Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gericht op longperfusie bij alfa-1-antitrypsinedeficiëntie

28 januari 2021 bijgewerkt door: Carrie Aaron, Columbia University
Het doel van deze studie is om te testen of aspirine de endotheliale functie verbetert bij alfa-1 antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde longziekte, gemeten door pulmonale microvasculaire bloedstroom op magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en met apoptotische endotheliale microdeeltjes.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Emfyseem is een veelvoorkomend type longziekte bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD). Emfyseem verwijst naar vernietiging van het fijne netwerk van luchtruimten en bloedvaten in de long, en resulteert in wat lijkt op "gaten" in de long. Emfyseem wordt in verband gebracht met een verhoogd risico op overlijden, maar momenteel is niet aangetoond dat medicijnen, behalve de vervanging van alfa-1-antitrypsine (AAT), emfyseem behandelen.

De studie is van plan om proefpersonen met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie-geassocieerde longziekte (PiZZ-fenotype) in te schrijven voor het uitvoeren van een cross-over gerandomiseerde gecontroleerde studie (RCT) van aspirine in vergelijking met placebo om de hypothesen te testen dat aspirine effectief is in het verbeteren van de bloedstroom in de longen en het verminderen van schade aan de endotheelcellen. Proefpersonen worden gerandomiseerd om gedurende 2 weken aspirine of placebo te krijgen. Er zal een wash-outperiode van 2 weken zijn, waarna de deelnemer wordt overgezet om de andere behandeling te krijgen (degenen die eerst aspirine kregen, krijgen de placebo en degenen die eerst de placebo kregen, krijgen aspirine).

Deelnemers die alfa-1-substitutietherapie volgen en het afgelopen jaar minder dan 2 exacerbaties hebben gehad, zullen worden gevraagd of ze geïnteresseerd zijn in een ontwenningsonderzoek. Voor dit tweede deel van het onderzoek zullen in aanmerking komende en bereidwillige deelnemers worden gevraagd om hun alfa-1-vervangingstherapie gedurende 5 weken te stoppen en voor een 4e studiebezoek te komen. Hierdoor kunnen de AAT-niveaus kortstondig dalen tot de niveaus die worden gezien bij afwezigheid van AAT-augmentatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

40 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (PiZZ-genotype)
  • 40 jaar of ouder
  • Bewijs van emfyseem op CT-scan zoals gelezen door een radioloog

Uitsluitingscriteria:

  • Aantal bloedplaatjes < 150.000/dl, voorgeschiedenis van intracraniale bloeding of ernstige gastro-intestinale bloeding, gebruik van systemische anticoagulantia, door een arts voorgeschreven gebruik van plaatjesaggregatieremmers (waaronder aspirine en P2Y12-receptorremmers), of bekende ernstige leverziekte
  • Immunosuppressie door het gebruik van medicijnen (inclusief orale prednison), of mensen met immunomodulerende ziekte (orgaantransplantatie, auto-immuunziekten of actief behandelde maligniteit)
  • Bekend atriumfibrilleren of linkerventrikel (LV) systolisch hartfalen
  • Contra-indicatie voor MRI, inclusief zwangerschap, gewicht > 300 lbs (vanwege gewichtslimieten van het apparaat), mensen met pacemakers, aneurysmaclips, cochleaire implantaten of andere geïmplanteerde elektronische apparaten, of ernstige claustrofobie;
  • Chronische nierinsufficiëntie (geschatte GFR < 45 l/min/1,73 m2 of zelfrapportage) vanwege licht verhoogd risico op nefrogene systemische fibrose door toediening van gadolinium en aan aspirine gerelateerde nierinsufficiëntie
  • Exacerbatie van luchtwegsymptomen in de afgelopen 6 weken, zoals ziekenhuisopname, orale prednison of antibiotica om de symptomen onder controle te houden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Eerst aspirine dan placebo
Aspirine 81 mg gedurende 2 weken gevolgd door een wash-outperiode en daarna placebo gedurende 2 weken
Geneesmiddel: Aspirine
81 mg aspirine eenmaal daags 's ochtends ingenomen
Geneesmiddel: Placebo
placebo eenmaal daags 's ochtends ingenomen
Ander: Terugtrekking uit alfa1-antitrypsine-substitutietherapie
Na voltooiing van de randomisatie naar aspirine en placebo, wordt deelnemers die alfa1-vervangingstherapie krijgen gevraagd om hun gebruikelijke alfa1-antitrypsinevervangingstherapie gedurende 5 weken achterwege te laten. Dit is niet gerandomiseerd.
Placebo-vergelijker: Placebo eerst dan aspirine
Placebo gedurende 2 weken gevolgd door een wash-out periode en daarna 81 mg aspirine gedurende 2 weken
Geneesmiddel: Aspirine
81 mg aspirine eenmaal daags 's ochtends ingenomen
Geneesmiddel: Placebo
placebo eenmaal daags 's ochtends ingenomen
Ander: Terugtrekking uit alfa1-antitrypsine-substitutietherapie
Na voltooiing van de randomisatie naar aspirine en placebo, wordt deelnemers die alfa1-vervangingstherapie krijgen gevraagd om hun gebruikelijke alfa1-antitrypsinevervangingstherapie gedurende 5 weken achterwege te laten. Dit is niet gerandomiseerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pulmonale microvasculaire bloedstroom, gemiddelde
Tijdsspanne: 2 weken
Pulmonale microvasculaire bloedstroom wordt gemeten op contrastversterkte MRI, beperkt tot bloedstroom in de periferie van 2 cm van de long
2 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Endotheliale microdeeltjes
Tijdsspanne: 2 weken
Endotheliale microdeeltjes (EMP's) zijn blaasjes die van endotheliale plasmamembranen in de circulatie terechtkomen als reactie op verstoring van endotheelcellen. CD31+ is een maat voor apoptotische endotheelmicrodeeltjes, CD62+ (P-selectine) is een maat voor endotheelactivering en Annexine V/CD31+ is een meer specifieke marker voor endotheelcelapoptose.
2 weken
Endotheliale microdeeltjes
Tijdsspanne: 5 weken
Endotheliale microdeeltjes (EMP's) zijn blaasjes die van endotheliale plasmamembranen in de circulatie terechtkomen als reactie op verstoring van endotheelcellen. CD31+ is een maat voor apoptotische endotheelmicrodeeltjes, CD62+ (P-selectine) is een maat voor endotheelactivering en Annexine V/CD31+ is een meer specifieke marker voor endotheelcelapoptose.
5 weken
Pulmonale microvasculaire bloedstroom, gemiddelde
Tijdsspanne: 5 weken
Pulmonale microvasculaire bloedstroom wordt gemeten op contrastversterkte MRI in de perifere 2 cm van de long.
5 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

Alpha-1 Foundation
Stony Wold-Herbert Fund, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Carrie Aaron, MD, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 december 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

4 januari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAP9855

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aspirine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren