Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

MIROCALS: aanpassing van de immuunrespons en resultaten bij ALS (MIROCALS)

26 november 2025 bijgewerkt door: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Werkzaamheid en veiligheid van een lage dosis IL-2 (Ld-IL-2) als een Treg-versterker voor het beheersen van neuro-ontsteking bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS): een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase- II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Klinische proef

MIROCALS is een fase II-studie van ld-IL-2 als therapeutisch middel voor ALS. Er zal een gerandomiseerde (1:1), placebogecontroleerde, dubbelblinde studie met parallelle groepen worden uitgevoerd om de veiligheid en klinische werkzaamheid van ld-IL-2 op overleving en functionele achteruitgang te beoordelen bij nieuw gediagnosticeerde ALS-patiënten die gedurende 18 maanden worden behandeld. De randomisatie zal worden gestratificeerd volgens (i) land (n = 2 niveaus: VK, Frankrijk) en (ii) plaats van aanvang (n= 2 niveaus: bulbair versus ledemaat).

Het primaire doel om de klinische werkzaamheid en veiligheid van het experimentele medicijn (ld IL-2) over een periode van 18 maanden te evalueren om het proof of concept (PoC) vast te stellen dat het wijzigen van immuunresponsen door de verbetering van regulerende T-cellen de snelheid van de ziekteprogressie van ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De secundaire doelstellingen van MIROCALS zijn:

Het valideren van een nieuw fase-II-onderzoeksontwerp om de efficiëntie van de ontwikkeling van geneesmiddelen bij ALS te verbeteren met een vroege bepaling van de geneesmiddelrespons met behulp van gevestigde biomarkers (BM's).

De doelstellingen van dit nieuwe proefontwerp zijn:

(i) Om de duur van toekomstige proeven bij ALS te verkorten door gebruik te maken van een vroege, op geneesmiddelen reagerende surrogaatmarker van ziekteactiviteit; (ii) Om het bewijs van het mechanisme (PoM) van de geteste geneesmiddelen vast te stellen; (iii) Om de status van medicijnresponder te identificeren.

Bijkomende verkennende doelstellingen zijn:

(i) Diepe immuun- en inflammatoire fenotypering (ii) Hersenbiomarkers (iii) Genomica en transcriptomica

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

304

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
      • Lyon, Frankrijk, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • APHM - Hôpital de la Timone
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrijk, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Frankrijk, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Frankrijk, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau
  • Verenigd Koninkrijk
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria

  • Patiënt is 18 jaar en jonger dan 76 jaar
  • Mogelijke, waarschijnlijke, waarschijnlijke door laboratorium ondersteunde of definitieve ALS zoals gedefinieerd door El Escorial Herziene ALS-diagnostische criteria
  • Duur van de ziekte
  • Traag Vitale capaciteit >= 70% van normaal
  • Geen eerdere of huidige behandeling met riluzol
  • Lumbaalpunctie geaccepteerd door patiënt en klaar

Belangrijkste uitsluitingscriteria

  • Andere neurodegeneratieve ziekte die tekenen of symptomen zou kunnen verklaren
  • Contra-indicatie voor lumbaalpunctie (voorgeschiedenis van allergie voor xylocaïne, aanwezigheid van gecontra-indiceerde behandeling of afwijking van de stollingstest, klinisch significante coagulopathie of trombocytopenie)
  • Niet-geautoriseerde behandeling
  • Andere ziekte of stoornissen die functionele beoordeling kunnen verhinderen, of levensbedreigende stoornissen
  • Elke gedocumenteerde, actieve, vroegere of huidige auto-immuunziekte behalve asymptomatische Hashimoto-thyroïditis
  • Ondersteunde ventilatie gebruiken
  • Voeding via gastrostomie of neussonde
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd of seksueel actieve man zonder anticonceptie
  • Zwangere vrouw of vrouw die borstvoeding geeft
  • Elke klinisch significante laboratoriumafwijking (behalve cholesterol, triglyceride, glucose, CK, ferritine)
  • Geschiedenis van gedocumenteerde symptomatische en behandelde astma in de afgelopen 5 jaar

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: lage dosis interleukine-2

Patiënten gerandomiseerd naar deze arm zullen subcutane injecties van een lage dosis interleukine-2 krijgen naast de orale Riluzol-behandeling.

Interventie: Riluzol Interventie: IL-2
Geneesmiddel: Riluzol

Alle patiënten zullen worden behandeld met Riluzol gedurende een periode van drie maanden voorafgaand aan definitieve opname en randomisatie. De behandeling met Riluzol zal worden voortgezet gedurende de follow-up van 18 maanden die in dit protocol is gepland.

Riluzol-behandeling maakt deel uit van de routinezorg voor patiënten met ALS.

Geneesmiddel: IL-2

De dosis IL-2 die in dit onderzoek moet worden gebruikt, is 2,0 miljoen IE/dag.

Elke behandelingskuur duurt 5 dagen (d.w.z. 1 subcutane injectie per dag gedurende 5 opeenvolgende dagen). De 5-daagse kuur wordt elke 4 weken herhaald gedurende een behandelperiode van 18 maanden.

In geval van intolerantie is een flexibel dosisverlagingsschema beschikbaar.

Andere namen:
  • lage dosis interleukine-2
  • ultra lage dosis interleukine-2
Placebo-vergelijker: Placebo

Patiënten die naar deze arm zijn gerandomiseerd, krijgen subcutane placebo-injecties (5% glucose-wateroplossing) naast de orale Riluzol-behandeling.

Interventie: Riluzole Interventie: 5% glucose-wateroplossing
Geneesmiddel: Riluzol

Alle patiënten zullen worden behandeld met Riluzol gedurende een periode van drie maanden voorafgaand aan definitieve opname en randomisatie. De behandeling met Riluzol zal worden voortgezet gedurende de follow-up van 18 maanden die in dit protocol is gepland.

Riluzol-behandeling maakt deel uit van de routinezorg voor patiënten met ALS.

Geneesmiddel: 5% glucose-wateroplossing

De placebo bestaat uit een 5% glucose-wateroplossing, de matrix waarmee in de experimentele arm laaggedoseerde IL-2-injecties worden bereid. Placebo-injecties worden op precies dezelfde manier bereid als IL-2-injecties, alleen zonder de IL-2.

Elke behandelingskuur duurt 5 dagen (d.w.z. 1 subcutane injectie per dag gedurende 5 opeenvolgende dagen). De 5-daagse kuur wordt elke 4 weken herhaald gedurende een behandelperiode van 18 maanden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot overlijden vanaf de datum van randomisatie tot de datum van overlijden
Tijdsspanne: Maand 21
Tijd tot overlijden vanaf de datum van randomisatie tot de datum van overlijden zoals gedocumenteerd in overlijdensakten, of de datum van het laatste gedocumenteerde nieuws voor patiënten die verloren zijn gegaan voor follow-up, of 640 dagen voor patiënten die meer dan 640 dagen overleven (censurering op 640 dagen). Overlijdensakten worden door de hoofdonderzoeker van het centrum opgehaald bij het stadhuis van het huis of de geboorteplaats van de patiënt.
Maand 21

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Studie directeur: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

22 juli 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 januari 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2017

Eerst geplaatst (Geschat)

1 februari 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

4 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Riluzol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren