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MIROCALS: modifica della risposta immunitaria e degli esiti nella SLA (MIROCALS)

26 novembre 2025 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Efficacia e sicurezza dell'IL-2 a basso dosaggio (Ld-IL-2) come potenziatore delle Treg per il controllo della neuroinfiammazione nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) di nuova diagnosi: studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Sperimentazione clinica

MIROCALS è uno studio di fase II su ld-IL-2 come agente terapeutico per la SLA. Verrà condotto uno studio randomizzato (1:1), controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia clinica di ld-IL-2 sulla sopravvivenza e sul declino funzionale nei pazienti affetti da SLA di nuova diagnosi trattati per 18 mesi. La randomizzazione sarà stratificata in base a (i) paese (n = 2 livelli: Regno Unito, Francia) e (ii) sito di insorgenza (n = 2 livelli: insorgenza bulbare vs arto).

L'obiettivo primario di valutare l'efficacia clinica e la sicurezza del farmaco sperimentale (ld IL-2) per un periodo di 18 mesi al fine di stabilire la prova del concetto (PoC) che la modifica delle risposte immunitarie attraverso il potenziamento delle cellule T regolatorie modifica il tasso della progressione della malattia di SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi secondari di MIROCALS sono:

Convalidare un nuovo progetto di studio di fase II per migliorare l'efficienza dello sviluppo di farmaci nella SLA con la determinazione precoce della risposta al farmaco utilizzando biomarcatori consolidati (BM).

Gli obiettivi di questo nuovo disegno sperimentale sono:

(i) accorciare la durata delle sperimentazioni future nella SLA utilizzando un marcatore surrogato dell'attività della malattia che risponde precocemente ai farmaci; (ii) Stabilire la prova del meccanismo (PoM) dei farmaci testati; (iii) Identificare lo stato di risposta ai farmaci.

Ulteriori obiettivi esplorativi sono:

(i) Fenotipizzazione immunitaria profonda e infiammatoria (ii) Biomarcatori cerebrali (iii) Genomica e trascrittomica

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

304

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Francia, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Francia, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Francia, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francia, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Francia, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Francia, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Francia, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Regno Unito, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Regno Unito, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione

  • Il paziente ha 18 anni e meno di 76 anni
  • SLA Possibile, Probabile, Probabile supportata in laboratorio o Definita come definita dai criteri diagnostici ALS rivisti di El Escorial
  • Durata della malattia
  • Capacità vitale lenta >= 70% del normale
  • Nessun trattamento con riluzolo precedente o presente
  • Punture lombari accettate dal paziente e fatte

Principali criteri di esclusione

  • Altre malattie neurodegenerative che potrebbero spiegare segni o sintomi
  • Controindicazione per puntura lombare (storia di allergia alla xilocaina, presenza di trattamento controindicato o anomalie del test di coagulazione, coagulopatia clinicamente significativa o trombocitopenia)
  • Trattamento non autorizzato
  • Altre malattie o disturbi che potrebbero precludere la valutazione funzionale o disturbi potenzialmente letali
  • Qualsiasi malattia autoimmune documentata, attiva, passata o presente, ad eccezione della tiroidite di Hashimoto asintomatica
  • Utilizzo della ventilazione assistita
  • Alimentazione tramite gastrostomia o sondino nasogastrico
  • Donne in età fertile o uomini sessualmente attivi senza contraccezione
  • Donna incinta o che allatta
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa (eccetto colesterolo, trigliceridi, glucosio, CK, ferritina)
  • Storia di asma documentato sintomatico e trattato negli ultimi 5 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: interleuchina-2 a basso dosaggio

I pazienti randomizzati in questo braccio riceveranno iniezioni sottocutanee di interleuchina-2 a basso dosaggio in aggiunta al trattamento orale con Riluzolo.

Intervento: Riluzolo Intervento: IL-2
Droga: Riluzolo

Tutti i pazienti saranno trattati con Riluzole per un periodo di tre mesi prima dell'inclusione finale e della randomizzazione. Il trattamento con Riluzolo continuerà per tutti i 18 mesi di follow-up previsti in questo protocollo.

Il trattamento con riluzolo fa parte delle cure di routine per i pazienti affetti da SLA.

Droga: IL-2

La dose di IL-2 da utilizzare in questo studio sarà di 2,0 milioni di UI/giorno.

Ogni ciclo di trattamento durerà 5 giorni (ovvero 1 iniezione sottocutanea al giorno per 5 giorni consecutivi). Il corso di 5 giorni verrà ripetuto ogni 4 settimane per un periodo di trattamento di 18 mesi.

In caso di intolleranza, è disponibile un programma flessibile di riduzione della dose.

Altri nomi:
  • interleuchina-2 a basso dosaggio
  • interleuchina-2 a dose ultra bassa
Comparatore placebo: Placebo

I pazienti randomizzati in questo braccio riceveranno iniezioni sottocutanee di placebo (soluzione acquosa di glucosio al 5%) in aggiunta al trattamento orale con Riluzolo.

Intervento: Riluzolo Intervento: soluzione acquosa di glucosio al 5%.
Droga: Riluzolo

Tutti i pazienti saranno trattati con Riluzole per un periodo di tre mesi prima dell'inclusione finale e della randomizzazione. Il trattamento con Riluzolo continuerà per tutti i 18 mesi di follow-up previsti in questo protocollo.

Il trattamento con riluzolo fa parte delle cure di routine per i pazienti affetti da SLA.

Droga: Soluzione acquosa di glucosio al 5%.

Il placebo è costituito da una soluzione acquosa di glucosio al 5%, che è la matrice con cui vengono preparate le iniezioni di IL-2 a basso dosaggio nel braccio sperimentale. Le iniezioni di placebo vengono preparate esattamente nello stesso modo delle iniezioni di IL-2, solo senza IL-2.

Ogni ciclo di trattamento durerà 5 giorni (ovvero 1 iniezione sottocutanea al giorno per 5 giorni consecutivi). Il corso di 5 giorni verrà ripetuto ogni 4 settimane per un periodo di trattamento di 18 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo al decesso dalla data di randomizzazione alla data del decesso
Lasso di tempo: Mese 21
Tempo alla morte dalla data di randomizzazione alla data di morte come documentato nei certificati di morte, o data dell'ultima notizia documentata per i pazienti persi al follow-up, o 640 giorni per i pazienti che sopravvivono più di 640 giorni (censura a 640 giorni). I certificati di morte vengono ritirati dall'investigatore principale del centro presso il municipio del domicilio o del luogo di nascita dei pazienti.
Mese 21

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Investigatori

  • Investigatore principale: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Direttore dello studio: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

22 luglio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

22 luglio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

1 febbraio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

4 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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