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Mirare alla perfusione polmonare nella carenza di alfa-1 antitripsina

28 gennaio 2021 aggiornato da: Carrie Aaron, Columbia University
Lo scopo di questo studio è verificare se l'aspirina migliora la funzione endoteliale nella malattia polmonare associata a deficit di alfa-1 antitripsina, misurata dal flusso sanguigno microvascolare polmonare sulla risonanza magnetica (MRI) e con microparticelle endoteliali apoptotiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'enfisema è un tipo comune di malattia polmonare nei pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). L'enfisema si riferisce alla distruzione della sottile rete di spazi aerei e vasi sanguigni nel polmone e si traduce in quelli che sembrano "buchi" nel polmone. L'enfisema è associato ad un aumentato rischio di morte, ma attualmente nessun farmaco, ad eccezione della sostituzione dell'alfa-1 antitripsina (AAT), ha dimostrato di trattare l'enfisema.

Lo studio prevede di arruolare soggetti con malattia polmonare associata a deficit di alfa-1 antitripsina (fenotipo PiZZ) per eseguire uno studio controllato randomizzato incrociato (RCT) di aspirina rispetto al placebo per testare le ipotesi che l'aspirina sia efficace nel migliorare il flusso sanguigno in polmoni e riducendo i danni alle cellule endoteliali. I soggetti saranno randomizzati a ricevere aspirina o placebo per 2 settimane. Ci sarà un periodo di washout di 2 settimane, quindi il partecipante verrà trasferito per ricevere l'altro trattamento (quelli che hanno ricevuto prima l'aspirina riceveranno il placebo e quelli che hanno ricevuto prima il placebo riceveranno l'aspirina).

Ai partecipanti che sono in terapia sostitutiva con alfa-1 che hanno avuto meno di 2 riacutizzazioni nell'ultimo anno verrà chiesto se sono interessati a uno studio sull'astinenza. Per questa seconda parte dello studio, ai partecipanti idonei e disponibili verrà chiesto di interrompere la terapia sostitutiva con alfa-1 per 5 settimane e di presentarsi per una quarta visita di studio. Ciò consentirà ai livelli di AAT di scendere brevemente a quelli osservati in assenza di aumento di AAT.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

40 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deficit di alfa-1 antitripsina (genotipo PiZZ)
  • 40 anni o più
  • Evidenza di enfisema alla TAC letta da un radiologo

Criteri di esclusione:

  • Conta piastrinica < 150.000/dL, anamnesi di emorragia intracranica o grave sanguinamento gastrointestinale, uso di anticoagulanti sistemici, uso prescritto dal medico di farmaci antipiastrinici (inclusi aspirina e inibitori del recettore P2Y12) o malattia epatica grave nota
  • Immunosoppressione mediante l'uso di farmaci (incluso il prednisone orale) o quelli con malattia immunomodulante (trapianto di organi, condizioni autoimmuni o tumore maligno trattato attivamente)
  • Fibrillazione atriale nota o insufficienza cardiaca sistolica del ventricolo sinistro (LV).
  • Controindicazione alla risonanza magnetica, inclusa gravidanza, peso > 300 libbre (a causa dei limiti di peso della macchina), portatori di pacemaker, clip per aneurisma, impianti cocleari o altri dispositivi elettronici impiantati o grave claustrofobia;
  • Insufficienza renale cronica (velocità di filtrazione glomerulare stimata < 45 L/min/1,73 m2 o self report) a causa di un lieve aumento del rischio di fibrosi sistemica nefrogenica dalla somministrazione di gadolinio e insufficienza renale correlata all'aspirina
  • Esacerbazione dei sintomi respiratori nelle 6 settimane precedenti, come quella che richiede il ricovero in ospedale, prednisone orale o antibiotici per controllare i sintomi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Prima l'aspirina poi il placebo
Aspirina 81 mg per 2 settimane seguita da un periodo di washout e quindi placebo per 2 settimane
Droga: Aspirina
Aspirina da 81 mg una volta al giorno al mattino
Droga: Placebo
placebo assunto una volta al giorno al mattino
Altro: Sospensione dalla terapia sostitutiva con alfa1 antitripsina
Dopo il completamento della randomizzazione all'aspirina e al placebo, ai partecipanti che sono in terapia sostitutiva con alfa1 viene chiesto di sospendere la loro consueta terapia sostitutiva con alfa1 antitripsina per 5 settimane. Questo non è randomizzato.
Comparatore placebo: Prima il placebo poi l'aspirina
Placebo per 2 settimane seguito da un periodo di washout e quindi aspirina 81 mg per 2 settimane
Droga: Aspirina
Aspirina da 81 mg una volta al giorno al mattino
Droga: Placebo
placebo assunto una volta al giorno al mattino
Altro: Sospensione dalla terapia sostitutiva con alfa1 antitripsina
Dopo il completamento della randomizzazione all'aspirina e al placebo, ai partecipanti che sono in terapia sostitutiva con alfa1 viene chiesto di sospendere la loro consueta terapia sostitutiva con alfa1 antitripsina per 5 settimane. Questo non è randomizzato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Flusso sanguigno microvascolare polmonare, media
Lasso di tempo: 2 settimane
Il flusso sanguigno microvascolare polmonare viene misurato sulla risonanza magnetica con mezzo di contrasto, limitato al flusso sanguigno nella periferia di 2 cm del polmone
2 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Microparticelle endoteliali
Lasso di tempo: 2 settimane
Le microparticelle endoteliali (EMP) sono vescicole rilasciate dalle membrane plasmatiche endoteliali nella circolazione in risposta alla perturbazione delle cellule endoteliali. CD31+ è una misura delle microparticelle endoteliali apoptotiche, CD62+ (P-selectina) è una misura dell'attivazione endoteliale e annessina V/CD31+ è un marcatore più specifico dell'apoptosi delle cellule endoteliali.
2 settimane
Microparticelle endoteliali
Lasso di tempo: 5 settimane
Le microparticelle endoteliali (EMP) sono vescicole rilasciate dalle membrane plasmatiche endoteliali nella circolazione in risposta alla perturbazione delle cellule endoteliali. CD31+ è una misura delle microparticelle endoteliali apoptotiche, CD62+ (P-selectina) è una misura dell'attivazione endoteliale e annessina V/CD31+ è un marcatore più specifico dell'apoptosi delle cellule endoteliali.
5 settimane
Flusso sanguigno microvascolare polmonare, media
Lasso di tempo: 5 settimane
Il flusso sanguigno microvascolare polmonare viene misurato sulla risonanza magnetica con mezzo di contrasto nei 2 cm periferici del polmone.
5 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

Alpha-1 Foundation
Stony Wold-Herbert Fund, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Carrie Aaron, MD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 dicembre 2016

Primo Inserito (Stima)

4 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAP9855

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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