Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MIROCALS: Ændring af immunrespons og resultater i ALS (MIROCALS)

26. november 2025 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Effektivitet og sikkerhed af lavdosis IL-2 (Ld-IL-2) som en Treg Enhancer til at kontrollere neuroinflammation hos nyligt diagnosticeret amyotrofisk lateral sklerose (ALS) patienter: en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fase- II Proof of Concept/ Proof of Mechanism Clinical Trial

MIROCALS er et fase II studie af ld-IL-2 som et terapeutisk middel mod ALS. Et randomiseret (1:1), placebo-kontrolleret, dobbelt-blindt, parallelgruppeforsøg vil blive udført for at vurdere ld-IL-2 sikkerhed og klinisk effekt på overlevelse og funktionelt fald hos nydiagnosticerede ALS-patienter behandlet i 18 måneder. Randomisering vil blive stratificeret efter (i) land (n = 2 niveauer: Storbritannien, Frankrig) og (ii) startsted (n= 2 niveauer: bulbar vs lemmer-debut).

Det primære mål at evaluere den kliniske effekt og sikkerhed af det eksperimentelle lægemiddel (ld IL-2) over en 18 måneders periode for at etablere proof of concept (PoC), at modificering af immunresponser gennem forbedring af regulatoriske T-celler ændrer hastigheden af ALS sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De sekundære mål for MIROCALS er:

At validere et nyt fase II-studiedesign for at forbedre effektiviteten af ​​lægemiddeludvikling i ALS med tidlig bestemmelse af lægemiddelrespons ved hjælp af etablerede biomarkører (BM'er).

Formålet med dette nye forsøgsdesign er:

(i) At forkorte fremtidige forsøgsvarigheder i ALS ved brug af en tidlig lægemiddelreagerende surrogatmarkør for sygdomsaktivitet; (ii) At etablere bevis for mekanisme (PoM) for de testede lægemidler; (iii) At identificere lægemiddelresponderende status.

Yderligere sonderende mål er:

(i) Dyb immun og inflammatorisk fænotyping (ii) Hjernebiomarkører (iii) Genomik og transkriptomik

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

304

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Brighton, Det Forenede Kongerige, BN1 9RY
        • Trafford Centre for Biomedical Research
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G514TF
        • Institute of Neurological Sciences, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 4NS
        • North-East London and Essex MND Regional Care Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • King's MND Care and Research Centre
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Centre for Neuromuscular Diseases - National Hospital of Neurology
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust, Neurology Dept
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2JF
        • Sheffield Care and Research Centre
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Chu de Limoges - Hopital Dupuytren
      • Lyon, Frankrig, 69677
        • HCL - Hôpital Neurologique P. Wertheimer
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • APHM - Hopital De La Timone
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHRU de Montpellier - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankrig, 06002
        • CHU de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrig, 75651
        • APHP - Groupe Hospitalier Pitié-Salpetrière
      • Saint-Brieuc, Frankrig, 22027
        • Centre Hospitalier de Saint Brieuc - Hôpital Yves Le Foll
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Tours, Frankrig, 37044
        • CHRU de Tours - Hôpital Bretonneau

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtigste inklusionskriterier

  • Patienten er 18 år og under 76 år
  • Mulig, Sandsynlig, Sandsynlig laboratorieunderstøttet eller Definite ALS som defineret af El Escorial Reviderede ALS diagnostiske kriterier
  • Sygdommens varighed
  • Langsom Vitalkapacitet >= 70% af normal
  • Ingen tidligere eller nuværende riluzolbehandling
  • Lumbalpunkteringer accepteret af patienten og udført

