Programma CBD per adulti dell'Università dell'Alabama a Birmingham (UAB).

Criterio di inclusione:

• Qualsiasi paziente con epilessia invalidante con diagnosi confermata da monitoraggio video/EEG, e
• Il paziente deve avere una storia di una sperimentazione di almeno quattro farmaci antiepilettici (AED) inclusa una sperimentazione di una combinazione di due AED concomitanti, senza controllo riuscito delle crisi. La stimolazione del nervo vago (VNS), la stimolazione cerebrale profonda della neurostimolazione reattiva (RNS) o la dieta chetogenica possono essere considerate equivalenti a una sperimentazione farmacologica,
• Tra 1 e 4 farmaci antiepilettici di base a dosi stabili per un minimo di 4 settimane prima di presentare i record per la revisione da parte del Comitato di approvazione del trattamento CBD.
• VNS o RNS devono essere su impostazioni stabili per un minimo di 3 mesi,
• Se a dieta chetogenica, deve essere in rapporto stabile per un minimo di 3 mesi.

• Il fornitore di riferimento deve rendere disponibile per la revisione tutto quanto segue:

  • Rapporto di risonanza magnetica cerebrale più recente,
  • Rapporto ECG più recente,
  • Rapporto di monitoraggio video/EEG che conferma la diagnosi di epilessia,
  • Prova che il paziente ha fallito 4 AED come indicato sopra,
  • Elenco attuale dei farmaci
  • Il paziente deve avere almeno 4 crisi clinicamente numerabili al mese.
  • Anamnesi delle crisi che includa una storia documentata di crisi generalizzate (attacchi di caduta, atonica, tonico-clonica e/o mioclonica), crisi focali senza perdita di coscienza con una componente motoria, crisi focali con perdita di coscienza o crisi focali con generalizzazione secondaria,
  • Risultati dei test di routine tra cui analisi del sangue (emocromo completo (CBC), pannello metabolico completo (CMP), test di funzionalità epatica (LFT), pannello renale, analisi delle urine (UA) e livelli di tutti gli AED) e copia digitale di una routine EEG insieme al rapporto scritto formale eseguito entro 3 mesi prima dell'invio dei registri per la revisione dell'approvazione del trattamento CBD. Se una dose di AED è stata aggiustata entro 3 mesi prima dell'invio dei registri per la revisione del comitato di approvazione del trattamento con CBD, sarà necessario fornire il livello della nuova dose. Se applicabile, i risultati di qualsiasi test metabolico o genetico eseguito devono essere inclusi nelle registrazioni presentate per la revisione:
  • Se applicabile, documentazione (inclusa la data dell'intervento chirurgico) di precedente VNS, RNS, callosotomia del corpo o altro intervento chirurgico per l'epilessia che il paziente ha ricevuto.
• Età 15 anni e oltre,
• I pazienti sono in grado di conservare e fornire il calendario delle crisi per almeno 3 mesi prima di inviare i registri per la revisione del comitato di approvazione del trattamento con CBD. Il paziente dovrà fornire un calendario aggiornato al momento dell'arruolamento,
• Metodo di contraccezione (o astinenza) accettabile per le donne in età fertile e per i pazienti di sesso maschile con partner in età fertile; le pazienti di sesso femminile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo il giorno dell'inizio del CBD,
• Per i pazienti che accettano di partecipare al sottostudio di neuroimaging facoltativo, verrà ottenuto uno schermo MRI per dimostrare che il paziente non ha controindicazione a ricevere MRI/funzione MRI (fMRI) a 3 Tesla (ad es. Artefatto metallico).
• Approvazione per l'inclusione da parte del comitato di approvazione del trattamento CBD.
• Attuale residente nello stato dell'Alabama

• La documentazione accettabile della residenza in Alabama include quanto segue:

  • un'identificazione rilasciata dallo stato (ID), come una patente di guida, dal paziente o dal genitore/rappresentante legalmente autorizzato del paziente (LAR).
  • documenti che mostrano che il paziente o il genitore/LAR del paziente affitta/possiede proprietà nello stato,
  • dichiarare la registrazione dell'elettore dal paziente o dal genitore/LAR del paziente, o
  • una recente dichiarazione dei redditi statale del paziente o del genitore/LAR del paziente.

Criteri di esclusione:

• Crisi non epilettiche psicogene attive (PNES); I pazienti con più di 1 anno di libertà da PNES non saranno esclusi,
• Pazienti in gravidanza, allattamento o che non utilizzano metodi contraccettivi accettabili durante il corso dello studio e per i tre mesi successivi,
• Il partner del paziente maschio è in età fertile; a meno che non siano disposti a garantire che loro (pazienti di sesso maschile) o i loro partner utilizzino metodi contraccettivi accettabili durante il corso dello studio e per i tre mesi successivi,
• Storia di abuso di sostanze/dipendenza,
• Uso di marijuana medica o prodotti a base di CBD negli ultimi 30 giorni,
• Inizio del felbamato negli ultimi 12 mesi,
• Allergia al CBD o a qualsiasi prodotto di tipo marijuana,
• Alanina aminotransferasi (ALT) >5 x limite superiore della norma (ULN) o aspartato aminotransferasi (AST) >5 x ULN, come osservato nei risultati di laboratorio dei partecipanti presentati al comitato di approvazione del trattamento CBD per la revisione.
• Emoglobina <10 o ematocrito <30 o conta dei globuli bianchi (WBC) <2000, come osservato nei risultati di laboratorio dei partecipanti presentati al comitato di approvazione del trattamento CBD per la revisione.
• A giudizio dello sperimentatore, condizione medica/trattamento attivo che influisce sulle attività dello studio.
• Impossibile fornire il consenso (e nessuna LAR),
• Impossibilità/mancato rispetto delle visite/requisiti e/o istruzioni dello studio,

• Diagnosi confermata per la sindrome di Dravet o la sindrome di Lennox Gastaut che qualifica il paziente per uno studio clinico controllato randomizzato per la sindrome di Greenwich (GW) Dravet o la sindrome di Lennox Gastaut per il quale il paziente è idoneo in base ai criteri di iscrizione alla sperimentazione clinica GW a meno che

  • (a) non esiste uno studio che sia attivamente aperto per l'arruolamento di pazienti presso l'Università dell'Alabama a Birmingham (UAB) o che dovrebbe iniziare attivamente l'arruolamento di pazienti presso l'UAB entro due (2) mesi dalla data in cui il paziente è selezionato per il programma CBD pediatrico UAB o il programma CBD per adulti UAB,
• Ai soggetti con controindicazioni alla risonanza magnetica/fMRI a 3 Tesla (ad es. Artefatto metallico) non verrà offerta la partecipazione al sottostudio facoltativo.
• Residenza principale in uno Stato diverso dall'Alabama.