af ​​respons vil kun bestå af de forsøgspersoner, der opnår et respons (CR, PR eller marv CR) og er defineret som tiden fra første observerede respons indtil enten sygdomsprogression eller enhver dødsårsag.
Op til 30 måneder
Varighed af respons (klinisk CR eller klinisk PR) for JMML-patienter
Tidsramme: Op til 18 måneder
Varigheden af ​​respons vil kun bestå af de forsøgspersoner, der opnår et respons (cCR eller cPR) og er defineret som tiden fra første observerede respons indtil enten sygdomsprogression eller enhver dødsårsag.
Op til 18 måneder
Time to Response (TTR) for MDS-patienter
Tidsramme: Op til 6 måneder
TTR er defineret som tiden fra første undersøgelsesdosisdag indtil et respons af CR, PR eller marv CR, alt efter hvad der indtræffer først. Kun forsøgspersoner observeret med et svar vil blive inkluderet i analysen med median-TTR på tværs af de præsenterede emner.
Op til 6 måneder
TTR for Clinical CR eller Clinical PR for JMML-patienter
Tidsramme: Op til 6 måneder
Time to Response (TTR) er defineret som tiden fra første undersøgelsesdosisdag indtil en respons cCR eller cPR, alt efter hvad der indtræffer først. Kun forsøgspersoner observeret med et svar vil blive inkluderet i analysen med median-TTR på tværs af de præsenterede emner.
Op til 6 måneder
Tid til fremskridt (TTP)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Tid til Progression (TTP) er defineret som tiden fra første studiedosisdag indtil enten sygdomsprogression eller død som følge af progression.
Op til 18 måneder
Leukæmifri overlevelse (LFS)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Leukæmifri overlevelse (LFS) er defineret som tiden fra datoen for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) indtil leukæmiprogression eller død for forsøgspersoner, der kun modtager en HSCT. Forsøgspersoner, der er i live og leukæmifri på tidspunktet for den statistiske analyse, vil blive censureret på tidspunktet for deres sidste sygdomsvurdering. Forsøgspersoner vil også blive censureret på tidspunktet for påbegyndelse af en ny kræftbehandling, hvis de ikke tidligere har haft en leukæmiprogression.
Op til 18 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til 18 måneder
OS er defineret som tiden fra den første undersøgelsesdosisdag til døden uanset årsag. Emner, der var i live på analysetidspunktet, vil blive censureret på det tidspunkt, hvor de sidst var kendt for at være i live.
Op til 18 måneder
Deoxyribonukleinsyre-methyleringsstatus i (BM)
Tidsramme: Op til 18 måneder
DNA-methyleringsniveauer vil blive vurderet på tværs af tidspunkter ved hjælp af en gentaget variansanalyse (ANOVA)-test, hvilket muliggør identifikation af mulige ændringer i methyleringsniveauer over tid af behandlingsarme samt sammenligning af DNA-methyleringsniveauer mellem behandlingsarme pr. sygdomsindikation
Op til 18 måneder
Procentdel af forsøgspersoner, der gennemgår HSCT
Tidsramme: Op til 18 måneder
Defineret som andelen af ​​forsøgspersoner, der gennemgår HSCT under udførelsen af ​​denne undersøgelse, i forhold til det samlede antal forsøgspersoner, der er tilmeldt denne undersøgelse.
Op til 18 måneder
Tid til første HSCT
Tidsramme: Op til 18 måneder
Tiden fra første studiedosisdag til HSCT-dato. Emner, der ikke modtager en HSCT, vil blive censureret på tidspunktet for analysen.
Op til 18 måneder
Uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 7 måneder
Alle rapporterede uønskede hændelser i løbet af undersøgelsens gennemførelse.
Op til 7 måneder
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; Cmax
Tidsramme: Op til 28 dage
Cmax er defineret som den observerede maksimale plasmakoncentration
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; Tmax
Tidsramme: Op til 28 dage
Tmax er defineret som den observerede tid til maksimal plasmakoncentration
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; AUCt
Tidsramme: Op til 28 dage
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tidspunkt nul til det sidste kvantificerbare tidspunkt
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til uendelig (AUC ∞)
Tidsramme: Op til 28 dage
AUC ∞ er defineret som areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til uendelig
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; Terminal Rate λz
Tidsramme: Op til 28 dage
Terminalfasehastighedskonstant bestemmes ved lineær regression af terminalpunkterne på den log-lineære plasmakoncentration-tid-kurve
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; terminal fase halveringstid
Tidsramme: Op til 28 dage
Halveringstiden for terminal fase vil blive beregnet i henhold til følgende ligning: t½ = 0,693/λz
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; total clearance (CL)
Tidsramme: Op til 28 dage
Den totale clearance beregnes som Dosis/AUC∞
Op til 28 dage
Farmakokinetiske parametre for azacitidin; distributionsvolumen (Vz)
Tidsramme: Op til 28 dage
Fordelingsvolumenet vil blive beregnet i henhold til ligningen: Vz = (CL)/λz
Op til 28 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celgene

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. september 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

24. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. april 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2015

Først opslået (Skøn)

19. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZA-JMML-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leukæmi, myelomonocytisk, juvenil

Kliniske forsøg med Azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner