Studio Caphosol: prevenzione della mucosite orale in bambini, adolescenti e giovani adulti sottoposti a chemioterapia

La mucosite orale è una complicanza comune e debilitante della terapia del cancro. È una lesione infiammatoria delle cellule epiteliali e subepiteliali della mucosa orale. L'incidenza e la gravità della mucosite orale dipende da molti fattori tra cui l'età e la diagnosi del paziente, il regime di trattamento specifico, l'igiene orale sottostante e fattori genetici 2-4. Questo varia da circa il 40% dei pazienti che ricevono la chemioterapia per i tumori solidi al 70-90% dei pazienti che ricevono la chemioterapia prima del trapianto di cellule staminali.

La mucosite orale provoca dolore significativo, interferisce con il mangiare, parlare e deglutire, diminuisce significativamente l'apporto nutrizionale enterale e ha un sostanziale impatto negativo sulla qualità della vita. I pazienti possono richiedere il ricovero in ospedale per la gestione delle complicanze della mucosite, tra cui cattiva alimentazione, disidratazione e dolore. Le lesioni alla mucosa orale aumentano anche il rischio di infezioni sistemiche. Infine, lo sviluppo della mucosite orale può richiedere ritardi o riduzioni della dose nei futuri cicli di chemioterapia, mettendo potenzialmente a rischio i tassi di guarigione della malattia.

Nonostante tutto ciò che si sa sul meccanismo, il decorso e le complicanze della mucosite orale, non esistono linee guida di consenso sulla prevenzione o sul trattamento della mucosite orale indotta da chemioterapia e vi è una variazione significativa nell'approccio alla mucosite tra i centri di trattamento.

Caphosol (Jazz Pharmaceuticals, Inc. Palo Alto, CA) è stato progettato in parte per sostituire il normale equilibrio ionico e del pH della cavità orale ed è stato utilizzato per prevenire e/o trattare la mucosite orale. Si ipotizza che il caphosol si diffonda negli spazi intracellulari epiteliali e permei le lesioni della mucosa nella mucosite orale.

Questo studio è uno studio randomizzato e controllato che valuta l'uso della terapia topica con Caphosol per prevenire la mucosite orale (grado ≥ 2) in bambini, adolescenti e giovani adulti sottoposti a chemioterapia. Al momento dell'arruolamento, i pazienti verranno randomizzati al braccio di controllo o al braccio Caphosol. Il periodo di trattamento si estenderà dall'inizio della chemioterapia e continuerà per 7 giorni dopo il completamento della chemioterapia E fino a quando l'ANC è > 500 dopo il nadir (recupero della conta) o fino alla risoluzione dei sintomi della mucosite orale; quello che si verifica per ultimo.

I pazienti dello studio saranno reclutati dal MACC Fund Center e dal servizio ospedaliero di oncologia. L'ingresso allo studio è aperto ai pazienti indipendentemente dal sesso o dall'origine etnica. Sebbene ci sarà ogni sforzo per cercare e includere pazienti di sesso femminile e di minoranza, si prevede che la popolazione di pazienti non sarà diversa da quella di altri studi di oncologia presso il Medical College of Wisconsin.