Vigtigste udelukkelseskriterier

  • Anden neurodegenerativ sygdom, der kan forklare tegn eller symptomer
  • Kontraindikation for lumbalpunktur (historie med allergi over for xylocain, tilstedeværelse af kontraindiceret behandling eller unormal koagulationstest, klinisk signifikant koagulopati eller trombocytopeni)
  • Ikke autoriseret behandling
  • Andre sygdomme eller lidelser, der kan udelukke funktionsvurdering, eller livstruende lidelser
  • Alle dokumenterede, aktive, tidligere eller nuværende autoimmune lidelser undtagen asymptomatisk Hashimoto thyroiditis
  • Brug af assisteret ventilation
  • Ernæring gennem gastrostomi eller nasogastrisk sonde
  • Kvinder i den fødedygtige alder eller seksuelt aktiv mand uden prævention
  • Gravid eller ammende kvinde
  • Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet (undtagen kolesterol, triglycerid, glucose, CK, ferritin)
  • Anamnese med dokumenteret symptomatisk og behandlet astma inden for de seneste 5 år

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: lav dosis interleukin-2

Patienter, der er randomiseret til denne arm, vil modtage subkutane injektioner af lavdosis interleukin-2 ud over oral Riluzole-behandling.

Intervention: Riluzol Intervention: IL-2
Medicin: Riluzol

Alle patienter vil blive behandlet med Riluzole i en periode på tre måneder før den endelige inklusion og randomisering. Riluzol-behandling vil fortsætte gennem de 18 måneders opfølgning, der er planlagt i denne protokol.

Riluzolbehandling er en del af rutinemæssig behandling af patienter med ALS.

Medicin: IL-2

Dosis af IL-2, der skal bruges i denne undersøgelse, vil være 2,0 millioner IE/dag.

Hvert behandlingsforløb varer 5 dage (dvs. 1 subkutan injektion om dagen i 5 på hinanden følgende dage). Kurset på 5 dage vil blive gentaget hver 4. uge over en 18-måneders behandlingsperiode.

I tilfælde af intolerance er en fleksibel dosisreduktionsplan tilgængelig.

Andre navne:
  • lav dosis interleukin-2
  • ultra lav dosis interleukin-2
Placebo komparator: Placebo

Patienter, der er randomiseret til denne arm, vil modtage subkutane placebo-injektioner (5 % glucosevandopløsning) ud over oral Riluzole-behandling.

Intervention: Riluzole Intervention: 5% glucosevandopløsning
Medicin: Riluzol

Alle patienter vil blive behandlet med Riluzole i en periode på tre måneder før den endelige inklusion og randomisering. Riluzol-behandling vil fortsætte gennem de 18 måneders opfølgning, der er planlagt i denne protokol.

Riluzolbehandling er en del af rutinemæssig behandling af patienter med ALS.

Medicin: 5 % glucosevandopløsning

Placeboen består af 5 % glukosevandsopløsning, som er den matrix, hvormed lavdosis IL-2-injektioner fremstilles i forsøgsarmen. Placebo-injektioner fremstilles på nøjagtig samme måde som IL-2-injektioner, blot uden IL-2.

Hvert behandlingsforløb varer 5 dage (dvs. 1 subkutan injektion om dagen i 5 på hinanden følgende dage). Kurset på 5 dage vil blive gentaget hver 4. uge over en 18-måneders behandlingsperiode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til død fra dato for randomisering til dato for død
Tidsramme: Måned 21
Tid til død fra randomiseringsdato til dødsdato som dokumenteret i dødsattester, eller dato for sidste dokumenterede nyheder for patienter mistet til opfølgning, eller 640 dage for patienter, der overlever mere end 640 dage (censureret efter 640 dage). Dødsattester afhentes af centrets hovedefterforsker på rådhuset i patienternes hjem eller fødested.
Måned 21

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nigel Leigh, MD, PhD, Brighton and Sussex Medical School
  • Studieleder: Gilbert Bensimon, MD, PhD, Centre Hospitalier Universitaire de Nīmes

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. juli 2021

Studieafslutning (Faktiske)

22. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2017

Først opslået (Anslået)

1. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H2020/PHRC-N/2014/GB-01
  • 2015-005347-14 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Riluzol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner